Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

BAX 855 Badanie pediatryczne

30 kwietnia 2021 zaktualizowane przez: Baxalta now part of Shire

Prospektywne, niekontrolowane, wieloośrodkowe badanie fazy 3 oceniające farmakokinetykę, skuteczność, bezpieczeństwo i immunogenność BAX 855 (PEGylowany rekombinowany pełnej długości FVIII) u wcześniej leczonych dzieci i młodzieży z ciężką hemofilią A

Celem studiów jest:

  • Ocena częstości występowania przeciwciał hamujących FVIII w ciągu 6 miesięcy profilaktycznego leczenia BAX 855 dwa razy w tygodniu lub 50 dni ekspozycji (ED), w zależności od tego, co nastąpi później.
  • Porównanie parametrów farmakokinetycznych (PK) z ADVATE.
  • Ocena skuteczności hemostatycznej w profilaktyce i leczeniu epizodów krwawień.
  • Ocena bezpieczeństwa i immunogenności.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

75

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Bułgaria
      • Plovdiv, Bułgaria, 4000
        • UMHAP Sveti Georgi EAD
      • Sofia, Bułgaria, 1527
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Oncohematological Diseases in Children
      • Varna, Bułgaria, 9010
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment "Sveta Marina"
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Hiszpania, 460026
        • Hospital Universitario la Fe
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1105 NZ
        • Academic Medical Centre
  • Hongkong
    • New Territories
      • Shatin, New Territories, Hongkong
        • The Chinese University of Hong Kong
  • Indyk
      • Ankara, Indyk, 06560
        • Ankara University Medical Faculty
      • Antalya, Indyk, 07059
        • Akdeniz Univesity Medical Faculty
      • Van, Indyk, 65000
        • Yuzuncu Yil University Medical Faculty
    • Istanbul
      • Cerrahpasa, Istanbul, Indyk, 34098
        • Istanbul University Faculty of Medicine, Department of Pediatric Immunology
  • Malezja
    • Penang
      • George Town, Penang, Malezja, 10450
        • Hospital Pulau Pinang
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malezja, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
      • Sibu, Sarawak, Malezja, 96000
        • Hospital Sibu
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Malezja, 68000
        • Ampang Hospital
      • Klang, Selangor, Malezja, 41200
        • Tengku Ampian Rahimah (TAR) Hospital
  • Republika Korei
      • Seoul, Republika Korei, 134-727
        • Severance Hospital
    • Daejeon
      • Seo-gu, Daejeon, Republika Korei, 302-799
        • Eulji University Hosptial
    • Ulsan
      • Dong-gu, Ulsan, Republika Korei, 682-714
        • Ulsan University Hosptial
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80220
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • University of Louisville
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11040
        • Cornell University
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • New York Presbyterian Hospital-Weill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Virginia Commonwealth University
  • Tajwan
      • Taichung, Tajwan, 40447
        • China Medical University Hospital
    • Xitun District
      • Taichung City, Xitun District, Tajwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
  • Ukraina
      • Lviv, Ukraina, 79044
        • Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of Academy of Medical Sciences of Ukraine
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Birmingham Childrens Hospital NHS Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
        • St. Thomas's Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 11 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ciężka hemofilia A (czynnik VIII (FVIII) <1%) określona przez laboratorium centralne.
  • <12 lat w momencie badania przesiewowego.
  • Uczestnicy w wieku od ≥6 do <12 lat byli wcześniej leczeni koncentratem/koncentratami czynnika VIII (rFVIII) pochodzącego z osocza i/lub rekombinowanego czynnika VIII (rFVIII) przez co najmniej 150 dni ekspozycji (ED) (na podstawie dokumentacji medycznej uczestnika).
  • Uczestnicy w wieku <6 lat byli wcześniej leczeni koncentratem(ami) pochodzącymi z osocza i/lub rFVIII przez co najmniej 50 ED (na podstawie dokumentacji medycznej uczestnika).
  • Uczestnik nie jest zakażony ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV); lub HIV dodatni ze stabilną chorobą i liczbą CD4+ ≥200 komórek/mm^3, potwierdzoną przez laboratorium centralne.
  • Uczestnik i/lub przedstawiciel prawny akceptuje leczenie profilaktyczne przez okres 6 miesięcy.
  • Uczestnik i/lub przedstawiciel prawny jest chętny i zdolny do przestrzegania wymagań protokołu.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik ma wykrywalne przeciwciała hamujące FVIII (≥0,4 jednostek Bethesda (BU) przy użyciu modyfikacji Nijmegen testu Bethesda), co zostało potwierdzone przez laboratorium centralne podczas badań przesiewowych.
  • U uczestnika występowały w przeszłości przeciwciała hamujące FVIII (≥0,4 BU przy zastosowaniu modyfikacji Nijmegen testu Bethesda lub ≥0,6 BU przy użyciu testu Bethesda) w dowolnym momencie przed badaniem przesiewowym.
  • Uczestnik ma znaną nadwrażliwość na białka myszy lub chomika, glikol polietylenowy (PEG) lub Tween 80.
  • U uczestnika zdiagnozowano wrodzony lub nabyty defekt hemostatyczny inny niż hemofilia A (np. jakościowy defekt płytek krwi lub choroba von Willebranda).
  • Liczba płytek krwi uczestnika wynosi <100 000/μl.
  • Uczestnik ma ciężką przewlekłą dysfunkcję wątroby (np. ≥5-krotność górnej granicy normy (GGN) aminotransferazy alaninowej (ALT), co zostało potwierdzone przez centralne laboratorium podczas badań przesiewowych lub udokumentowany międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) >1,5).
  • Uczestnik ma ciężkie zaburzenia czynności nerek (stężenie kreatyniny w surowicy >1,5 razy GGN).
  • Uczestnik ma otrzymać w trakcie badania lek immunomodulujący (np. kortykosteroidy w dawce równoważnej hydrokortyzonowi >10 mg/dzień lub α-interferon) inny niż chemioterapia przeciwretrowirusowa.
  • Uczestnik obecnie lub niedawno (<30 dni) stosował inne leki PEGylowane przed udziałem w badaniu lub planuje stosować takie leki podczas udziału w badaniu.
  • Uczestnik brał udział w innym badaniu klinicznym obejmującym badany produkt (IP) lub badane urządzenie w ciągu 30 dni przed rejestracją lub ma wziąć udział w innym badaniu klinicznym obejmującym IP lub badane urządzenie w trakcie tego badania.
  • Uczestnik cierpi na chorobę medyczną, psychiatryczną lub poznawczą albo używa narkotyków/alkoholu rekreacyjnie, co w opinii Badacza mogłoby wpłynąć na bezpieczeństwo uczestnika lub przestrzeganie zasad.
  • Przedstawiciel ustawowy uczestnika jest członkiem zespołu realizującego niniejsze badanie lub pozostaje w stosunku zależności z jednym z członków zespołu badawczego. Zależne związki obejmują bliskich krewnych (tj. dzieci, partnera/małżonka, rodzeństwo, rodziców), a także pracowników badacza lub personelu ośrodka prowadzącego badanie.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: <6 lat
Biologiczny: Czynnik antyhemofilowy (rekombinowany) — metoda wolna od osocza/albuminy
Analiza farmakokinetyczna (PK) preparatu ADVATE
Inne nazwy:
  • ADWAT
Biologiczny: PEGylowany rekombinowany czynnik VIII
Analiza farmakokinetyczna (PK) BAX 855
Inne nazwy:
  • BAX 855
Biologiczny: PEGylowany rekombinowany czynnik VIII
Leczenie profilaktyczne
Inne nazwy:
  • BAX 855
Eksperymentalny: ≥6 do <12 lat
Biologiczny: Czynnik antyhemofilowy (rekombinowany) — metoda wolna od osocza/albuminy
Analiza farmakokinetyczna (PK) preparatu ADVATE
Inne nazwy:
  • ADWAT
Biologiczny: PEGylowany rekombinowany czynnik VIII
Analiza farmakokinetyczna (PK) BAX 855
Inne nazwy:
  • BAX 855
Biologiczny: PEGylowany rekombinowany czynnik VIII
Leczenie profilaktyczne
Inne nazwy:
  • BAX 855

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z przeciwciałami hamującymi czynnik VIII (FVIII)
Ramy czasowe: Po pierwszej ekspozycji na BAX 855 do zakończenia badania – ok. 6 miesięcy na uczestnika.
Przeciwciała hamujące FVIII mierzono stosując modyfikację Nijmegen testu Bethesda. Występowanie przeciwciał hamujących FVIII zdefiniowano jako poziom inhibitora ≥0,6 jednostek Bethesda [BU].
Po pierwszej ekspozycji na BAX 855 do zakończenia badania – ok. 6 miesięcy na uczestnika.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczny wskaźnik krwawień (ABR)
Ramy czasowe: W okresie profilaktyki trwającym 6 miesięcy lub ≥ 50 ED, w zależności od tego, co nastąpi później
Roczną częstość krwawień (ABR) w okresie profilaktyki oceniano na podstawie każdego indywidualnego epizodu krwawienia, spontanicznego lub traumatycznego, odnotowanego w dzienniczku uczestnika i/lub odnotowanego w notatkach lekarza/pielęgniarki/ośrodka badawczego. Roczną częstość krwawień analizowano przy użyciu uogólnionego modelu liniowego, przy założeniu ujemnego rozkładu dwumianowego z logarytmiczną funkcją łączenia oraz obecnością lub brakiem docelowych stawów i kohorty wiekowej jako zmiennymi towarzyszącymi oraz długością okresu obserwacji w latach jako przesunięciem. Przedstawiono oszacowania punktowe dla średniej i 95% przedziałów ufności.
W okresie profilaktyki trwającym 6 miesięcy lub ≥ 50 ED, w zależności od tego, co nastąpi później
Zużycie BAX 855: Liczba infuzji profilaktycznych miesięcznie na uczestnika
Ramy czasowe: W okresie profilaktyki trwającym 6 miesięcy lub ≥ 50 ED, w zależności od tego, co nastąpi później
W okresie profilaktyki trwającym 6 miesięcy lub ≥ 50 ED, w zależności od tego, co nastąpi później
Zużycie BAX 855: liczba infuzji profilaktycznych rocznie (w ujęciu rocznym) na uczestnika
Ramy czasowe: W okresie profilaktyki trwającym 6 miesięcy lub ≥ 50 ED, w zależności od tego, co nastąpi później
W okresie profilaktyki trwającym 6 miesięcy lub ≥ 50 ED, w zależności od tego, co nastąpi później
Spożycie BAX 855: dostosowana do masy ciała dawka profilaktycznych infuzji na miesiąc na uczestnika
Ramy czasowe: W okresie profilaktyki trwającym 6 miesięcy lub ≥ 50 ED, w zależności od tego, co nastąpi później
W okresie profilaktyki trwającym 6 miesięcy lub ≥ 50 ED, w zależności od tego, co nastąpi później
Spożycie BAX 855: Dostosowana do masy ciała dawka infuzji profilaktycznych na rok (w ujęciu rocznym) na uczestnika
Ramy czasowe: W okresie profilaktyki trwającym 6 miesięcy lub ≥ 50 ED, w zależności od tego, co nastąpi później
W okresie profilaktyki trwającym 6 miesięcy lub ≥ 50 ED, w zależności od tego, co nastąpi później
Zużycie BAX 855: liczba infuzji na epizod krwawienia
Ramy czasowe: W okresie profilaktyki trwającym 6 miesięcy lub ≥ 50 ED, w zależności od tego, co nastąpi później
W okresie profilaktyki trwającym 6 miesięcy lub ≥ 50 ED, w zależności od tego, co nastąpi później
Zużycie BAX 855: dawka dostosowana do masy ciała na epizod krwawienia
Ramy czasowe: W okresie profilaktyki trwającym 6 miesięcy lub ≥ 50 ED, w zależności od tego, co nastąpi później
W okresie profilaktyki trwającym 6 miesięcy lub ≥ 50 ED, w zależności od tego, co nastąpi później
Ocena skuteczności hemostatycznej epizodów krwawienia leczonych BAX 855 po ustąpieniu krwawienia
Ramy czasowe: Po pierwszej ekspozycji na BAX 855 do zakończenia badania – ok. 6 miesięcy na uczestnika.
Skala oceny leczenia epizodów krwawienia (BE) (4-punktowa skala porządkowa): Znakomity: Pełne ustąpienie bólu i ustanie obiektywnych objawów krwawienia (np. po pojedynczym wlewie. Do tamowania krwawienia nie jest wymagany dodatkowy wlew. Podawanie kolejnych wlewów w celu utrzymania hemostazy nie wpłynęło na tę punktację. Dobrze: Zdecydowane złagodzenie bólu i/lub złagodzenie objawów krwawienia po pojedynczym wlewie. Prawdopodobnie wymaga więcej niż 1 infuzji do całkowitego ustąpienia. Dostateczny: Prawdopodobne i/lub nieznaczne złagodzenie bólu i nieznaczna poprawa objawów krwawienia po pojedynczym wlewie. Wymagane więcej niż 1 infuzja do całkowitego ustąpienia. Brak: Brak poprawy lub pogorszenie stanu.
Po pierwszej ekspozycji na BAX 855 do zakończenia badania – ok. 6 miesięcy na uczestnika.
Poważne zdarzenia niepożądane (SAE) prawdopodobnie lub prawdopodobnie związane z BAX 855
Ramy czasowe: Po pierwszej ekspozycji na BAX 855 do zakończenia badania – ok. 6 miesięcy na uczestnika.
Po pierwszej ekspozycji na BAX 855 do zakończenia badania – ok. 6 miesięcy na uczestnika.
Niepoważne zdarzenia niepożądane prawdopodobnie lub prawdopodobnie związane z BAX 855
Ramy czasowe: Po pierwszej ekspozycji na BAX 855 do zakończenia badania – ok. 6 miesięcy na uczestnika.
Po pierwszej ekspozycji na BAX 855 do zakończenia badania – ok. 6 miesięcy na uczestnika.
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami parametrów życiowych
Ramy czasowe: Po pierwszej ekspozycji na BAX 855 do zakończenia badania – ok. 6 miesięcy na uczestnika.
Parametry życiowe: temperatura ciała (°C), częstość oddechów (oddechy/min), tętno (uderzenia/min) oraz skurczowe i rozkurczowe ciśnienie krwi (mmHg). Dla każdej wartości parametru życiowego, która zmieniła się z normalnej na początku badania na nieprawidłową podczas każdej kolejnej wizyty badawczej, badacz określał, czy wartość była istotna klinicznie (tj. zdarzenie niepożądane), czy nie.
Po pierwszej ekspozycji na BAX 855 do zakończenia badania – ok. 6 miesięcy na uczestnika.
Liczba klinicznie istotnych zmian w klinicznych parametrach laboratoryjnych (hematologia, chemia kliniczna, lipidy)
Ramy czasowe: Po pierwszej ekspozycji na BAX 855 do zakończenia badania – ok. 6 miesięcy na uczestnika.
PANEL HEMATOLOGICZNY składał się z pełnej morfologii krwi: hemoglobiny, hematokrytu, erytrocytów (tj. liczby krwinek czerwonych), leukocytów (tj. liczby krwinek białych) z różnicowaniem (tj. bazofile, eozynofile, limfocyty, monocyty i neutrofile), średnią objętość krwinek, średnie stężenie hemoglobiny w krwinkach i liczba płytek krwi. PANEL CHEMII KLINICZNEJ składał się z sodu, potasu, chlorków, wodorowęglanów, białka całkowitego, albuminy, ALT, aminotransferazy asparaginianowej (AST), bilirubiny całkowitej, fosfatazy alkalicznej, azotu mocznikowego we krwi, kreatyniny i glukozy. PANEL LIPIDOWY składał się z cholesterolu, lipoprotein o bardzo małej gęstości, lipoprotein o małej gęstości, lipoprotein o dużej gęstości i triglicerydów. Dla każdej wartości parametru laboratoryjnego, która zmieniła się z normalnej na początku badania na nieprawidłową podczas każdej kolejnej wizyty badawczej, badacz określał, czy wartość była istotna klinicznie, czy nie.
Po pierwszej ekspozycji na BAX 855 do zakończenia badania – ok. 6 miesięcy na uczestnika.
Pozytywne przeciwciała wiążące po linii podstawowej z czynnikiem VIII (FVIII), glikolem polietylenowym czynnika VIII (PEG-FVIII), PEG i białkami jajnika chomika chińskiego (CHO)
Ramy czasowe: Po pierwszej ekspozycji na BAX 855 do zakończenia badania – ok. 6 miesięcy na uczestnika.
Wiążące przeciwciała do FVIII i PEG-FVIII, jak również do PEG, mierzono za pomocą testu immunoenzymatycznego (ELISA). Podczas każdej wizyty w ramach badania badano przeciwciała wiążące zarówno immunoglobulinę G (IgG), jak i immunoglobulinę M (IgM) dla FVIII, BAX 855 i PEG. Badanie na obecność przeciwciał wiążących CHO przeprowadzono na osoczu z antykoagulacją cytrynianową, stosując test ELISA wykorzystujący poliklonalne przeciwciała anty-ludzkie IgG. Ta miara wyniku obejmuje przeciwciała, które były przejściowe (przeciwciało rozwinęło się po ekspozycji na BAX 855, ale nie było obecne po zakończeniu/zakończeniu badania) i istniało wcześniej (przeciwciało pierwotnie obecne przed ekspozycją na BAX 855).
Po pierwszej ekspozycji na BAX 855 do zakończenia badania – ok. 6 miesięcy na uczestnika.
Farmakokinetyka (PK): pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu od 0 do ∞ godzin po infuzji (AUC0-∞)
Ramy czasowe: (1) w ciągu 30 minut przed infuzją; (2) 15-30 minut po infuzji; (3) Dzień 0 4 lub 7 godzin po infuzji; Dzień 1 rano; Dzień 13:00; (4) Dzień 2; Dzień 3; lub Dzień 4
Pierwszą infuzją PK był ADVATE, a drugą infuzją PK był BAX 855. Wszyscy uczestnicy poddawani ocenie PK mieli 72-godzinny okres wypłukiwania przed podaniem ADVATE i BAX 855. Były 4 pobrania krwi do analizy PK - 1 przed infuzją i 3 po infuzji. Czas wlewu (rano [rano] lub popołudnie [po południu]) oraz czas pobierania krwi 3 i 4 (3 grupy na każde pobranie krwi) określono podczas randomizacji. Sekwencja była następująca: - Pobieranie krwi 1. w ciągu 30 minut przed infuzją [Dzień 0]; INFUZJA PK - rano lub wieczorem [Dzień 0]; Pobieranie krwi 2. 15-30 minut po infuzji [Dzień 0]; Pobieranie krwi 3. 3 grupy: - 7 godzin po wlewie (w przypadku wlewu PK) lub 4 godziny po wlewie (w przypadku wlewu PK po południu) [Dzień 0], dzień 1 rano lub dzień 13:00; Blood Draw 4. 3 grupy: - Dzień 2, Dzień 3 lub Dzień 4. W celu analizy danych PK wdrożono podejście oparte na nieliniowym modelu efektów mieszanych (PK populacji). Jednoetapowy test krzepnięcia zastosowano jako podstawowy test, a test chromogeniczny zastosowano w celu uzyskania danych pomocniczych.
(1) w ciągu 30 minut przed infuzją; (2) 15-30 minut po infuzji; (3) Dzień 0 4 lub 7 godzin po infuzji; Dzień 1 rano; Dzień 13:00; (4) Dzień 2; Dzień 3; lub Dzień 4
Farmakokinetyka (PK): pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu od 0 do ∞ godzin po infuzji na dawkę, (AUC0-∞/dawkę)
Ramy czasowe: (1) w ciągu 30 minut przed infuzją; (2) 15-30 minut po infuzji; (3) Dzień 0 4 lub 7 godzin po infuzji; Dzień 1 rano; Dzień 13:00; (4) Dzień 2; Dzień 3; lub Dzień 4
(1) w ciągu 30 minut przed infuzją; (2) 15-30 minut po infuzji; (3) Dzień 0 4 lub 7 godzin po infuzji; Dzień 1 rano; Dzień 13:00; (4) Dzień 2; Dzień 3; lub Dzień 4
Farmakokinetyka (PK): średni czas przebywania (MRT)
Ramy czasowe: (1) w ciągu 30 minut przed infuzją; (2) 15-30 minut po infuzji; (3) Dzień 0 4 lub 7 godzin po infuzji; Dzień 1 rano; Dzień 13:00; (4) Dzień 2; Dzień 3; lub Dzień 4
Pierwszą infuzją PK był ADVATE, a drugą infuzją PK był BAX 855. Wszyscy uczestnicy poddawani ocenie PK mieli 72-godzinny okres wypłukiwania przed podaniem ADVATE i BAX 855. Były 4 pobrania krwi do analizy PK - 1 przed infuzją i 3 po infuzji. Czas wlewu (rano [rano] lub popołudnie [po południu]) oraz czas pobierania krwi 3 i 4 (3 grupy na każde pobranie krwi) określono podczas randomizacji. Sekwencja była następująca: - Pobieranie krwi 1. w ciągu 30 minut przed infuzją [Dzień 0]; INFUZJA PK - rano lub wieczorem [Dzień 0]; Pobieranie krwi 2. 15-30 minut po infuzji [Dzień 0]; Pobieranie krwi 3. 3 grupy: - 7 godzin po wlewie (w przypadku wlewu PK) lub 4 godziny po wlewie (w przypadku wlewu PK po południu) [Dzień 0], dzień 1 rano lub dzień 13:00; Blood Draw 4. 3 grupy: - Dzień 2, Dzień 3 lub Dzień 4. W celu analizy danych PK wdrożono podejście oparte na nieliniowym modelu efektów mieszanych (PK populacji). Jednoetapowy test krzepnięcia zastosowano jako podstawowy test, a test chromogeniczny zastosowano w celu uzyskania danych pomocniczych.
(1) w ciągu 30 minut przed infuzją; (2) 15-30 minut po infuzji; (3) Dzień 0 4 lub 7 godzin po infuzji; Dzień 1 rano; Dzień 13:00; (4) Dzień 2; Dzień 3; lub Dzień 4
Farmakokinetyka (PK): Klirens (CL)
Ramy czasowe: (1) w ciągu 30 minut przed infuzją; (2) 15-30 minut po infuzji; (3) Dzień 0 4 lub 7 godzin po infuzji; Dzień 1 rano; Dzień 13:00; (4) Dzień 2; Dzień 3; lub Dzień 4
Pierwszą infuzją PK był ADVATE, a drugą infuzją PK był BAX 855. Wszyscy uczestnicy poddawani ocenie PK mieli 72-godzinny okres wypłukiwania przed podaniem ADVATE i BAX 855. Były 4 pobrania krwi do analizy PK - 1 przed infuzją i 3 po infuzji. Czas wlewu (rano [rano] lub popołudnie [po południu]) oraz czas pobierania krwi 3 i 4 (3 grupy na każde pobranie krwi) określono podczas randomizacji. Sekwencja była następująca: - Pobieranie krwi 1. w ciągu 30 minut przed infuzją [Dzień 0]; INFUZJA PK - rano lub wieczorem [Dzień 0]; Pobieranie krwi 2. 15-30 minut po infuzji [Dzień 0]; Pobieranie krwi 3. 3 grupy: - 7 godzin po wlewie (w przypadku wlewu PK) lub 4 godziny po wlewie (w przypadku wlewu PK po południu) [Dzień 0], dzień 1 rano lub dzień 13:00; Blood Draw 4. 3 grupy: - Dzień 2, Dzień 3 lub Dzień 4. W celu analizy danych PK wdrożono podejście oparte na nieliniowym modelu efektów mieszanych (PK populacji). Jednoetapowy test krzepnięcia zastosowano jako podstawowy test, a test chromogeniczny zastosowano w celu uzyskania danych pomocniczych.
(1) w ciągu 30 minut przed infuzją; (2) 15-30 minut po infuzji; (3) Dzień 0 4 lub 7 godzin po infuzji; Dzień 1 rano; Dzień 13:00; (4) Dzień 2; Dzień 3; lub Dzień 4
Farmakokinetyka (PK): Okres półtrwania w osoczu (T1/2)
Ramy czasowe: (1) w ciągu 30 minut przed infuzją; (2) 15-30 minut po infuzji; (3) Dzień 0 4 lub 7 godzin po infuzji; Dzień 1 rano; Dzień 13:00; (4) Dzień 2; Dzień 3; lub Dzień 4
Pierwszą infuzją PK był ADVATE, a drugą infuzją PK był BAX 855. Wszyscy uczestnicy poddawani ocenie PK mieli 72-godzinny okres wypłukiwania przed podaniem ADVATE i BAX 855. Były 4 pobrania krwi do analizy PK - 1 przed infuzją i 3 po infuzji. Czas wlewu (rano [rano] lub popołudnie [po południu]) oraz czas pobierania krwi 3 i 4 (3 grupy na każde pobranie krwi) określono podczas randomizacji. Sekwencja była następująca: - Pobieranie krwi 1. w ciągu 30 minut przed infuzją [Dzień 0]; INFUZJA PK - rano lub wieczorem [Dzień 0]; Pobieranie krwi 2. 15-30 minut po infuzji [Dzień 0]; Pobieranie krwi 3. 3 grupy: - 7 godzin po wlewie (w przypadku wlewu PK) lub 4 godziny po wlewie (w przypadku wlewu PK po południu) [Dzień 0], dzień 1 rano lub dzień 13:00; Blood Draw 4. 3 grupy: - Dzień 2, Dzień 3 lub Dzień 4. W celu analizy danych PK wdrożono podejście oparte na nieliniowym modelu efektów mieszanych (PK populacji). Jednoetapowy test krzepnięcia zastosowano jako podstawowy test, a test chromogeniczny zastosowano w celu uzyskania danych pomocniczych.
(1) w ciągu 30 minut przed infuzją; (2) 15-30 minut po infuzji; (3) Dzień 0 4 lub 7 godzin po infuzji; Dzień 1 rano; Dzień 13:00; (4) Dzień 2; Dzień 3; lub Dzień 4
Farmakokinetyka (PK): Objętość dystrybucji w stanie stacjonarnym (Vss)
Ramy czasowe: (1) w ciągu 30 minut przed infuzją; (2) 15-30 minut po infuzji; (3) Dzień 0 4 lub 7 godzin po infuzji; Dzień 1 rano; Dzień 13:00; (4) Dzień 2; Dzień 3; lub Dzień 4
Pierwszą infuzją PK był ADVATE, a drugą infuzją PK był BAX 855. Wszyscy uczestnicy poddawani ocenie PK mieli 72-godzinny okres wypłukiwania przed podaniem ADVATE i BAX 855. Były 4 pobrania krwi do analizy PK - 1 przed infuzją i 3 po infuzji. Czas wlewu (rano [rano] lub popołudnie [po południu]) oraz czas pobierania krwi 3 i 4 (3 grupy na każde pobranie krwi) określono podczas randomizacji. Sekwencja była następująca: - Pobieranie krwi 1. w ciągu 30 minut przed infuzją [Dzień 0]; INFUZJA PK - rano lub wieczorem [Dzień 0]; Pobieranie krwi 2. 15-30 minut po infuzji [Dzień 0]; Pobieranie krwi 3. 3 grupy: - 7 godzin po wlewie (w przypadku wlewu PK) lub 4 godziny po wlewie (w przypadku wlewu PK po południu) [Dzień 0], dzień 1 rano lub dzień 13:00; Blood Draw 4. 3 grupy: - Dzień 2, Dzień 3 lub Dzień 4. W celu analizy danych PK wdrożono podejście oparte na nieliniowym modelu efektów mieszanych (PK populacji). Jednoetapowy test krzepnięcia zastosowano jako podstawowy test, a test chromogeniczny zastosowano w celu uzyskania danych pomocniczych.
(1) w ciągu 30 minut przed infuzją; (2) 15-30 minut po infuzji; (3) Dzień 0 4 lub 7 godzin po infuzji; Dzień 1 rano; Dzień 13:00; (4) Dzień 2; Dzień 3; lub Dzień 4
Farmakokinetyka (PK): Odzyskiwanie przyrostowe (IR)
Ramy czasowe: (1) w ciągu 30 minut przed infuzją; (2) 15-30 minut po infuzji; (3) Dzień 0 4 lub 7 godzin po infuzji; Dzień 1 rano; Dzień 13:00; (4) Dzień 2; Dzień 3; lub Dzień 4
Pierwszą infuzją PK był ADVATE, a drugą infuzją PK był BAX 855. Wszyscy uczestnicy poddawani ocenie PK mieli 72-godzinny okres wypłukiwania przed podaniem ADVATE i BAX 855. Były 4 pobrania krwi do analizy PK - 1 przed infuzją i 3 po infuzji. Czas wlewu (rano [rano] lub popołudnie [po południu]) oraz czas pobierania krwi 3 i 4 (3 grupy na każde pobranie krwi) określono podczas randomizacji. Sekwencja była następująca: - Pobieranie krwi 1. w ciągu 30 minut przed infuzją [Dzień 0]; INFUZJA PK - rano lub wieczorem [Dzień 0]; Pobieranie krwi 2. 15-30 minut po infuzji [Dzień 0]; Pobieranie krwi 3. 3 grupy: - 7 godzin po wlewie (w przypadku wlewu PK) lub 4 godziny po wlewie (w przypadku wlewu PK po południu) [Dzień 0], dzień 1 rano lub dzień 13:00; Pobieranie krwi 4. 3 grupy: - Dzień 2, Dzień 3 lub Dzień 4. W celu analizy danych IR wdrożono model bezprzedziałowy. Jednoetapowy test krzepnięcia zastosowano jako podstawowy test, a test chromogeniczny zastosowano w celu uzyskania danych pomocniczych.
(1) w ciągu 30 minut przed infuzją; (2) 15-30 minut po infuzji; (3) Dzień 0 4 lub 7 godzin po infuzji; Dzień 1 rano; Dzień 13:00; (4) Dzień 2; Dzień 3; lub Dzień 4
Farmakokinetyka (PK): Przyrostowy odzysk (IR) BAX 855 w czasie — jednoetapowy test krzepnięcia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 5 (lub 10-15 ED, w zależności od tego, co nastąpi później), tydzień 12 i miesiąc 6 (zakończenie/zakończenie)
Poziomy czynnika VIII (FVIII) przed i po infuzji po infuzji BAX 855 zastosowano do określenia IR. W przypadku uczestników, którzy przeszli ocenę PK, wyjściową IR określono na podstawie pomiaru IR zastosowanego w analizie PK. Patrz dane w Pomiar wyniku 21- „Farmakokinetyka (PK): Odzyskiwanie przyrostowe (IR)”, dla kategorii „Jednoetapowy test krzepnięcia – BAX 855”. W przypadku uczestników, którzy nie przeszli oceny PK, początkową IR określono na początku wizyty przed fazą leczenia profilaktycznego i jest uwzględniona w tym pomiarze wyników. Nazwa kategorii obejmuje liczbę uczestników [n] < 6 lat; odpowiednio ≥6 do <12 lat i pełny zestaw do analizy.
Wartość wyjściowa, tydzień 5 (lub 10-15 ED, w zależności od tego, co nastąpi później), tydzień 12 i miesiąc 6 (zakończenie/zakończenie)
Farmakokinetyka (PK): Przyrostowy odzysk (IR) BAX 855 w czasie — test chromogeniczny
Ramy czasowe: Wartość bazowa, tydzień 5 (lub 10-15 dni ekspozycji [ED], w zależności od tego, co nastąpi później), tydzień 12 i miesiąc 6 (zakończenie/zakończenie)
Poziomy czynnika VIII (FVIII) przed i po infuzji po infuzji BAX 855 zastosowano do określenia IR. W przypadku uczestników, którzy przeszli ocenę PK, wyjściową IR określono na podstawie pomiaru IR zastosowanego w analizie PK. Patrz dane w Pomiar wyniku 21- „Farmakokinetyka (PK): Odzysk przyrostowy (IR)”, dla kategorii „Test chromogeniczny – BAX 855”. W przypadku uczestników, którzy nie przeszli oceny PK, wyjściową IR określono podczas wizyty wyjściowej przed do fazy leczenia profilaktycznego i jest uwzględniona w tym wskaźniku wyniku. Nazwa kategorii obejmuje liczbę uczestników [n] < 6 lat; odpowiednio ≥6 do <12 lat i pełny zestaw do analizy.
Wartość bazowa, tydzień 5 (lub 10-15 dni ekspozycji [ED], w zależności od tego, co nastąpi później), tydzień 12 i miesiąc 6 (zakończenie/zakończenie)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

31 października 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

23 października 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

23 października 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 lipca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 sierpnia 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

6 sierpnia 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 maja 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 kwietnia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 261202
  • 2014-000742-30 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IChP z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • Protokół badania
  • Plan analizy statystycznej (SAP)
  • Formularz świadomej zgody (ICF)
  • Raport z badania klinicznego (CSR)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia A

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Taiwan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj