Pediatrická studie BAX 855
30. dubna 2021 aktualizováno: Baxalta now part of Shire
Prospektivní, nekontrolovaná, multicentrická studie fáze 3 hodnotící farmakokinetiku, účinnost, bezpečnost a imunogenicitu BAX 855 (PEGylovaný kompletní rekombinantní FVIII) u dříve léčených pediatrických pacientů s těžkou hemofilií A
Účelem studia je:
- Posoudit výskyt protilátek inhibujících FVIII během 6 měsíců profylaktické léčby dvakrát týdně BAX 855 nebo 50 dnů expozice (ED), podle toho, co nastane později.
- Porovnat farmakokinetické (PK) parametry s ADVATE.
- Posoudit hemostatickou účinnost v profylaxi a léčbě krvácivých epizod.
- Vyhodnotit bezpečnost a imunogenicitu.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
75
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Plovdiv, Bulharsko, 4000
- UMHAP Sveti Georgi EAD
-
Sofia, Bulharsko, 1527
- Specialized Hospital for Active Treatment of Oncohematological Diseases in Children
-
Varna, Bulharsko, 9010
- Multiprofile Hospital for Active Treatment "Sveta Marina"
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandsko, 1105 NZ
- Academic Medical Centre
-
-
-
-
New Territories
-
Shatin, New Territories, Hongkong
- The Chinese University of Hong Kong
-
-
-
-
-
Seoul, Korejská republika, 134-727
- Severance Hospital
-
-
Daejeon
-
Seo-gu, Daejeon, Korejská republika, 302-799
- Eulji University Hosptial
-
-
Ulsan
-
Dong-gu, Ulsan, Korejská republika, 682-714
- Ulsan University Hosptial
-
-
-
-
-
Ankara, Krocan, 06560
- Ankara University Medical Faculty
-
Antalya, Krocan, 07059
- Akdeniz Univesity Medical Faculty
-
Van, Krocan, 65000
- Yuzuncu Yil University Medical Faculty
-
-
Istanbul
-
Cerrahpasa, Istanbul, Krocan, 34098
- Istanbul University Faculty of Medicine, Department of Pediatric Immunology
-
-
-
-
Penang
-
George Town, Penang, Malajsie, 10450
- Hospital Pulau Pinang
-
-
Sarawak
-
Kuching, Sarawak, Malajsie, 93586
- Hospital Umum Sarawak
-
Sibu, Sarawak, Malajsie, 96000
- Hospital Sibu
-
-
Selangor
-
Ampang, Selangor, Malajsie, 68000
- Ampang Hospital
-
Klang, Selangor, Malajsie, 41200
- Tengku Ampian Rahimah (TAR) Hospital
-
-
-
-
-
Birmingham, Spojené království, B4 6NH
- Birmingham Childrens Hospital NHS Trust
-
London, Spojené království, SE1 7EH
- St. Thomas's Hospital
-
London, Spojené království, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
Manchester, Spojené království, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Southampton, Spojené království, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Spojené státy, 80220
- University of Colorado
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
- University of Florida College of Medicine
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
- University of Louisville
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11040
- Cornell University
-
New York, New York, Spojené státy, 10065
- New York Presbyterian Hospital-Weill
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- Nationwide Childrens Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
-
-
-
Taichung, Tchaj-wan, 40447
- China Medical University Hospital
-
-
Xitun District
-
Taichung City, Xitun District, Tchaj-wan, 40705
- Taichung Veterans General Hospital
-
-
-
-
-
Lviv, Ukrajina, 79044
- Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of Academy of Medical Sciences of Ukraine
-
-
-
-
-
Madrid, Španělsko, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Valencia, Španělsko, 460026
- Hospital Universitario la Fe
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Ne starší než 11 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Závažná hemofilie A (Faktor VIII (FVIII) <1 %) stanovená centrální laboratoří.
- <12 let v době screeningu.
- Účastníci ve věku ≥6 až <12 let byli dříve léčeni koncentrátem(y) faktoru VIII získaným z plazmy a/nebo rekombinantním faktorem VIII (rFVIII) po dobu minimálně 150 dnů expozice (ED) (na základě lékařských záznamů účastníka).
- Účastníci mladší 6 let byli dříve léčeni koncentrátem (koncentráty) získanými z plazmy a/nebo koncentrátem (koncentráty) rFVIII po dobu nejméně 50 ED (na základě lékařských záznamů účastníka).
- Účastník je negativní na virus lidské imunodeficience (HIV); nebo HIV pozitivní se stabilním onemocněním a počtem CD4+ ≥200 buněk/mm^3, jak bylo potvrzeno centrální laboratoří.
- Účastník a/nebo zákonný zástupce přijímá profylaktickou léčbu po dobu 6 měsíců.
- Účastník a/nebo zákonný zástupce je ochoten a schopen splnit požadavky protokolu.
Kritéria vyloučení:
- Účastník má detekovatelné FVIII inhibiční protilátky (≥0,4 Bethesda Units (BU) pomocí Nijmegen modifikace testu Bethesda), jak potvrdila centrální laboratoř při screeningu.
- Účastník má v anamnéze protilátky inhibující FVIII (≥0,4 BU s použitím modifikace Nijmegen testu Bethesda nebo ≥0,6 BU s použitím testu Bethesda) kdykoli před screeningem.
- Účastník má známou přecitlivělost na myší nebo křeččí proteiny, polyethylenglykol (PEG) nebo Tween 80.
- Účastníkovi byl diagnostikován zděděný nebo získaný hemostatický defekt jiný než hemofilie A (např. kvalitativní defekt krevních destiček nebo von Willebrandova choroba).
- Počet krevních destiček účastníka je <100 000/μl.
- Účastník má závažnou chronickou jaterní dysfunkci (např. ≥5násobek horní hranice normálních hodnot (ULN) alaninaminotransferázy (ALT), jak bylo potvrzeno centrální laboratoří při screeningu, nebo dokumentovaný mezinárodní normalizovaný poměr (INR) >1,5).
- Účastník má závažnou poruchu funkce ledvin (sérový kreatinin >1,5krát ULN).
- Účastník má v průběhu studie dostávat imunomodulační léčivo (např. kortikosteroidní činidla v dávce ekvivalentní hydrokortizonu >10 mg/den nebo a-interferon) jiné než antiretrovirová chemoterapie.
- Účastník v současné době nebo v nedávné době (<30 dní) užíval jiná PEGylovaná léčiva před účastí ve studii nebo je naplánován na užívání takových léčiv během účasti ve studii.
- Účastník se účastnil jiné klinické studie zahrnující hodnocený produkt (IP) nebo hodnocené zařízení během 30 dnů před zařazením nebo je naplánována účast na jiné klinické studii zahrnující IP nebo hodnocené zařízení v průběhu této studie.
- Účastník trpí zdravotním, psychiatrickým nebo kognitivním onemocněním nebo rekreačním užíváním drog/alkoholu, které by podle názoru vyšetřovatele mohly ovlivnit bezpečnost účastníka nebo jeho dodržování.
- Právní zástupce účastníka je členem týmu provádějícího tuto studii nebo je v závislém vztahu s jedním z členů studijního týmu. Mezi závislé vztahy patří blízcí příbuzní (tj. děti, partner/manželka, sourozenci, rodiče) a také zaměstnanci zkoušejícího nebo pracovníci místa provádějící studii.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: <6 let
|
Farmakokinetická (PK) analýza ADVATE
Ostatní jména:
Farmakokinetická (PK) analýza BAX 855
Ostatní jména:
Profylaktická léčba
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: ≥6 až <12 let
|
Farmakokinetická (PK) analýza ADVATE
Ostatní jména:
Farmakokinetická (PK) analýza BAX 855
Ostatní jména:
Profylaktická léčba
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s inhibičními protilátkami proti faktoru VIII (FVIII)
Časové okno: Po první expozici BAX 855 až do ukončení studie - cca. 6 měsíců na účastníka.
|
Inhibiční protilátky proti FVIII byly měřeny pomocí Nijmegen modifikace testu Bethesda.
Výskyt protilátky inhibující FVIII byl definován jako hladina inhibitoru ≥0,6 jednotek Bethesda [BU].
|
Po první expozici BAX 855 až do ukončení studie - cca. 6 měsíců na účastníka.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Anualizovaná míra krvácení (ABR)
Časové okno: Během období profylaxe 6 měsíců nebo ≥ 50 ED, podle toho, co nastane později
|
Anualizovaná míra krvácení (ABR) během období profylaxe byla hodnocena na základě každé jednotlivé epizody krvácení, spontánního nebo traumatického, zaznamenaná v deníku účastníka a/nebo zaznamenaná v poznámkách lékaře/sestra/místa studie.
Anualizovaná míra krvácení byla analyzována pomocí zobecněného lineárního modelového rámce za předpokladu negativní binomické distribuce s funkcí logaritmické vazby a přítomností nebo nepřítomností cílových kloubů a věkové kohorty jako kovariát a trvání období pozorování v letech jako offset.
Jsou uvedeny bodové odhady pro průměr a 95% interval spolehlivosti.
|
Během období profylaxe 6 měsíců nebo ≥ 50 ED, podle toho, co nastane později
|
|
Spotřeba BAX 855: Počet profylaktických infuzí za měsíc na účastníka
Časové okno: Během období profylaxe 6 měsíců nebo ≥ 50 ED, podle toho, co nastane později
|
Během období profylaxe 6 měsíců nebo ≥ 50 ED, podle toho, co nastane později
|
|
|
Spotřeba BAX 855: Počet profylaktických infuzí za rok (ročně) na účastníka
Časové okno: Během období profylaxe 6 měsíců nebo ≥ 50 ED, podle toho, co nastane později
|
Během období profylaxe 6 měsíců nebo ≥ 50 ED, podle toho, co nastane později
|
|
|
Spotřeba BAX 855: Dávka profylaktických infuzí upravená podle hmotnosti za měsíc na účastníka
Časové okno: Během období profylaxe 6 měsíců nebo ≥ 50 ED, podle toho, co nastane později
|
Během období profylaxe 6 měsíců nebo ≥ 50 ED, podle toho, co nastane později
|
|
|
Spotřeba BAX 855: dávka profylaktických infuzí upravená podle hmotnosti za rok (ročně) na účastníka
Časové okno: Během období profylaxe 6 měsíců nebo ≥ 50 ED, podle toho, co nastane později
|
Během období profylaxe 6 měsíců nebo ≥ 50 ED, podle toho, co nastane později
|
|
|
Spotřeba BAX 855: Počet infuzí na epizodu krvácení
Časové okno: Během období profylaxe 6 měsíců nebo ≥ 50 ED, podle toho, co nastane později
|
Během období profylaxe 6 měsíců nebo ≥ 50 ED, podle toho, co nastane později
|
|
|
Spotřeba BAX 855: Dávka upravená podle hmotnosti na epizodu krvácení
Časové okno: Během období profylaxe 6 měsíců nebo ≥ 50 ED, podle toho, co nastane později
|
Během období profylaxe 6 měsíců nebo ≥ 50 ED, podle toho, co nastane později
|
|
|
Hodnocení hemostatické účinnosti pro epizody krvácení léčené BAX 855 při rozlišení krvácení
Časové okno: Po první expozici BAX 855 až do ukončení studie - cca. 6 měsíců na účastníka.
|
Hodnotící stupnice pro léčbu epizod krvácení (BE) (4bodová ordinální škála): Vynikající: Úplná úleva od bolesti a zastavení objektivních známek krvácení (např. otok, citlivost a snížený rozsah pohybu v případě muskuloskeletálního krvácení) po jednorázové infuzi.
Pro kontrolu krvácení není nutná žádná další infuze.
Podání dalších infuzí k udržení hemostázy toto skóre neovlivnilo.
Dobrý: Jednoznačná úleva od bolesti a/nebo zlepšení známek krvácení po jedné infuzi.
K úplnému vyřešení může být zapotřebí více než 1 infuze.
Dobrá: Pravděpodobná a/nebo mírná úleva od bolesti a mírné zlepšení známek krvácení po jednorázové infuzi.
K úplnému vyřešení je zapotřebí více než 1 infuze.
Žádné: Žádné zlepšení nebo se stav zhorší.
|
Po první expozici BAX 855 až do ukončení studie - cca. 6 měsíců na účastníka.
|
|
Závažné nežádoucí příhody (SAE) možná nebo pravděpodobně související s BAX 855
Časové okno: Po první expozici BAX 855 až do ukončení studie - cca. 6 měsíců na účastníka.
|
Po první expozici BAX 855 až do ukončení studie - cca. 6 měsíců na účastníka.
|
|
|
Nezávažné nežádoucí příhody, které mohou nebo pravděpodobně souvisejí s BAX 855
Časové okno: Po první expozici BAX 855 až do ukončení studie - cca. 6 měsíců na účastníka.
|
Po první expozici BAX 855 až do ukončení studie - cca. 6 měsíců na účastníka.
|
|
|
Počet účastníků s klinicky významnými změnami vitálních funkcí
Časové okno: Po první expozici BAX 855 až do ukončení studie - cca. 6 měsíců na účastníka.
|
Vitální funkce: tělesná teplota (°C), dechová frekvence (dechy/min), tepová frekvence (údery/min) a systolický a diastolický krevní tlak (mmHg).
Pro každou hodnotu vitálních funkcí, která se změnila z normální na výchozí hodnotě na abnormální při jakékoli následné návštěvě studie, zkoušející určil, zda hodnota byla klinicky významná (tj. nepříznivá událost), nebo ne.
|
Po první expozici BAX 855 až do ukončení studie - cca. 6 měsíců na účastníka.
|
|
Počet klinicky významných změn klinických laboratorních parametrů (hematologie, klinická chemie, lipidy)
Časové okno: Po první expozici BAX 855 až do ukončení studie - cca. 6 měsíců na účastníka.
|
HEMATOLOGICKÝ PANEL sestával z kompletního krevního obrazu: hemoglobinu, hematokritu, erytrocytů (tj. počtu červených krvinek), leukocytů (tj. počtu bílých krvinek) s diferenciálem (tj. bazofilů, eozinofilů, lymfocytů, monocytů a neutrofilů), průměrem korpuskulární objem, střední korpuskulární koncentrace hemoglobinu a počet krevních destiček.
PANEL KLINICKÉ CHEMIE se skládal ze sodíku, draslíku, chloridu, hydrogenuhličitanu, celkového proteinu, albuminu, ALT, aspartátaminotransferázy (AST), celkového bilirubinu, alkalické fosfatázy, dusíku močoviny v krvi, kreatininu a glukózy.
LIPID PANEL se skládal z cholesterolu, lipoproteinu s velmi nízkou hustotou, lipoproteinu s nízkou hustotou, lipoproteinu s vysokou hustotou a triglyceridů.
U každé hodnoty laboratorního parametru, která se změnila z normální na výchozí hodnotě na abnormální při jakékoli následné návštěvě studie, zkoušející určil, zda byla hodnota klinicky významná či nikoli.
|
Po první expozici BAX 855 až do ukončení studie - cca. 6 měsíců na účastníka.
|
|
Pozitivní post-baseline vazebné protilátky na faktor VIII (FVIII), polyethylenglykol-faktor VIII (PEG-FVIII), PEG a proteiny z vaječníků čínského křečka (CHO)
Časové okno: Po první expozici BAX 855 až do ukončení studie - cca. 6 měsíců na účastníka.
|
Vazebné protilátky k FVIII a PEG-FVIII, stejně jako k PEG, byly měřeny pomocí enzymatického imunosorbentního testu (ELISA).
Při každé studijní návštěvě byly testovány protilátky vázající imunoglobulin G (IgG) i imunoglobulin M (IgM) pro FVIII, BAX 855 a PEG.
Testování vazby protilátek k CHO bylo prováděno na citrátově antikoagulované plazmě pomocí ELISA s použitím polyklonálních protilátek proti lidskému IgG.
Toto měření výsledku zahrnuje protilátky, které byly přechodné (protilátka vyvinutá po expozici BAX 855, ale nebyla přítomna při ukončení/dokončení studie) a preexistující (protilátka původně přítomná před expozicí BAX 855).
|
Po první expozici BAX 855 až do ukončení studie - cca. 6 měsíců na účastníka.
|
|
Farmakokinetika (PK): Oblast pod křivkou plazmatické koncentrace versus čas od 0 do ∞ hodin po infuzi (AUC0-∞)
Časové okno: (1) během 30 minut před infuzí; (2) 15-30 min po infuzi; (3) Den 0 buď 4 nebo 7 hodin po infuzi; Den 1 ráno; Den 13 hodin; (4) Den 2; Den 3; nebo den 4
|
První PK infuze byla ADVATE a druhá PK infuze byla BAX 855.
Všichni účastníci podstupující PK hodnocení měli před podáním ADVATE a BAX 855 72hodinové vymývací období.
Byly provedeny 4 odběry krve pro analýzu PK - 1 před infuzí a 3 po infuzi.
Načasování infuze (ráno [dopoledne] nebo odpoledne [odpoledne]) a načasování odběrů krve 3 a 4 (3 skupiny pro každý odběr krve) byly stanoveny při randomizaci.
Sekvence byla následující: - odběr krve 1. během 30 minut před infuzí [den 0]; PK INFUZE - ráno nebo odpoledne [0. den]; Odběr krve 2. 15-30 minut po infuzi [den 0]; Odběr krve 3. 3 skupiny:- 7 hodin po infuzi (pokud jsem PK infuze) nebo 4 hodiny po infuzi (pokud pm PK infuze) [den 0], den 1:00 nebo den 13:00; Odběr krve 4. 3 skupiny: - Den 2, Den 3 nebo Den 4. K analýze dat PK byl implementován nelineární přístup modelu se smíšenými účinky (populace PK).
Jako primární test byl použit jednostupňový test srážení a pro poskytnutí podpůrných dat byl použit chromogenní test.
|
(1) během 30 minut před infuzí; (2) 15-30 min po infuzi; (3) Den 0 buď 4 nebo 7 hodin po infuzi; Den 1 ráno; Den 13 hodin; (4) Den 2; Den 3; nebo den 4
|
|
Farmakokinetika (PK): Oblast pod křivkou plazmatické koncentrace versus čas od 0 do ∞ hodin po infuzi na dávku, (AUC0-∞/dávka)
Časové okno: (1) během 30 minut před infuzí; (2) 15-30 min po infuzi; (3) Den 0 buď 4 nebo 7 hodin po infuzi; Den 1 ráno; Den 13 hodin; (4) Den 2; Den 3; nebo den 4
|
(1) během 30 minut před infuzí; (2) 15-30 min po infuzi; (3) Den 0 buď 4 nebo 7 hodin po infuzi; Den 1 ráno; Den 13 hodin; (4) Den 2; Den 3; nebo den 4
|
|
|
Farmakokinetika (PK): Střední doba zdržení (MRT)
Časové okno: (1) během 30 minut před infuzí; (2) 15-30 min po infuzi; (3) Den 0 buď 4 nebo 7 hodin po infuzi; Den 1 ráno; Den 13 hodin; (4) Den 2; Den 3; nebo den 4
|
První PK infuze byla ADVATE a druhá PK infuze byla BAX 855.
Všichni účastníci podstupující PK hodnocení měli před podáním ADVATE a BAX 855 72hodinové vymývací období.
Byly provedeny 4 odběry krve pro analýzu PK - 1 před infuzí a 3 po infuzi.
Načasování infuze (ráno [dopoledne] nebo odpoledne [odpoledne]) a načasování odběrů krve 3 a 4 (3 skupiny pro každý odběr krve) byly stanoveny při randomizaci.
Sekvence byla následující: - odběr krve 1. během 30 minut před infuzí [den 0]; PK INFUZE - ráno nebo odpoledne [0. den]; Odběr krve 2. 15-30 minut po infuzi [den 0]; Odběr krve 3. 3 skupiny:- 7 hodin po infuzi (pokud jsem PK infuze) nebo 4 hodiny po infuzi (pokud pm PK infuze) [den 0], den 1:00 nebo den 13:00; Odběr krve 4. 3 skupiny: - Den 2, Den 3 nebo Den 4. K analýze dat PK byl implementován nelineární přístup modelu se smíšenými účinky (populace PK).
Jako primární test byl použit jednostupňový test srážení a pro poskytnutí podpůrných dat byl použit chromogenní test.
|
(1) během 30 minut před infuzí; (2) 15-30 min po infuzi; (3) Den 0 buď 4 nebo 7 hodin po infuzi; Den 1 ráno; Den 13 hodin; (4) Den 2; Den 3; nebo den 4
|
|
Farmakokinetika (PK): Clearance (CL)
Časové okno: (1) během 30 minut před infuzí; (2) 15-30 min po infuzi; (3) Den 0 buď 4 nebo 7 hodin po infuzi; Den 1 ráno; Den 13 hodin; (4) Den 2; Den 3; nebo den 4
|
První PK infuze byla ADVATE a druhá PK infuze byla BAX 855.
Všichni účastníci podstupující PK hodnocení měli před podáním ADVATE a BAX 855 72hodinové vymývací období.
Byly provedeny 4 odběry krve pro analýzu PK - 1 před infuzí a 3 po infuzi.
Načasování infuze (ráno [dopoledne] nebo odpoledne [odpoledne]) a načasování odběrů krve 3 a 4 (3 skupiny pro každý odběr krve) byly stanoveny při randomizaci.
Sekvence byla následující: - odběr krve 1. během 30 minut před infuzí [den 0]; PK INFUZE - ráno nebo odpoledne [0. den]; Odběr krve 2. 15-30 minut po infuzi [den 0]; Odběr krve 3. 3 skupiny:- 7 hodin po infuzi (pokud jsem PK infuze) nebo 4 hodiny po infuzi (pokud pm PK infuze) [den 0], den 1:00 nebo den 13:00; Odběr krve 4. 3 skupiny: - Den 2, Den 3 nebo Den 4. K analýze dat PK byl implementován nelineární přístup modelu se smíšenými účinky (populace PK).
Jako primární test byl použit jednostupňový test srážení a pro poskytnutí podpůrných dat byl použit chromogenní test.
|
(1) během 30 minut před infuzí; (2) 15-30 min po infuzi; (3) Den 0 buď 4 nebo 7 hodin po infuzi; Den 1 ráno; Den 13 hodin; (4) Den 2; Den 3; nebo den 4
|
|
Farmakokinetika (PK): Plazmatický poločas (T1/2)
Časové okno: (1) během 30 minut před infuzí; (2) 15-30 min po infuzi; (3) Den 0 buď 4 nebo 7 hodin po infuzi; Den 1 ráno; Den 13 hodin; (4) Den 2; Den 3; nebo den 4
|
První PK infuze byla ADVATE a druhá PK infuze byla BAX 855.
Všichni účastníci podstupující PK hodnocení měli před podáním ADVATE a BAX 855 72hodinové vymývací období.
Byly provedeny 4 odběry krve pro analýzu PK - 1 před infuzí a 3 po infuzi.
Načasování infuze (ráno [dopoledne] nebo odpoledne [odpoledne]) a načasování odběrů krve 3 a 4 (3 skupiny pro každý odběr krve) byly stanoveny při randomizaci.
Sekvence byla následující: - odběr krve 1. během 30 minut před infuzí [den 0]; PK INFUZE - ráno nebo odpoledne [0. den]; Odběr krve 2. 15-30 minut po infuzi [den 0]; Odběr krve 3. 3 skupiny:- 7 hodin po infuzi (pokud jsem PK infuze) nebo 4 hodiny po infuzi (pokud pm PK infuze) [den 0], den 1:00 nebo den 13:00; Odběr krve 4. 3 skupiny: - Den 2, Den 3 nebo Den 4. K analýze dat PK byl implementován nelineární přístup modelu se smíšenými účinky (populace PK).
Jako primární test byl použit jednostupňový test srážení a pro poskytnutí podpůrných dat byl použit chromogenní test.
|
(1) během 30 minut před infuzí; (2) 15-30 min po infuzi; (3) Den 0 buď 4 nebo 7 hodin po infuzi; Den 1 ráno; Den 13 hodin; (4) Den 2; Den 3; nebo den 4
|
|
Farmakokinetika (PK): Distribuční objem v ustáleném stavu (Vss)
Časové okno: (1) během 30 minut před infuzí; (2) 15-30 min po infuzi; (3) Den 0 buď 4 nebo 7 hodin po infuzi; Den 1 ráno; Den 13 hodin; (4) Den 2; Den 3; nebo den 4
|
První PK infuze byla ADVATE a druhá PK infuze byla BAX 855.
Všichni účastníci podstupující PK hodnocení měli před podáním ADVATE a BAX 855 72hodinové vymývací období.
Byly provedeny 4 odběry krve pro analýzu PK - 1 před infuzí a 3 po infuzi.
Načasování infuze (ráno [dopoledne] nebo odpoledne [odpoledne]) a načasování odběrů krve 3 a 4 (3 skupiny pro každý odběr krve) byly stanoveny při randomizaci.
Sekvence byla následující: - odběr krve 1. během 30 minut před infuzí [den 0]; PK INFUZE - ráno nebo odpoledne [0. den]; Odběr krve 2. 15-30 minut po infuzi [den 0]; Odběr krve 3. 3 skupiny:- 7 hodin po infuzi (pokud jsem PK infuze) nebo 4 hodiny po infuzi (pokud pm PK infuze) [den 0], den 1:00 nebo den 13:00; Odběr krve 4. 3 skupiny: - Den 2, Den 3 nebo Den 4. K analýze dat PK byl implementován nelineární přístup modelu se smíšenými účinky (populace PK).
Jako primární test byl použit jednostupňový test srážení a pro poskytnutí podpůrných dat byl použit chromogenní test.
|
(1) během 30 minut před infuzí; (2) 15-30 min po infuzi; (3) Den 0 buď 4 nebo 7 hodin po infuzi; Den 1 ráno; Den 13 hodin; (4) Den 2; Den 3; nebo den 4
|
|
Farmakokinetika (PK): Inkrementální zotavení (IR)
Časové okno: (1) během 30 minut před infuzí; (2) 15-30 min po infuzi; (3) Den 0 buď 4 nebo 7 hodin po infuzi; Den 1 ráno; Den 13 hodin; (4) Den 2; Den 3; nebo den 4
|
První PK infuze byla ADVATE a druhá PK infuze byla BAX 855.
Všichni účastníci podstupující PK hodnocení měli před podáním ADVATE a BAX 855 72hodinové vymývací období.
Byly provedeny 4 odběry krve pro analýzu PK - 1 před infuzí a 3 po infuzi.
Načasování infuze (ráno [dopoledne] nebo odpoledne [odpoledne]) a načasování odběrů krve 3 a 4 (3 skupiny pro každý odběr krve) byly stanoveny při randomizaci.
Sekvence byla následující: - odběr krve 1. během 30 minut před infuzí [den 0]; PK INFUZE - ráno nebo odpoledne [0. den]; Odběr krve 2. 15-30 minut po infuzi [den 0]; Odběr krve 3. 3 skupiny:- 7 hodin po infuzi (pokud jsem PK infuze) nebo 4 hodiny po infuzi (pokud pm PK infuze) [den 0], den 1:00 nebo den 13:00; Odběr krve 4. 3 skupiny: Den 2, Den 3 nebo Den 4. Pro analýzu IR dat byl implementován nekompartmentový modelový přístup.
Jako primární test byl použit jednostupňový test srážení a pro poskytnutí podpůrných dat byl použit chromogenní test.
|
(1) během 30 minut před infuzí; (2) 15-30 min po infuzi; (3) Den 0 buď 4 nebo 7 hodin po infuzi; Den 1 ráno; Den 13 hodin; (4) Den 2; Den 3; nebo den 4
|
|
Farmakokinetika (PK): Inkrementální obnova (IR) BAX 855 v průběhu času – jednostupňový koagulační test
Časové okno: Výchozí stav, 5. týden (nebo 10–15 ED, podle toho, co nastane jako poslední), 12. týden a 6. měsíc (dokončení/ukončení)
|
Hladiny faktoru VIII (FVIII) před a po infuzi po infuzi BAX 855 byly použity ke stanovení IR.
U účastníků, kteří podstoupili hodnocení PK, byla výchozí hodnota IR určena z měření IR použitého v analýze PK.
Viz údaje ve výstupním opatření 21 - "Farmakokinetika (PK): Inkrementální zotavení (IR)", pro kategorii "Jednostupňový test srážení - BAX 855" Pro účastníky, kteří nepodstoupili hodnocení PK, byla výchozí hodnota IR stanovena na začátku. návštěva před fází profylaktické léčby a je zahrnuta do tohoto ukazatele výsledku.
Název kategorie zahrnuje počet účastníků [n] < 6 let; ≥6 až <12 let a úplný analytický soubor.
|
Výchozí stav, 5. týden (nebo 10–15 ED, podle toho, co nastane jako poslední), 12. týden a 6. měsíc (dokončení/ukončení)
|
|
Farmakokinetika (PK): Inkrementální výtěžnost (IR) BAX 855 v průběhu času – Chromogenní zkouška
Časové okno: Výchozí stav, 5. týden (nebo 10–15 dnů expozice [ED], podle toho, co nastane jako poslední), 12. týden a 6. měsíc (dokončení/ukončení)
|
Hladiny faktoru VIII (FVIII) před a po infuzi po infuzi BAX 855 byly použity ke stanovení IR.
U účastníků, kteří podstoupili hodnocení PK, byla výchozí hodnota IR určena z měření IR použitého v analýze PK.
Viz údaje ve výstupním opatření 21 – „Farmakokinetika (PK): Inkrementální zotavení (IR)“, pro kategorii „Chromogenní test – BAX 855“ U účastníků, kteří nepodstoupili hodnocení PK, byla výchozí hodnota IR stanovena při základní návštěvě před do fáze profylaktické léčby a je zahrnuta do tohoto výsledného měřítka.
Název kategorie zahrnuje počet účastníků [n] < 6 let; ≥6 až <12 let a úplný analytický soubor.
|
Výchozí stav, 5. týden (nebo 10–15 dnů expozice [ED], podle toho, co nastane jako poslední), 12. týden a 6. měsíc (dokončení/ukončení)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
31. října 2014
Primární dokončení (Aktuální)
23. října 2015
Dokončení studie (Aktuální)
23. října 2015
Termíny zápisu do studia
První předloženo
25. července 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
4. srpna 2014
První zveřejněno (Odhad)
6. srpna 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
24. května 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
30. dubna 2021
Naposledy ověřeno
1. dubna 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 261202
- 2014-000742-30 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ano
Popis plánu IPD
Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/.
V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- Protokol studie
- Plán statistické analýzy (SAP)
- Formulář informovaného souhlasu (ICF)
- Zpráva o klinické studii (CSR)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .