BAX 855 gyermekgyógyászati tanulmány
2021. április 30. frissítette: Baxalta now part of Shire
A BAX 855 (PEGilált teljes hosszúságú rekombináns FVIII) farmakokinetikáját, hatékonyságát, biztonságosságát és immunogenitását értékelő 3. fázisú prospektív, ellenőrizetlen, többközpontú vizsgálat súlyos A hemofíliában szenvedő, korábban kezelt gyermekgyógyászati betegeknél
A tanulmány célja:
- A FVIII-gátló antitestek előfordulási gyakoriságának felmérése 6 hónapon át hetente kétszer, BAX 855-ös profilaktikus kezelésben vagy 50 expozíciós napon (EDs), attól függően, hogy melyik következik be utoljára.
- A farmakokinetikai (PK) paraméterek összehasonlítása az ADVATE-tel.
- A vérzéscsillapítás hatékonyságának felmérése a vérzéses epizódok megelőzésében és kezelésében.
- A biztonság és az immunogenitás értékelése.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
75
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Plovdiv, Bulgária, 4000
- UMHAP Sveti Georgi EAD
-
Sofia, Bulgária, 1527
- Specialized Hospital for Active Treatment of Oncohematological Diseases in Children
-
Varna, Bulgária, 9010
- Multiprofile Hospital for Active Treatment "Sveta Marina"
-
-
-
-
-
Birmingham, Egyesült Királyság, B4 6NH
- Birmingham Childrens Hospital NHS Trust
-
London, Egyesült Királyság, SE1 7EH
- St. Thomas's Hospital
-
London, Egyesült Királyság, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Southampton, Egyesült Királyság, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80220
- University of Colorado
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
- University of Florida College of Medicine
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40202
- University of Louisville
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Egyesült Államok, 11040
- Cornell University
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10065
- New York Presbyterian Hospital-Weill
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
- Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
- Nationwide Childrens Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84108
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
-
-
-
Amsterdam, Hollandia, 1105 NZ
- Academic Medical Centre
-
-
-
-
New Territories
-
Shatin, New Territories, Hong Kong
- The Chinese University of Hong Kong
-
-
-
-
-
Seoul, Koreai Köztársaság, 134-727
- Severance Hospital
-
-
Daejeon
-
Seo-gu, Daejeon, Koreai Köztársaság, 302-799
- Eulji University Hosptial
-
-
Ulsan
-
Dong-gu, Ulsan, Koreai Köztársaság, 682-714
- Ulsan University Hosptial
-
-
-
-
Penang
-
George Town, Penang, Malaysia, 10450
- Hospital Pulau Pinang
-
-
Sarawak
-
Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
- Hospital Umum Sarawak
-
Sibu, Sarawak, Malaysia, 96000
- Hospital Sibu
-
-
Selangor
-
Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
- Ampang Hospital
-
Klang, Selangor, Malaysia, 41200
- Tengku Ampian Rahimah (TAR) Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Pulyka, 06560
- Ankara University Medical Faculty
-
Antalya, Pulyka, 07059
- Akdeniz Univesity Medical Faculty
-
Van, Pulyka, 65000
- Yuzuncu Yil University Medical Faculty
-
-
Istanbul
-
Cerrahpasa, Istanbul, Pulyka, 34098
- Istanbul University Faculty of Medicine, Department of Pediatric Immunology
-
-
-
-
-
Madrid, Spanyolország, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Valencia, Spanyolország, 460026
- Hospital Universitario La Fe
-
-
-
-
-
Taichung, Tajvan, 40447
- China Medical University Hospital
-
-
Xitun District
-
Taichung City, Xitun District, Tajvan, 40705
- Taichung Veterans General Hospital
-
-
-
-
-
Lviv, Ukrajna, 79044
- Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of Academy of Medical Sciences of Ukraine
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Nem régebbi, mint 11 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Súlyos hemofília A (VIII-as faktor (FVIII) <1%), központi laboratórium által meghatározott.
- <12 éves a szűrés időpontjában.
- A 6–12 évesnél idősebb résztvevőket korábban plazmából származó és/vagy rekombináns VIII-as faktor (rFVIII) koncentrátummal kezelték legalább 150 expozíciós napon keresztül (a résztvevő orvosi feljegyzései alapján).
- A 6 évesnél fiatalabb résztvevőket korábban legalább 50 ED-en keresztül kezelték plazmából származó és/vagy rFVIII koncentrátummal (a résztvevő orvosi feljegyzései alapján).
- A résztvevő humán immundeficiencia vírus (HIV) negatív; vagy HIV-pozitív, stabil betegséggel és ≥200 sejt/mm^3 CD4+-számmal, a központi laboratórium által megerősítve.
- A résztvevő és/vagy törvényes képviselője 6 hónapos profilaktikus kezelést vállal.
- A résztvevő és/vagy jogi képviselője hajlandó és képes megfelelni a jegyzőkönyvben foglalt követelményeknek.
Kizárási kritériumok:
- A résztvevőben kimutatható FVIII-gátló antitestek (≥0,4 Bethesda egység (BU) a Bethesda-teszt Nijmegen-módosításával) rendelkeznek, amint azt a központi laboratórium a szűrés során megerősítette.
- A résztvevőnél a szűrés előtt bármikor előfordultak FVIII-gátló antitestek (≥0,4 BU a Bethesda assay Nijmegen-módosításával vagy ≥0,6 BU a Bethesda-teszt használatával).
- A résztvevő ismerten túlérzékeny az egér- vagy hörcsögfehérjékkel, a polietilénglikollal (PEG) vagy a Tween 80-zal szemben.
- A résztvevőnél a hemofília A-n kívüli öröklött vagy szerzett hemosztatikus rendellenességet diagnosztizáltak (pl. kvalitatív vérlemezke-hiba vagy von Willebrand-kór).
- A résztvevő vérlemezkeszáma <100 000/μl.
- A résztvevőnek súlyos krónikus májműködési zavara van (pl. a normálérték felső határának (ULN) alanin-aminotranszferáz (ALT) ≥5-szöröse, amint azt a központi laboratórium igazolta a szűréskor, vagy dokumentált nemzetközi normalizált arány (INR) >1,5).
- A résztvevőnek súlyos vesekárosodása van (szérum kreatinin > 1,5-szerese a normálérték felső határának).
- A résztvevő a vizsgálat során a tervek szerint immunmoduláló gyógyszert kap (pl. kortikoszteroid szerek napi 10 mg-nál nagyobb hidrokortizonnak megfelelő dózisban vagy α-interferon) a retrovírus-ellenes kemoterápián kívül.
- A résztvevő jelenleg vagy a közelmúltban (<30 nap) más PEGilált gyógyszert használt a vizsgálatban való részvétele előtt, vagy a tervek szerint ilyen gyógyszereket fog használni a vizsgálatban való részvétel során.
- A résztvevő a beiratkozást megelőző 30 napon belül részt vett egy másik klinikai vizsgálatban, amely egy vizsgálati terméket (IP) vagy vizsgálati eszközt tartalmazott, vagy a vizsgálat ideje alatt egy másik klinikai vizsgálatban vesz részt, amely IP-t vagy vizsgálati eszközt tartalmaz.
- A résztvevőnek olyan orvosi, pszichiátriai vagy kognitív betegsége van, vagy rekreációs kábítószer-/alkoholfogyasztása van, amely a Vizsgáló véleménye szerint befolyásolná a résztvevő biztonságát vagy megfelelőségét.
- A résztvevő jogi képviselője tagja a vizsgálatot végző csoportnak, vagy függő kapcsolatban áll a vizsgálati csoport egyik tagjával. A függő kapcsolatok közé tartoznak a közeli hozzátartozók (azaz gyerekek, élettárs/házastárs, testvérek, szülők), valamint a vizsgáló alkalmazottai vagy a vizsgálatot végző helyszíni személyzet.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: <6 éves
|
Az ADVATE farmakokinetikai (PK) elemzése
Más nevek:
A BAX 855 farmakokinetikai (PK) elemzése
Más nevek:
Profilaktikus kezelés
Más nevek:
|
|
Kísérleti: ≥6 és <12 év között
|
Az ADVATE farmakokinetikai (PK) elemzése
Más nevek:
A BAX 855 farmakokinetikai (PK) elemzése
Más nevek:
Profilaktikus kezelés
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A VIII. faktor (FVIII) elleni gátló antitestekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Az első BAX 855 expozíció után a vizsgálat befejezéséig - kb. Résztvevőnként 6 hónap.
|
A FVIII elleni gátló antitesteket a Bethesda assay Nijmegen-módosításával mértük.
A FVIII gátló antitest előfordulási gyakoriságát ≥0,6 Bethesda egység [BU] inhibitor szintként határozták meg.
|
Az első BAX 855 expozíció után a vizsgálat befejezéséig - kb. Résztvevőnként 6 hónap.
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Éves vérzési arány (ABR)
Időkeret: 6 hónapos vagy ≥ 50 ED-es profilaxis alatt, attól függően, hogy melyik következik be utoljára
|
Az évesített vérzési arányt (ABR) a profilaxis időszakában minden egyes, spontán vagy traumás vérzési epizód alapján értékelték, amelyet a résztvevő naplójában rögzítettek és/vagy az orvos/ápolónő/tanulmányi helyszín jegyzeteiben rögzítettek.
Az évesített vérzési arányt általánosított lineáris modell keretrendszerrel elemeztük, negatív binomiális eloszlást feltételezve logaritmikus kapcsolatfüggvénnyel, valamint a célízületek és az életkori kohorsz jelenlétét vagy hiányát, valamint a megfigyelési időszak időtartamát években, mint eltolást.
Az átlag és a 95%-os konfidencia intervallum pontbecsléseit mutatjuk be.
|
6 hónapos vagy ≥ 50 ED-es profilaxis alatt, attól függően, hogy melyik következik be utoljára
|
|
A BAX 855 fogyasztása: Profilaktikus infúziók száma havonta résztvevőnként
Időkeret: 6 hónapos vagy ≥ 50 ED-es profilaxis alatt, attól függően, hogy melyik következik be utoljára
|
6 hónapos vagy ≥ 50 ED-es profilaxis alatt, attól függően, hogy melyik következik be utoljára
|
|
|
A BAX 855 fogyasztása: Profilaktikus infúziók száma évente (évesített) résztvevőnként
Időkeret: 6 hónapos vagy ≥ 50 ED-es profilaxis alatt, attól függően, hogy melyik következik be utoljára
|
6 hónapos vagy ≥ 50 ED-es profilaxis alatt, attól függően, hogy melyik következik be utoljára
|
|
|
A BAX 855 fogyasztása: A profilaktikus infúziók súlyhoz igazított adagja havonta résztvevőnként
Időkeret: 6 hónapos vagy ≥ 50 ED-es profilaxis alatt, attól függően, hogy melyik következik be utoljára
|
6 hónapos vagy ≥ 50 ED-es profilaxis alatt, attól függően, hogy melyik következik be utoljára
|
|
|
A BAX 855 fogyasztása: A profilaktikus infúziók súlyhoz igazított dózisa évente (évesített) résztvevőnként
Időkeret: 6 hónapos vagy ≥ 50 ED-es profilaxis alatt, attól függően, hogy melyik következik be utoljára
|
6 hónapos vagy ≥ 50 ED-es profilaxis alatt, attól függően, hogy melyik következik be utoljára
|
|
|
BAX 855 fogyasztás: Infúziók száma vérzéses epizódonként
Időkeret: 6 hónapos vagy ≥ 50 ED-es profilaxis alatt, attól függően, hogy melyik következik be utoljára
|
6 hónapos vagy ≥ 50 ED-es profilaxis alatt, attól függően, hogy melyik következik be utoljára
|
|
|
A BAX 855 fogyasztása: Súlyhoz igazított dózis vérzéses epizódonként
Időkeret: 6 hónapos vagy ≥ 50 ED-es profilaxis alatt, attól függően, hogy melyik következik be utoljára
|
6 hónapos vagy ≥ 50 ED-es profilaxis alatt, attól függően, hogy melyik következik be utoljára
|
|
|
A vérzéscsillapító hatékonyság értékelése BAX 855-tel kezelt vérzéses epizódok esetén a vérzés megszűnésekor
Időkeret: Az első BAX 855 expozíció után a vizsgálat befejezéséig - kb. Résztvevőnként 6 hónap.
|
Értékelési skála a vérzéses epizódok (BE) kezelésére (4 fokozatú ordinális skála): Kiváló: A fájdalom teljes csillapítása és a vérzés objektív jeleinek (pl. duzzanat, érzékenység és mozgási tartomány csökkenése mozgásszervi vérzés esetén) megszűnése egyszeri infúzió után.
A vérzéscsillapításhoz nincs szükség további infúzióra.
A hemosztázis fenntartása érdekében további infúziók beadása nem befolyásolta ezt a pontszámot.
Jó: határozott fájdalomcsillapítás és/vagy a vérzés jeleinek javulása egyetlen infúzió után.
Lehetséges, hogy 1-nél több infúzióra van szükség a teljes feloldáshoz.
Méltányos: A fájdalom valószínű és/vagy enyhe enyhülése és a vérzés jeleinek enyhe javulása egyetlen infúzió után.
A teljes felbontáshoz 1-nél több infúzió szükséges.
Nincs: Nincs javulás, vagy az állapot rosszabbodik.
|
Az első BAX 855 expozíció után a vizsgálat befejezéséig - kb. Résztvevőnként 6 hónap.
|
|
Súlyos nemkívánatos események (SAE), amelyek valószínűleg vagy valószínűleg kapcsolódnak a BAX 855-höz
Időkeret: Az első BAX 855 expozíció után a vizsgálat befejezéséig - kb. Résztvevőnként 6 hónap.
|
Az első BAX 855 expozíció után a vizsgálat befejezéséig - kb. Résztvevőnként 6 hónap.
|
|
|
Nem súlyos nemkívánatos események, amelyek valószínűleg vagy valószínűleg kapcsolódnak a BAX 855-höz
Időkeret: Az első BAX 855 expozíció után a vizsgálat befejezéséig - kb. Résztvevőnként 6 hónap.
|
Az első BAX 855 expozíció után a vizsgálat befejezéséig - kb. Résztvevőnként 6 hónap.
|
|
|
Azon résztvevők száma, akiknél klinikailag jelentős változások következtek be az életjelekben
Időkeret: Az első BAX 855 expozíció után a vizsgálat befejezéséig - kb. Résztvevőnként 6 hónap.
|
Életjelek: testhőmérséklet (°C), légzésszám (légzés/perc), pulzusszám (ütés/perc), szisztolés és diasztolés vérnyomás (Hgmm).
Minden egyes életjel-érték esetében, amely a kiinduláskor normálisról abnormálisra változott bármely későbbi vizsgálati látogatás során, a vizsgáló megállapította, hogy az érték klinikailag szignifikáns-e (vagyis nemkívánatos esemény) vagy sem.
|
Az első BAX 855 expozíció után a vizsgálat befejezéséig - kb. Résztvevőnként 6 hónap.
|
|
A klinikai laboratóriumi paraméterek klinikailag jelentős változásainak száma (hematológia, klinikai kémia, lipidek)
Időkeret: Az első BAX 855 expozíció után a vizsgálat befejezéséig - kb. Résztvevőnként 6 hónap.
|
A HEMATOLÓGIAI PANEL teljes vérképből állt: hemoglobin, hematokrit, eritrociták (azaz vörösvérsejtszám), leukociták (azaz fehérvérsejtszám) különbséggel (azaz bazofilek, eozinofilek, limfociták, monociták és neutrofilek), átlag corpuscularis térfogat, átlagos hemoglobin koncentráció és vérlemezkeszám.
A KLINIKAI KÉMIAI PANEL nátriumot, káliumot, kloridot, bikarbonátot, összfehérjét, albumint, ALT-t, aszpartát-aminotranszferázt (AST), összbilirubint, alkalikus foszfatázt, vér karbamid-nitrogént, kreatinint és glükózt tartalmazott.
A LIPID PANEL koleszterinből, nagyon alacsony sűrűségű lipoproteinből, alacsony sűrűségű lipoproteinből, nagy sűrűségű lipoproteinből és trigliceridekből állt.
Minden olyan laboratóriumi paraméterérték esetében, amely a kiindulási értékről a normálról a kórosra változott bármely további vizsgálati látogatás során, a vizsgáló megállapította, hogy az érték klinikailag szignifikáns-e vagy sem.
|
Az első BAX 855 expozíció után a vizsgálat befejezéséig - kb. Résztvevőnként 6 hónap.
|
|
Pozitív poszt-alapvonal kötő antitestek a VIII-as faktor (FVIII), polietilén-glikol-VIII-as faktor (PEG-FVIII), PEG és kínai hörcsög petefészek (CHO) fehérje ellen
Időkeret: Az első BAX 855 expozíció után a vizsgálat befejezéséig - kb. Résztvevőnként 6 hónap.
|
Az FVIII-hoz és PEG-FVIII-hoz, valamint a PEG-hez kötő antitesteket enzim-linked immunosorbent assay (ELISA) segítségével mérték.
Az FVIII, BAX 855 és PEG immunglobulin G-t (IgG) és immunglobulin M-t (IgM) egyaránt kötő antitesteket minden vizsgálati látogatás alkalmával tesztelték.
A CHO elleni antitestek kötődésének vizsgálatát citráttal antikoagulált plazmán végeztük ELISA-val, poliklonális anti-humán IgG antitesteket alkalmazva.
Ez az eredménymérő olyan antitesteket foglal magában, amelyek átmenetiek voltak (az antitest a BAX 855-nek való kitettség után fejlődött ki, de nem volt jelen a vizsgálat befejezésekor/befejezésekor) és már létező (eredetileg a BAX 855 expozíció előtt jelen lévő antitest).
|
Az első BAX 855 expozíció után a vizsgálat befejezéséig - kb. Résztvevőnként 6 hónap.
|
|
Farmakokinetika (PK): A plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület 0 és ∞ óra között az infúzió után (AUC0-∞)
Időkeret: (1) 30 perccel az infúzió előtt; (2) 15-30 perccel az infúzió után; (3) 0. nap 4 vagy 7 órával az infúzió után; 1. nap; nap 13 óra; (4) 2. nap; 3. nap; vagy 4. nap
|
Az első PK infúzió az ADVATE, a második PK infúzió BAX 855 volt.
Az összes PK értékelésen átesett résztvevőnél 72 órás kimosási időszak volt az ADVATE és a BAX 855 beadása előtt.
4 vérvétel történt a PK elemzéshez – 1 infúzió előtt és 3 infúzió után.
Az infúzió időzítését (reggel [délelőtt] vagy délután [pm]) és a 3. és 4. vérvétel időpontját (minden egyes vérvételhez 3 csoport) randomizálással határoztuk meg.
A sorrend a következő volt: - Vérvétel 1. 30 perccel az infúzió előtt [0. nap]; PK INFUZIÓ - délelőtt vagy délután [0. nap]; 2. vérvétel. 15-30 perccel az infúzió után [0. nap]; Vérvétel 3. 3 csoport: - 7 órával az infúzió után (ha PK infúzióban vagyok) vagy 4 órával az infúzió után (ha pm PK infúzióban) [0. nap], 1. nap vagy 1. nap; 4. vérvétel. 3 csoport: - 2. nap, 3. nap vagy 4. nap. A PK adatok elemzésére nemlineáris vegyes hatású modell megközelítést (populációs PK) alkalmaztunk.
Elsődleges vizsgálati eljárásként egylépcsős alvadási vizsgálati eljárást alkalmaztunk, a támogató adatok biztosítására pedig kromogén vizsgálati eljárást alkalmaztunk.
|
(1) 30 perccel az infúzió előtt; (2) 15-30 perccel az infúzió után; (3) 0. nap 4 vagy 7 órával az infúzió után; 1. nap; nap 13 óra; (4) 2. nap; 3. nap; vagy 4. nap
|
|
Farmakokinetika (PK): A plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület 0-tól ∞ óráig az infúziót követő adagban, (AUC0-∞/dózis)
Időkeret: (1) 30 perccel az infúzió előtt; (2) 15-30 perccel az infúzió után; (3) 0. nap 4 vagy 7 órával az infúzió után; 1. nap; nap 13 óra; (4) 2. nap; 3. nap; vagy 4. nap
|
(1) 30 perccel az infúzió előtt; (2) 15-30 perccel az infúzió után; (3) 0. nap 4 vagy 7 órával az infúzió után; 1. nap; nap 13 óra; (4) 2. nap; 3. nap; vagy 4. nap
|
|
|
Farmakokinetika (PK): átlagos tartózkodási idő (MRT)
Időkeret: (1) 30 perccel az infúzió előtt; (2) 15-30 perccel az infúzió után; (3) 0. nap 4 vagy 7 órával az infúzió után; 1. nap; nap 13 óra; (4) 2. nap; 3. nap; vagy 4. nap
|
Az első PK infúzió az ADVATE, a második PK infúzió BAX 855 volt.
Az összes PK értékelésen átesett résztvevőnél 72 órás kimosási időszak volt az ADVATE és a BAX 855 beadása előtt.
4 vérvétel történt a PK elemzéshez – 1 infúzió előtt és 3 infúzió után.
Az infúzió időzítését (reggel [délelőtt] vagy délután [pm]) és a 3. és 4. vérvétel időpontját (minden egyes vérvételhez 3 csoport) randomizálással határoztuk meg.
A sorrend a következő volt: - Vérvétel 1. 30 perccel az infúzió előtt [0. nap]; PK INFUZIÓ - délelőtt vagy délután [0. nap]; 2. vérvétel. 15-30 perccel az infúzió után [0. nap]; Vérvétel 3. 3 csoport: - 7 órával az infúzió után (ha PK infúzióban vagyok) vagy 4 órával az infúzió után (ha pm PK infúzióban) [0. nap], 1. nap vagy 1. nap; 4. vérvétel. 3 csoport: - 2. nap, 3. nap vagy 4. nap. A PK adatok elemzésére nemlineáris vegyes hatású modell megközelítést (populációs PK) alkalmaztunk.
Elsődleges vizsgálati eljárásként egylépcsős alvadási vizsgálati eljárást alkalmaztunk, a támogató adatok biztosítására pedig kromogén vizsgálati eljárást alkalmaztunk.
|
(1) 30 perccel az infúzió előtt; (2) 15-30 perccel az infúzió után; (3) 0. nap 4 vagy 7 órával az infúzió után; 1. nap; nap 13 óra; (4) 2. nap; 3. nap; vagy 4. nap
|
|
Farmakokinetika (PK): Clearance (CL)
Időkeret: (1) 30 perccel az infúzió előtt; (2) 15-30 perccel az infúzió után; (3) 0. nap 4 vagy 7 órával az infúzió után; 1. nap; nap 13 óra; (4) 2. nap; 3. nap; vagy 4. nap
|
Az első PK infúzió az ADVATE, a második PK infúzió BAX 855 volt.
Az összes PK értékelésen átesett résztvevőnél 72 órás kimosási időszak volt az ADVATE és a BAX 855 beadása előtt.
4 vérvétel történt a PK elemzéshez – 1 infúzió előtt és 3 infúzió után.
Az infúzió időzítését (reggel [délelőtt] vagy délután [pm]) és a 3. és 4. vérvétel időpontját (minden egyes vérvételhez 3 csoport) randomizálással határoztuk meg.
A sorrend a következő volt: - Vérvétel 1. 30 perccel az infúzió előtt [0. nap]; PK INFUZIÓ - délelőtt vagy délután [0. nap]; 2. vérvétel. 15-30 perccel az infúzió után [0. nap]; Vérvétel 3. 3 csoport: - 7 órával az infúzió után (ha PK infúzióban vagyok) vagy 4 órával az infúzió után (ha pm PK infúzióban) [0. nap], 1. nap vagy 1. nap; 4. vérvétel. 3 csoport: - 2. nap, 3. nap vagy 4. nap. A PK adatok elemzésére nemlineáris vegyes hatású modell megközelítést (populációs PK) alkalmaztunk.
Elsődleges vizsgálati eljárásként egylépcsős alvadási vizsgálati eljárást alkalmaztunk, a támogató adatok biztosítására pedig kromogén vizsgálati eljárást alkalmaztunk.
|
(1) 30 perccel az infúzió előtt; (2) 15-30 perccel az infúzió után; (3) 0. nap 4 vagy 7 órával az infúzió után; 1. nap; nap 13 óra; (4) 2. nap; 3. nap; vagy 4. nap
|
|
Farmakokinetika (PK): plazma felezési idő (T1/2)
Időkeret: (1) 30 perccel az infúzió előtt; (2) 15-30 perccel az infúzió után; (3) 0. nap 4 vagy 7 órával az infúzió után; 1. nap; nap 13 óra; (4) 2. nap; 3. nap; vagy 4. nap
|
Az első PK infúzió az ADVATE, a második PK infúzió BAX 855 volt.
Az összes PK értékelésen átesett résztvevőnél 72 órás kimosási időszak volt az ADVATE és a BAX 855 beadása előtt.
4 vérvétel történt a PK elemzéshez – 1 infúzió előtt és 3 infúzió után.
Az infúzió időzítését (reggel [délelőtt] vagy délután [pm]) és a 3. és 4. vérvétel időpontját (minden egyes vérvételhez 3 csoport) randomizálással határoztuk meg.
A sorrend a következő volt: - Vérvétel 1. 30 perccel az infúzió előtt [0. nap]; PK INFUZIÓ - délelőtt vagy délután [0. nap]; 2. vérvétel. 15-30 perccel az infúzió után [0. nap]; Vérvétel 3. 3 csoport: - 7 órával az infúzió után (ha PK infúzióban vagyok) vagy 4 órával az infúzió után (ha pm PK infúzióban) [0. nap], 1. nap vagy 1. nap; 4. vérvétel. 3 csoport: - 2. nap, 3. nap vagy 4. nap. A PK adatok elemzésére nemlineáris vegyes hatású modell megközelítést (populációs PK) alkalmaztunk.
Elsődleges vizsgálati eljárásként egylépcsős alvadási vizsgálati eljárást alkalmaztunk, a támogató adatok biztosítására pedig kromogén vizsgálati eljárást alkalmaztunk.
|
(1) 30 perccel az infúzió előtt; (2) 15-30 perccel az infúzió után; (3) 0. nap 4 vagy 7 órával az infúzió után; 1. nap; nap 13 óra; (4) 2. nap; 3. nap; vagy 4. nap
|
|
Farmakokinetika (PK): Megoszlási térfogat egyensúlyi állapotban (Vss)
Időkeret: (1) 30 perccel az infúzió előtt; (2) 15-30 perccel az infúzió után; (3) 0. nap 4 vagy 7 órával az infúzió után; 1. nap; nap 13 óra; (4) 2. nap; 3. nap; vagy 4. nap
|
Az első PK infúzió az ADVATE, a második PK infúzió BAX 855 volt.
Az összes PK értékelésen átesett résztvevőnél 72 órás kimosási időszak volt az ADVATE és a BAX 855 beadása előtt.
4 vérvétel történt a PK elemzéshez – 1 infúzió előtt és 3 infúzió után.
Az infúzió időzítését (reggel [délelőtt] vagy délután [pm]) és a 3. és 4. vérvétel időpontját (minden egyes vérvételhez 3 csoport) randomizálással határoztuk meg.
A sorrend a következő volt: - Vérvétel 1. 30 perccel az infúzió előtt [0. nap]; PK INFUZIÓ - délelőtt vagy délután [0. nap]; 2. vérvétel. 15-30 perccel az infúzió után [0. nap]; Vérvétel 3. 3 csoport: - 7 órával az infúzió után (ha PK infúzióban vagyok) vagy 4 órával az infúzió után (ha pm PK infúzióban) [0. nap], 1. nap vagy 1. nap; 4. vérvétel. 3 csoport: - 2. nap, 3. nap vagy 4. nap. A PK adatok elemzésére nemlineáris vegyes hatású modell megközelítést (populációs PK) alkalmaztunk.
Elsődleges vizsgálati eljárásként egylépcsős alvadási vizsgálati eljárást alkalmaztunk, a támogató adatok biztosítására pedig kromogén vizsgálati eljárást alkalmaztunk.
|
(1) 30 perccel az infúzió előtt; (2) 15-30 perccel az infúzió után; (3) 0. nap 4 vagy 7 órával az infúzió után; 1. nap; nap 13 óra; (4) 2. nap; 3. nap; vagy 4. nap
|
|
Farmakokinetika (PK): Inkrementális gyógyulás (IR)
Időkeret: (1) 30 perccel az infúzió előtt; (2) 15-30 perccel az infúzió után; (3) 0. nap 4 vagy 7 órával az infúzió után; 1. nap; nap 13 óra; (4) 2. nap; 3. nap; vagy 4. nap
|
Az első PK infúzió az ADVATE, a második PK infúzió BAX 855 volt.
Az összes PK értékelésen átesett résztvevőnél 72 órás kimosási időszak volt az ADVATE és a BAX 855 beadása előtt.
4 vérvétel történt a PK elemzéshez – 1 infúzió előtt és 3 infúzió után.
Az infúzió időzítését (reggel [délelőtt] vagy délután [pm]) és a 3. és 4. vérvétel időpontját (minden egyes vérvételhez 3 csoport) randomizálással határoztuk meg.
A sorrend a következő volt: - Vérvétel 1. 30 perccel az infúzió előtt [0. nap]; PK INFUZIÓ - délelőtt vagy délután [0. nap]; 2. vérvétel. 15-30 perccel az infúzió után [0. nap]; Vérvétel 3. 3 csoport: - 7 órával az infúzió után (ha PK infúzióban vagyok) vagy 4 órával az infúzió után (ha pm PK infúzióban) [0. nap], 1. nap vagy 1. nap; 4. vérvétel. 3 csoport: 2. nap, 3. nap vagy 4. nap. Az IR adatok elemzésére nem kompartmentális modelleljárást alkalmaztunk.
Elsődleges vizsgálati eljárásként egylépcsős alvadási vizsgálati eljárást alkalmaztunk, a támogató adatok biztosítására pedig kromogén vizsgálati eljárást alkalmaztunk.
|
(1) 30 perccel az infúzió előtt; (2) 15-30 perccel az infúzió után; (3) 0. nap 4 vagy 7 órával az infúzió után; 1. nap; nap 13 óra; (4) 2. nap; 3. nap; vagy 4. nap
|
|
Farmakokinetika (PK): A BAX 855 növekményes helyreállítása (IR) az idő múlásával – egylépcsős alvadási vizsgálat
Időkeret: Alaphelyzet, 5. hét (vagy 10-15 ED, attól függően, hogy melyik következik be utoljára), 12. hét és 6. hónap (Befejezés/Felmondás)
|
A BAX 855 infúziót követően a VIII. faktor (FVIII) infúzió előtti és utáni szintjét használták az IR meghatározására.
A farmakokinetikai értékelésen átesett résztvevők esetében a kiindulási IR-t a PK analízisben használt IR-mérés alapján határozták meg.
Tekintse meg a 21. eredménymérték – „Farmakokinetika (PK): Növekvő felépülés (IR)” – „Egylépcsős alvadási vizsgálat – BAX 855” kategória adatait Azon résztvevők esetében, akik nem estek át farmakokinetikai értékelésen, a kiindulási IR-t az alapvonalon határozták meg. látogatást a profilaktikus kezelési szakasz előtt, és ez beletartozik ebbe az eredménymérőbe.
A kategória címe tartalmazza a résztvevők számát [n] < 6 év; ≥6 és <12 év, illetve a teljes elemzési készlet.
|
Alaphelyzet, 5. hét (vagy 10-15 ED, attól függően, hogy melyik következik be utoljára), 12. hét és 6. hónap (Befejezés/Felmondás)
|
|
Farmakokinetika (PK): a BAX 855 növekményes helyreállítása (IR) az idő múlásával – kromogén vizsgálat
Időkeret: Kiindulási állapot, 5. hét (vagy 10–15 expozíciós nap [ED], amelyik utoljára következik be), 12. hét és 6. hónap (Befejezés/Felmondás)
|
A BAX 855 infúziót követően a VIII. faktor (FVIII) infúzió előtti és utáni szintjét használták az IR meghatározására.
A farmakokinetikai értékelésen átesett résztvevők esetében a kiindulási IR-t a PK analízisben használt IR-mérés alapján határozták meg.
Tekintse meg a 21. eredménymérték – „Farmakokinetika (PK): Növekvő felépülés (IR)” – „Chromogenic assay – BAX 855” kategória adatait Azon résztvevők esetében, akik nem estek át farmakokinetikai értékelésen, a kiindulási IR-t a kiindulási vizit előtt határozták meg. a profilaktikus kezelési fázisba, és beletartozik ebbe az eredménymérőbe.
A kategória címe tartalmazza a résztvevők számát [n] < 6 év; ≥6 és <12 év, illetve a teljes elemzési készlet.
|
Kiindulási állapot, 5. hét (vagy 10–15 expozíciós nap [ED], amelyik utoljára következik be), 12. hét és 6. hónap (Befejezés/Felmondás)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2014. október 31.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2015. október 23.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2015. október 23.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2014. július 25.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2014. augusztus 4.
Első közzététel (Becslés)
2014. augusztus 6.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2021. május 24.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. április 30.
Utolsó ellenőrzés
2021. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 261202
- 2014-000742-30 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Igen
IPD terv leírása
A Takeda hozzáférést biztosít az azonosítatlan egyéni résztvevői adatokhoz (IPD) a jogosult tanulmányok számára, hogy segítse a képzett kutatókat a legitim tudományos célok elérésében (A Takeda adatmegosztási kötelezettségvállalása a https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= címen érhető el 5).
Ezeket az IPD-ket egy adatmegosztási kérelem jóváhagyását követően, egy adatmegosztási megállapodás feltételei szerint, biztonságos kutatási környezetben biztosítják.
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
A jogosult vizsgálatokból származó IPD-t a https://vivli.org/ourmember/takeda/ oldalon leírt kritériumoknak és eljárásnak megfelelően megosztják a képzett kutatókkal.
Jóváhagyott kérések esetén a kutatók hozzáférést kapnak anonim adatokhoz (a betegek magánéletének tiszteletben tartása érdekében a vonatkozó törvényekkel és szabályozásokkal összhangban), valamint a kutatási célok eléréséhez szükséges információkhoz az adatmegosztási megállapodás feltételei szerint.
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- Tanulmányi Protokoll
- Statisztikai elemzési terv (SAP)
- Tájékozott hozzájárulási űrlap (ICF)
- Klinikai vizsgálati jelentés (CSR)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .