후기 발병 폼페병(LOPD) 환자의 호흡 근력에 관한 연구
2022년 4월 11일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical
후기 발병 폼페병 환자에서 노력 독립적 측정을 포함한 호흡근 강도에 대한 연구
연구 701-201은 후기 발병 폼페병(LOPD) 환자를 대상으로 한 연구입니다.
이 연구는 BMN 701로 치료를 받거나 받지 않은 피험자를 대상으로 24주 후에 처음과 다시 호흡근 강도를 테스트할 것입니다.
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (실제)
8
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
15개 주제가 등록을 위해 계획되었습니다. 스크리닝 실패가 없었고; 8명의 피험자가 등록되었습니다.
2명의 피험자는 701-301에 등록했고 나머지 6명의 피험자는 701-201에 직접 등록했습니다(모 연구 없음).
설명
포함 기준:
- 연구의 성격이 설명된 후, 연구 관련 절차 이전에 서면 동의서를 제공할 의지와 능력
- 후기 발병 폼페병으로 문서화된 진단 - 연구 등록 시점에 최소 18세
- 모든 연구 절차를 준수할 의지와 능력
제외 기준:
- 깨어 있고 똑바로 선 자세에서 환기 지원이 필요합니다.
- 동시 질병, 의학적 상태 또는 연구자의 의견으로 환자의 안녕, 연구 완료 또는 데이터 수집을 위태롭게 할 수 있는 참작할 수 있는 상황
- 호흡기 근육 검사에 사용되는 도구 또는 절차에 대한 알레르기
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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호흡 근력 측정
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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최대 흡기압(MIP)
기간: 기준선, 28주차
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최대 흡기압(MIP) 변화의 폐 측정
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기준선, 28주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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최대호기압(MEP)
기간: 기준선, 28주차
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최대 호기압(MEP) 변화의 폐 측정
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기준선, 28주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2014년 10월 21일
기본 완료 (실제)
2016년 6월 22일
연구 완료 (실제)
2016년 6월 22일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 7월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 7월 15일
처음 게시됨 (추정)
2014년 7월 16일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2023년 1월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 4월 11일
마지막으로 확인됨
2022년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 701-201
- 2014-002158-38 (EudraCT 번호)
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