Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av respiratorisk muskelstyrka hos patienter med sent debuterande Pompes sjukdom (LOPD)

11 april 2022 uppdaterad av: BioMarin Pharmaceutical

En studie av andningsmuskelstyrka, inklusive ansträngningsoberoende åtgärder, hos personer med sent debuterande Pompes sjukdom

Studie 701-201 är en studie på patienter med sent debuterande Pompes sjukdom (LOPD). Studien kommer att testa andningsmuskelstyrkan initialt och igen efter 24 veckor hos försökspersoner som behandlats eller inte behandlats med BMN 701.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

8

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • University of Florida
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, SW36NP
        • Royal Brompton Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Femton ämnen planerades för inskrivning; det fanns inga misslyckanden i screeningen; 8 försökspersoner var inskrivna. Två försökspersoner registrerades från 701-301 och de återstående 6 försökspersonerna registrerades direkt till 701-201 (ingen föräldrastudie)

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Villig och kan ge skriftligt informerat samtycke, efter att studiens karaktär har förklarats och före eventuella studierelaterade procedurer
  • Dokumenterad diagnos med sent debuterande Pompes sjukdom - Minst 18 års ålder vid studiestart
  • Villig och kan följa alla studieprocedurer

Exklusions kriterier:

  • Kräver andningsstöd när du är vaken och i upprätt läge
  • Samtidig sjukdom, medicinskt tillstånd eller förmildrande omständighet som, enligt utredarens åsikt, kan äventyra patientens välbefinnande, avslutad studie eller datainsamling
  • Allergi mot verktyg eller procedurer som används för testning av andningsmuskel

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Mätning av andningsmuskelstyrka
Procedur: Mätningar av andningsmuskelstyrka med olika tekniker.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Maximalt inandningstryck (MIP)
Tidsram: Baslinje, vecka 28
Pulmonell mått på förändring i maximalt inandningstryck (MIP)
Baslinje, vecka 28

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Maximalt utandningstryck (MEP)
Tidsram: Baslinje, vecka 28
Pulmonell mått på förändring i maximalt utandningstryck (MEP)
Baslinje, vecka 28

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Utredare

  • Studierektor: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

21 oktober 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

22 juni 2016

Avslutad studie (Faktisk)

22 juni 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 juli 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 juli 2014

Första postat (Uppskatta)

16 juli 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

9 januari 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 april 2022

Senast verifierad

1 april 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 701-201
  • 2014-002158-38 (EudraCT-nummer)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera