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BAX 855 Pädiatrische Studie

30. April 2021 aktualisiert von: Baxalta now part of Shire

Eine prospektive, unkontrollierte, multizentrische Phase-3-Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik, Wirksamkeit, Sicherheit und Immunogenität von BAX 855 (PEGylierter rekombinanter FVIII in voller Länge) bei zuvor behandelten pädiatrischen Patienten mit schwerer Hämophilie A

Der Studienzweck ist:

  • Zur Beurteilung der Inzidenz von FVIII-inhibitorischen Antikörpern während 6 Monaten zweimal wöchentlicher prophylaktischer Behandlung mit BAX 855 oder 50 Expositionstagen (EDs), je nachdem, was zuletzt eintritt.
  • Vergleich der pharmakokinetischen (PK) Parameter mit ADVATE.
  • Zur Beurteilung der hämostatischen Wirksamkeit bei der Prophylaxe und Behandlung von Blutungsepisoden.
  • Bewertung der Sicherheit und Immunogenität.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

75

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien, 4000
        • UMHAP Sveti Georgi EAD
      • Sofia, Bulgarien, 1527
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Oncohematological Diseases in Children
      • Varna, Bulgarien, 9010
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment "Sveta Marina"
  • Hongkong
    • New Territories
      • Shatin, New Territories, Hongkong
        • The Chinese University of Hong Kong
  • Korea, Republik von
      • Seoul, Korea, Republik von, 134-727
        • Severance Hospital
    • Daejeon
      • Seo-gu, Daejeon, Korea, Republik von, 302-799
        • Eulji University Hosptial
    • Ulsan
      • Dong-gu, Ulsan, Korea, Republik von, 682-714
        • Ulsan University Hosptial
  • Malaysia
    • Penang
      • George Town, Penang, Malaysia, 10450
        • Hospital Pulau Pinang
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
      • Sibu, Sarawak, Malaysia, 96000
        • Hospital Sibu
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
        • Ampang Hospital
      • Klang, Selangor, Malaysia, 41200
        • Tengku Ampian Rahimah (TAR) Hospital
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1105 NZ
        • Academic Medical Centre
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Spanien, 460026
        • Hospital Universitario la Fe
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospital
    • Xitun District
      • Taichung City, Xitun District, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
  • Truthahn
      • Ankara, Truthahn, 06560
        • Ankara University Medical Faculty
      • Antalya, Truthahn, 07059
        • Akdeniz Univesity Medical Faculty
      • Van, Truthahn, 65000
        • Yuzuncu Yil University Medical Faculty
    • Istanbul
      • Cerrahpasa, Istanbul, Truthahn, 34098
        • Istanbul University Faculty of Medicine, Department of Pediatric Immunology
  • Ukraine
      • Lviv, Ukraine, 79044
        • Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of Academy of Medical Sciences of Ukraine
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80220
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • University of Louisville
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Vereinigte Staaten, 11040
        • Cornell University
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
        • New York Presbyterian Hospital-Weill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Virginia Commonwealth University
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
        • Birmingham Childrens Hospital NHS Trust
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 7EH
        • St. Thomas's Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Southampton, Vereinigtes Königreich, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 11 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Schwere Hämophilie A (Faktor VIII (FVIII) <1 % vom Zentrallabor bestimmt.
  • Zum Zeitpunkt des Screenings <12 Jahre alt.
  • Teilnehmer im Alter von ≥6 bis <12 Jahren wurden zuvor mindestens 150 Expositionstage (EDs) lang mit aus Plasma gewonnenen und/oder rekombinanten Faktor VIII (rFVIII)-Konzentrat(en) behandelt (basierend auf den Krankenakten des Teilnehmers).
  • Teilnehmer unter 6 Jahren wurden zuvor für mindestens 50 EDs mit aus Plasma gewonnenem und/oder rFVIII-Konzentrat(en) behandelt (basierend auf den Krankenakten des Teilnehmers).
  • Der Teilnehmer ist negativ auf das humane Immundefizienzvirus (HIV); oder HIV-positiv mit stabiler Erkrankung und einer CD4+-Zahl von ≥200 Zellen/mm^3, wie vom Zentrallabor bestätigt.
  • Der Teilnehmer und/oder sein gesetzlicher Vertreter akzeptiert eine prophylaktische Behandlung über einen Zeitraum von 6 Monaten.
  • Der Teilnehmer und/oder der gesetzliche Vertreter sind bereit und in der Lage, die Anforderungen des Protokolls einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer verfügt über nachweisbare FVIII-inhibitorische Antikörper (≥0,4 Bethesda-Einheiten (BU) unter Verwendung der Nijmegen-Modifikation des Bethesda-Assays), wie vom Zentrallabor beim Screening bestätigt.
  • Der Teilnehmer hatte zu irgendeinem Zeitpunkt vor dem Screening eine Vorgeschichte von FVIII-inhibitorischen Antikörpern (≥0,4 BU unter Verwendung der Nijmegen-Modifikation des Bethesda-Assays oder ≥0,6 BU unter Verwendung des Bethesda-Assays).
  • Der Teilnehmer hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegenüber Maus- oder Hamsterproteinen, Polyethylenglykol (PEG) oder Tween 80.
  • Bei dem Teilnehmer wurde ein angeborener oder erworbener hämostatischer Defekt diagnostiziert, der nicht Hämophilie A ist (z. B. qualitativer Thrombozytendefekt oder von-Willebrand-Krankheit).
  • Die Thrombozytenzahl des Teilnehmers beträgt <100.000/μL.
  • Der Teilnehmer hat eine schwere chronische Leberfunktionsstörung (z. B. ≥ 5-fache Obergrenze der normalen (ULN) Alanin-Aminotransferase (ALT), wie vom Zentrallabor beim Screening bestätigt, oder ein dokumentiertes International Normalised Ratio (INR) > 1,5).
  • Der Teilnehmer hat eine schwere Nierenfunktionsstörung (Serumkreatinin >1,5-fache ULN).
  • Es ist geplant, dass der Teilnehmer im Verlauf der Studie ein immunmodulierendes Medikament (z. B. Kortikosteroide in einer Dosis, die Hydrocortison > 10 mg/Tag entspricht, oder α-Interferon) außer einer antiretroviralen Chemotherapie erhält.
  • Der Teilnehmer hat vor der Studienteilnahme aktuell oder kürzlich (< 30 Tage) andere PEGylierte Arzneimittel eingenommen oder ist für die Einnahme solcher Arzneimittel während der Studienteilnahme vorgesehen.
  • Der Teilnehmer hat innerhalb von 30 Tagen vor der Einschreibung an einer anderen klinischen Studie mit einem Prüfpräparat (IP) oder einem Prüfgerät teilgenommen oder soll im Verlauf dieser Studie an einer anderen klinischen Studie mit einem Prüfpräparat (IP) oder einem Prüfgerät teilnehmen.
  • Der Teilnehmer hat eine medizinische, psychiatrische oder kognitive Krankheit oder einen Freizeitdrogen-/Alkoholkonsum, der nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit oder Compliance des Teilnehmers beeinträchtigen würde.
  • Der gesetzliche Vertreter des Teilnehmers ist Mitglied des Teams, das diese Studie durchführt, oder steht in einem abhängigen Verhältnis zu einem der Mitglieder des Studienteams. Zu den abhängigen Beziehungen gehören nahe Verwandte (z. B. Kinder, Partner/Ehepartner, Geschwister, Eltern) sowie Mitarbeiter des Prüfers oder Personal vor Ort, das die Studie durchführt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: <6 Jahre alt
Biologisch: Antihämophiler Faktor (rekombinant) – Plasma-/Albuminfreie Methode
Pharmakokinetische (PK) Analyse von ADVATE
Andere Namen:
  • ANWENDEN
Biologisch: PEGylierter rekombinanter Faktor VIII
Pharmakokinetische (PK) Analyse von BAX 855
Andere Namen:
  • BAX855
Biologisch: PEGylierter rekombinanter Faktor VIII
Prophylaxebehandlung
Andere Namen:
  • BAX855
Experimental: ≥6 bis <12 Jahre
Biologisch: Antihämophiler Faktor (rekombinant) – Plasma-/Albuminfreie Methode
Pharmakokinetische (PK) Analyse von ADVATE
Andere Namen:
  • ANWENDEN
Biologisch: PEGylierter rekombinanter Faktor VIII
Pharmakokinetische (PK) Analyse von BAX 855
Andere Namen:
  • BAX855
Biologisch: PEGylierter rekombinanter Faktor VIII
Prophylaxebehandlung
Andere Namen:
  • BAX855

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit hemmenden Antikörpern gegen Faktor VIII (FVIII)
Zeitfenster: Nach der ersten Exposition gegenüber BAX 855 bis zum Abschluss der Studie – ca. 6 Monate pro Teilnehmer.
Hemmende Antikörper gegen FVIII wurden mit der Nijmegen-Modifikation des Bethesda-Assays gemessen. Das Vorkommen eines FVIII-inhibitorischen Antikörpers wurde als Inhibitorwert von ≥ 0,6 Bethesda-Einheiten [BU] definiert.
Nach der ersten Exposition gegenüber BAX 855 bis zum Abschluss der Studie – ca. 6 Monate pro Teilnehmer.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Annualisierte Blutungsrate (ABR)
Zeitfenster: Während des Prophylaxezeitraums von 6 Monaten oder ≥ 50 EDs, je nachdem, was zuletzt eintritt
Die jährliche Blutungsrate (ABR) während des Prophylaxezeitraums wurde auf der Grundlage jeder einzelnen spontanen oder traumatischen Blutungsepisode ermittelt, die im Tagebuch des Teilnehmers und/oder in den Notizen des Arztes/der Krankenschwester/des Studienstandorts aufgezeichnet wurde. Die jährliche Blutungsrate wurde unter Verwendung eines verallgemeinerten linearen Modellrahmens analysiert, der eine negative Binomialverteilung mit einer logarithmischen Verknüpfungsfunktion und dem Vorhandensein oder Fehlen von Zielgelenken und einer Alterskohorte als Kovariaten sowie der Dauer des Beobachtungszeitraums in Jahren als Offset annahm. Es werden Punktschätzungen für den Mittelwert und das 95 %-Konfidenzintervall dargestellt.
Während des Prophylaxezeitraums von 6 Monaten oder ≥ 50 EDs, je nachdem, was zuletzt eintritt
Verbrauch von BAX 855: Anzahl der prophylaktischen Infusionen pro Monat und Teilnehmer
Zeitfenster: Während des Prophylaxezeitraums von 6 Monaten oder ≥ 50 EDs, je nachdem, was zuletzt eintritt
Während des Prophylaxezeitraums von 6 Monaten oder ≥ 50 EDs, je nachdem, was zuletzt eintritt
Verbrauch von BAX 855: Anzahl der prophylaktischen Infusionen pro Jahr (annualisiert) pro Teilnehmer
Zeitfenster: Während des Prophylaxezeitraums von 6 Monaten oder ≥ 50 EDs, je nachdem, was zuletzt eintritt
Während des Prophylaxezeitraums von 6 Monaten oder ≥ 50 EDs, je nachdem, was zuletzt eintritt
Verbrauch von BAX 855: Gewichtsangepasste Dosis prophylaktischer Infusionen pro Monat und Teilnehmer
Zeitfenster: Während des Prophylaxezeitraums von 6 Monaten oder ≥ 50 EDs, je nachdem, was zuletzt eintritt
Während des Prophylaxezeitraums von 6 Monaten oder ≥ 50 EDs, je nachdem, was zuletzt eintritt
Verbrauch von BAX 855: Gewichtsangepasste Dosis prophylaktischer Infusionen pro Jahr (annualisiert) pro Teilnehmer
Zeitfenster: Während des Prophylaxezeitraums von 6 Monaten oder ≥ 50 EDs, je nachdem, was zuletzt eintritt
Während des Prophylaxezeitraums von 6 Monaten oder ≥ 50 EDs, je nachdem, was zuletzt eintritt
Verbrauch von BAX 855: Anzahl der Infusionen pro Blutungsepisode
Zeitfenster: Während des Prophylaxezeitraums von 6 Monaten oder ≥ 50 EDs, je nachdem, was zuletzt eintritt
Während des Prophylaxezeitraums von 6 Monaten oder ≥ 50 EDs, je nachdem, was zuletzt eintritt
Verbrauch von BAX 855: Gewichtsangepasste Dosis pro Blutungsepisode
Zeitfenster: Während des Prophylaxezeitraums von 6 Monaten oder ≥ 50 EDs, je nachdem, was zuletzt eintritt
Während des Prophylaxezeitraums von 6 Monaten oder ≥ 50 EDs, je nachdem, was zuletzt eintritt
Bewertung der hämostatischen Wirksamkeit für mit BAX 855 behandelte Blutungsepisoden bei Auflösung der Blutung
Zeitfenster: Nach der ersten Exposition gegenüber BAX 855 bis zum Abschluss der Studie – ca. 6 Monate pro Teilnehmer.
Bewertungsskala für die Behandlung von Blutungsepisoden (BEs) (4-Punkte-Ordinalskala): Ausgezeichnet: Vollständige Linderung der Schmerzen und Verschwinden objektiver Anzeichen einer Blutung (z. B. Schwellung, Empfindlichkeit und eingeschränkte Beweglichkeit bei muskuloskelettalen Blutungen) nach einer einzigen Infusion. Zur Blutungskontrolle ist keine zusätzliche Infusion erforderlich. Die Verabreichung weiterer Infusionen zur Aufrechterhaltung der Blutstillung hatte keinen Einfluss auf diese Bewertung. Gut: Deutliche Schmerzlinderung und/oder Verbesserung der Blutungszeichen nach einer einzigen Infusion. Möglicherweise ist mehr als eine Infusion erforderlich, um eine vollständige Heilung zu erreichen. Mittelmäßig: Wahrscheinliche und/oder leichte Linderung der Schmerzen und leichte Verbesserung der Blutungszeichen nach einmaliger Infusion. Zur vollständigen Besserung war mehr als eine Infusion erforderlich. Keine: Keine Verbesserung oder Zustand verschlechtert sich.
Nach der ersten Exposition gegenüber BAX 855 bis zum Abschluss der Studie – ca. 6 Monate pro Teilnehmer.
Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs), die möglicherweise oder wahrscheinlich mit BAX 855 zusammenhängen
Zeitfenster: Nach der ersten Exposition gegenüber BAX 855 bis zum Abschluss der Studie – ca. 6 Monate pro Teilnehmer.
Nach der ersten Exposition gegenüber BAX 855 bis zum Abschluss der Studie – ca. 6 Monate pro Teilnehmer.
Nicht schwerwiegende unerwünschte Ereignisse, die möglicherweise oder wahrscheinlich mit BAX 855 zusammenhängen
Zeitfenster: Nach der ersten Exposition gegenüber BAX 855 bis zum Abschluss der Studie – ca. 6 Monate pro Teilnehmer.
Nach der ersten Exposition gegenüber BAX 855 bis zum Abschluss der Studie – ca. 6 Monate pro Teilnehmer.
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der Vitalfunktionen
Zeitfenster: Nach der ersten Exposition gegenüber BAX 855 bis zum Abschluss der Studie – ca. 6 Monate pro Teilnehmer.
Vitalfunktionen: Körpertemperatur (°C), Atemfrequenz (Atemzüge/Minute), Pulsfrequenz (Schläge/Minute) sowie systolischer und diastolischer Blutdruck (mmHg). Für jeden Vitalzeichenwert, der sich bei einem späteren Studienbesuch von normal zu Studienbeginn in abnormal änderte, stellte der Prüfer fest, ob der Wert klinisch signifikant war (d. h. ein unerwünschtes Ereignis) oder nicht.
Nach der ersten Exposition gegenüber BAX 855 bis zum Abschluss der Studie – ca. 6 Monate pro Teilnehmer.
Anzahl klinisch signifikanter Veränderungen klinischer Laborparameter (Hämatologie, klinische Chemie, Lipide)
Zeitfenster: Nach der ersten Exposition gegenüber BAX 855 bis zum Abschluss der Studie – ca. 6 Monate pro Teilnehmer.
Das HÄMATOLOGIE-PANEL bestand aus einem vollständigen Blutbild: Hämoglobin, Hämatokrit, Erythrozyten (d. h. Anzahl roter Blutkörperchen), Leukozyten (d. h. Anzahl weißer Blutkörperchen) mit Differenzialwert (d. h. Basophile, Eosinophile, Lymphozyten, Monozyten und Neutrophile). Korpuskularvolumen, mittlere korpuskuläre Hämoglobinkonzentration und Thrombozytenzahl. Das KLINISCHE CHEMIE-PANEL bestand aus Natrium, Kalium, Chlorid, Bicarbonat, Gesamtprotein, Albumin, ALT, Aspartataminotransferase (AST), Gesamtbilirubin, alkalischer Phosphatase, Blutharnstoffstickstoff, Kreatinin und Glukose. Das LIPID-PANEL bestand aus Cholesterin, Lipoprotein sehr niedriger Dichte, Lipoprotein niedriger Dichte, Lipoprotein hoher Dichte und Triglyceriden. Für jeden Laborparameterwert, der sich bei einem späteren Studienbesuch von normal zu Studienbeginn in abnormal änderte, stellte der Prüfarzt fest, ob der Wert klinisch signifikant war oder nicht.
Nach der ersten Exposition gegenüber BAX 855 bis zum Abschluss der Studie – ca. 6 Monate pro Teilnehmer.
Positive Post-Baseline-Bindungsantikörper gegen Faktor VIII (FVIII), Polyethylenglykol-Faktor VIII (PEG-FVIII), PEG und Eierstockproteine ​​des Chinesischen Hamsters (CHO).
Zeitfenster: Nach der ersten Exposition gegenüber BAX 855 bis zum Abschluss der Studie – ca. 6 Monate pro Teilnehmer.
Bindungsantikörper gegen FVIII und PEG-FVIII sowie gegen PEG wurden mithilfe eines Enzymimmunoassays (ELISA) gemessen. Bei jedem Studienbesuch wurden sowohl Immunglobulin G (IgG)- als auch Immunglobulin M (IgM)-bindende Antikörper für FVIII, BAX 855 und PEG getestet. Der Test auf Bindungsantikörper an CHO wurde an mit Citrat antikoaguliertem Plasma unter Verwendung eines ELISA unter Verwendung polyklonaler Anti-Human-IgG-Antikörper durchgeführt. Dieses Ergebnismaß umfasst Antikörper, die vorübergehend (Antikörper, der nach der Exposition gegenüber BAX 855 entwickelt wurde, aber bei Studienende/-abschluss nicht vorhanden war) und bereits vorhanden waren (Antikörper, der ursprünglich vor der Exposition gegenüber BAX 855 vorhanden war).
Nach der ersten Exposition gegenüber BAX 855 bis zum Abschluss der Studie – ca. 6 Monate pro Teilnehmer.
Pharmakokinetik (PK): Fläche unter der Plasmakonzentration als Funktion der Zeitkurve von 0 bis ∞ Stunden nach der Infusion (AUC0-∞)
Zeitfenster: (1) innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; (2) 15–30 Minuten nach der Infusion; (3) Tag 0 entweder 4 oder 7 Stunden nach der Infusion; Tag 1 Uhr morgens; Tag 13 Uhr; (4) Tag 2; Tag 3; oder Tag 4
Die erste PK-Infusion war ADVATE und die zweite PK-Infusion war BAX 855. Alle Teilnehmer, die sich einer PK-Beurteilung unterzogen, hatten vor der Verabreichung von ADVATE und BAX 855 eine 72-stündige Auswaschphase. Es wurden 4 Blutabnahmen für die PK-Analyse durchgeführt – 1 vor der Infusion und 3 nach der Infusion. Der Zeitpunkt der Infusion (morgens [am] oder nachmittags [pm]) und der Zeitpunkt der Blutabnahmen 3 und 4 (3 Gruppen für jede Blutabnahme) wurden bei der Randomisierung festgelegt. Der Ablauf war wie folgt: - Blutabnahme 1. innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion [Tag 0]; PK-INFUSION – morgens oder abends [Tag 0]; Blutabnahme 2. 15–30 Minuten nach der Infusion [Tag 0]; Blutabnahme 3. 3 Gruppen: - 7 Stunden nach der Infusion (bei PK-Infusion am Vormittag) oder 4 Stunden nach der Infusion (bei PK-Infusion nachmittags) [Tag 0], Tag 1 Uhr oder Tag 13 Uhr; Blutabnahme 4. 3 Gruppen: - Tag 2, Tag 3 oder Tag 4. Zur Analyse der PK-Daten wurde ein nichtlinearer Mixed-Effects-Modellansatz (Populations-PK) implementiert. Als primärer Test wurde ein einstufiger Gerinnungstest verwendet, und zur Bereitstellung unterstützender Daten wurde ein chromogener Test verwendet.
(1) innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; (2) 15–30 Minuten nach der Infusion; (3) Tag 0 entweder 4 oder 7 Stunden nach der Infusion; Tag 1 Uhr morgens; Tag 13 Uhr; (4) Tag 2; Tag 3; oder Tag 4
Pharmakokinetik (PK): Fläche unter der Plasmakonzentration als Funktion der Zeitkurve von 0 bis ∞ Stunden nach der Infusion pro Dosis (AUC0-∞/Dosis)
Zeitfenster: (1) innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; (2) 15–30 Minuten nach der Infusion; (3) Tag 0 entweder 4 oder 7 Stunden nach der Infusion; Tag 1 Uhr morgens; Tag 13 Uhr; (4) Tag 2; Tag 3; oder Tag 4
(1) innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; (2) 15–30 Minuten nach der Infusion; (3) Tag 0 entweder 4 oder 7 Stunden nach der Infusion; Tag 1 Uhr morgens; Tag 13 Uhr; (4) Tag 2; Tag 3; oder Tag 4
Pharmakokinetik (PK): Mittlere Verweilzeit (MRT)
Zeitfenster: (1) innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; (2) 15–30 Minuten nach der Infusion; (3) Tag 0 entweder 4 oder 7 Stunden nach der Infusion; Tag 1 Uhr morgens; Tag 13 Uhr; (4) Tag 2; Tag 3; oder Tag 4
Die erste PK-Infusion war ADVATE und die zweite PK-Infusion war BAX 855. Alle Teilnehmer, die sich einer PK-Beurteilung unterzogen, hatten vor der Verabreichung von ADVATE und BAX 855 eine 72-stündige Auswaschphase. Es wurden 4 Blutabnahmen für die PK-Analyse durchgeführt – 1 vor der Infusion und 3 nach der Infusion. Der Zeitpunkt der Infusion (morgens [am] oder nachmittags [pm]) und der Zeitpunkt der Blutabnahmen 3 und 4 (3 Gruppen für jede Blutabnahme) wurden bei der Randomisierung festgelegt. Der Ablauf war wie folgt: - Blutabnahme 1. innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion [Tag 0]; PK-INFUSION – morgens oder abends [Tag 0]; Blutabnahme 2. 15–30 Minuten nach der Infusion [Tag 0]; Blutabnahme 3. 3 Gruppen: - 7 Stunden nach der Infusion (bei PK-Infusion am Vormittag) oder 4 Stunden nach der Infusion (bei PK-Infusion nachmittags) [Tag 0], Tag 1 Uhr oder Tag 13 Uhr; Blutabnahme 4. 3 Gruppen: - Tag 2, Tag 3 oder Tag 4. Zur Analyse der PK-Daten wurde ein nichtlinearer Mixed-Effects-Modellansatz (Populations-PK) implementiert. Als primärer Test wurde ein einstufiger Gerinnungstest verwendet, und zur Bereitstellung unterstützender Daten wurde ein chromogener Test verwendet.
(1) innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; (2) 15–30 Minuten nach der Infusion; (3) Tag 0 entweder 4 oder 7 Stunden nach der Infusion; Tag 1 Uhr morgens; Tag 13 Uhr; (4) Tag 2; Tag 3; oder Tag 4
Pharmakokinetik (PK): Clearance (CL)
Zeitfenster: (1) innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; (2) 15–30 Minuten nach der Infusion; (3) Tag 0 entweder 4 oder 7 Stunden nach der Infusion; Tag 1 Uhr morgens; Tag 13 Uhr; (4) Tag 2; Tag 3; oder Tag 4
Die erste PK-Infusion war ADVATE und die zweite PK-Infusion war BAX 855. Alle Teilnehmer, die sich einer PK-Beurteilung unterzogen, hatten vor der Verabreichung von ADVATE und BAX 855 eine 72-stündige Auswaschphase. Es wurden 4 Blutabnahmen für die PK-Analyse durchgeführt – 1 vor der Infusion und 3 nach der Infusion. Der Zeitpunkt der Infusion (morgens [am] oder nachmittags [pm]) und der Zeitpunkt der Blutabnahmen 3 und 4 (3 Gruppen für jede Blutabnahme) wurden bei der Randomisierung festgelegt. Der Ablauf war wie folgt: - Blutabnahme 1. innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion [Tag 0]; PK-INFUSION – morgens oder abends [Tag 0]; Blutabnahme 2. 15–30 Minuten nach der Infusion [Tag 0]; Blutabnahme 3. 3 Gruppen: - 7 Stunden nach der Infusion (bei PK-Infusion am Vormittag) oder 4 Stunden nach der Infusion (bei PK-Infusion nachmittags) [Tag 0], Tag 1 Uhr oder Tag 13 Uhr; Blutabnahme 4. 3 Gruppen: - Tag 2, Tag 3 oder Tag 4. Zur Analyse der PK-Daten wurde ein nichtlinearer Mixed-Effects-Modellansatz (Populations-PK) implementiert. Als primärer Test wurde ein einstufiger Gerinnungstest verwendet, und zur Bereitstellung unterstützender Daten wurde ein chromogener Test verwendet.
(1) innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; (2) 15–30 Minuten nach der Infusion; (3) Tag 0 entweder 4 oder 7 Stunden nach der Infusion; Tag 1 Uhr morgens; Tag 13 Uhr; (4) Tag 2; Tag 3; oder Tag 4
Pharmakokinetik (PK): Plasmahalbwertszeit (T1/2)
Zeitfenster: (1) innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; (2) 15–30 Minuten nach der Infusion; (3) Tag 0 entweder 4 oder 7 Stunden nach der Infusion; Tag 1 Uhr morgens; Tag 13 Uhr; (4) Tag 2; Tag 3; oder Tag 4
Die erste PK-Infusion war ADVATE und die zweite PK-Infusion war BAX 855. Alle Teilnehmer, die sich einer PK-Beurteilung unterzogen, hatten vor der Verabreichung von ADVATE und BAX 855 eine 72-stündige Auswaschphase. Es wurden 4 Blutabnahmen für die PK-Analyse durchgeführt – 1 vor der Infusion und 3 nach der Infusion. Der Zeitpunkt der Infusion (morgens [am] oder nachmittags [pm]) und der Zeitpunkt der Blutabnahmen 3 und 4 (3 Gruppen für jede Blutabnahme) wurden bei der Randomisierung festgelegt. Der Ablauf war wie folgt: - Blutabnahme 1. innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion [Tag 0]; PK-INFUSION – morgens oder abends [Tag 0]; Blutabnahme 2. 15–30 Minuten nach der Infusion [Tag 0]; Blutabnahme 3. 3 Gruppen: - 7 Stunden nach der Infusion (bei PK-Infusion am Vormittag) oder 4 Stunden nach der Infusion (bei PK-Infusion nachmittags) [Tag 0], Tag 1 Uhr oder Tag 13 Uhr; Blutabnahme 4. 3 Gruppen: - Tag 2, Tag 3 oder Tag 4. Zur Analyse der PK-Daten wurde ein nichtlinearer Mixed-Effects-Modellansatz (Populations-PK) implementiert. Als primärer Test wurde ein einstufiger Gerinnungstest verwendet, und zur Bereitstellung unterstützender Daten wurde ein chromogener Test verwendet.
(1) innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; (2) 15–30 Minuten nach der Infusion; (3) Tag 0 entweder 4 oder 7 Stunden nach der Infusion; Tag 1 Uhr morgens; Tag 13 Uhr; (4) Tag 2; Tag 3; oder Tag 4
Pharmakokinetik (PK): Verteilungsvolumen im Steady State (Vss)
Zeitfenster: (1) innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; (2) 15–30 Minuten nach der Infusion; (3) Tag 0 entweder 4 oder 7 Stunden nach der Infusion; Tag 1 Uhr morgens; Tag 13 Uhr; (4) Tag 2; Tag 3; oder Tag 4
Die erste PK-Infusion war ADVATE und die zweite PK-Infusion war BAX 855. Alle Teilnehmer, die sich einer PK-Beurteilung unterzogen, hatten vor der Verabreichung von ADVATE und BAX 855 eine 72-stündige Auswaschphase. Es wurden 4 Blutabnahmen für die PK-Analyse durchgeführt – 1 vor der Infusion und 3 nach der Infusion. Der Zeitpunkt der Infusion (morgens [am] oder nachmittags [pm]) und der Zeitpunkt der Blutabnahmen 3 und 4 (3 Gruppen für jede Blutabnahme) wurden bei der Randomisierung festgelegt. Der Ablauf war wie folgt: - Blutabnahme 1. innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion [Tag 0]; PK-INFUSION – morgens oder abends [Tag 0]; Blutabnahme 2. 15–30 Minuten nach der Infusion [Tag 0]; Blutabnahme 3. 3 Gruppen: - 7 Stunden nach der Infusion (bei PK-Infusion am Vormittag) oder 4 Stunden nach der Infusion (bei PK-Infusion nachmittags) [Tag 0], Tag 1 Uhr oder Tag 13 Uhr; Blutabnahme 4. 3 Gruppen: - Tag 2, Tag 3 oder Tag 4. Zur Analyse der PK-Daten wurde ein nichtlinearer Mixed-Effects-Modellansatz (Populations-PK) implementiert. Als primärer Test wurde ein einstufiger Gerinnungstest verwendet, und zur Bereitstellung unterstützender Daten wurde ein chromogener Test verwendet.
(1) innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; (2) 15–30 Minuten nach der Infusion; (3) Tag 0 entweder 4 oder 7 Stunden nach der Infusion; Tag 1 Uhr morgens; Tag 13 Uhr; (4) Tag 2; Tag 3; oder Tag 4
Pharmakokinetik (PK): Inkrementelle Erholung (IR)
Zeitfenster: (1) innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; (2) 15–30 Minuten nach der Infusion; (3) Tag 0 entweder 4 oder 7 Stunden nach der Infusion; Tag 1 Uhr morgens; Tag 13 Uhr; (4) Tag 2; Tag 3; oder Tag 4
Die erste PK-Infusion war ADVATE und die zweite PK-Infusion war BAX 855. Alle Teilnehmer, die sich einer PK-Beurteilung unterzogen, hatten vor der Verabreichung von ADVATE und BAX 855 eine 72-stündige Auswaschphase. Es wurden 4 Blutabnahmen für die PK-Analyse durchgeführt – 1 vor der Infusion und 3 nach der Infusion. Der Zeitpunkt der Infusion (morgens [am] oder nachmittags [pm]) und der Zeitpunkt der Blutabnahmen 3 und 4 (3 Gruppen für jede Blutabnahme) wurden bei der Randomisierung festgelegt. Der Ablauf war wie folgt: - Blutabnahme 1. innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion [Tag 0]; PK-INFUSION – morgens oder abends [Tag 0]; Blutabnahme 2. 15–30 Minuten nach der Infusion [Tag 0]; Blutabnahme 3. 3 Gruppen: - 7 Stunden nach der Infusion (bei PK-Infusion am Vormittag) oder 4 Stunden nach der Infusion (bei PK-Infusion nachmittags) [Tag 0], Tag 1 Uhr oder Tag 13 Uhr; Blutabnahme 4. 3 Gruppen: Tag 2, Tag 3 oder Tag 4. Zur Analyse der IR-Daten wurde ein nicht-kompartimenteller Modellansatz implementiert. Als primärer Test wurde ein einstufiger Gerinnungstest verwendet, und zur Bereitstellung unterstützender Daten wurde ein chromogener Test verwendet.
(1) innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; (2) 15–30 Minuten nach der Infusion; (3) Tag 0 entweder 4 oder 7 Stunden nach der Infusion; Tag 1 Uhr morgens; Tag 13 Uhr; (4) Tag 2; Tag 3; oder Tag 4
Pharmakokinetik (PK): Inkrementelle Wiederherstellung (IR) von BAX 855 im Laufe der Zeit – einstufiger Gerinnungstest
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 5 (oder 10–15 EDs, je nachdem, was zuletzt eintritt), Woche 12 und Monat 6 (Abschluss/Abbruch)
Zur Bestimmung der IR wurden die Konzentrationen von Faktor VIII (FVIII) vor und nach der Infusion nach der Infusion von BAX 855 herangezogen. Für Teilnehmer, die sich einer PK-Bewertung unterzogen, wurde die Basis-IR anhand der IR-Messung bestimmt, die in der PK-Analyse verwendet wurde. Siehe Daten in Ergebnismessung 21 – „Pharmakokinetik (PK): Inkrementelle Erholung (IR)“ für die Kategorie „Einstufiger Gerinnungstest – BAX 855“. Bei Teilnehmern, die keiner PK-Bewertung unterzogen wurden, wurde die Basis-IR zu Beginn bestimmt Besuch vor der prophylaktischen Behandlungsphase und ist in dieser Ergebnismessung enthalten. Der Kategorietitel umfasst die Anzahl der Teilnehmer [n] < 6 Jahre; ≥6 bis <12 Jahre bzw. das vollständige Analyseset.
Ausgangswert, Woche 5 (oder 10–15 EDs, je nachdem, was zuletzt eintritt), Woche 12 und Monat 6 (Abschluss/Abbruch)
Pharmakokinetik (PK): Inkrementelle Wiederherstellung (IR) von BAX 855 im Laufe der Zeit – Chromogener Assay
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 5 (oder 10–15 Expositionstage [EDs], je nachdem, was zuletzt eintritt), Woche 12 und Monat 6 (Abschluss/Abbruch)
Zur Bestimmung der IR wurden die Konzentrationen von Faktor VIII (FVIII) vor und nach der Infusion nach der Infusion von BAX 855 herangezogen. Für Teilnehmer, die sich einer PK-Bewertung unterzogen, wurde die Basis-IR anhand der IR-Messung bestimmt, die in der PK-Analyse verwendet wurde. Siehe Daten in Ergebnismessung 21 – „Pharmakokinetik (PK): Inkrementelle Erholung (IR)“ für die Kategorie „Chromogener Assay – BAX 855“. Bei Teilnehmern, die keiner PK-Bewertung unterzogen wurden, wurde die Basis-IR beim vorherigen Basisbesuch bestimmt in die prophylaktische Behandlungsphase einbezogen und in diese Ergebnismessung einbezogen. Der Kategorietitel umfasst die Anzahl der Teilnehmer [n] < 6 Jahre; ≥6 bis <12 Jahre bzw. das vollständige Analyseset.
Ausgangswert, Woche 5 (oder 10–15 Expositionstage [EDs], je nachdem, was zuletzt eintritt), Woche 12 und Monat 6 (Abschluss/Abbruch)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

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Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. Oktober 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

23. Oktober 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

23. Oktober 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. Juli 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. August 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

6. August 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. Mai 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. April 2021

Zuletzt verifiziert

1. April 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 261202
  • 2014-000742-30 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Ja

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugriff auf die nicht identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für berechtigte Studien, um qualifizierten Forschern dabei zu helfen, legitime wissenschaftliche Ziele zu erreichen (Takedas Verpflichtung zur Datenfreigabe ist unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= verfügbar 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Datenfreigabeanfrage und im Rahmen einer Datenfreigabevereinbarung bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus förderfähigen Studien wird gemäß den unter https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschriebenen Kriterien und Verfahren an qualifizierte Forscher weitergegeben. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten im Einklang mit den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele im Rahmen einer Datenaustauschvereinbarung erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • Studienprotokoll
  • Statistischer Analyseplan (SAP)
  • Einwilligungserklärung (ICF)
  • Klinischer Studienbericht (CSR)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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