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BAX 855 儿科研究

2021年4月30日 更新者：Baxalta now part of Shire

评估 BAX 855（聚乙二醇化全长重组 FVIII）在既往接受过治疗的重度血友病 A 儿科患者中的药代动力学、疗效、安全性和免疫原性的 3 期前瞻性、非对照、多中心研究

研究目的是：

  • 评估每周两次 BAX 855 预防性治疗 6 个月期间或 50 天暴露天数 (ED) 期间 FVIII 抑制抗体的发生率，以最后发生者为准。
  • 将药代动力学 (PK) 参数与 ADVATE 进行比较。
  • 评估预防和治疗出血事件的止血效果。
  • 评估安全性和免疫原性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

75

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 乌克兰
      • Lviv、乌克兰、79044
        • Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of Academy of Medical Sciences of Ukraine
  • 保加利亚
      • Plovdiv、保加利亚、4000
        • UMHAP Sveti Georgi EAD
      • Sofia、保加利亚、1527
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Oncohematological Diseases in Children
      • Varna、保加利亚、9010
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment "Sveta Marina"
  • 台湾
      • Taichung、台湾、40447
        • China Medical University Hospital
    • Xitun District
      • Taichung City、Xitun District、台湾、40705
        • Taichung Veterans General Hospital
  • 大韩民国
      • Seoul、大韩民国、134-727
        • Severance Hospital
    • Daejeon
      • Seo-gu、Daejeon、大韩民国、302-799
        • Eulji University Hosptial
    • Ulsan
      • Dong-gu、Ulsan、大韩民国、682-714
        • Ulsan University Hosptial
  • 火鸡
      • Ankara、火鸡、06560
        • Ankara University Medical Faculty
      • Antalya、火鸡、07059
        • Akdeniz Univesity Medical Faculty
      • Van、火鸡、65000
        • Yuzuncu Yil University Medical Faculty
    • Istanbul
      • Cerrahpasa、Istanbul、火鸡、34098
        • Istanbul University Faculty of Medicine, Department of Pediatric Immunology
  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver、Colorado、美国、80220
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kentucky
      • Louisville、Kentucky、美国、40202
        • University of Louisville
    • New York
      • New Hyde Park、New York、美国、11040
        • Cornell University
      • New York、New York、美国、10065
        • New York Presbyterian Hospital-Weill
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
      • Columbus、Ohio、美国、43205
        • Nationwide Childrens Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、美国、23298
        • Virginia Commonwealth University
  • 英国
      • Birmingham、英国、B4 6NH
        • Birmingham Childrens Hospital NHS Trust
      • London、英国、SE1 7EH
        • St. Thomas's Hospital
      • London、英国、WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Manchester、英国、M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Southampton、英国、SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
  • 荷兰
      • Amsterdam、荷兰、1105 NZ
        • Academic Medical Centre
  • 西班牙
      • Madrid、西班牙、28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia、西班牙、460026
        • Hospital Universitario La Fe
  • 香港
    • New Territories
      • Shatin、New Territories、香港
        • The Chinese University of Hong Kong
  • 马来西亚
    • Penang
      • George Town、Penang、马来西亚、10450
        • Hospital Pulau Pinang
    • Sarawak
      • Kuching、Sarawak、马来西亚、93586
        • Hospital Umum Sarawak
      • Sibu、Sarawak、马来西亚、96000
        • Hospital Sibu
    • Selangor
      • Ampang、Selangor、马来西亚、68000
        • Ampang Hospital
      • Klang、Selangor、马来西亚、41200
        • Tengku Ampian Rahimah (TAR) Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

不超过 11年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 由中心实验室确定的严重血友病 A（因子 VIII (FVIII) <1%）。
  • 筛选时 <12 岁。
  • 年龄≥6 岁至 <12 岁的参与者之前曾接受过血浆衍生和/或重组因子 VIII (rFVIII) 浓缩物治疗至少 150 天 (ED)（根据参与者的医疗记录）。
  • 6 岁以下的参与者之前已接受血浆衍生和/或 rFVIII 浓缩物治疗至少 50 次 ED（根据参与者的医疗记录）。
  • 参与者是人类免疫缺陷病毒 (HIV) 阴性的；或 HIV 阳性且疾病稳定且 CD4+ 计数≥200 个细胞/mm^3，经中央实验室确认。
  • 参与者和/或法定代表接受为期 6 个月的预防性治疗。
  • 参与者和/或法定代表人愿意并能够遵守协议的要求。

排除标准：

  • 参与者具有可检测的 FVIII 抑制性抗体（≥0.4 Bethesda 单位 (BU)，使用 Nijmegen 改良的 Bethesda 测定法），经中央实验室筛选确认。
  • 参与者在筛选前的任何时间都有 FVIII 抑制性抗体的病史（≥0.4 BU 使用贝塞斯达试验的 Nijmegen 改良版或≥0.6 BU 使用贝塞斯达试验）。
  • 参与者已知对小鼠或仓鼠蛋白、聚乙二醇 (PEG) 或吐温 80 过敏。
  • 参与者被诊断出患有 A 型血友病以外的遗传性或获得性止血缺陷（例如，定性血小板缺陷或血管性血友病）。
  • 参与者的血小板计数 <100,000/μL。
  • 参与者患有严重的慢性肝功能障碍（例如，由中央实验室在筛选时确认的丙氨酸氨基转移酶 (ALT) 正常值上限的 ≥ 5 倍，或记录的国际标准化比值 (INR) >1.5）。
  • 参与者有严重的肾功能损害（血清肌酐 > ULN 的 1.5 倍）。
  • 参与者计划在研究过程中接受除抗逆转录病毒化疗以外的免疫调节药物（例如，剂量相当于氢化可的松 >10 mg/天的皮质类固醇药物，或 α-干扰素）。
  • 参与者在参与研究之前当前或最近（<30 天）使用过其他聚乙二醇化药物，或计划在参与研究期间使用此类药物。
  • 参与者在入组前 30 天内参加了另一项涉及研究产品 (IP) 或研究设备的临床研究，或计划在本研究过程中参加另一项涉及 IP 或研究设备的临床研究。
  • 参与者患有医学、精神病或认知疾病或消遣性药物/酒精使用，研究者认为这会影响参与者的安全或依从性。
  • 参与者的法定代表是进行本研究的团队成员或与研究团队成员之一有依赖关系。 依赖关系包括近亲（即子女、伴侣/配偶、兄弟姐妹、父母）以及研究人员的雇员或进行研究的现场人员。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：<6岁
生物：抗血友病因子（重组）- 血浆/白蛋白游离法
ADVATE 的药代动力学 (PK) 分析
其他名称：
  • 提倡
生物：聚乙二醇化重组因子 VIII
BAX 855 的药代动力学 (PK) 分析
其他名称：
  • 巴克斯855
生物：聚乙二醇化重组因子 VIII
预防治疗
其他名称：
  • 巴克斯855
实验性的：≥6 至 <12 岁
生物：抗血友病因子（重组）- 血浆/白蛋白游离法
ADVATE 的药代动力学 (PK) 分析
其他名称：
  • 提倡
生物：聚乙二醇化重组因子 VIII
BAX 855 的药代动力学 (PK) 分析
其他名称：
  • 巴克斯855
生物：聚乙二醇化重组因子 VIII
预防治疗
其他名称：
  • 巴克斯855

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
具有因子 VIII (FVIII) 抑制性抗体的参与者人数
大体时间：首次接触 BAX 855 后直至完成研究 - 约。每个参与者 6 个月。
使用 Bethesda 测定法的 Nijmegen 改良法测量针对 FVIII 的抑制性抗体。 FVIII 抑制性抗体的发生率定义为抑制物水平≥0.6 Bethesda 单位 [BU]。
首次接触 BAX 855 后直至完成研究 - 约。每个参与者 6 个月。

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
年化出血率 (ABR)
大体时间：在 6 个月或 ≥ 50 次 ED 的预防期间，以最后发生者为准
预防期间的年化出血率 (ABR) 是根据记录在参与者日记中和/或记录在医生/护士/研究现场笔记中的每个自发性或外伤性出血事件进行评估的。 使用广义线性模型框架分析年化出血率，假设负二项分布具有对数链接函数，目标关节和年龄组的存在与否作为协变量，以年为单位的观察期持续时间作为偏移量。 给出了平均值和 95% 置信区间的点估计。
在 6 个月或 ≥ 50 次 ED 的预防期间，以最后发生者为准
BAX 855 的消耗量：每个参与者每月的预防性输注次数
大体时间：在 6 个月或 ≥ 50 次 ED 的预防期间，以最后发生者为准
在 6 个月或 ≥ 50 次 ED 的预防期间，以最后发生者为准
BAX 855 的消耗量：每位参与者每年（年化）的预防性输注次数
大体时间：在 6 个月或 ≥ 50 次 ED 的预防期间，以最后发生者为准
在 6 个月或 ≥ 50 次 ED 的预防期间，以最后发生者为准
BAX 855 的消耗量：每位参与者每月预防性输注的体重调整剂量
大体时间：在 6 个月或 ≥ 50 次 ED 的预防期间，以最后发生者为准
在 6 个月或 ≥ 50 次 ED 的预防期间，以最后发生者为准
BAX 855 的消耗量：每位参与者每年（年化）预防性输注的体重调整剂量
大体时间：在 6 个月或 ≥ 50 次 ED 的预防期间，以最后发生者为准
在 6 个月或 ≥ 50 次 ED 的预防期间，以最后发生者为准
BAX 855 的消耗量：每次出血发作的输注次数
大体时间：在 6 个月或 ≥ 50 次 ED 的预防期间，以最后发生者为准
在 6 个月或 ≥ 50 次 ED 的预防期间，以最后发生者为准
BAX 855 的消耗量：每次出血事件的体重调整剂量
大体时间：在 6 个月或 ≥ 50 次 ED 的预防期间，以最后发生者为准
在 6 个月或 ≥ 50 次 ED 的预防期间，以最后发生者为准
用 BAX 855 治疗的出血事件在出血消退时的止血功效评级
大体时间：首次接触 BAX 855 后直至完成研究 - 约。每个参与者 6 个月。
出血发作 (BEs) 治疗评定量表（4 点顺序量表）：极好：完全缓解疼痛并停止客观出血迹象（例如，肿胀、压痛和肌肉骨骼出血情况下的运动范围减少）单次输液后。 无需额外输液即可控制出血。 给予进一步输注以维持止血不影响该评分。 好：单次输注后明显缓解疼痛和/或改善出血迹象。 可能需要超过 1 次输注才能完全解决。 一般：单次输注后可能和/或略微减轻疼痛，出血迹象略有改善。 需要超过 1 次输注才能完全解决。 无：无改善或病情恶化。
首次接触 BAX 855 后直至完成研究 - 约。每个参与者 6 个月。
可能或可能与 BAX 855 相关的严重不良事件 (SAE)
大体时间：首次接触 BAX 855 后直至完成研究 - 约。每个参与者 6 个月。
首次接触 BAX 855 后直至完成研究 - 约。每个参与者 6 个月。
可能或可能与 BAX 855 相关的非严重不良事件
大体时间：首次接触 BAX 855 后直至完成研究 - 约。每个参与者 6 个月。
首次接触 BAX 855 后直至完成研究 - 约。每个参与者 6 个月。
生命体征有临床显着变化的参与者人数
大体时间：首次接触 BAX 855 后直至完成研究 - 约。每个参与者 6 个月。
生命体征：体温 (°C)、呼吸频率（呼吸/分钟）、脉率（跳动/分钟）以及收缩压和舒张压 (mmHg)。 对于在任何后续研究访视中从基线正常变为异常的每个生命体征值，研究者确定该值是否具有临床意义（即不良事件）。
首次接触 BAX 855 后直至完成研究 - 约。每个参与者 6 个月。
临床实验室参数（血液学、临床化学、血脂）的临床显着变化数量
大体时间：首次接触 BAX 855 后直至完成研究 - 约。每个参与者 6 个月。
血液学面板包括全血细胞计数：血红蛋白、血细胞比容、红细胞（即红细胞计数）、白细胞（即白细胞计数）和分类（即嗜碱性粒细胞、嗜酸性粒细胞、淋巴细胞、单核细胞和中性粒细胞）、平均数红细胞体积、平均红细胞血红蛋白浓度和血小板计数。 临床化学组包括钠、钾、氯化物、碳酸氢盐、总蛋白、白蛋白、ALT、天冬氨酸氨基转移酶（AST）、总胆红素、碱性磷酸酶、血尿素氮、肌酐和葡萄糖。 LIPID PANEL 由胆固醇、极低密度脂蛋白、低密度脂蛋白、高密度脂蛋白和甘油三酯组成。 对于在任何后续研究访视中从基线正常变为异常的每个实验室参数值，研究者确定该值是否具有临床意义。
首次接触 BAX 855 后直至完成研究 - 约。每个参与者 6 个月。
因子 VIII (FVIII)、聚乙二醇因子 VIII (PEG-FVIII)、PEG 和中国仓鼠卵巢 (CHO) 蛋白的阳性基线后结合抗体
大体时间：首次接触 BAX 855 后直至完成研究 - 约。每个参与者 6 个月。
使用酶联免疫吸附测定 (ELISA) 测量与 FVIII 和 PEG-FVIII 以及 PEG 的结合抗体。 在每次研究访问时测试针对 FVIII、BAX 855 和 PEG 的免疫球蛋白 G (IgG) 和免疫球蛋白 M (IgM) 结合抗体。 使用采用多克隆抗人 IgG 抗体的 ELISA 在柠檬酸盐抗凝血浆上进行抗体与 CHO 结合的测试。 该结果测量包括短暂的抗体（抗体在暴露于 BAX 855 后产生但在研究终止/完成时不存在）和预先存在的（抗体最初在暴露于 BAX 855 之前存在）。
首次接触 BAX 855 后直至完成研究 - 约。每个参与者 6 个月。
药代动力学 (PK)：输注后 0 至 ∞ 小时血浆浓度与时间曲线下的面积 (AUC0-∞)
大体时间：(1) 预输注30分钟内； (2)输注后15-30分钟； (3) 第 0 天输注后 4 或 7 小时；凌晨 1 点；下午 1 点； (4) 第 2 天；第 3 天；或第 4 天
第一次 PK 输注是 ADVATE，第二次 PK 输注是 BAX 855。 所有接受 PK 评估的参与者在服用 ADVATE 和 BAX 855 之前都有 72 小时的清除期。 有 4 次抽血用于 PK 分析——1 次输注前和 3 次输注后。 输注时间（上午 [am] 或下午 [pm]）以及第 3 次和第 4 次抽血（每次抽血 3 组）的时间在随机化时确定。 顺序如下：- 抽血 1. 输注前 30 分钟内 [第 0 天]； PK 输液 - 上午或下午 [第 0 天]；抽血 2. 输注后 15-30 分钟 [第 0 天]；抽血 3. 3 组：- 输注后 7 小时（如果是 PK 输注）或输注后 4 小时（如果是下午 PK 输注）[第 0 天]、第 1 天或第 1 天；抽血 4. 3 组：- 第 2 天、第 3 天或第 4 天。实施非线性混合效应模型方法（群体 PK）来分析 PK 数据。 一级凝血试验用作主要试验，显色试验用于提供支持性数据。
(1) 预输注30分钟内； (2)输注后15-30分钟； (3) 第 0 天输注后 4 或 7 小时；凌晨 1 点；下午 1 点； (4) 第 2 天；第 3 天；或第 4 天
药代动力学 (PK)：每剂输注后 0 至 ∞ 小时血浆浓度与时间曲线下的面积，（AUC0-∞/剂量）
大体时间：(1) 预输注30分钟内； (2)输注后15-30分钟； (3) 第 0 天输注后 4 或 7 小时；凌晨 1 点；下午 1 点； (4) 第 2 天；第 3 天；或第 4 天
(1) 预输注30分钟内； (2)输注后15-30分钟； (3) 第 0 天输注后 4 或 7 小时；凌晨 1 点；下午 1 点； (4) 第 2 天；第 3 天；或第 4 天
药代动力学 (PK)：平均停留时间 (MRT)
大体时间：(1) 预输注30分钟内； (2)输注后15-30分钟； (3) 第 0 天输注后 4 或 7 小时；凌晨 1 点；下午 1 点； (4) 第 2 天；第 3 天；或第 4 天
第一次 PK 输注是 ADVATE，第二次 PK 输注是 BAX 855。 所有接受 PK 评估的参与者在服用 ADVATE 和 BAX 855 之前都有 72 小时的清除期。 有 4 次抽血用于 PK 分析——1 次输注前和 3 次输注后。 输注时间（上午 [am] 或下午 [pm]）以及第 3 次和第 4 次抽血（每次抽血 3 组）的时间在随机化时确定。 顺序如下：- 抽血 1. 输注前 30 分钟内 [第 0 天]； PK 输液 - 上午或下午 [第 0 天]；抽血 2. 输注后 15-30 分钟 [第 0 天]；抽血 3. 3 组：- 输注后 7 小时（如果是 PK 输注）或输注后 4 小时（如果是下午 PK 输注）[第 0 天]、第 1 天或第 1 天；抽血 4. 3 组：- 第 2 天、第 3 天或第 4 天。实施非线性混合效应模型方法（群体 PK）来分析 PK 数据。 一级凝血试验用作主要试验，显色试验用于提供支持性数据。
(1) 预输注30分钟内； (2)输注后15-30分钟； (3) 第 0 天输注后 4 或 7 小时；凌晨 1 点；下午 1 点； (4) 第 2 天；第 3 天；或第 4 天
药代动力学 (PK)：清除率 (CL)
大体时间：(1) 预输注30分钟内； (2)输注后15-30分钟； (3) 第 0 天输注后 4 或 7 小时；凌晨 1 点；下午 1 点； (4) 第 2 天；第 3 天；或第 4 天
第一次 PK 输注是 ADVATE，第二次 PK 输注是 BAX 855。 所有接受 PK 评估的参与者在服用 ADVATE 和 BAX 855 之前都有 72 小时的清除期。 有 4 次抽血用于 PK 分析——1 次输注前和 3 次输注后。 输注时间（上午 [am] 或下午 [pm]）以及第 3 次和第 4 次抽血（每次抽血 3 组）的时间在随机化时确定。 顺序如下：- 抽血 1. 输注前 30 分钟内 [第 0 天]； PK 输液 - 上午或下午 [第 0 天]；抽血 2. 输注后 15-30 分钟 [第 0 天]；抽血 3. 3 组：- 输注后 7 小时（如果是 PK 输注）或输注后 4 小时（如果是下午 PK 输注）[第 0 天]、第 1 天或第 1 天；抽血 4. 3 组：- 第 2 天、第 3 天或第 4 天。实施非线性混合效应模型方法（群体 PK）来分析 PK 数据。 一级凝血试验用作主要试验，显色试验用于提供支持性数据。
(1) 预输注30分钟内； (2)输注后15-30分钟； (3) 第 0 天输注后 4 或 7 小时；凌晨 1 点；下午 1 点； (4) 第 2 天；第 3 天；或第 4 天
药代动力学 (PK)：血浆半衰期 (T1/2)
大体时间：(1) 预输注30分钟内； (2)输注后15-30分钟； (3) 第 0 天输注后 4 或 7 小时；凌晨 1 点；下午 1 点； (4) 第 2 天；第 3 天；或第 4 天
第一次 PK 输注是 ADVATE，第二次 PK 输注是 BAX 855。 所有接受 PK 评估的参与者在服用 ADVATE 和 BAX 855 之前都有 72 小时的清除期。 有 4 次抽血用于 PK 分析——1 次输注前和 3 次输注后。 输注时间（上午 [am] 或下午 [pm]）以及第 3 次和第 4 次抽血（每次抽血 3 组）的时间在随机化时确定。 顺序如下：- 抽血 1. 输注前 30 分钟内 [第 0 天]； PK 输液 - 上午或下午 [第 0 天]；抽血 2. 输注后 15-30 分钟 [第 0 天]；抽血 3. 3 组：- 输注后 7 小时（如果是 PK 输注）或输注后 4 小时（如果是下午 PK 输注）[第 0 天]、第 1 天或第 1 天；抽血 4. 3 组：- 第 2 天、第 3 天或第 4 天。实施非线性混合效应模型方法（群体 PK）来分析 PK 数据。 一级凝血试验用作主要试验，显色试验用于提供支持性数据。
(1) 预输注30分钟内； (2)输注后15-30分钟； (3) 第 0 天输注后 4 或 7 小时；凌晨 1 点；下午 1 点； (4) 第 2 天；第 3 天；或第 4 天
药代动力学 (PK)：稳态分布容积 (Vss)
大体时间：(1) 预输注30分钟内； (2)输注后15-30分钟； (3) 第 0 天输注后 4 或 7 小时；凌晨 1 点；下午 1 点； (4) 第 2 天；第 3 天；或第 4 天
第一次 PK 输注是 ADVATE，第二次 PK 输注是 BAX 855。 所有接受 PK 评估的参与者在服用 ADVATE 和 BAX 855 之前都有 72 小时的清除期。 有 4 次抽血用于 PK 分析——1 次输注前和 3 次输注后。 输注时间（上午 [am] 或下午 [pm]）以及第 3 次和第 4 次抽血（每次抽血 3 组）的时间在随机化时确定。 顺序如下：- 抽血 1. 输注前 30 分钟内 [第 0 天]； PK 输液 - 上午或下午 [第 0 天]；抽血 2. 输注后 15-30 分钟 [第 0 天]；抽血 3. 3 组：- 输注后 7 小时（如果是 PK 输注）或输注后 4 小时（如果是下午 PK 输注）[第 0 天]、第 1 天或第 1 天；抽血 4. 3 组：- 第 2 天、第 3 天或第 4 天。实施非线性混合效应模型方法（群体 PK）来分析 PK 数据。 一级凝血试验用作主要试验，显色试验用于提供支持性数据。
(1) 预输注30分钟内； (2)输注后15-30分钟； (3) 第 0 天输注后 4 或 7 小时；凌晨 1 点；下午 1 点； (4) 第 2 天；第 3 天；或第 4 天
药代动力学 (PK)：增量恢复 (IR)
大体时间：(1) 预输注30分钟内； (2)输注后15-30分钟； (3) 第 0 天输注后 4 或 7 小时；凌晨 1 点；下午 1 点； (4) 第 2 天；第 3 天；或第 4 天
第一次 PK 输注是 ADVATE，第二次 PK 输注是 BAX 855。 所有接受 PK 评估的参与者在服用 ADVATE 和 BAX 855 之前都有 72 小时的清除期。 有 4 次抽血用于 PK 分析——1 次输注前和 3 次输注后。 输注时间（上午 [am] 或下午 [pm]）以及第 3 次和第 4 次抽血（每次抽血 3 组）的时间在随机化时确定。 顺序如下：- 抽血 1. 输注前 30 分钟内 [第 0 天]； PK 输液 - 上午或下午 [第 0 天]；抽血 2. 输注后 15-30 分钟 [第 0 天]；抽血 3. 3 组：- 输注后 7 小时（如果是 PK 输注）或输注后 4 小时（如果是下午 PK 输注）[第 0 天]、第 1 天或第 1 天；抽血 4. 3 组：- 第 2 天、第 3 天或第 4 天。实施非房室模型方法来分析 IR 数据。 一级凝血试验用作主要试验，显色试验用于提供支持性数据。
(1) 预输注30分钟内； (2)输注后15-30分钟； (3) 第 0 天输注后 4 或 7 小时；凌晨 1 点；下午 1 点； (4) 第 2 天；第 3 天；或第 4 天
药代动力学 (PK)：BAX 855 随时间的增量恢复 (IR) - 一级凝血试验
大体时间：基线、第 5 周（或 10-15 次 ED，以最后发生者为准）、第 12 周和第 6 个月（完成/终止）
输注 BAX 855 后因子 VIII (FVIII) 的输注前和输注后水平用于确定 IR。 对于接受 PK 评估的参与者，基线 IR 是根据 PK 分析中使用的 IR 测量值确定的。 请参阅结果测量 21-“药代动力学 (PK)：增量恢复 (IR)”中的数据，用于“一级凝血试验 - BAX 855”类别 对于未进行 PK 评估的参与者，基线 IR 在基线时确定在预防性治疗阶段之前访问并包含在该结果测量中。 类别标题包括参与者人数 [n] < 6 岁；分别为≥6 至 <12 岁和完整分析集。
基线、第 5 周（或 10-15 次 ED，以最后发生者为准）、第 12 周和第 6 个月（完成/终止）
药代动力学 (PK)：BAX 855 随时间的增量回收率 (IR) - 显色分析
大体时间：基线、第 5 周（或 10-15 个暴露日 [ED]，以最后发生者为准）、第 12 周和第 6 个月（完成/终止）
输注 BAX 855 后因子 VIII (FVIII) 的输注前和输注后水平用于确定 IR。 对于接受 PK 评估的参与者，基线 IR 是根据 PK 分析中使用的 IR 测量值确定的。 请参阅结果测量 21-“药代动力学 (PK)：增量恢复 (IR)”中的数据，用于“显色分析 - BAX 855”类别到预防性治疗阶段，并包含在该结果测量中。 类别标题包括参与者人数 [n] < 6 岁；分别为≥6 至 <12 岁和完整分析集。
基线、第 5 周（或 10-15 个暴露日 [ED]，以最后发生者为准）、第 12 周和第 6 个月（完成/终止）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

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出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2014年10月31日

初级完成 (实际的)

2015年10月23日

研究完成 (实际的)

2015年10月23日

研究注册日期

首次提交

2014年7月25日

首先提交符合 QC 标准的

2014年8月4日

首次发布 (估计)

2014年8月6日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年5月24日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年4月30日

最后验证

2021年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 261202
  • 2014-000742-30 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

武田为符合条件的研究提供去识别化个体参与者数据 (IPD) 的访问权限，以帮助合格的研究人员实现合法的科学目标（武田的数据共享承诺可在 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). 这些 IPD 将在数据共享请求获得批准后并根据数据共享协议的条款在安全的研究环境中提供。

IPD 共享访问标准

符合条件的研究的 IPD 将根据 https://vivli.org/ourmember/takeda/ 上描述的标准和流程与合格的研究人员共享。 对于获得批准的请求，研究人员将能够访问匿名数据（以根据适用的法律法规尊重患者隐私）以及根据数据共享协议的条款实现研究目标所需的信息。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究协议
  • 统计分析计划 (SAP)
  • 知情同意书 (ICF)
  • 临床研究报告（CSR）

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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