Une étude de la force musculaire respiratoire chez les patients atteints de la maladie de Pompe à début tardif (LOPD)
11 avril 2022 mis à jour par: BioMarin Pharmaceutical
Une étude de la force musculaire respiratoire, y compris des mesures indépendantes de l'effort, chez des sujets atteints de la maladie de Pompe d'apparition tardive
L'étude 701-201 est une étude menée chez des patients atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe (LOPD).
L' étude testera la force des muscles respiratoires initialement et à nouveau après 24 semaines chez des sujets traités ou non avec le BMN 701 .
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
8
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
-
London, Royaume-Uni, SW36NP
- Royal Brompton Hospital
-
-
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
- University of Florida
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Quinze sujets étaient prévus pour l'inscription; il n'y a eu aucun échec de dépistage; 8 sujets ont été recrutés.
Deux sujets ont été recrutés à partir de 701-301 et les 6 sujets restants ont été recrutés directement dans 701-201 (pas d'étude parentale)
La description
Critère d'intégration:
- Volonté et capable de fournir un consentement éclairé écrit, après que la nature de l'étude a été expliquée et avant toute procédure liée à l'étude
- Diagnostic documenté avec la maladie de Pompe d'apparition tardive - Au moins 18 ans au début de l'étude
- Volonté et capable de se conformer à toutes les procédures d'étude
Critère d'exclusion:
- Nécessite une assistance ventilatoire en état de veille et en position verticale
- Maladie concomitante, condition médicale ou circonstance atténuante qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait compromettre le bien-être du patient, l'achèvement de l'étude ou la collecte de données
- Allergie aux outils ou procédures utilisés pour les tests des muscles respiratoires
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Mesure de la force musculaire respiratoire
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Pression inspiratoire maximale (MIP)
Délai: Base de référence, semaine 28
|
Mesure pulmonaire du changement de la pression inspiratoire maximale (MIP)
|
Base de référence, semaine 28
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Pression expiratoire maximale (MEP)
Délai: Base de référence, semaine 28
|
Mesure pulmonaire de la variation de la pression expiratoire maximale (MEP)
|
Base de référence, semaine 28
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
21 octobre 2014
Achèvement primaire (Réel)
22 juin 2016
Achèvement de l'étude (Réel)
22 juin 2016
Dates d'inscription aux études
Première soumission
15 juillet 2014
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
15 juillet 2014
Première publication (Estimation)
16 juillet 2014
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
9 janvier 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
11 avril 2022
Dernière vérification
1 avril 2022
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies métaboliques
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies génétiques, innées
- Métabolisme des glucides, erreurs innées
- Métabolisme, erreurs innées
- Maladies de surcharge lysosomale
- Maladies cérébrales métaboliques
- Maladies cérébrales, métaboliques, innées
- Maladies de surcharge lysosomale, système nerveux
- Maladie de stockage du glycogène
- Maladie de stockage du glycogène de type II
Autres numéros d'identification d'étude
- 701-201
- 2014-002158-38 (Numéro EudraCT)
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .