BAX 855 Pediatric Study
perjantai 30. huhtikuuta 2021 päivittänyt: Baxalta now part of Shire
Kolmannen vaiheen tuleva, kontrolloimaton, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan BAX 855:n (PEGyloitu täyspitkä rekombinantti FVIII) farmakokinetiikkaa, tehoa, turvallisuutta ja immunogeenisyyttä aiemmin hoidetuilla lapsipotilailla, joilla on vaikea hemofilia A
Opintojen tarkoitus on:
- FVIII:a inhiboivien vasta-aineiden esiintyvyyden arvioimiseksi 6 kuukauden aikana kahdesti viikossa suoritetun profylaktisen BAX 855 -hoidon tai 50 altistuspäivän (EDs) aikana sen mukaan, kumpi tapahtuu viimeksi.
- Farmakokineettisten (PK) parametrien vertaaminen ADVATEen.
- Hemostaattisen tehon arvioimiseksi verenvuotokohtausten ehkäisyssä ja hoidossa.
- Turvallisuuden ja immunogeenisuuden arvioimiseksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
75
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat, 1105 NZ
- Academic Medical Centre
-
-
-
-
-
Plovdiv, Bulgaria, 4000
- UMHAP Sveti Georgi EAD
-
Sofia, Bulgaria, 1527
- Specialized Hospital for Active Treatment of Oncohematological Diseases in Children
-
Varna, Bulgaria, 9010
- Multiprofile Hospital for Active Treatment "Sveta Marina"
-
-
-
-
-
Madrid, Espanja, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Valencia, Espanja, 460026
- Hospital Universitario La Fe
-
-
-
-
New Territories
-
Shatin, New Territories, Hong Kong
- The Chinese University of Hong Kong
-
-
-
-
-
Seoul, Korean tasavalta, 134-727
- Severance Hospital
-
-
Daejeon
-
Seo-gu, Daejeon, Korean tasavalta, 302-799
- Eulji University Hosptial
-
-
Ulsan
-
Dong-gu, Ulsan, Korean tasavalta, 682-714
- Ulsan University Hosptial
-
-
-
-
Penang
-
George Town, Penang, Malesia, 10450
- Hospital Pulau Pinang
-
-
Sarawak
-
Kuching, Sarawak, Malesia, 93586
- Hospital Umum Sarawak
-
Sibu, Sarawak, Malesia, 96000
- Hospital Sibu
-
-
Selangor
-
Ampang, Selangor, Malesia, 68000
- Ampang Hospital
-
Klang, Selangor, Malesia, 41200
- Tengku Ampian Rahimah (TAR) Hospital
-
-
-
-
-
Taichung, Taiwan, 40447
- China Medical University Hospital
-
-
Xitun District
-
Taichung City, Xitun District, Taiwan, 40705
- Taichung Veterans General Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Turkki, 06560
- Ankara University Medical Faculty
-
Antalya, Turkki, 07059
- Akdeniz Univesity Medical Faculty
-
Van, Turkki, 65000
- Yuzuncu Yil University Medical Faculty
-
-
Istanbul
-
Cerrahpasa, Istanbul, Turkki, 34098
- Istanbul University Faculty of Medicine, Department of Pediatric Immunology
-
-
-
-
-
Lviv, Ukraina, 79044
- Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of Academy of Medical Sciences of Ukraine
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
- Birmingham Childrens Hospital NHS Trust
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
- St. Thomas's Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital For Children
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80220
- University of Colorado
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- University of Florida College of Medicine
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
- University of Louisville
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11040
- Cornell University
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10065
- New York Presbyterian Hospital-Weill
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Nationwide Childrens Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Ei vanhempi kuin 11 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vaikea hemofilia A (tekijä VIII (FVIII) <1 %) keskuslaboratoriossa määritettynä.
- <12-vuotias seulontahetkellä.
- ≥6–<12-vuotiaita osallistujia on aiemmin hoidettu plasmaperäisellä ja/tai rekombinanttitekijä VIII (rFVIII) -konsentraatilla (-konsentraateilla) vähintään 150 altistuspäivän (ED) ajan (osallistujan sairauskertomusten perusteella).
- Alle 6-vuotiaita osallistujia on aiemmin hoidettu plasmaperäisillä ja/tai rFVIII-konsentraateilla vähintään 50 ED:n ajan (osallistujan sairauskertomusten perusteella).
- Osallistuja on ihmisen immuunikatovirus (HIV) negatiivinen; tai HIV-positiivinen, jolla on stabiili sairaus ja CD4+-määrä ≥200 solua/mm^3, keskuslaboratorion vahvistamana.
- Osallistuja ja/tai laillinen edustaja hyväksyy profylaktisen hoidon kuuden kuukauden ajan.
- Osallistuja ja/tai laillinen edustaja on halukas ja kykenevä noudattamaan pöytäkirjan vaatimuksia.
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistujalla on havaittavissa FVIII:a inhiboivia vasta-aineita (≥0,4 Bethesda-yksikköä (BU) Bethesda-määrityksen Nijmegen-modifikaatiolla), minkä keskuslaboratorio vahvisti seulonnassa.
- Osallistujalla on ollut FVIII:a inhiboivia vasta-aineita (≥0,4 BU Bethesda-määrityksen Nijmegen-modifikaatiota käytettäessä tai ≥0,6 BU Bethesda-määritystä käyttäen) milloin tahansa ennen seulontaa.
- Osallistujalla on tunnettu yliherkkyys hiiren tai hamsterin proteiineille, polyetyleeniglykolille (PEG) tai Tween 80:lle.
- Osallistujalla on diagnosoitu muu perinnöllinen tai hankittu hemostaattinen vika kuin hemofilia A (esim. kvalitatiivinen verihiutalevaurio tai von Willebrandin tauti).
- Osallistujan verihiutaleiden määrä on <100 000/μl.
- Osallistujalla on vakava krooninen maksan vajaatoiminta (esim. ≥ 5 kertaa normaalin yläraja (ULN) alaniiniaminotransferaasi (ALT), kuten keskuslaboratorio on vahvistanut seulonnassa, tai dokumentoitu kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) > 1,5).
- Osallistujalla on vaikea munuaisten vajaatoiminta (seerumin kreatiniini > 1,5 kertaa ULN).
- Osallistujan on määrä saada tutkimuksen aikana immunomoduloivaa lääkettä (esim. kortikosteroidiaineita annoksena, joka vastaa hydrokortisonia > 10 mg/vrk, tai α-interferonia) muuta kuin antiretroviraalista kemoterapiaa.
- Osallistuja on käyttänyt tai äskettäin (< 30 päivää) muita PEGyloituja lääkkeitä ennen tutkimukseen osallistumista tai hänen on määrä käyttää tällaisia lääkkeitä tutkimukseen osallistumisen aikana.
- Osallistuja on osallistunut toiseen kliiniseen tutkimukseen, jossa on mukana tutkimustuote (IP) tai tutkimuslaite 30 päivän kuluessa ennen ilmoittautumista, tai hänen on määrä osallistua toiseen kliiniseen tutkimukseen, jossa on mukana IP tai tutkimuslaite tämän tutkimuksen aikana.
- Osallistujalla on lääketieteellinen, psykiatrinen tai kognitiivinen sairaus tai virkistyshuumeiden/alkoholin käyttö, joka tutkijan näkemyksen mukaan vaikuttaisi osallistujan turvallisuuteen tai noudattamiseen.
- Osallistujan laillinen edustaja on tämän tutkimuksen suorittavan ryhmän jäsen tai riippuvaisessa suhteessa johonkin tutkimusryhmän jäsenestä. Riippuvaisiin ihmissuhteisiin kuuluvat lähisukulaiset (esim. lapset, kumppani/puoliso, sisarukset, vanhemmat) sekä tutkijan työntekijät tai tutkimustyöpaikan henkilöstö.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: <6 vuotta vanha
|
ADVATE:n farmakokineettinen (PK) analyysi
Muut nimet:
BAX 855:n farmakokineettinen (PK) analyysi
Muut nimet:
Ennaltaehkäisevä hoito
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: ≥6 - <12 vuotta
|
ADVATE:n farmakokineettinen (PK) analyysi
Muut nimet:
BAX 855:n farmakokineettinen (PK) analyysi
Muut nimet:
Ennaltaehkäisevä hoito
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla on estäviä vasta-aineita tekijä VIII:lle (FVIII)
Aikaikkuna: Ensimmäisen BAX 855 -altistuksen jälkeen tutkimuksen päättymiseen saakka - noin. 6 kuukautta per osallistuja.
|
FVIII:aa estävät vasta-aineet mitattiin käyttämällä Bethesda-määrityksen Nijmegen-modifikaatiota.
FVIII:a estävän vasta-aineen esiintyvyys määriteltiin estäjätasoksi ≥ 0,6 Bethesda-yksikköä [BU].
|
Ensimmäisen BAX 855 -altistuksen jälkeen tutkimuksen päättymiseen saakka - noin. 6 kuukautta per osallistuja.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vuosittainen verenvuotonopeus (ABR)
Aikaikkuna: 6 kuukauden tai ≥ 50 ED:n ennaltaehkäisyjakson aikana sen mukaan, kumpi tapahtuu viimeksi
|
Vuositasoinen verenvuotoprosentti (ABR) ennaltaehkäisyjakson aikana arvioitiin kunkin yksittäisen vuotojakson, spontaani tai traumaattisen, perusteella, kirjattiin osallistujan päiväkirjaan ja/tai kirjattiin lääkärin/sairaanhoitajan/tutkimuspaikan muistiinpanoihin.
Vuositasoinen verenvuototiheys analysoitiin käyttämällä yleistettyä lineaarista mallikehystä, jossa oletettiin negatiivinen binomiaalinen jakauma logaritmisen linkin funktiolla ja kohdenivelten ja ikäkohortin olemassaolo tai puuttuminen kovariaatteina ja havaintojakson kesto vuosina kompensoituneena.
Pisteestimaatit keskiarvolle ja 95 %:n luottamusvälille esitetään.
|
6 kuukauden tai ≥ 50 ED:n ennaltaehkäisyjakson aikana sen mukaan, kumpi tapahtuu viimeksi
|
|
BAX 855:n kulutus: Ennaltaehkäisevien infuusioiden määrä kuukaudessa per osallistuja
Aikaikkuna: 6 kuukauden tai ≥ 50 ED:n ennaltaehkäisyjakson aikana sen mukaan, kumpi tapahtuu viimeksi
|
6 kuukauden tai ≥ 50 ED:n ennaltaehkäisyjakson aikana sen mukaan, kumpi tapahtuu viimeksi
|
|
|
BAX 855:n kulutus: Ennaltaehkäisevien infuusioiden määrä vuodessa (vuosittainen) per osallistuja
Aikaikkuna: 6 kuukauden tai ≥ 50 ED:n ennaltaehkäisyjakson aikana sen mukaan, kumpi tapahtuu viimeksi
|
6 kuukauden tai ≥ 50 ED:n ennaltaehkäisyjakson aikana sen mukaan, kumpi tapahtuu viimeksi
|
|
|
BAX 855:n kulutus: Painon mukaan mukautettu profylaktisten infuusioiden annos kuukaudessa per osallistuja
Aikaikkuna: 6 kuukauden tai ≥ 50 ED:n ennaltaehkäisyjakson aikana sen mukaan, kumpi tapahtuu viimeksi
|
6 kuukauden tai ≥ 50 ED:n ennaltaehkäisyjakson aikana sen mukaan, kumpi tapahtuu viimeksi
|
|
|
BAX 855:n kulutus: Profylaktisten infuusioiden painoon mukautettu annos per vuosi (vuosittainen) per osallistuja
Aikaikkuna: 6 kuukauden tai ≥ 50 ED:n ennaltaehkäisyjakson aikana sen mukaan, kumpi tapahtuu viimeksi
|
6 kuukauden tai ≥ 50 ED:n ennaltaehkäisyjakson aikana sen mukaan, kumpi tapahtuu viimeksi
|
|
|
BAX 855:n kulutus: Infuusioiden määrä verenvuotojaksoa kohti
Aikaikkuna: 6 kuukauden tai ≥ 50 ED:n ennaltaehkäisyjakson aikana sen mukaan, kumpi tapahtuu viimeksi
|
6 kuukauden tai ≥ 50 ED:n ennaltaehkäisyjakson aikana sen mukaan, kumpi tapahtuu viimeksi
|
|
|
BAX 855:n kulutus: painon mukaan säädetty annos verenvuotojaksoa kohti
Aikaikkuna: 6 kuukauden tai ≥ 50 ED:n ennaltaehkäisyjakson aikana sen mukaan, kumpi tapahtuu viimeksi
|
6 kuukauden tai ≥ 50 ED:n ennaltaehkäisyjakson aikana sen mukaan, kumpi tapahtuu viimeksi
|
|
|
Hemostaattisen tehon luokitus BAX 855:llä hoidetuille verenvuotojaksoille verenvuodon korjauksessa
Aikaikkuna: Ensimmäisen BAX 855 -altistuksen jälkeen tutkimuksen päättymiseen saakka - noin. 6 kuukautta per osallistuja.
|
Arviointiasteikko verenvuotojaksojen hoidolle (4-pisteinen järjestysasteikko): Erinomainen: Täysi kivun lievitys ja objektiivisten verenvuodon merkkien (esim. turvotus, arkuus ja liikeradan heikkeneminen tuki- ja liikuntaelimistön verenvuodon yhteydessä) yhden infuusion jälkeen.
Lisäinfuusiota ei tarvita verenvuodon hallintaan.
Lisäinfuusioiden antaminen hemostaasin ylläpitämiseksi ei vaikuttanut tähän pisteytykseen.
Hyvä: Selkeä kivunlievitys ja/tai verenvuodon oireiden paraneminen yhden infuusion jälkeen.
Vaatii mahdollisesti enemmän kuin yhden infuusion täydelliseen erotteluun.
Kohtuullinen: Todennäköinen ja/tai lievä kivun lievitys ja lievä verenvuodon oireiden paraneminen yhden infuusion jälkeen.
Täydelliseen ratkaisuun tarvitaan enemmän kuin 1 infuusio.
Ei mitään: Ei parannusta tai tila huononee.
|
Ensimmäisen BAX 855 -altistuksen jälkeen tutkimuksen päättymiseen saakka - noin. 6 kuukautta per osallistuja.
|
|
Mahdollisesti tai todennäköisesti BAX 855:een liittyvät vakavat haittatapahtumat (SAE)
Aikaikkuna: Ensimmäisen BAX 855 -altistuksen jälkeen tutkimuksen päättymiseen saakka - noin. 6 kuukautta per osallistuja.
|
Ensimmäisen BAX 855 -altistuksen jälkeen tutkimuksen päättymiseen saakka - noin. 6 kuukautta per osallistuja.
|
|
|
Ei-vakavat haittatapahtumat, jotka mahdollisesti tai todennäköisesti liittyvät BAX 855:een
Aikaikkuna: Ensimmäisen BAX 855 -altistuksen jälkeen tutkimuksen päättymiseen saakka - noin. 6 kuukautta per osallistuja.
|
Ensimmäisen BAX 855 -altistuksen jälkeen tutkimuksen päättymiseen saakka - noin. 6 kuukautta per osallistuja.
|
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia elintoiminnoissa
Aikaikkuna: Ensimmäisen BAX 855 -altistuksen jälkeen tutkimuksen päättymiseen saakka - noin. 6 kuukautta per osallistuja.
|
Elintoiminnot: ruumiinlämpö (°C), hengitystiheys (hengitys/min), pulssi (lyöntiä/min) sekä systolinen ja diastolinen verenpaine (mmHg).
Jokaiselle elintoimintoarvolle, joka muuttui normaalista lähtötilanteessa epänormaaliksi millä tahansa myöhemmällä tutkimuskäynnillä, tutkija määritti, oliko arvo kliinisesti merkittävä (eli ja haittatapahtuma) vai ei.
|
Ensimmäisen BAX 855 -altistuksen jälkeen tutkimuksen päättymiseen saakka - noin. 6 kuukautta per osallistuja.
|
|
Kliinisesti merkittävien muutosten määrä kliinisissä laboratorioparametreissa (hematologia, kliininen kemia, lipidit)
Aikaikkuna: Ensimmäisen BAX 855 -altistuksen jälkeen tutkimuksen päättymiseen saakka - noin. 6 kuukautta per osallistuja.
|
HEMATOLOGIA PANEELI koostui täydellisestä verenkuvasta: hemoglobiini, hematokriitti, erytrosyytit (eli punasolujen määrä), leukosyytit (eli valkosolujen määrä) ja ero (eli basofiilit, eosinofiilit, lymfosyytit, monosyytit ja neutrofiilit), keskiarvo verisolujen tilavuus, keskimääräinen hemoglobiinipitoisuus ja verihiutaleiden määrä.
KLIINISEN KEMIAN PANEELI koostui natriumista, kaliumista, kloridista, bikarbonaatista, kokonaisproteiinista, albumiinista, ALT:sta, aspartaattiaminotransferaasista (AST), kokonaisbilirubiinista, alkalisesta fosfataasista, veren ureatypestä, kreatiniinista ja glukoosista.
LIPID-PANEELI koostui kolesterolista, erittäin matalatiheyksisestä lipoproteiinista, matalatiheyksisestä lipoproteiinista, korkeatiheyksisestä lipoproteiinista ja triglyserideistä.
Jokaisen laboratorioparametrin arvon osalta, joka muuttui normaalista lähtötilanteessa epänormaaliksi millä tahansa myöhemmällä tutkimuskäynnillä, tutkija määritti, oliko arvo kliinisesti merkittävä vai ei.
|
Ensimmäisen BAX 855 -altistuksen jälkeen tutkimuksen päättymiseen saakka - noin. 6 kuukautta per osallistuja.
|
|
Positiiviset lähtötilanteen jälkeiset sitoutumisvasta-aineet tekijä VIII:lle (FVIII), polyetyleeniglykoli-tekijä VIII:lle (PEG-FVIII), PEG:lle ja kiinanhamsterin munasarjojen (CHO) proteiineille
Aikaikkuna: Ensimmäisen BAX 855 -altistuksen jälkeen tutkimuksen päättymiseen saakka - noin. 6 kuukautta per osallistuja.
|
Sitoutuvat vasta-aineet FVIII:lle ja PEG-FVIII:lle sekä PEG:lle mitattiin käyttämällä entsyymikytkentäistä immunosorbenttimääritystä (ELISA).
Sekä immunoglobuliini G:tä (IgG) että immunoglobuliini M:ää (IgM) sitovia vasta-aineita FVIII:lle, BAX 855:lle ja PEG:lle testattiin kullakin tutkimuskäynnillä.
CHO:hon sitoutuvien vasta-aineiden testaus suoritettiin sitraatti-antikoaguloidulla plasmalla käyttämällä ELISA:ta, jossa käytettiin polyklonaalisia anti-ihmisen IgG-vasta-aineita.
Tämä tulosmitta sisältää vasta-aineet, jotka olivat ohimeneviä (vasta-aine, joka kehittyi BAX 855:lle altistuksen jälkeen, mutta ei ollut läsnä tutkimuksen päättyessä/päättyessä) ja olemassa olevia (vasta-aineita oli alun perin ennen BAX 855:lle altistumista).
|
Ensimmäisen BAX 855 -altistuksen jälkeen tutkimuksen päättymiseen saakka - noin. 6 kuukautta per osallistuja.
|
|
Farmakokinetiikka (PK): Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala 0 - ∞ tuntia infuusion jälkeen (AUC0-∞)
Aikaikkuna: (1) 30 minuutin sisällä ennen infuusiota; (2) 15-30 minuuttia infuusion jälkeen; (3) Päivä 0 joko 4 tai 7 tuntia infuusion jälkeen; päivä 1; päivä klo 13; (4) Päivä 2; Päivä 3; tai päivä 4
|
Ensimmäinen PK-infuusio oli ADVATE ja toinen PK-infuusio oli BAX 855.
Kaikilla PK-arvioinnissa käyneillä osallistujilla oli 72 tunnin pesujakso ennen ADVATE:n ja BAX 855:n antamista.
PK-analyysiä varten otettiin 4 verenottoa - 1 ennen infuusiota ja 3 infuusion jälkeen.
Infuusion ajoitus (aamu [am] tai iltapäivä [iltapäivä]) ja verinäytteen 3 ja 4 ajoitus (3 ryhmää jokaista verenottoa kohti) määritettiin satunnaistuksen yhteydessä.
Järjestys oli seuraava: - Blood Draw 1. 30 minuutin sisällä ennen infuusiota [päivä 0]; PK-INFUSION - aamupäivällä tai iltapäivällä [päivä 0]; Verenotto 2. 15-30 minuuttia infuusion jälkeen [päivä 0]; Verenotto 3. 3 ryhmää: - 7 tuntia infuusion jälkeen (jos olen PK-infuusio) tai 4 tuntia infuusion jälkeen (jos pm PK-infuusio) [päivä 0], päivä 1 aamupäivällä tai päivä 13; Verenotto 4. 3 ryhmää: - päivä 2, päivä 3 tai päivä 4. Epälineaarinen sekavaikutusten mallilähestymistapa (populaatio PK) otettiin käyttöön PK-tietojen analysoimiseksi.
Yksivaiheista hyytymismääritystä käytettiin ensisijaisena määrityksenä, ja kromogeenistä määritystä käytettiin tukevien tietojen tuottamiseen.
|
(1) 30 minuutin sisällä ennen infuusiota; (2) 15-30 minuuttia infuusion jälkeen; (3) Päivä 0 joko 4 tai 7 tuntia infuusion jälkeen; päivä 1; päivä klo 13; (4) Päivä 2; Päivä 3; tai päivä 4
|
|
Farmakokinetiikka (PK): Pinta-ala plasman pitoisuuden funktiona aikakäyrän alla 0 - ∞ tuntia infuusion jälkeen annosta kohden (AUC0-∞/annos)
Aikaikkuna: (1) 30 minuutin sisällä ennen infuusiota; (2) 15-30 minuuttia infuusion jälkeen; (3) Päivä 0 joko 4 tai 7 tuntia infuusion jälkeen; päivä 1; päivä klo 13; (4) Päivä 2; Päivä 3; tai päivä 4
|
(1) 30 minuutin sisällä ennen infuusiota; (2) 15-30 minuuttia infuusion jälkeen; (3) Päivä 0 joko 4 tai 7 tuntia infuusion jälkeen; päivä 1; päivä klo 13; (4) Päivä 2; Päivä 3; tai päivä 4
|
|
|
Farmakokinetiikka (PK): Keskimääräinen oleskeluaika (MRT)
Aikaikkuna: (1) 30 minuutin sisällä ennen infuusiota; (2) 15-30 minuuttia infuusion jälkeen; (3) Päivä 0 joko 4 tai 7 tuntia infuusion jälkeen; päivä 1; päivä klo 13; (4) Päivä 2; Päivä 3; tai päivä 4
|
Ensimmäinen PK-infuusio oli ADVATE ja toinen PK-infuusio oli BAX 855.
Kaikilla PK-arvioinnissa käyneillä osallistujilla oli 72 tunnin pesujakso ennen ADVATE:n ja BAX 855:n antamista.
PK-analyysiä varten otettiin 4 verenottoa - 1 ennen infuusiota ja 3 infuusion jälkeen.
Infuusion ajoitus (aamu [am] tai iltapäivä [iltapäivä]) ja verinäytteen 3 ja 4 ajoitus (3 ryhmää jokaista verenottoa kohti) määritettiin satunnaistuksen yhteydessä.
Järjestys oli seuraava: - Blood Draw 1. 30 minuutin sisällä ennen infuusiota [päivä 0]; PK-INFUSION - aamupäivällä tai iltapäivällä [päivä 0]; Verenotto 2. 15-30 minuuttia infuusion jälkeen [päivä 0]; Verenotto 3. 3 ryhmää: - 7 tuntia infuusion jälkeen (jos olen PK-infuusio) tai 4 tuntia infuusion jälkeen (jos pm PK-infuusio) [päivä 0], päivä 1 aamupäivällä tai päivä 13; Verenotto 4. 3 ryhmää: - päivä 2, päivä 3 tai päivä 4. Epälineaarinen sekavaikutusten mallilähestymistapa (populaatio PK) otettiin käyttöön PK-tietojen analysoimiseksi.
Yksivaiheista hyytymismääritystä käytettiin ensisijaisena määrityksenä, ja kromogeenistä määritystä käytettiin tukevien tietojen tuottamiseen.
|
(1) 30 minuutin sisällä ennen infuusiota; (2) 15-30 minuuttia infuusion jälkeen; (3) Päivä 0 joko 4 tai 7 tuntia infuusion jälkeen; päivä 1; päivä klo 13; (4) Päivä 2; Päivä 3; tai päivä 4
|
|
Farmakokinetiikka (PK): Puhdistus (CL)
Aikaikkuna: (1) 30 minuutin sisällä ennen infuusiota; (2) 15-30 minuuttia infuusion jälkeen; (3) Päivä 0 joko 4 tai 7 tuntia infuusion jälkeen; päivä 1; päivä klo 13; (4) Päivä 2; Päivä 3; tai päivä 4
|
Ensimmäinen PK-infuusio oli ADVATE ja toinen PK-infuusio oli BAX 855.
Kaikilla PK-arvioinnissa käyneillä osallistujilla oli 72 tunnin pesujakso ennen ADVATE:n ja BAX 855:n antamista.
PK-analyysiä varten otettiin 4 verenottoa - 1 ennen infuusiota ja 3 infuusion jälkeen.
Infuusion ajoitus (aamu [am] tai iltapäivä [iltapäivä]) ja verinäytteen 3 ja 4 ajoitus (3 ryhmää jokaista verenottoa kohti) määritettiin satunnaistuksen yhteydessä.
Järjestys oli seuraava: - Blood Draw 1. 30 minuutin sisällä ennen infuusiota [päivä 0]; PK-INFUSION - aamupäivällä tai iltapäivällä [päivä 0]; Verenotto 2. 15-30 minuuttia infuusion jälkeen [päivä 0]; Verenotto 3. 3 ryhmää: - 7 tuntia infuusion jälkeen (jos olen PK-infuusio) tai 4 tuntia infuusion jälkeen (jos pm PK-infuusio) [päivä 0], päivä 1 aamupäivällä tai päivä 13; Verenotto 4. 3 ryhmää: - päivä 2, päivä 3 tai päivä 4. Epälineaarinen sekavaikutusten mallilähestymistapa (populaatio PK) otettiin käyttöön PK-tietojen analysoimiseksi.
Yksivaiheista hyytymismääritystä käytettiin ensisijaisena määrityksenä, ja kromogeenistä määritystä käytettiin tukevien tietojen tuottamiseen.
|
(1) 30 minuutin sisällä ennen infuusiota; (2) 15-30 minuuttia infuusion jälkeen; (3) Päivä 0 joko 4 tai 7 tuntia infuusion jälkeen; päivä 1; päivä klo 13; (4) Päivä 2; Päivä 3; tai päivä 4
|
|
Farmakokinetiikka (PK): puoliintumisaika plasmassa (T1/2)
Aikaikkuna: (1) 30 minuutin sisällä ennen infuusiota; (2) 15-30 minuuttia infuusion jälkeen; (3) Päivä 0 joko 4 tai 7 tuntia infuusion jälkeen; päivä 1; päivä klo 13; (4) Päivä 2; Päivä 3; tai päivä 4
|
Ensimmäinen PK-infuusio oli ADVATE ja toinen PK-infuusio oli BAX 855.
Kaikilla PK-arvioinnissa käyneillä osallistujilla oli 72 tunnin pesujakso ennen ADVATE:n ja BAX 855:n antamista.
PK-analyysiä varten otettiin 4 verenottoa - 1 ennen infuusiota ja 3 infuusion jälkeen.
Infuusion ajoitus (aamu [am] tai iltapäivä [iltapäivä]) ja verinäytteen 3 ja 4 ajoitus (3 ryhmää jokaista verenottoa kohti) määritettiin satunnaistuksen yhteydessä.
Järjestys oli seuraava: - Blood Draw 1. 30 minuutin sisällä ennen infuusiota [päivä 0]; PK-INFUSION - aamupäivällä tai iltapäivällä [päivä 0]; Verenotto 2. 15-30 minuuttia infuusion jälkeen [päivä 0]; Verenotto 3. 3 ryhmää: - 7 tuntia infuusion jälkeen (jos olen PK-infuusio) tai 4 tuntia infuusion jälkeen (jos pm PK-infuusio) [päivä 0], päivä 1 aamupäivällä tai päivä 13; Verenotto 4. 3 ryhmää: - päivä 2, päivä 3 tai päivä 4. Epälineaarinen sekavaikutusten mallilähestymistapa (populaatio PK) otettiin käyttöön PK-tietojen analysoimiseksi.
Yksivaiheista hyytymismääritystä käytettiin ensisijaisena määrityksenä, ja kromogeenistä määritystä käytettiin tukevien tietojen tuottamiseen.
|
(1) 30 minuutin sisällä ennen infuusiota; (2) 15-30 minuuttia infuusion jälkeen; (3) Päivä 0 joko 4 tai 7 tuntia infuusion jälkeen; päivä 1; päivä klo 13; (4) Päivä 2; Päivä 3; tai päivä 4
|
|
Farmakokinetiikka (PK): Jakaantumistilavuus vakaassa tilassa (Vss)
Aikaikkuna: (1) 30 minuutin sisällä ennen infuusiota; (2) 15-30 minuuttia infuusion jälkeen; (3) Päivä 0 joko 4 tai 7 tuntia infuusion jälkeen; päivä 1; päivä klo 13; (4) Päivä 2; Päivä 3; tai päivä 4
|
Ensimmäinen PK-infuusio oli ADVATE ja toinen PK-infuusio oli BAX 855.
Kaikilla PK-arvioinnissa käyneillä osallistujilla oli 72 tunnin pesujakso ennen ADVATE:n ja BAX 855:n antamista.
PK-analyysiä varten otettiin 4 verenottoa - 1 ennen infuusiota ja 3 infuusion jälkeen.
Infuusion ajoitus (aamu [am] tai iltapäivä [iltapäivä]) ja verinäytteen 3 ja 4 ajoitus (3 ryhmää jokaista verenottoa kohti) määritettiin satunnaistuksen yhteydessä.
Järjestys oli seuraava: - Blood Draw 1. 30 minuutin sisällä ennen infuusiota [päivä 0]; PK-INFUSION - aamupäivällä tai iltapäivällä [päivä 0]; Verenotto 2. 15-30 minuuttia infuusion jälkeen [päivä 0]; Verenotto 3. 3 ryhmää: - 7 tuntia infuusion jälkeen (jos olen PK-infuusio) tai 4 tuntia infuusion jälkeen (jos pm PK-infuusio) [päivä 0], päivä 1 aamupäivällä tai päivä 13; Verenotto 4. 3 ryhmää: - päivä 2, päivä 3 tai päivä 4. Epälineaarinen sekavaikutusten mallilähestymistapa (populaatio PK) otettiin käyttöön PK-tietojen analysoimiseksi.
Yksivaiheista hyytymismääritystä käytettiin ensisijaisena määrityksenä, ja kromogeenistä määritystä käytettiin tukevien tietojen tuottamiseen.
|
(1) 30 minuutin sisällä ennen infuusiota; (2) 15-30 minuuttia infuusion jälkeen; (3) Päivä 0 joko 4 tai 7 tuntia infuusion jälkeen; päivä 1; päivä klo 13; (4) Päivä 2; Päivä 3; tai päivä 4
|
|
Farmakokinetiikka (PK): Incremental Recovery (IR)
Aikaikkuna: (1) 30 minuutin sisällä ennen infuusiota; (2) 15-30 minuuttia infuusion jälkeen; (3) Päivä 0 joko 4 tai 7 tuntia infuusion jälkeen; päivä 1; päivä klo 13; (4) Päivä 2; Päivä 3; tai päivä 4
|
Ensimmäinen PK-infuusio oli ADVATE ja toinen PK-infuusio oli BAX 855.
Kaikilla PK-arvioinnissa käyneillä osallistujilla oli 72 tunnin pesujakso ennen ADVATE:n ja BAX 855:n antamista.
PK-analyysiä varten otettiin 4 verenottoa - 1 ennen infuusiota ja 3 infuusion jälkeen.
Infuusion ajoitus (aamu [am] tai iltapäivä [iltapäivä]) ja verinäytteen 3 ja 4 ajoitus (3 ryhmää jokaista verenottoa kohti) määritettiin satunnaistuksen yhteydessä.
Järjestys oli seuraava: - Blood Draw 1. 30 minuutin sisällä ennen infuusiota [päivä 0]; PK-INFUSION - aamupäivällä tai iltapäivällä [päivä 0]; Verenotto 2. 15-30 minuuttia infuusion jälkeen [päivä 0]; Verenotto 3. 3 ryhmää: - 7 tuntia infuusion jälkeen (jos olen PK-infuusio) tai 4 tuntia infuusion jälkeen (jos pm PK-infuusio) [päivä 0], päivä 1 aamupäivällä tai päivä 13; Blood Draw 4. 3 ryhmää: Päivä 2, päivä 3 tai päivä 4. Ei-osastoista mallilähestymistapaa käytettiin IR-tietojen analysoimiseksi.
Yksivaiheista hyytymismääritystä käytettiin ensisijaisena määrityksenä, ja kromogeenistä määritystä käytettiin tukevien tietojen tuottamiseen.
|
(1) 30 minuutin sisällä ennen infuusiota; (2) 15-30 minuuttia infuusion jälkeen; (3) Päivä 0 joko 4 tai 7 tuntia infuusion jälkeen; päivä 1; päivä klo 13; (4) Päivä 2; Päivä 3; tai päivä 4
|
|
Farmakokinetiikka (PK): BAX 855:n inkrementaalinen palautuminen (IR) ajan myötä - yksivaiheinen hyytymismääritys
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 5 (tai 10–15 ED-kertaa sen mukaan, kumpi sattuu viimeksi), viikko 12 ja kuukausi 6 (päättyminen/irtisanominen)
|
IR:n määrittämiseen käytettiin tekijä VIII:n (FVIII) infuusiota edeltäviä ja jälkeisiä tasoja BAX 855:n infuusion jälkeen.
Osallistujille, joille tehtiin PK-arviointi, lähtötilanteen IR määritettiin PK-analyysissä käytetystä IR-mittauksesta.
Katso tiedot tulosmittauksesta 21 - "Farmakokinetiikka (PK): Inkrementaalinen palautuminen (IR)" kategoriasta "Yksivaiheinen hyytymismääritys - BAX 855" Osallistujille, joille ei tehty PK-arviointia, lähtötilan IR määritettiin lähtötasolla. käynti ennen profylaktista hoitovaihetta, ja se sisältyy tähän tulosmittaan.
Kategorian nimi sisältää osallistujamäärän [n] < 6 v; ≥6 - <12 vuotta ja Full Analysis Set, vastaavasti.
|
Lähtötilanne, viikko 5 (tai 10–15 ED-kertaa sen mukaan, kumpi sattuu viimeksi), viikko 12 ja kuukausi 6 (päättyminen/irtisanominen)
|
|
Farmakokinetiikka (PK): BAX 855:n inkrementaalinen palautuminen (IR) ajan myötä - kromogeeninen määritys
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 5 (tai 10–15 altistuspäivää [ED] sen mukaan, kumpi tapahtuu viimeksi), viikko 12 ja kuukausi 6 (päättyminen/lopettaminen)
|
IR:n määrittämiseen käytettiin tekijä VIII:n (FVIII) infuusiota edeltäviä ja jälkeisiä tasoja BAX 855:n infuusion jälkeen.
Osallistujille, joille tehtiin PK-arviointi, lähtötilanteen IR määritettiin PK-analyysissä käytetystä IR-mittauksesta.
Katso tiedot tulosmittauksesta 21 - "Farmakokinetiikka (PK): Inkrementaalinen palautuminen (IR)" kategorialle "Kromogeeninen määritys - BAX 855" Osallistujille, joille ei tehty PK-arviointia, lähtötilanteen IR määritettiin lähtötilanteessa ennen käyntiä. profylaktiseen hoitovaiheeseen ja se sisältyy tähän tulosmittaan.
Kategorian nimi sisältää osallistujamäärän [n] < 6 v; ≥6 - <12 vuotta ja Full Analysis Set, vastaavasti.
|
Perustaso, viikko 5 (tai 10–15 altistuspäivää [ED] sen mukaan, kumpi tapahtuu viimeksi), viikko 12 ja kuukausi 6 (päättyminen/lopettaminen)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 31. lokakuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 23. lokakuuta 2015
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 23. lokakuuta 2015
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 25. heinäkuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 4. elokuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 6. elokuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 24. toukokuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 30. huhtikuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. huhtikuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 261202
- 2014-000742-30 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Joo
IPD-suunnitelman kuvaus
Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- Tutkimuspöytäkirja
- Tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP)
- Ilmoitettu suostumuslomake (ICF)
- Kliinisen tutkimuksen raportti (CSR)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .