Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

BAX 855 Pediatrisk studie

30 april 2021 uppdaterad av: Baxalta now part of Shire

En prospektiv, okontrollerad, multicenterstudie i fas 3 som utvärderar farmakokinetik, effektivitet, säkerhet och immunogenicitet för BAX 855 (PEGylerad fullängdsrekombinant FVIII) hos tidigare behandlade pediatriska patienter med svår hemofili A

Studiens syfte är:

  • För att bedöma förekomsten av FVIII-hämmande antikroppar under 6 månaders profylaktisk behandling två gånger i veckan med BAX 855 eller 50 exponeringsdagar (EDs), beroende på vilket som inträffar senast.
  • För att jämföra farmakokinetiska (PK) parametrar med ADVATE.
  • Att bedöma hemostatisk effekt vid profylax och behandling av blödningsepisoder.
  • För att utvärdera säkerhet och immunogenicitet.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

75

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien, 4000
        • UMHAP Sveti Georgi EAD
      • Sofia, Bulgarien, 1527
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Oncohematological Diseases in Children
      • Varna, Bulgarien, 9010
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment "Sveta Marina"
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Förenta staterna, 80220
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
        • University of Louisville
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Förenta staterna, 11040
        • Cornell University
      • New York, New York, Förenta staterna, 10065
        • New York Presbyterian Hospital-Weill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
        • Virginia Commonwealth University
  • Hong Kong
    • New Territories
      • Shatin, New Territories, Hong Kong
        • The Chinese University of Hong Kong
  • Kalkon
      • Ankara, Kalkon, 06560
        • Ankara University Medical Faculty
      • Antalya, Kalkon, 07059
        • Akdeniz Univesity Medical Faculty
      • Van, Kalkon, 65000
        • Yuzuncu Yil University Medical Faculty
    • Istanbul
      • Cerrahpasa, Istanbul, Kalkon, 34098
        • Istanbul University Faculty of Medicine, Department of Pediatric Immunology
  • Korea, Republiken av
      • Seoul, Korea, Republiken av, 134-727
        • Severance Hospital
    • Daejeon
      • Seo-gu, Daejeon, Korea, Republiken av, 302-799
        • Eulji University Hosptial
    • Ulsan
      • Dong-gu, Ulsan, Korea, Republiken av, 682-714
        • Ulsan University Hosptial
  • Malaysia
    • Penang
      • George Town, Penang, Malaysia, 10450
        • Hospital Pulau Pinang
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
      • Sibu, Sarawak, Malaysia, 96000
        • Hospital Sibu
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
        • Ampang Hospital
      • Klang, Selangor, Malaysia, 41200
        • Tengku Ampian Rahimah (TAR) Hospital
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna, 1105 NZ
        • Academic Medical Centre
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Spanien, 460026
        • Hospital Universitario La Fe
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien, B4 6NH
        • Birmingham Childrens Hospital NHS Trust
      • London, Storbritannien, SE1 7EH
        • St. Thomas's Hospital
      • London, Storbritannien, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Manchester, Storbritannien, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Southampton, Storbritannien, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospital
    • Xitun District
      • Taichung City, Xitun District, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
  • Ukraina
      • Lviv, Ukraina, 79044
        • Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of Academy of Medical Sciences of Ukraine

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 11 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Allvarlig hemofili A (Faktor VIII (FVIII) <1%) bestämt av centrallaboratoriet.
  • <12 år gammal vid visningstillfället.
  • Deltagare i åldern ≥6 till <12 år har tidigare behandlats med plasmaderiverat och/eller rekombinant faktor VIII (rFVIII) koncentrat under minst 150 exponeringsdagar (ED) (baserat på deltagarens medicinska journaler).
  • Deltagare <6 år har tidigare behandlats med plasmaderiverat och/eller rFVIII-koncentrat under minst 50 ED (baserat på deltagarens journaler).
  • Deltagare är negativ med humant immunbristvirus (HIV); eller HIV-positiv med stabil sjukdom och CD4+-antal på ≥200 celler/mm^3, som bekräftats av centrallaboratoriet.
  • Deltagare och/eller juridiskt ombud accepterar profylaktisk behandling under en period av 6 månader.
  • Deltagaren och/eller det juridiska ombudet är villig och kapabel att uppfylla kraven i protokollet.

Exklusions kriterier:

  • Deltagaren har detekterbara FVIII-hämmande antikroppar (≥0,4 Bethesda-enheter (BU) med hjälp av Nijmegen-modifieringen av Bethesda-analysen) som bekräftats av centrallaboratoriet vid screening.
  • Deltagaren har en historia av FVIII-hämmande antikroppar (≥0,4 BU med Nijmegen-modifieringen av Bethesda-analysen eller ≥0,6 BU med Bethesda-analysen) när som helst före screening.
  • Deltagaren har känd överkänslighet mot mus- eller hamsterproteiner, polyetylenglykol (PEG) eller Tween 80.
  • Deltagaren har diagnostiserats med en ärftlig eller förvärvad hemostatisk defekt annan än hemofili A (t.ex. kvalitativ trombocytdefekt eller von Willebrands sjukdom).
  • Deltagarens trombocytantal är <100 000/μL.
  • Deltagaren har allvarlig kronisk leverdysfunktion (t.ex. ≥5 gånger övre gräns för normal (ULN) alaninaminotransferas (ALT), som bekräftats av centrallaboratoriet vid screening, eller ett dokumenterat internationellt normaliserat förhållande (INR) >1,5).
  • Deltagaren har gravt nedsatt njurfunktion (serumkreatinin >1,5 gånger ULN).
  • Deltagaren är planerad att under studiens gång få ett immunmodulerande läkemedel (t.ex. kortikosteroidmedel i en dos motsvarande hydrokortison >10 mg/dag, eller α-interferon) annat än antiretroviral kemoterapi.
  • Deltagaren har aktuell eller nyligen (<30 dagar) användning av andra PEGylerade läkemedel före studiedeltagandet eller är planerad att använda sådana läkemedel under studiedeltagandet.
  • Deltagaren har deltagit i en annan klinisk studie som involverar en prövningsprodukt (IP) eller undersökningsenhet inom 30 dagar före inskrivningen eller är planerad att delta i en annan klinisk studie som involverar en IP eller prövningsenhet under studiens gång.
  • Deltagaren har en medicinsk, psykiatrisk eller kognitiv sjukdom eller användning av droger/alkohol som, enligt utredarens åsikt, skulle påverka deltagarnas säkerhet eller efterlevnad.
  • Deltagarens juridiska ombud är medlem i teamet som genomför denna studie eller är i ett beroendeförhållande med en av studieteamets medlemmar. Beroenderelationer inkluderar nära släktingar (dvs. barn, partner/make/maka, syskon, föräldrar) såväl som anställda hos utredaren eller platspersonalen som genomför studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: <6 år gammal
Biologisk: Antihemofil faktor (rekombinant) - Plasma/albuminfri metod
Farmakokinetisk (PK) analys av ADVATE
Andra namn:
  • ADVATE
Biologisk: PEGylerad rekombinant faktor VIII
Farmakokinetisk (PK) analys av BAX 855
Andra namn:
  • BAX 855
Biologisk: PEGylerad rekombinant faktor VIII
Profylaxbehandling
Andra namn:
  • BAX 855
Experimentell: ≥6 till <12 år
Biologisk: Antihemofil faktor (rekombinant) - Plasma/albuminfri metod
Farmakokinetisk (PK) analys av ADVATE
Andra namn:
  • ADVATE
Biologisk: PEGylerad rekombinant faktor VIII
Farmakokinetisk (PK) analys av BAX 855
Andra namn:
  • BAX 855
Biologisk: PEGylerad rekombinant faktor VIII
Profylaxbehandling
Andra namn:
  • BAX 855

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med hämmande antikroppar mot faktor VIII (FVIII)
Tidsram: Efter första exponering för BAX 855 fram till avslutad studie - ca. 6 månader per deltagare.
Hämmande antikroppar mot FVIII mättes med användning av Nijmegen-modifieringen av Bethesda-analysen. Incidensen av en FVIII-hämmande antikropp definierades som en inhibitornivå ≥0,6 Bethesda-enheter [BU].
Efter första exponering för BAX 855 fram till avslutad studie - ca. 6 månader per deltagare.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Annualiserad blödningsfrekvens (ABR)
Tidsram: Under profylaxperioden på 6 månader eller ≥ 50 ED, beroende på vilket som inträffar senast
Den årliga blödningsfrekvensen (ABR) under profylaxperioden utvärderades baserat på varje enskild blödningsepisod, spontan eller traumatisk, registrerad i deltagarens dagbok och/eller i anteckningar för läkare/sköterska/studieplats. Den årliga blödningshastigheten analyserades med hjälp av en generaliserad linjär modellram som antog en negativ binomialfördelning med en logaritmisk länkfunktion och närvaro eller frånvaro av målleder och ålderskohort som kovariater och observationsperiodens varaktighet i år som offset. Punktuppskattningar för medelvärdet och 95 % konfidensintervall presenteras.
Under profylaxperioden på 6 månader eller ≥ 50 ED, beroende på vilket som inträffar senast
Konsumtion av BAX 855: Antal profylaktiska infusioner per månad och deltagare
Tidsram: Under profylaxperioden på 6 månader eller ≥ 50 ED, beroende på vilket som inträffar senast
Under profylaxperioden på 6 månader eller ≥ 50 ED, beroende på vilket som inträffar senast
Konsumtion av BAX 855: Antal profylaktiska infusioner per år (annualiserat) per deltagare
Tidsram: Under profylaxperioden på 6 månader eller ≥ 50 ED, beroende på vilket som inträffar senast
Under profylaxperioden på 6 månader eller ≥ 50 ED, beroende på vilket som inträffar senast
Konsumtion av BAX 855: Viktjusterad dos av profylaktiska infusioner per månad och deltagare
Tidsram: Under profylaxperioden på 6 månader eller ≥ 50 ED, beroende på vilket som inträffar senast
Under profylaxperioden på 6 månader eller ≥ 50 ED, beroende på vilket som inträffar senast
Konsumtion av BAX 855: Viktjusterad dos av profylaktiska infusioner per år (annualiserad) per deltagare
Tidsram: Under profylaxperioden på 6 månader eller ≥ 50 ED, beroende på vilket som inträffar senast
Under profylaxperioden på 6 månader eller ≥ 50 ED, beroende på vilket som inträffar senast
Konsumtion av BAX 855: Antal infusioner per blödningsepisod
Tidsram: Under profylaxperioden på 6 månader eller ≥ 50 ED, beroende på vilket som inträffar senast
Under profylaxperioden på 6 månader eller ≥ 50 ED, beroende på vilket som inträffar senast
Förbrukning av BAX 855: Viktjusterad dos per blödningsepisod
Tidsram: Under profylaxperioden på 6 månader eller ≥ 50 ED, beroende på vilket som inträffar senast
Under profylaxperioden på 6 månader eller ≥ 50 ED, beroende på vilket som inträffar senast
Hemostatisk effektbedömning för blödningsepisoder behandlade med BAX 855 vid blödningsupplösning
Tidsram: Efter första exponering för BAX 855 fram till avslutad studie - ca. 6 månader per deltagare.
Betygsskala för behandling av blödningsepisoder (BEs) (4-gradig ordinalskala): Utmärkt: Fullständig smärtlindring och upphörande av objektiva tecken på blödning (t.ex. svullnad, ömhet och minskat rörelseomfång vid blödning i rörelseorganen) efter en enda infusion. Ingen ytterligare infusion krävs för kontroll av blödning. Administrering av ytterligare infusioner för att upprätthålla hemostas påverkade inte denna poängsättning. Bra: Absolut smärtlindring och/eller förbättring av tecken på blödning efter en enda infusion. Kräver möjligen mer än 1 infusion för fullständig upplösning. Rättvis: Trolig och/eller lätt smärtlindring och lätt förbättring av tecken på blödning efter engångsinfusion. Krävde mer än 1 infusion för fullständig upplösning. Ingen: Ingen förbättring eller tillstånd försämras.
Efter första exponering för BAX 855 fram till avslutad studie - ca. 6 månader per deltagare.
Allvarliga biverkningar som möjligen eller sannolikt är relaterade till BAX 855
Tidsram: Efter första exponering för BAX 855 fram till avslutad studie - ca. 6 månader per deltagare.
Efter första exponering för BAX 855 fram till avslutad studie - ca. 6 månader per deltagare.
Icke-allvarliga biverkningar möjligen eller sannolikt relaterade till BAX 855
Tidsram: Efter första exponering för BAX 855 fram till avslutad studie - ca. 6 månader per deltagare.
Efter första exponering för BAX 855 fram till avslutad studie - ca. 6 månader per deltagare.
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i vitala tecken
Tidsram: Efter första exponering för BAX 855 fram till avslutad studie - ca. 6 månader per deltagare.
Vitala tecken: kroppstemperatur (°C), andningsfrekvens (andningar/min), pulsfrekvens (slag/min) och systoliskt och diastoliskt blodtryck (mmHg). För varje vitalteckenvärde som ändrades från normalt vid baslinjen till onormalt vid något efterföljande studiebesök, fastställde utredaren om värdet var kliniskt signifikant (d.v.s. en biverkning) eller inte.
Efter första exponering för BAX 855 fram till avslutad studie - ca. 6 månader per deltagare.
Antal kliniskt signifikanta förändringar i kliniska laboratorieparametrar (hematologi, klinisk kemi, lipider)
Tidsram: Efter första exponering för BAX 855 fram till avslutad studie - ca. 6 månader per deltagare.
HEMATOLOGIPANELEN bestod av fullständigt blodvärde: hemoglobin, hematokrit, erytrocyter (dvs. antal röda blodkroppar), leukocyter (dvs. antal vita blodkroppar) med differentiella (dvs. basofiler, eosinofiler, lymfocyter, monocyter och neutrofiler), medelvärde. korpuskulär volym, genomsnittlig blodkroppshemoglobinkoncentration och trombocytantal. PANELEN FÖR KLINISK KEMI bestod av natrium, kalium, klorid, bikarbonat, totalt protein, albumin, ALT, aspartataminotransferas (AST), totalt bilirubin, alkaliskt fosfatas, blodkarbamidkväve, kreatinin och glukos. LIPIDPANELEN bestod av kolesterol, lipoprotein med mycket låg densitet, lipoprotein med låg densitet, lipoprotein med hög densitet och triglycerider. För varje laboratorieparametervärde som ändrades från normalt vid baslinjen till onormalt vid något efterföljande studiebesök, fastställde utredaren om värdet var kliniskt signifikant eller inte.
Efter första exponering för BAX 855 fram till avslutad studie - ca. 6 månader per deltagare.
Positiva post-baseline bindande antikroppar mot faktor VIII (FVIII), polyetylenglykol-faktor VIII (PEG-FVIII), PEG och kinesisk hamster ovarieproteiner (CHO)
Tidsram: Efter första exponering för BAX 855 fram till avslutad studie - ca. 6 månader per deltagare.
Bindande antikroppar mot FVIII och PEG-FVIII, såväl som mot PEG, mättes med användning av enzymkopplad immunosorbentanalys (ELISA). Både immunglobulin G (IgG) och immunglobulin M (IgM) bindande antikroppar för FVIII, BAX 855 och PEG testades vid varje studiebesök. Testning för bindning av antikroppar till CHO utfördes på citrat-anti-koagulerad plasma med användning av en ELISA som använder polyklonala anti-humana IgG-antikroppar. Detta utfallsmått inkluderar antikroppar som var övergående (antikropp utvecklad efter exponering för BAX 855 men inte närvarande vid studieavslutning/slutförande) och pre-existerande (antikropp som ursprungligen fanns före exponering för BAX 855).
Efter första exponering för BAX 855 fram till avslutad studie - ca. 6 månader per deltagare.
Farmakokinetik (PK): Area under plasmakoncentrationen kontra tid-kurvan från 0 till ∞ timmar efter infusion (AUC0-∞)
Tidsram: (1) inom 30 minuter före infusion; (2) 15-30 min efter infusion; (3) Dag 0 antingen 4 eller 7 timmar efter infusion; Dag 1 på morgonen; Dag 1 pm; (4) Dag 2; Dag 3; eller dag 4
Den första PK-infusionen var ADVATE och den andra PK-infusionen var BAX 855. Alla deltagare som genomgick PK-bedömning hade en 72-timmars tvättperiod innan administrering av ADVATE och BAX 855. Det gjordes 4 blodprov för PK-analys - 1 pre-infusion och 3 efter infusion. Tidpunkten för infusionen (morgon [förmiddag] eller eftermiddag [pm]) och tidpunkten för blodtagningar 3 och 4 (3 grupper för varje blodtagning) bestämdes vid randomisering. Sekvensen var följande: Blodtagning 1. inom 30 minuter före infusion [Dag 0]; PK INFUSION - am eller pm [Dag 0]; Blodtagning 2. 15-30 minuter efter infusion [Dag 0]; Blodtagning 3. 3 grupper:- 7 timmar efter infusion (om am PK infusion) eller 4 timmar efter infusion (om pm PK infusion) [Dag 0], Dag 1 am eller Dag 1 pm; Blodtagning 4. 3 grupper: - Dag 2, Dag 3 eller Dag 4. En ickelinjär modell med blandade effekter (populations-PK) implementerades för att analysera PK-data. En enstegs koaguleringsanalys användes som den primära analysen och en kromogen analys användes för att ge stödjande data.
(1) inom 30 minuter före infusion; (2) 15-30 min efter infusion; (3) Dag 0 antingen 4 eller 7 timmar efter infusion; Dag 1 på morgonen; Dag 1 pm; (4) Dag 2; Dag 3; eller dag 4
Farmakokinetik (PK): Area under kurvan för plasmakoncentration kontra tid från 0 till ∞ timmar efter infusion per dos, (AUC0-∞/dos)
Tidsram: (1) inom 30 minuter före infusion; (2) 15-30 min efter infusion; (3) Dag 0 antingen 4 eller 7 timmar efter infusion; Dag 1 på morgonen; Dag 1 pm; (4) Dag 2; Dag 3; eller dag 4
(1) inom 30 minuter före infusion; (2) 15-30 min efter infusion; (3) Dag 0 antingen 4 eller 7 timmar efter infusion; Dag 1 på morgonen; Dag 1 pm; (4) Dag 2; Dag 3; eller dag 4
Farmakokinetik (PK): Genomsnittlig uppehållstid (MRT)
Tidsram: (1) inom 30 minuter före infusion; (2) 15-30 min efter infusion; (3) Dag 0 antingen 4 eller 7 timmar efter infusion; Dag 1 på morgonen; Dag 1 pm; (4) Dag 2; Dag 3; eller dag 4
Den första PK-infusionen var ADVATE och den andra PK-infusionen var BAX 855. Alla deltagare som genomgick PK-bedömning hade en 72-timmars tvättperiod innan administrering av ADVATE och BAX 855. Det gjordes 4 blodprov för PK-analys - 1 pre-infusion och 3 efter infusion. Tidpunkten för infusionen (morgon [förmiddag] eller eftermiddag [pm]) och tidpunkten för blodtagningar 3 och 4 (3 grupper för varje blodtagning) bestämdes vid randomisering. Sekvensen var följande: Blodtagning 1. inom 30 minuter före infusion [Dag 0]; PK INFUSION - am eller pm [Dag 0]; Blodtagning 2. 15-30 minuter efter infusion [Dag 0]; Blodtagning 3. 3 grupper:- 7 timmar efter infusion (om am PK infusion) eller 4 timmar efter infusion (om pm PK infusion) [Dag 0], Dag 1 am eller Dag 1 pm; Blodtagning 4. 3 grupper: - Dag 2, Dag 3 eller Dag 4. En ickelinjär modell med blandade effekter (populations-PK) implementerades för att analysera PK-data. En enstegs koaguleringsanalys användes som den primära analysen och en kromogen analys användes för att ge stödjande data.
(1) inom 30 minuter före infusion; (2) 15-30 min efter infusion; (3) Dag 0 antingen 4 eller 7 timmar efter infusion; Dag 1 på morgonen; Dag 1 pm; (4) Dag 2; Dag 3; eller dag 4
Farmakokinetik (PK): Clearance (CL)
Tidsram: (1) inom 30 minuter före infusion; (2) 15-30 min efter infusion; (3) Dag 0 antingen 4 eller 7 timmar efter infusion; Dag 1 på morgonen; Dag 1 pm; (4) Dag 2; Dag 3; eller dag 4
Den första PK-infusionen var ADVATE och den andra PK-infusionen var BAX 855. Alla deltagare som genomgick PK-bedömning hade en 72-timmars tvättperiod innan administrering av ADVATE och BAX 855. Det gjordes 4 blodprov för PK-analys - 1 pre-infusion och 3 efter infusion. Tidpunkten för infusionen (morgon [förmiddag] eller eftermiddag [pm]) och tidpunkten för blodtagningar 3 och 4 (3 grupper för varje blodtagning) bestämdes vid randomisering. Sekvensen var följande: Blodtagning 1. inom 30 minuter före infusion [Dag 0]; PK INFUSION - am eller pm [Dag 0]; Blodtagning 2. 15-30 minuter efter infusion [Dag 0]; Blodtagning 3. 3 grupper:- 7 timmar efter infusion (om am PK infusion) eller 4 timmar efter infusion (om pm PK infusion) [Dag 0], Dag 1 am eller Dag 1 pm; Blodtagning 4. 3 grupper: - Dag 2, Dag 3 eller Dag 4. En ickelinjär modell med blandade effekter (populations-PK) implementerades för att analysera PK-data. En enstegs koaguleringsanalys användes som den primära analysen och en kromogen analys användes för att ge stödjande data.
(1) inom 30 minuter före infusion; (2) 15-30 min efter infusion; (3) Dag 0 antingen 4 eller 7 timmar efter infusion; Dag 1 på morgonen; Dag 1 pm; (4) Dag 2; Dag 3; eller dag 4
Farmakokinetik (PK): Plasmahalveringstid (T1/2)
Tidsram: (1) inom 30 minuter före infusion; (2) 15-30 min efter infusion; (3) Dag 0 antingen 4 eller 7 timmar efter infusion; Dag 1 på morgonen; Dag 1 pm; (4) Dag 2; Dag 3; eller dag 4
Den första PK-infusionen var ADVATE och den andra PK-infusionen var BAX 855. Alla deltagare som genomgick PK-bedömning hade en 72-timmars tvättperiod innan administrering av ADVATE och BAX 855. Det gjordes 4 blodprov för PK-analys - 1 pre-infusion och 3 efter infusion. Tidpunkten för infusionen (morgon [förmiddag] eller eftermiddag [pm]) och tidpunkten för blodtagningar 3 och 4 (3 grupper för varje blodtagning) bestämdes vid randomisering. Sekvensen var följande: Blodtagning 1. inom 30 minuter före infusion [Dag 0]; PK INFUSION - am eller pm [Dag 0]; Blodtagning 2. 15-30 minuter efter infusion [Dag 0]; Blodtagning 3. 3 grupper:- 7 timmar efter infusion (om am PK infusion) eller 4 timmar efter infusion (om pm PK infusion) [Dag 0], Dag 1 am eller Dag 1 pm; Blodtagning 4. 3 grupper: - Dag 2, Dag 3 eller Dag 4. En ickelinjär modell med blandade effekter (populations-PK) implementerades för att analysera PK-data. En enstegs koaguleringsanalys användes som den primära analysen och en kromogen analys användes för att ge stödjande data.
(1) inom 30 minuter före infusion; (2) 15-30 min efter infusion; (3) Dag 0 antingen 4 eller 7 timmar efter infusion; Dag 1 på morgonen; Dag 1 pm; (4) Dag 2; Dag 3; eller dag 4
Farmakokinetik (PK): Distributionsvolym vid stabilt tillstånd (Vss)
Tidsram: (1) inom 30 minuter före infusion; (2) 15-30 min efter infusion; (3) Dag 0 antingen 4 eller 7 timmar efter infusion; Dag 1 på morgonen; Dag 1 pm; (4) Dag 2; Dag 3; eller dag 4
Den första PK-infusionen var ADVATE och den andra PK-infusionen var BAX 855. Alla deltagare som genomgick PK-bedömning hade en 72-timmars tvättperiod innan administrering av ADVATE och BAX 855. Det gjordes 4 blodprov för PK-analys - 1 pre-infusion och 3 efter infusion. Tidpunkten för infusionen (morgon [förmiddag] eller eftermiddag [pm]) och tidpunkten för blodtagningar 3 och 4 (3 grupper för varje blodtagning) bestämdes vid randomisering. Sekvensen var följande: Blodtagning 1. inom 30 minuter före infusion [Dag 0]; PK INFUSION - am eller pm [Dag 0]; Blodtagning 2. 15-30 minuter efter infusion [Dag 0]; Blodtagning 3. 3 grupper:- 7 timmar efter infusion (om am PK infusion) eller 4 timmar efter infusion (om pm PK infusion) [Dag 0], Dag 1 am eller Dag 1 pm; Blodtagning 4. 3 grupper: - Dag 2, Dag 3 eller Dag 4. En ickelinjär modell med blandade effekter (populations-PK) implementerades för att analysera PK-data. En enstegs koaguleringsanalys användes som den primära analysen och en kromogen analys användes för att ge stödjande data.
(1) inom 30 minuter före infusion; (2) 15-30 min efter infusion; (3) Dag 0 antingen 4 eller 7 timmar efter infusion; Dag 1 på morgonen; Dag 1 pm; (4) Dag 2; Dag 3; eller dag 4
Farmakokinetik (PK): Inkrementell återhämtning (IR)
Tidsram: (1) inom 30 minuter före infusion; (2) 15-30 min efter infusion; (3) Dag 0 antingen 4 eller 7 timmar efter infusion; Dag 1 på morgonen; Dag 1 pm; (4) Dag 2; Dag 3; eller dag 4
Den första PK-infusionen var ADVATE och den andra PK-infusionen var BAX 855. Alla deltagare som genomgick PK-bedömning hade en 72-timmars tvättperiod innan administrering av ADVATE och BAX 855. Det gjordes 4 blodprov för PK-analys - 1 pre-infusion och 3 efter infusion. Tidpunkten för infusionen (morgon [förmiddag] eller eftermiddag [pm]) och tidpunkten för blodtagningar 3 och 4 (3 grupper för varje blodtagning) bestämdes vid randomisering. Sekvensen var följande: Blodtagning 1. inom 30 minuter före infusion [Dag 0]; PK INFUSION - am eller pm [Dag 0]; Blodtagning 2. 15-30 minuter efter infusion [Dag 0]; Blodtagning 3. 3 grupper:- 7 timmar efter infusion (om am PK infusion) eller 4 timmar efter infusion (om pm PK infusion) [Dag 0], Dag 1 am eller Dag 1 pm; Blodtagning 4. 3 grupper:- Dag 2, Dag 3 eller Dag 4. En icke-kompartmentmodell tillvägagångssätt implementerades för att analysera IR-data. En enstegs koaguleringsanalys användes som den primära analysen och en kromogen analys användes för att ge stödjande data.
(1) inom 30 minuter före infusion; (2) 15-30 min efter infusion; (3) Dag 0 antingen 4 eller 7 timmar efter infusion; Dag 1 på morgonen; Dag 1 pm; (4) Dag 2; Dag 3; eller dag 4
Farmakokinetik (PK): Inkrementell återhämtning (IR) av BAX 855 över tid - koaguleringsanalys i ett steg
Tidsram: Baslinje, vecka 5 (eller 10-15 ED, beroende på vad som inträffar senast), vecka 12 och månad 6 (slutförande/avslutande)
Pre- och post-infusionsnivåer av faktor VIII (FVIII) efter infusion av BAX 855 användes för att bestämma IR. För deltagare som genomgick PK-utvärdering bestämdes baslinje-IR från IR-mätningen som användes i PK-analysen. Se data i Utfallsmått 21 - "Farmakokinetik (PK): Incremental Recovery (IR)", för kategorin "Enstegs koaguleringsanalys - BAX 855" För deltagare som inte genomgick en farmakokinetisk utvärdering, bestämdes baslinje-IR vid baslinjen besök före den profylaktiska behandlingsfasen och ingår i detta utfallsmått. Kategorititel inkluderar antal deltagare [n] < 6 år; ≥6 till <12 år och hela analysuppsättningen, respektive.
Baslinje, vecka 5 (eller 10-15 ED, beroende på vad som inträffar senast), vecka 12 och månad 6 (slutförande/avslutande)
Farmakokinetik (PK): Inkrementell återhämtning (IR) av BAX 855 över tid - kromogen analys
Tidsram: Baslinje, vecka 5 (eller 10-15 exponeringsdagar [EDs], beroende på vad som inträffar senast), vecka 12 och månad 6 (slutförande/avslutande)
Pre- och post-infusionsnivåer av faktor VIII (FVIII) efter infusion av BAX 855 användes för att bestämma IR. För deltagare som genomgick PK-utvärdering bestämdes baslinje-IR från IR-mätningen som användes i PK-analysen. Se data i Utfallsmått 21 - "Farmakokinetik (PK): Inkrementell återhämtning (IR)", för kategorin "Kromogen analys - BAX 855" För deltagare som inte genomgick en farmakokinetisk utvärdering, bestämdes baslinje-IR vid baslinjebesöket före till den profylaktiska behandlingsfasen och ingår i detta utfallsmått. Kategorititel inkluderar antal deltagare [n] < 6 år; ≥6 till <12 år och hela analysuppsättningen, respektive.
Baslinje, vecka 5 (eller 10-15 exponeringsdagar [EDs], beroende på vad som inträffar senast), vecka 12 och månad 6 (slutförande/avslutande)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

31 oktober 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

23 oktober 2015

Avslutad studie (Faktisk)

23 oktober 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 juli 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 augusti 2014

Första postat (Uppskatta)

6 augusti 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

24 maj 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 april 2021

Senast verifierad

1 april 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 261202
  • 2014-000742-30 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivning

Takeda ger tillgång till de avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att ta itu med legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande om datadelning finns tillgängligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och under villkoren i ett datadelningsavtal.

Kriterier för IPD Sharing Access

IPD från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/. För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserad data (för att respektera patientens integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med information som är nödvändig för att uppnå forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • Studieprotokoll
  • Statistisk analysplan (SAP)
  • Informerat samtycke (ICF)
  • Klinisk studierapport (CSR)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Blödarsjuka A

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Denmark

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera