BAX 855 小児研究
2021年4月30日 更新者：Baxalta now part of Shire
治療歴のある重症血友病Aの小児患者を対象としたBAX 855（PEG化全長組換えFVIII）の薬物動態、有効性、安全性、免疫原性を評価する第3相前向き非対照多施設共同研究
研究の目的は次のとおりです。
- BAX 855 による週 2 回の予防治療または 50 日間の曝露日（ED）のいずれか遅い方の 6 か月間における FVIII 阻害抗体の発生率を評価します。
- 薬物動態 (PK) パラメーターを ADVATE と比較します。
- 出血エピソードの予防および治療における止血効果を評価する。
- 安全性と免疫原性を評価します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
75
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
- Phoenix Children's Hospital
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Colorado
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Denver、Colorado、アメリカ、80220
- University of Colorado
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- University of Florida College of Medicine
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Kentucky
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Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
- University of Louisville
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New York
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New Hyde Park、New York、アメリカ、11040
- Cornell University
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New York、New York、アメリカ、10065
- New York Presbyterian Hospital-Weill
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Childrens Hospital
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84108
- University of Utah
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Virginia
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Richmond、Virginia、アメリカ、23298
- Virginia Commonwealth University
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Birmingham、イギリス、B4 6NH
- Birmingham Childrens Hospital NHS Trust
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London、イギリス、SE1 7EH
- St. Thomas's Hospital
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London、イギリス、WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital For Children
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Manchester、イギリス、M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
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Southampton、イギリス、SO16 6YD
- Southampton General Hospital
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Lviv、ウクライナ、79044
- Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of Academy of Medical Sciences of Ukraine
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Amsterdam、オランダ、1105 NZ
- Academic Medical Centre
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Madrid、スペイン、28046
- Hospital Universitario La Paz
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Valencia、スペイン、460026
- Hospital Universitario La Fe
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Plovdiv、ブルガリア、4000
- UMHAP Sveti Georgi EAD
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Sofia、ブルガリア、1527
- Specialized Hospital for Active Treatment of Oncohematological Diseases in Children
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Varna、ブルガリア、9010
- Multiprofile Hospital for Active Treatment "Sveta Marina"
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Penang
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George Town、Penang、マレーシア、10450
- Hospital Pulau Pinang
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Sarawak
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Kuching、Sarawak、マレーシア、93586
- Hospital Umum Sarawak
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Sibu、Sarawak、マレーシア、96000
- Hospital Sibu
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Selangor
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Ampang、Selangor、マレーシア、68000
- Ampang Hospital
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Klang、Selangor、マレーシア、41200
- Tengku Ampian Rahimah (TAR) Hospital
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Ankara、七面鳥、06560
- Ankara University Medical Faculty
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Antalya、七面鳥、07059
- Akdeniz Univesity Medical Faculty
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Van、七面鳥、65000
- Yuzuncu Yil University Medical Faculty
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Istanbul
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Cerrahpasa、Istanbul、七面鳥、34098
- Istanbul University Faculty of Medicine, Department of Pediatric Immunology
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Taichung、台湾、40447
- China Medical University Hospital
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Xitun District
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Taichung City、Xitun District、台湾、40705
- Taichung Veterans General Hospital
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Seoul、大韓民国、134-727
- Severance Hospital
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Daejeon
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Seo-gu、Daejeon、大韓民国、302-799
- Eulji University Hosptial
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Ulsan
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Dong-gu、Ulsan、大韓民国、682-714
- Ulsan University Hosptial
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New Territories
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Shatin、New Territories、香港
- The Chinese University of Hong Kong
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
11年歳未満 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 重度の血友病 A (第 VIII 因子 (FVIII) <1%) が中央検査室によって判定された。
- 上映時点で12歳未満。
- 6歳以上12歳未満の参加者は、過去に血漿由来および/または組換え第VIII因子（rFVIII）濃縮物による最低150暴露日（ED）の治療を受けている（参加者の医療記録に基づく）。
- 6歳未満の参加者は、過去に少なくとも50回のEDで血漿由来および/またはrFVIII濃縮物による治療を受けている（参加者の医療記録に基づく）。
- 参加者はヒト免疫不全ウイルス（HIV）陰性です。または、中央検査機関によって確認されたように、疾患が安定しており、CD4+ 数が 200 細胞/mm^3 以上である HIV 陽性。
- 参加者および/または法的代理人は、6か月にわたる予防治療を受け入れます。
- 参加者および/または法定代理人は、プロトコルの要件に従う意思と能力があります。
除外基準:
- 参加者は、スクリーニング時に中央検査室によって確認された、検出可能なFVIII阻害抗体（ベセスダアッセイのナイメーヘン改変法を使用したベセスダユニット（BU）以上0.4）を保有している。
- 参加者は、スクリーニング前のいずれかの時点で、FVIII 阻害抗体の病歴がある（Bethesda アッセイの Nijmegen 改変法を使用した場合、≧ 0.4 BU、または Bethesda アッセイを使用した場合、≧ 0.6 BU）。
- 参加者は、マウスまたはハムスターのタンパク質、ポリエチレングリコール (PEG)、または Tween 80 に対する既知の過敏症を持っています。
- 参加者は、血友病A以外の遺伝性または後天性の止血異常（例：質的血小板異常またはフォンヴィレブランド病）と診断されている。
- 参加者の血小板数は 100,000/μL 未満です。
- 参加者は、重度の慢性肝機能障害を患っている（例、スクリーニング時に中央検査室によって確認された、正常（ULN）アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）の上限の5倍以上、または文書化された国際正規化比（INR）>1.5）を有する。
- 参加者は重度の腎障害を患っています（血清クレアチニンがULNの1.5倍を超える）。
- 参加者は、研究期間中、抗レトロウイルス化学療法以外の免疫調節薬（例、ヒドロコルチゾン＞10mg/日と同等の用量のコルチコステロイド剤、またはα-インターフェロン）を受ける予定である。
- 参加者は、研究参加前に現在または最近（30日未満）他のPEG化薬物を使用しているか、研究参加中にそのような薬物を使用する予定である。
- 参加者は、登録前の30日以内に治験製品（IP）または治験機器が関与する別の臨床研究に参加しているか、この研究の期間中にIPまたは治験機器が関与する別の臨床研究に参加する予定である。
- 参加者は、参加者の安全性やコンプライアンスに影響を及ぼす可能性があると調査官が判断した医学的、精神的、認知的疾患、あるいは娯楽目的での薬物/アルコールの使用を患っている。
- 参加者の法定代理人は、この研究を実施するチームのメンバーであるか、研究チームのメンバーの一人と依存関係にあります。 扶養関係には、近親者（子供、パートナー/配偶者、兄弟、両親）のほか、研究者の従業員や研究を実施する施設職員が含まれます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：6歳未満
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ADVATE の薬物動態 (PK) 解析
他の名前：
BAX 855 の薬物動態 (PK) 分析
他の名前：
予防治療
他の名前：
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実験的：6歳以上12歳未満
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ADVATE の薬物動態 (PK) 解析
他の名前：
BAX 855 の薬物動態 (PK) 分析
他の名前：
予防治療
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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第 VIII 因子（FVIII）に対する阻害抗体を有する参加者の数
時間枠：BAX 855 への最初の曝露後、研究が完了するまで - 約 1 週間参加者あたり 6 か月。
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FVIII に対する阻害抗体は、Bethesda アッセイの Nijmegen 修正法を使用して測定されました。
FVIII 阻害抗体の発生率は、阻害剤レベル ≥0.6 Bethesda 単位 [BU] として定義されました。
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BAX 855 への最初の曝露後、研究が完了するまで - 約 1 週間参加者あたり 6 か月。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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年間出血率 (ABR)
時間枠：6か月の予防期間中、またはEDが50回以上のいずれか遅い方の期間中
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予防期間中の年間出血率（ABR）は、参加者の日記に記録された、および/または医師/看護師/研究施設のメモに記録された、自然発生的または外傷性の個々の出血エピソードに基づいて評価されました。
年間出血率は、対数リンク関数、対象関節の有無、年齢コホートの有無を共変量とし、観察期間の年数をオフセットとした負の二項分布を仮定した一般化線形モデルフレームワークを用いて分析した。
平均値と 95% 信頼区間の点推定値が表示されます。
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6か月の予防期間中、またはEDが50回以上のいずれか遅い方の期間中
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BAX 855 の摂取量: 参加者ごとの 1 か月あたりの予防的注入回数
時間枠：6か月の予防期間中、またはEDが50回以上のいずれか遅い方の期間中
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6か月の予防期間中、またはEDが50回以上のいずれか遅い方の期間中
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BAX 855 の消費量: 参加者ごとの年間予防注射回数 (年換算)
時間枠：6か月の予防期間中、またはEDが50回以上のいずれか遅い方の期間中
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6か月の予防期間中、またはEDが50回以上のいずれか遅い方の期間中
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BAX 855 の摂取量: 参加者ごとの 1 か月あたりの体重調整後の予防的点滴用量
時間枠：6か月の予防期間中、またはEDが50回以上のいずれか遅い方の期間中
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6か月の予防期間中、またはEDが50回以上のいずれか遅い方の期間中
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BAX 855 の摂取量: 参加者ごとの体重調整後の年間予防点滴投与量 (年次換算)
時間枠：6か月の予防期間中、またはEDが50回以上のいずれか遅い方の期間中
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6か月の予防期間中、またはEDが50回以上のいずれか遅い方の期間中
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BAX 855 の消費量: 出血エピソードごとの注入回数
時間枠：6か月の予防期間中、またはEDが50回以上のいずれか遅い方の期間中
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6か月の予防期間中、またはEDが50回以上のいずれか遅い方の期間中
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BAX 855 の摂取量: 出血エピソードあたりの体重調整用量
時間枠：6か月の予防期間中、またはEDが50回以上のいずれか遅い方の期間中
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6か月の予防期間中、またはEDが50回以上のいずれか遅い方の期間中
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出血が解消されたときに BAX 855 で治療した出血エピソードの止血効果の評価
時間枠：BAX 855 への最初の曝露後、研究が完了するまで - 約 1 週間参加者あたり 6 か月。
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出血エピソード（BE）の治療の評価尺度（4 段階順序尺度）： 優れています： 痛みが完全に軽減され、出血の客観的兆候（例、筋骨格系出血の場合の腫れ、圧痛、可動域の減少）が停止します。 1回の注入後。
出血を制御するために追加の点滴は必要ありません。
止血を維持するためのさらなる注入の投与は、このスコアリングに影響を与えなかった。
良好: 1 回の注入後、明らかな痛みの軽減および/または出血の兆候の改善。
完全に解決するには、おそらく 1 回以上の点滴が必要です。
可: 1 回の注入後、おそらく痛みが軽減され、および/またはわずかに痛みが軽減され、出血の兆候がわずかに改善されました。
完全に解決するには1回以上の注入が必要でした。
なし: 改善がないか、状態が悪化しています。
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BAX 855 への最初の曝露後、研究が完了するまで - 約 1 週間参加者あたり 6 か月。
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BAX 855 に関連する可能性があるまたはおそらく関連する重篤な有害事象 (SAE)
時間枠：BAX 855 への最初の曝露後、研究が完了するまで - 約 1 週間参加者あたり 6 か月。
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BAX 855 への最初の曝露後、研究が完了するまで - 約 1 週間参加者あたり 6 か月。
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BAX 855 に関連する可能性がある、またはおそらく関連する非重篤な有害事象
時間枠：BAX 855 への最初の曝露後、研究が完了するまで - 約 1 週間参加者あたり 6 か月。
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BAX 855 への最初の曝露後、研究が完了するまで - 約 1 週間参加者あたり 6 か月。
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バイタルサインに臨床的に重大な変化があった参加者の数
時間枠：BAX 855 への最初の曝露後、研究が完了するまで - 約 1 週間参加者あたり 6 か月。
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バイタルサイン: 体温 (°C)、呼吸数 (呼吸/分)、脈拍数 (心拍/分)、収縮期血圧と拡張期血圧 (mmHg)。
ベースライン時の正常値からその後の治験来院時の異常値に変化した各バイタルサイン値について、治験責任医師は、その値が臨床的に重要（すなわち、有害事象）であるかどうかを判断しました。
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BAX 855 への最初の曝露後、研究が完了するまで - 約 1 週間参加者あたり 6 か月。
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臨床検査パラメータ（血液学、臨床化学、脂質）における臨床的に重大な変化の数
時間枠：BAX 855 への最初の曝露後、研究が完了するまで - 約 1 週間参加者あたり 6 か月。
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血液学パネルは、全血球数:ヘモグロビン、ヘマトクリット、赤血球 (つまり、赤血球数)、白血球 (つまり、白血球数) と差分 (つまり、好塩基球、好酸球、リンパ球、単球、および好中球) で構成され、平均赤血球体積、平均赤血球ヘモグロビン濃度、血小板数。
臨床化学パネルは、ナトリウム、カリウム、塩化物、重炭酸塩、総タンパク質、アルブミン、ALT、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST)、総ビリルビン、アルカリホスファターゼ、血中尿素窒素、クレアチニン、およびグルコースで構成されていました。
LIPID PANEL は、コレステロール、超低密度リポタンパク質、低密度リポタンパク質、高密度リポタンパク質、およびトリグリセリドで構成されていました。
ベースライン時の正常値からその後の治験来院時に異常値に変化した各検査パラメータ値について、治験責任医師は、その値が臨床的に有意であるかどうかを判断しました。
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BAX 855 への最初の曝露後、研究が完了するまで - 約 1 週間参加者あたり 6 か月。
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第 VIII 因子 (FVIII)、ポリエチレングリコール第 VIII 因子 (PEG-FVIII)、PEG およびチャイニーズハムスター卵巣 (CHO) タンパク質に対するベースライン後結合陽性抗体
時間枠：BAX 855 への最初の曝露後、研究が完了するまで - 約 1 週間参加者あたり 6 か月。
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FVIII および PEG-FVIII に対する結合抗体、および PEG に対する結合抗体は、酵素結合免疫吸着検定法 (ELISA) を使用して測定されました。
FVIII、BAX 855、PEG に対する免疫グロブリン G (IgG) 結合抗体と免疫グロブリン M (IgM) 結合抗体の両方を、各研究来院時に検査しました。
ＣＨＯに対する抗体の結合に関する試験は、ポリクローナル抗ヒトＩｇＧ抗体を使用するＥＬＩＳＡを使用して、クエン酸塩抗凝固処理した血漿に対して実施した。
この結果の尺度には、一過性の抗体（BAX 855 への曝露後に発生したが、研究終了/完了時には存在しない抗体）および既存の抗体（BAX 855 への曝露前にもともと存在していた抗体）が含まれます。
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BAX 855 への最初の曝露後、研究が完了するまで - 約 1 週間参加者あたり 6 か月。
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薬物動態 (PK): 注入後 0 ～ ∞ 時間の血漿濃度対時間曲線の下の面積 (AUC0-∞)
時間枠：(1) 注入前30分以内。 (2) 注入後 15 ～ 30 分。 (3) 0 日目、注入後 4 時間または 7 時間。 1日目午前中。 1日目午後。 (4) 2日目。 3日目;または4日目
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最初の PK 注入は ADVATE で、2 回目の PK 注入は BAX 855 でした。
PK 評価を受けるすべての参加者は、ADVATE と BAX 855 の投与前に 72 時間の休薬期間がありました。
PK 分析のために 4 回の採血がありました (1 回は注入前、3 回は注入後)。
点滴のタイミング (午前 [午前] または午後 [午後]) と採血 3 および採血 4 のタイミング (採血ごとに 3 つのグループ) は無作為に決定されました。
シーケンスは次のとおりでした。 - 採血 1. 注入前 30 分以内 [0 日目]。 PK 注入 - 午前または午後 [0 日目]。採血 2. 注入後 15 ～ 30 分 [0 日目]。採血 3. 3 つのグループ: - 注入後 7 時間 (午前 PK 注入の場合) または注入後 4 時間 (午後 PK 注入の場合) [0 日目]、1 日目午前、または 1 日目午後。採血 4. 3 つのグループ:- 2 日目、3 日目、または 4 日目。PK データを分析するために、非線形混合効果モデル アプローチ (集団 PK) を実装しました。
一段階凝固アッセイが一次アッセイとして使用され、発色アッセイが裏付けデータを提供するために使用されました。
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(1) 注入前30分以内。 (2) 注入後 15 ～ 30 分。 (3) 0 日目、注入後 4 時間または 7 時間。 1日目午前中。 1日目午後。 (4) 2日目。 3日目;または4日目
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薬物動態 (PK): 投与量あたりの注入後 0 ～ ∞ 時間の血漿濃度対時間曲線の下の面積 (AUC0-∞/投与量)
時間枠：(1) 注入前30分以内。 (2) 注入後 15 ～ 30 分。 (3) 0 日目、注入後 4 時間または 7 時間。 1日目午前中。 1日目午後。 (4) 2日目。 3日目;または4日目
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(1) 注入前30分以内。 (2) 注入後 15 ～ 30 分。 (3) 0 日目、注入後 4 時間または 7 時間。 1日目午前中。 1日目午後。 (4) 2日目。 3日目;または4日目
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薬物動態 (PK): 平均滞留時間 (MRT)
時間枠：(1) 注入前30分以内。 (2) 注入後 15 ～ 30 分。 (3) 0 日目、注入後 4 時間または 7 時間。 1日目午前中。 1日目午後。 (4) 2日目。 3日目;または4日目
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最初の PK 注入は ADVATE で、2 回目の PK 注入は BAX 855 でした。
PK 評価を受けるすべての参加者は、ADVATE と BAX 855 の投与前に 72 時間の休薬期間がありました。
PK 分析のために 4 回の採血がありました (1 回は注入前、3 回は注入後)。
点滴のタイミング (午前 [午前] または午後 [午後]) と採血 3 および採血 4 のタイミング (採血ごとに 3 つのグループ) は無作為に決定されました。
シーケンスは次のとおりでした。 - 採血 1. 注入前 30 分以内 [0 日目]。 PK 注入 - 午前または午後 [0 日目]。採血 2. 注入後 15 ～ 30 分 [0 日目]。採血 3. 3 つのグループ: - 注入後 7 時間 (午前 PK 注入の場合) または注入後 4 時間 (午後 PK 注入の場合) [0 日目]、1 日目午前、または 1 日目午後。採血 4. 3 つのグループ:- 2 日目、3 日目、または 4 日目。PK データを分析するために、非線形混合効果モデル アプローチ (集団 PK) を実装しました。
一段階凝固アッセイが一次アッセイとして使用され、発色アッセイが裏付けデータを提供するために使用されました。
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(1) 注入前30分以内。 (2) 注入後 15 ～ 30 分。 (3) 0 日目、注入後 4 時間または 7 時間。 1日目午前中。 1日目午後。 (4) 2日目。 3日目;または4日目
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薬物動態 (PK): クリアランス (CL)
時間枠：(1) 注入前30分以内。 (2) 注入後 15 ～ 30 分。 (3) 0 日目、注入後 4 時間または 7 時間。 1日目午前中。 1日目午後。 (4) 2日目。 3日目;または4日目
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最初の PK 注入は ADVATE で、2 回目の PK 注入は BAX 855 でした。
PK 評価を受けるすべての参加者は、ADVATE と BAX 855 の投与前に 72 時間の休薬期間がありました。
PK 分析のために 4 回の採血がありました (1 回は注入前、3 回は注入後)。
点滴のタイミング (午前 [午前] または午後 [午後]) と採血 3 および採血 4 のタイミング (採血ごとに 3 つのグループ) は無作為に決定されました。
シーケンスは次のとおりでした。 - 採血 1. 注入前 30 分以内 [0 日目]。 PK 注入 - 午前または午後 [0 日目]。採血 2. 注入後 15 ～ 30 分 [0 日目]。採血 3. 3 つのグループ: - 注入後 7 時間 (午前 PK 注入の場合) または注入後 4 時間 (午後 PK 注入の場合) [0 日目]、1 日目午前、または 1 日目午後。採血 4. 3 つのグループ:- 2 日目、3 日目、または 4 日目。PK データを分析するために、非線形混合効果モデル アプローチ (集団 PK) を実装しました。
一段階凝固アッセイが一次アッセイとして使用され、発色アッセイが裏付けデータを提供するために使用されました。
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(1) 注入前30分以内。 (2) 注入後 15 ～ 30 分。 (3) 0 日目、注入後 4 時間または 7 時間。 1日目午前中。 1日目午後。 (4) 2日目。 3日目;または4日目
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薬物動態 (PK): 血漿半減期 (T1/2)
時間枠：(1) 注入前30分以内。 (2) 注入後 15 ～ 30 分。 (3) 0 日目、注入後 4 時間または 7 時間。 1日目午前中。 1日目午後。 (4) 2日目。 3日目;または4日目
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最初の PK 注入は ADVATE で、2 回目の PK 注入は BAX 855 でした。
PK 評価を受けるすべての参加者は、ADVATE と BAX 855 の投与前に 72 時間の休薬期間がありました。
PK 分析のために 4 回の採血がありました (1 回は注入前、3 回は注入後)。
点滴のタイミング (午前 [午前] または午後 [午後]) と採血 3 および採血 4 のタイミング (採血ごとに 3 つのグループ) は無作為に決定されました。
シーケンスは次のとおりでした。 - 採血 1. 注入前 30 分以内 [0 日目]。 PK 注入 - 午前または午後 [0 日目]。採血 2. 注入後 15 ～ 30 分 [0 日目]。採血 3. 3 つのグループ: - 注入後 7 時間 (午前 PK 注入の場合) または注入後 4 時間 (午後 PK 注入の場合) [0 日目]、1 日目午前、または 1 日目午後。採血 4. 3 つのグループ:- 2 日目、3 日目、または 4 日目。PK データを分析するために、非線形混合効果モデル アプローチ (集団 PK) を実装しました。
一段階凝固アッセイが一次アッセイとして使用され、発色アッセイが裏付けデータを提供するために使用されました。
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(1) 注入前30分以内。 (2) 注入後 15 ～ 30 分。 (3) 0 日目、注入後 4 時間または 7 時間。 1日目午前中。 1日目午後。 (4) 2日目。 3日目;または4日目
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薬物動態 (PK): 定常状態での分布量 (Vss)
時間枠：(1) 注入前30分以内。 (2) 注入後 15 ～ 30 分。 (3) 0 日目、注入後 4 時間または 7 時間。 1日目午前中。 1日目午後。 (4) 2日目。 3日目;または4日目
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最初の PK 注入は ADVATE で、2 回目の PK 注入は BAX 855 でした。
PK 評価を受けるすべての参加者は、ADVATE と BAX 855 の投与前に 72 時間の休薬期間がありました。
PK 分析のために 4 回の採血がありました (1 回は注入前、3 回は注入後)。
点滴のタイミング (午前 [午前] または午後 [午後]) と採血 3 および採血 4 のタイミング (採血ごとに 3 つのグループ) は無作為に決定されました。
シーケンスは次のとおりでした。 - 採血 1. 注入前 30 分以内 [0 日目]。 PK 注入 - 午前または午後 [0 日目]。採血 2. 注入後 15 ～ 30 分 [0 日目]。採血 3. 3 つのグループ: - 注入後 7 時間 (午前 PK 注入の場合) または注入後 4 時間 (午後 PK 注入の場合) [0 日目]、1 日目午前、または 1 日目午後。採血 4. 3 つのグループ:- 2 日目、3 日目、または 4 日目。PK データを分析するために、非線形混合効果モデル アプローチ (集団 PK) を実装しました。
一段階凝固アッセイが一次アッセイとして使用され、発色アッセイが裏付けデータを提供するために使用されました。
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(1) 注入前30分以内。 (2) 注入後 15 ～ 30 分。 (3) 0 日目、注入後 4 時間または 7 時間。 1日目午前中。 1日目午後。 (4) 2日目。 3日目;または4日目
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薬物動態 (PK): 増分回復 (IR)
時間枠：(1) 注入前30分以内。 (2) 注入後 15 ～ 30 分。 (3) 0 日目、注入後 4 時間または 7 時間。 1日目午前中。 1日目午後。 (4) 2日目。 3日目;または4日目
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最初の PK 注入は ADVATE で、2 回目の PK 注入は BAX 855 でした。
PK 評価を受けるすべての参加者は、ADVATE と BAX 855 の投与前に 72 時間の休薬期間がありました。
PK 分析のために 4 回の採血がありました (1 回は注入前、3 回は注入後)。
点滴のタイミング (午前 [午前] または午後 [午後]) と採血 3 および採血 4 のタイミング (採血ごとに 3 つのグループ) は無作為に決定されました。
シーケンスは次のとおりでした。 - 採血 1. 注入前 30 分以内 [0 日目]。 PK 注入 - 午前または午後 [0 日目]。採血 2. 注入後 15 ～ 30 分 [0 日目]。採血 3. 3 つのグループ: - 注入後 7 時間 (午前 PK 注入の場合) または注入後 4 時間 (午後 PK 注入の場合) [0 日目]、1 日目午前、または 1 日目午後。採血 4. 3 つのグループ:- 2 日目、3 日目、または 4 日目。IR データを分析するために非コンパートメント モデル アプローチを実装しました。
一段階凝固アッセイが一次アッセイとして使用され、発色アッセイが裏付けデータを提供するために使用されました。
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(1) 注入前30分以内。 (2) 注入後 15 ～ 30 分。 (3) 0 日目、注入後 4 時間または 7 時間。 1日目午前中。 1日目午後。 (4) 2日目。 3日目;または4日目
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薬物動態 (PK): BAX 855 の経時的な増分回復 (IR) - 1 段階凝固アッセイ
時間枠：ベースライン、5 週目 (または 10 ～ 15 個の ED のいずれか遅い方)、12 週目、および 6 か月目 (完了/終了)
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BAX 855 の注入後の第 VIII 因子 (FVIII) の注入前および注入後のレベルを使用して、IR を決定しました。
PK 評価を受けた参加者については、PK 分析で使用された IR 測定値からベースライン IR が決定されました。
カテゴリ「一段階凝固アッセイ - BAX 855」の結果測定 21-「薬物動態 (PK): 増分回復 (IR)」のデータを参照してください。PK 評価を受けなかった参加者の場合、ベースライン IR はベースラインで決定されました。予防的治療段階の前に訪問し、この結果測定に含まれます。
カテゴリのタイトルには参加者数 [n] が含まれます。6 歳未満。それぞれ6歳以上12歳未満とフル分析セット。
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ベースライン、5 週目 (または 10 ～ 15 個の ED のいずれか遅い方)、12 週目、および 6 か月目 (完了/終了)
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薬物動態 (PK): BAX 855 の経時的な増分回復 (IR) - 発色アッセイ
時間枠：ベースライン、5 週目 (または 10 ～ 15 回の曝露日 [ED] のいずれか遅い方)、12 週目、および 6 か月目 (完了/終了)
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BAX 855 の注入後の第 VIII 因子 (FVIII) の注入前および注入後のレベルを使用して、IR を決定しました。
PK 評価を受けた参加者については、PK 分析で使用された IR 測定値からベースライン IR が決定されました。
カテゴリ「発色アッセイ - BAX 855」の結果測定 21-「薬物動態 (PK): 増分回復 (IR)」のデータを参照してください。PK 評価を受けなかった参加者の場合、ベースライン IR は、事前のベースライン訪問時に決定されました。予防的治療段階に移行し、この結果の尺度に含まれます。
カテゴリのタイトルには参加者数 [n] が含まれます。6 歳未満。それぞれ6歳以上12歳未満とフル分析セット。
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ベースライン、5 週目 (または 10 ～ 15 回の曝露日 [ED] のいずれか遅い方)、12 週目、および 6 か月目 (完了/終了)
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2014年10月31日
一次修了 (実際)
2015年10月23日
研究の完了 (実際)
2015年10月23日
試験登録日
最初に提出
2014年7月25日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年8月4日
最初の投稿 (見積もり)
2014年8月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年5月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年4月30日
最終確認日
2021年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- 261202
- 2014-000742-30 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
武田薬品は、適格な研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個人参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (武田薬品のデータ共有コミットメントは https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= でご覧いただけます) 5)。
これらの IPD は、データ共有リクエストの承認後、データ共有契約の条件に基づいて、安全な研究環境で提供されます。
IPD 共有アクセス基準
適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。
承認されたリクエストの場合、研究者には、データ共有契約の条件に基づいて、匿名化されたデータ（適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため）と、研究目的に取り組むために必要な情報へのアクセスが提供されます。
IPD 共有サポート情報タイプ
- 研究プロトコル
- 統計分析計画 (SAP)
- インフォームド コンセント フォーム (ICF)
- 臨床試験報告書（CSR）
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。