En studie av respiratorisk muskelstyrke hos pasienter med sent oppstått Pompe-sykdom (LOPD)
11. april 2022 oppdatert av: BioMarin Pharmaceutical
En studie av respiratorisk muskelstyrke, inkludert innsatsuavhengige tiltak, hos personer med sent oppstått Pompe-sykdom
Studie 701-201 er en studie på pasienter med sent oppstått Pompes sykdom (LOPD).
Studien vil teste respiratorisk muskelstyrke initialt og igjen etter 24 uker hos forsøkspersoner behandlet eller ikke behandlet med BMN 701.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
8
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
- University of Florida
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, SW36NP
- Royal Brompton Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Femten fag var planlagt for påmelding; det var ingen screeningsfeil; 8 forsøkspersoner ble påmeldt.
To forsøkspersoner ble registrert fra 701-301 og de resterende 6 forsøkspersonene ble registrert direkte i 701-201 (ingen foreldrestudie)
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke, etter at arten av studien er forklart, og før eventuelle studierelaterte prosedyrer
- Dokumentert diagnose med sent debuterende Pompes sykdom - Minst 18 år ved studiestart
- Villig og i stand til å overholde alle studieprosedyrer
Ekskluderingskriterier:
- Krever ventilasjonsstøtte når den er våken og i oppreist stilling
- Samtidig sykdom, medisinsk tilstand eller formildende omstendighet som, etter etterforskerens oppfatning, kan kompromittere pasientens velvære, studiegjennomføring eller datainnsamling
- Allergi mot verktøy eller prosedyrer som brukes til respiratorisk muskeltesting
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Måling av respiratorisk muskelstyrke
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Maksimalt inspirasjonstrykk (MIP)
Tidsramme: Baseline, uke 28
|
Pulmonal måling av endring i maksimalt inspirasjonstrykk (MIP)
|
Baseline, uke 28
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Maksimalt ekspirasjonstrykk (MEP)
Tidsramme: Baseline, uke 28
|
Pulmonal mål for endring i maksimalt ekspirasjonstrykk (MEP)
|
Baseline, uke 28
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
21. oktober 2014
Primær fullføring (Faktiske)
22. juni 2016
Studiet fullført (Faktiske)
22. juni 2016
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
15. juli 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
15. juli 2014
Først lagt ut (Anslag)
16. juli 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
9. januar 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
11. april 2022
Sist bekreftet
1. april 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolske sykdommer
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Karbohydratmetabolisme, medfødte feil
- Metabolisme, medfødte feil
- Lysosomale lagringssykdommer
- Hjernesykdommer, metabolske
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Lysosomale lagringssykdommer, nervesystemet
- Glykogenlagringssykdom
- Glykogenlagringssykdom Type II
Andre studie-ID-numre
- 701-201
- 2014-002158-38 (EudraCT-nummer)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .