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Étude pédiatrique BAX 855

30 avril 2021 mis à jour par: Baxalta now part of Shire

Une étude prospective multicentrique non contrôlée de phase 3 évaluant la pharmacocinétique, l'efficacité, l'innocuité et l'immunogénicité du BAX 855 (FVIII recombinant pégylé de pleine longueur) chez des patients pédiatriques précédemment traités atteints d'hémophilie A sévère

Le but de l'étude est :

  • Évaluer l'incidence des anticorps inhibiteurs du FVIII pendant 6 mois de traitement prophylactique deux fois par semaine avec BAX 855 ou 50 jours d'exposition (ED), selon la dernière éventualité.
  • Comparer les paramètres pharmacocinétiques (PK) à ADVATE.
  • Évaluer l'efficacité hémostatique dans la prophylaxie et le traitement des épisodes hémorragiques.
  • Évaluer l'innocuité et l'immunogénicité.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

75

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Bulgarie
      • Plovdiv, Bulgarie, 4000
        • UMHAP Sveti Georgi EAD
      • Sofia, Bulgarie, 1527
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Oncohematological Diseases in Children
      • Varna, Bulgarie, 9010
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment "Sveta Marina"
  • Corée, République de
      • Seoul, Corée, République de, 134-727
        • Severance Hospital
    • Daejeon
      • Seo-gu, Daejeon, Corée, République de, 302-799
        • Eulji University Hosptial
    • Ulsan
      • Dong-gu, Ulsan, Corée, République de, 682-714
        • Ulsan University Hosptial
  • Espagne
      • Madrid, Espagne, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Espagne, 460026
        • Hospital Universitario La Fe
  • Hong Kong
    • New Territories
      • Shatin, New Territories, Hong Kong
        • The Chinese University of Hong Kong
  • Malaisie
    • Penang
      • George Town, Penang, Malaisie, 10450
        • Hospital Pulau Pinang
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malaisie, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
      • Sibu, Sarawak, Malaisie, 96000
        • Hospital Sibu
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Malaisie, 68000
        • Ampang Hospital
      • Klang, Selangor, Malaisie, 41200
        • Tengku Ampian Rahimah (TAR) Hospital
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas, 1105 NZ
        • Academic Medical Centre
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni, B4 6NH
        • Birmingham Childrens Hospital NHS Trust
      • London, Royaume-Uni, SE1 7EH
        • St. Thomas's Hospital
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Southampton, Royaume-Uni, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
  • Taïwan
      • Taichung, Taïwan, 40447
        • China Medical University Hospital
    • Xitun District
      • Taichung City, Xitun District, Taïwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
  • Turquie
      • Ankara, Turquie, 06560
        • Ankara University Medical Faculty
      • Antalya, Turquie, 07059
        • Akdeniz Univesity Medical Faculty
      • Van, Turquie, 65000
        • Yuzuncu Yil University Medical Faculty
    • Istanbul
      • Cerrahpasa, Istanbul, Turquie, 34098
        • Istanbul University Faculty of Medicine, Department of Pediatric Immunology
  • Ukraine
      • Lviv, Ukraine, 79044
        • Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of Academy of Medical Sciences of Ukraine
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, États-Unis, 80220
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
        • University Of Louisville
    • New York
      • New Hyde Park, New York, États-Unis, 11040
        • Cornell University
      • New York, New York, États-Unis, 10065
        • New York Presbyterian Hospital-Weill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 11 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Hémophilie A sévère (facteur VIII (FVIII) < 1 %) déterminée par le laboratoire central.
  • <12 ans au moment du dépistage.
  • Les participants âgés de ≥6 à <12 ans ont déjà été traités avec des concentrés de facteur VIII (rFVIII) dérivés du plasma et/ou recombinants pendant au moins 150 jours d'exposition (ED) (sur la base des dossiers médicaux du participant).
  • Les participants de moins de 6 ans ont déjà été traités avec des concentrés dérivés du plasma et/ou du rFVIII pendant au moins 50 urgences (sur la base des dossiers médicaux du participant).
  • Le participant est négatif pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH); ou VIH positif avec une maladie stable et un nombre de CD4+ ≥ 200 cellules/mm^3, tel que confirmé par le laboratoire central.
  • Le participant et/ou son représentant légal accepte un traitement prophylactique sur une période de 6 mois.
  • Le participant et/ou le représentant légal est disposé et capable de se conformer aux exigences du protocole.

Critère d'exclusion:

  • Le participant a des anticorps inhibiteurs du FVIII détectables (≥ 0,4 unités Bethesda (UB) en utilisant la modification de Nijmegen du test Bethesda) comme confirmé par le laboratoire central lors du dépistage.
  • Le participant a des antécédents d'anticorps inhibiteurs du FVIII (≥ 0,4 BU en utilisant la modification de Nijmegen du test Bethesda ou ≥ 0,6 BU en utilisant le test Bethesda) à tout moment avant le dépistage.
  • Le participant a une hypersensibilité connue aux protéines de souris ou de hamster, au polyéthylène glycol (PEG) ou au Tween 80.
  • Le participant a reçu un diagnostic de défaut hémostatique héréditaire ou acquis autre que l'hémophilie A (par exemple, défaut qualitatif des plaquettes ou maladie de von Willebrand).
  • Le nombre de plaquettes du participant est < 100 000/μL.
  • Le participant a un dysfonctionnement hépatique chronique sévère (par exemple, ≥ 5 fois la limite supérieure de la normale (LSN) alanine aminotransférase (ALT), comme confirmé par le laboratoire central lors du dépistage, ou un rapport normalisé international documenté (INR)> 1,5).
  • Le participant a une insuffisance rénale sévère (créatinine sérique> 1,5 fois la LSN).
  • Le participant doit recevoir au cours de l'étude, un médicament immunomodulateur (par exemple, des agents corticostéroïdes à une dose équivalente à l'hydrocortisone> 10 mg / jour, ou α-interféron) autre que la chimiothérapie anti-rétrovirale.
  • Le participant utilise actuellement ou récemment (<30 jours) d'autres médicaments pégylés avant la participation à l'étude ou doit utiliser ces médicaments pendant la participation à l'étude.
  • Le participant a participé à une autre étude clinique impliquant un produit expérimental (IP) ou un dispositif expérimental dans les 30 jours précédant l'inscription ou doit participer à une autre étude clinique impliquant un IP ou un dispositif expérimental au cours de cette étude.
  • Le participant souffre d'une maladie médicale, psychiatrique ou cognitive ou d'une consommation de drogues/d'alcool à des fins récréatives qui, de l'avis de l'enquêteur, affecterait la sécurité ou la conformité du participant.
  • Le représentant légal du participant est membre de l'équipe menant cette étude ou est en relation de dépendance avec l'un des membres de l'équipe d'étude. Les relations de dépendance incluent les parents proches (c'est-à-dire les enfants, le partenaire/conjoint, les frères et sœurs, les parents) ainsi que les employés de l'investigateur ou le personnel du site menant l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: <6 ans
Biologique: Facteur antihémophilique (recombinant) - Méthode sans plasma/albumine
Analyse pharmacocinétique (PK) d'ADVATE
Autres noms:
  • AVOIR
Biologique: Facteur VIII recombinant pégylé
Analyse pharmacocinétique (PK) du BAX 855
Autres noms:
  • BAX 855
Biologique: Facteur VIII recombinant pégylé
Traitement prophylactique
Autres noms:
  • BAX 855
Expérimental: ≥6 à <12 ans
Biologique: Facteur antihémophilique (recombinant) - Méthode sans plasma/albumine
Analyse pharmacocinétique (PK) d'ADVATE
Autres noms:
  • AVOIR
Biologique: Facteur VIII recombinant pégylé
Analyse pharmacocinétique (PK) du BAX 855
Autres noms:
  • BAX 855
Biologique: Facteur VIII recombinant pégylé
Traitement prophylactique
Autres noms:
  • BAX 855

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec des anticorps inhibiteurs du facteur VIII (FVIII)
Délai: Après la première exposition au BAX 855 jusqu'à la fin de l'étude - env. 6 mois par participant.
Les anticorps inhibiteurs du FVIII ont été mesurés en utilisant la modification de Nijmegen du test Bethesda. L'incidence d'un anticorps inhibiteur du FVIII a été définie comme un niveau d'inhibiteur ≥ 0,6 unités Bethesda [UB].
Après la première exposition au BAX 855 jusqu'à la fin de l'étude - env. 6 mois par participant.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de saignement annualisé (ABR)
Délai: Pendant la période de prophylaxie de 6 mois ou ≥ 50 ED, selon la dernière éventualité
Le taux de saignement annualisé (TAA) pendant la période de prophylaxie a été évalué sur la base de chaque épisode de saignement individuel, spontané ou traumatique, enregistré dans le journal du participant et/ou enregistré dans les notes du médecin/infirmière/site d'étude. Le taux de saignement annualisé a été analysé à l'aide d'un cadre de modèle linéaire généralisé en supposant une distribution binomiale négative avec une fonction de lien logarithmique et la présence ou l'absence d'articulations cibles et la cohorte d'âge comme covariables et la durée de la période d'observation en années comme décalage. Des estimations ponctuelles pour la moyenne et les intervalles de confiance à 95 % sont présentées.
Pendant la période de prophylaxie de 6 mois ou ≥ 50 ED, selon la dernière éventualité
Consommation de BAX 855 : nombre de perfusions prophylactiques par mois et par participant
Délai: Pendant la période de prophylaxie de 6 mois ou ≥ 50 ED, selon la dernière éventualité
Pendant la période de prophylaxie de 6 mois ou ≥ 50 ED, selon la dernière éventualité
Consommation de BAX 855 : nombre de perfusions prophylactiques par an (annualisé) par participant
Délai: Pendant la période de prophylaxie de 6 mois ou ≥ 50 ED, selon la dernière éventualité
Pendant la période de prophylaxie de 6 mois ou ≥ 50 ED, selon la dernière éventualité
Consommation de BAX 855 : dose de perfusions prophylactiques ajustée en fonction du poids par mois et par participant
Délai: Pendant la période de prophylaxie de 6 mois ou ≥ 50 ED, selon la dernière éventualité
Pendant la période de prophylaxie de 6 mois ou ≥ 50 ED, selon la dernière éventualité
Consommation de BAX 855 : dose de perfusions prophylactiques ajustée en fonction du poids par an (annualisée) par participant
Délai: Pendant la période de prophylaxie de 6 mois ou ≥ 50 ED, selon la dernière éventualité
Pendant la période de prophylaxie de 6 mois ou ≥ 50 ED, selon la dernière éventualité
Consommation de BAX 855 : nombre de perfusions par épisode de saignement
Délai: Pendant la période de prophylaxie de 6 mois ou ≥ 50 ED, selon la dernière éventualité
Pendant la période de prophylaxie de 6 mois ou ≥ 50 ED, selon la dernière éventualité
Consommation de BAX 855 : dose ajustée en fonction du poids par épisode de saignement
Délai: Pendant la période de prophylaxie de 6 mois ou ≥ 50 ED, selon la dernière éventualité
Pendant la période de prophylaxie de 6 mois ou ≥ 50 ED, selon la dernière éventualité
Évaluation de l'efficacité hémostatique pour les épisodes hémorragiques traités avec BAX 855 à la résolution du saignement
Délai: Après la première exposition au BAX 855 jusqu'à la fin de l'étude - env. 6 mois par participant.
Échelle d'évaluation du traitement des épisodes hémorragiques (EB) (échelle ordinale à 4 points) : Excellent : soulagement complet de la douleur et cessation des signes objectifs de saignement (p. ex., gonflement, sensibilité et diminution de l'amplitude des mouvements en cas d'hémorragie musculo-squelettique) après une seule perfusion. Aucune perfusion supplémentaire n'est nécessaire pour le contrôle des saignements. L'administration de perfusions supplémentaires pour maintenir l'hémostase n'a pas affecté ce score. Bon : soulagement définitif de la douleur et/ou amélioration des signes de saignement après une seule perfusion. Peut nécessiter plus d'une perfusion pour une résolution complète. Passable : soulagement probable et/ou léger de la douleur et légère amélioration des signes de saignement après une seule perfusion. Requiert plus d'une perfusion pour une résolution complète. Aucune : Aucune amélioration ou aggravation de l'état.
Après la première exposition au BAX 855 jusqu'à la fin de l'étude - env. 6 mois par participant.
Événements indésirables graves (EIG) éventuellement ou probablement liés au BAX 855
Délai: Après la première exposition au BAX 855 jusqu'à la fin de l'étude - env. 6 mois par participant.
Après la première exposition au BAX 855 jusqu'à la fin de l'étude - env. 6 mois par participant.
Événements indésirables non graves éventuellement ou probablement liés au BAX 855
Délai: Après la première exposition au BAX 855 jusqu'à la fin de l'étude - env. 6 mois par participant.
Après la première exposition au BAX 855 jusqu'à la fin de l'étude - env. 6 mois par participant.
Nombre de participants présentant des changements cliniquement significatifs dans les signes vitaux
Délai: Après la première exposition au BAX 855 jusqu'à la fin de l'étude - env. 6 mois par participant.
Signes vitaux : température corporelle (°C), fréquence respiratoire (respirations/min), pouls (battements/min) et tension artérielle systolique et diastolique (mmHg). Pour chaque valeur de signe vital qui est passée de normale au départ à anormale lors de toute visite d'étude ultérieure, l'investigateur a déterminé si la valeur était cliniquement significative (c'est-à-dire et événement indésirable) ou non.
Après la première exposition au BAX 855 jusqu'à la fin de l'étude - env. 6 mois par participant.
Nombre de changements cliniquement significatifs dans les paramètres de laboratoire clinique (hématologie, chimie clinique, lipides)
Délai: Après la première exposition au BAX 855 jusqu'à la fin de l'étude - env. 6 mois par participant.
Le PANEL D'HÉMATOLOGIE consistait en une formule sanguine complète : hémoglobine, hématocrite, érythrocytes (c.-à-d. numération des globules rouges), leucocytes (c.-à-d. numération des globules blancs) avec différentiel (c.-à-d. basophiles, éosinophiles, lymphocytes, monocytes et neutrophiles), moyenne volume corpusculaire, concentration corpusculaire moyenne en hémoglobine et numération plaquettaire. Le PANEL DE CHIMIE CLINIQUE comprenait du sodium, du potassium, du chlorure, du bicarbonate, des protéines totales, de l'albumine, de l'ALT, de l'aspartate aminotransférase (AST), de la bilirubine totale, de la phosphatase alcaline, de l'azote uréique sanguin, de la créatinine et du glucose. Le LIPID PANEL comprenait du cholestérol, des lipoprotéines de très basse densité, des lipoprotéines de basse densité, des lipoprotéines de haute densité et des triglycérides. Pour chaque valeur de paramètre de laboratoire qui est passée de normale au départ à anormale lors de toute visite d'étude ultérieure, l'investigateur a déterminé si la valeur était cliniquement significative ou non.
Après la première exposition au BAX 855 jusqu'à la fin de l'étude - env. 6 mois par participant.
Anticorps de liaison post-inclusion positifs contre le facteur VIII (FVIII), le polyéthylène glycol-facteur VIII (PEG-FVIII), le PEG et les protéines d'ovaire de hamster chinois (CHO)
Délai: Après la première exposition au BAX 855 jusqu'à la fin de l'étude - env. 6 mois par participant.
Les anticorps de liaison au FVIII et au PEG-FVIII, ainsi qu'au PEG, ont été mesurés à l'aide d'un dosage immuno-enzymatique (ELISA). Les anticorps de liaison à l'immunoglobuline G (IgG) et à l'immunoglobuline M (IgM) pour le FVIII, le BAX 855 et le PEG ont été testés à chaque visite d'étude. Le test de liaison des anticorps à CHO a été effectué sur du plasma anti-coagulé au citrate en utilisant un ELISA employant des anticorps polyclonaux anti-IgG humaine. Cette mesure de résultat comprend les anticorps qui étaient transitoires (anticorps développés après l'exposition au BAX 855 mais absents à la fin/achèvement de l'étude) et préexistants (anticorps initialement présents avant l'exposition au BAX 855).
Après la première exposition au BAX 855 jusqu'à la fin de l'étude - env. 6 mois par participant.
Pharmacocinétique (PK) : aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps de 0 à ∞ heures après la perfusion (ASC0-∞)
Délai: (1) dans les 30 minutes précédant la perfusion ; (2) 15 à 30 minutes après la perfusion ; (3) Jour 0 soit 4 ou 7 heures après la perfusion ; Jour 1h du matin ; Jour 13h00 ; (4) Jour 2 ; Jour 3 ; ou Jour 4
La première perfusion de PK était ADVATE et la deuxième perfusion de PK était BAX 855. Tous les participants subissant une évaluation PK ont eu une période de sevrage de 72 heures avant l'administration d'ADVATE et de BAX 855. Il y a eu 4 prélèvements sanguins pour l'analyse PK - 1 pré-infusion et 3 post-infusion. Le moment de la perfusion (matin [matin] ou après-midi [après-midi]) et le moment des prises de sang 3 et 4 (3 groupes pour chaque prise de sang) ont été déterminés lors de la randomisation. La séquence était la suivante : - Prélèvement sanguin 1. dans les 30 minutes précédant la perfusion [Jour 0] ; PERFUSION PK - am ou pm [Jour 0] ; Prise de sang 2. 15 à 30 minutes après la perfusion [Jour 0] ; Prélèvement sanguin 3. 3 groupes :- 7 heures post-perfusion (si perfusion am PK) ou 4 heures post-perfusion (si perfusion pm PK) [Jour 0], Jour 1 am ou Jour 1 pm ; Prélèvement sanguin 4. 3 groupes :- Jour 2, Jour 3 ou Jour 4. Une approche de modèle à effets mixtes non linéaires (population PK) a été mise en œuvre pour analyser les données PK. Un test de coagulation en une étape a été utilisé comme test principal et un test chromogénique a été utilisé pour fournir des données complémentaires.
(1) dans les 30 minutes précédant la perfusion ; (2) 15 à 30 minutes après la perfusion ; (3) Jour 0 soit 4 ou 7 heures après la perfusion ; Jour 1h du matin ; Jour 13h00 ; (4) Jour 2 ; Jour 3 ; ou Jour 4
Pharmacocinétique (PK) : aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps de 0 à ∞ heures après la perfusion par dose, (ASC0-∞/dose)
Délai: (1) dans les 30 minutes précédant la perfusion ; (2) 15 à 30 minutes après la perfusion ; (3) Jour 0 soit 4 ou 7 heures après la perfusion ; Jour 1h du matin ; Jour 13h00 ; (4) Jour 2 ; Jour 3 ; ou Jour 4
(1) dans les 30 minutes précédant la perfusion ; (2) 15 à 30 minutes après la perfusion ; (3) Jour 0 soit 4 ou 7 heures après la perfusion ; Jour 1h du matin ; Jour 13h00 ; (4) Jour 2 ; Jour 3 ; ou Jour 4
Pharmacocinétique (PK) : Temps de séjour moyen (MRT)
Délai: (1) dans les 30 minutes précédant la perfusion ; (2) 15 à 30 minutes après la perfusion ; (3) Jour 0 soit 4 ou 7 heures après la perfusion ; Jour 1h du matin ; Jour 13h00 ; (4) Jour 2 ; Jour 3 ; ou Jour 4
La première perfusion de PK était ADVATE et la deuxième perfusion de PK était BAX 855. Tous les participants subissant une évaluation PK ont eu une période de sevrage de 72 heures avant l'administration d'ADVATE et de BAX 855. Il y a eu 4 prélèvements sanguins pour l'analyse PK - 1 pré-infusion et 3 post-infusion. Le moment de la perfusion (matin [matin] ou après-midi [après-midi]) et le moment des prises de sang 3 et 4 (3 groupes pour chaque prise de sang) ont été déterminés lors de la randomisation. La séquence était la suivante : - Prélèvement sanguin 1. dans les 30 minutes précédant la perfusion [Jour 0] ; PERFUSION PK - am ou pm [Jour 0] ; Prise de sang 2. 15 à 30 minutes après la perfusion [Jour 0] ; Prélèvement sanguin 3. 3 groupes :- 7 heures post-perfusion (si perfusion am PK) ou 4 heures post-perfusion (si perfusion pm PK) [Jour 0], Jour 1 am ou Jour 1 pm ; Prélèvement sanguin 4. 3 groupes :- Jour 2, Jour 3 ou Jour 4. Une approche de modèle à effets mixtes non linéaires (population PK) a été mise en œuvre pour analyser les données PK. Un test de coagulation en une étape a été utilisé comme test principal et un test chromogénique a été utilisé pour fournir des données complémentaires.
(1) dans les 30 minutes précédant la perfusion ; (2) 15 à 30 minutes après la perfusion ; (3) Jour 0 soit 4 ou 7 heures après la perfusion ; Jour 1h du matin ; Jour 13h00 ; (4) Jour 2 ; Jour 3 ; ou Jour 4
Pharmacocinétique (PK) : clairance (CL)
Délai: (1) dans les 30 minutes précédant la perfusion ; (2) 15 à 30 minutes après la perfusion ; (3) Jour 0 soit 4 ou 7 heures après la perfusion ; Jour 1h du matin ; Jour 13h00 ; (4) Jour 2 ; Jour 3 ; ou Jour 4
La première perfusion de PK était ADVATE et la deuxième perfusion de PK était BAX 855. Tous les participants subissant une évaluation PK ont eu une période de sevrage de 72 heures avant l'administration d'ADVATE et de BAX 855. Il y a eu 4 prélèvements sanguins pour l'analyse PK - 1 pré-infusion et 3 post-infusion. Le moment de la perfusion (matin [matin] ou après-midi [après-midi]) et le moment des prises de sang 3 et 4 (3 groupes pour chaque prise de sang) ont été déterminés lors de la randomisation. La séquence était la suivante : - Prélèvement sanguin 1. dans les 30 minutes précédant la perfusion [Jour 0] ; PERFUSION PK - am ou pm [Jour 0] ; Prise de sang 2. 15 à 30 minutes après la perfusion [Jour 0] ; Prélèvement sanguin 3. 3 groupes :- 7 heures post-perfusion (si perfusion am PK) ou 4 heures post-perfusion (si perfusion pm PK) [Jour 0], Jour 1 am ou Jour 1 pm ; Prélèvement sanguin 4. 3 groupes :- Jour 2, Jour 3 ou Jour 4. Une approche de modèle à effets mixtes non linéaires (population PK) a été mise en œuvre pour analyser les données PK. Un test de coagulation en une étape a été utilisé comme test principal et un test chromogénique a été utilisé pour fournir des données complémentaires.
(1) dans les 30 minutes précédant la perfusion ; (2) 15 à 30 minutes après la perfusion ; (3) Jour 0 soit 4 ou 7 heures après la perfusion ; Jour 1h du matin ; Jour 13h00 ; (4) Jour 2 ; Jour 3 ; ou Jour 4
Pharmacocinétique (PK) : Demi-vie plasmatique (T1/2)
Délai: (1) dans les 30 minutes précédant la perfusion ; (2) 15 à 30 minutes après la perfusion ; (3) Jour 0 soit 4 ou 7 heures après la perfusion ; Jour 1h du matin ; Jour 13h00 ; (4) Jour 2 ; Jour 3 ; ou Jour 4
La première perfusion de PK était ADVATE et la deuxième perfusion de PK était BAX 855. Tous les participants subissant une évaluation PK ont eu une période de sevrage de 72 heures avant l'administration d'ADVATE et de BAX 855. Il y a eu 4 prélèvements sanguins pour l'analyse PK - 1 pré-infusion et 3 post-infusion. Le moment de la perfusion (matin [matin] ou après-midi [après-midi]) et le moment des prises de sang 3 et 4 (3 groupes pour chaque prise de sang) ont été déterminés lors de la randomisation. La séquence était la suivante : - Prélèvement sanguin 1. dans les 30 minutes précédant la perfusion [Jour 0] ; PERFUSION PK - am ou pm [Jour 0] ; Prise de sang 2. 15 à 30 minutes après la perfusion [Jour 0] ; Prélèvement sanguin 3. 3 groupes :- 7 heures post-perfusion (si perfusion am PK) ou 4 heures post-perfusion (si perfusion pm PK) [Jour 0], Jour 1 am ou Jour 1 pm ; Prélèvement sanguin 4. 3 groupes :- Jour 2, Jour 3 ou Jour 4. Une approche de modèle à effets mixtes non linéaires (population PK) a été mise en œuvre pour analyser les données PK. Un test de coagulation en une étape a été utilisé comme test principal et un test chromogénique a été utilisé pour fournir des données complémentaires.
(1) dans les 30 minutes précédant la perfusion ; (2) 15 à 30 minutes après la perfusion ; (3) Jour 0 soit 4 ou 7 heures après la perfusion ; Jour 1h du matin ; Jour 13h00 ; (4) Jour 2 ; Jour 3 ; ou Jour 4
Pharmacocinétique (PK) : volume de distribution à l'état d'équilibre (Vss)
Délai: (1) dans les 30 minutes précédant la perfusion ; (2) 15 à 30 minutes après la perfusion ; (3) Jour 0 soit 4 ou 7 heures après la perfusion ; Jour 1h du matin ; Jour 13h00 ; (4) Jour 2 ; Jour 3 ; ou Jour 4
La première perfusion de PK était ADVATE et la deuxième perfusion de PK était BAX 855. Tous les participants subissant une évaluation PK ont eu une période de sevrage de 72 heures avant l'administration d'ADVATE et de BAX 855. Il y a eu 4 prélèvements sanguins pour l'analyse PK - 1 pré-infusion et 3 post-infusion. Le moment de la perfusion (matin [matin] ou après-midi [après-midi]) et le moment des prises de sang 3 et 4 (3 groupes pour chaque prise de sang) ont été déterminés lors de la randomisation. La séquence était la suivante : - Prélèvement sanguin 1. dans les 30 minutes précédant la perfusion [Jour 0] ; PERFUSION PK - am ou pm [Jour 0] ; Prise de sang 2. 15 à 30 minutes après la perfusion [Jour 0] ; Prélèvement sanguin 3. 3 groupes :- 7 heures post-perfusion (si perfusion am PK) ou 4 heures post-perfusion (si perfusion pm PK) [Jour 0], Jour 1 am ou Jour 1 pm ; Prélèvement sanguin 4. 3 groupes :- Jour 2, Jour 3 ou Jour 4. Une approche de modèle à effets mixtes non linéaires (population PK) a été mise en œuvre pour analyser les données PK. Un test de coagulation en une étape a été utilisé comme test principal et un test chromogénique a été utilisé pour fournir des données complémentaires.
(1) dans les 30 minutes précédant la perfusion ; (2) 15 à 30 minutes après la perfusion ; (3) Jour 0 soit 4 ou 7 heures après la perfusion ; Jour 1h du matin ; Jour 13h00 ; (4) Jour 2 ; Jour 3 ; ou Jour 4
Pharmacocinétique (PK) : Récupération Incrémentale (IR)
Délai: (1) dans les 30 minutes précédant la perfusion ; (2) 15 à 30 minutes après la perfusion ; (3) Jour 0 soit 4 ou 7 heures après la perfusion ; Jour 1h du matin ; Jour 13h00 ; (4) Jour 2 ; Jour 3 ; ou Jour 4
La première perfusion de PK était ADVATE et la deuxième perfusion de PK était BAX 855. Tous les participants subissant une évaluation PK ont eu une période de sevrage de 72 heures avant l'administration d'ADVATE et de BAX 855. Il y a eu 4 prélèvements sanguins pour l'analyse PK - 1 pré-infusion et 3 post-infusion. Le moment de la perfusion (matin [matin] ou après-midi [après-midi]) et le moment des prises de sang 3 et 4 (3 groupes pour chaque prise de sang) ont été déterminés lors de la randomisation. La séquence était la suivante : - Prélèvement sanguin 1. dans les 30 minutes précédant la perfusion [Jour 0] ; PERFUSION PK - am ou pm [Jour 0] ; Prise de sang 2. 15 à 30 minutes après la perfusion [Jour 0] ; Prélèvement sanguin 3. 3 groupes :- 7 heures post-perfusion (si perfusion am PK) ou 4 heures post-perfusion (si perfusion pm PK) [Jour 0], Jour 1 am ou Jour 1 pm ; Prélèvement sanguin 4. 3 groupes : - Jour 2, Jour 3 ou Jour 4. Une approche de modèle non compartimental a été mise en œuvre pour analyser les données IR. Un test de coagulation en une étape a été utilisé comme test principal et un test chromogénique a été utilisé pour fournir des données complémentaires.
(1) dans les 30 minutes précédant la perfusion ; (2) 15 à 30 minutes après la perfusion ; (3) Jour 0 soit 4 ou 7 heures après la perfusion ; Jour 1h du matin ; Jour 13h00 ; (4) Jour 2 ; Jour 3 ; ou Jour 4
Pharmacocinétique (PK) : Récupération incrémentielle (IR) du BAX 855 au fil du temps - Test de coagulation en une étape
Délai: Baseline, semaine 5 (ou 10-15 ED, selon la dernière éventualité), semaine 12 et mois 6 (achèvement/arrêt)
Les taux de facteur VIII (FVIII) avant et après l'infusion après l'infusion de BAX 855 ont été utilisés pour déterminer l'IR. Pour les participants qui ont subi une évaluation PK, l'IR de base a été déterminé à partir de la mesure IR utilisée dans l'analyse PK. Reportez-vous aux données dans la mesure de résultat 21 - "Pharmacocinétique (PK) : Récupération incrémentielle (IR)", pour la catégorie "Test de coagulation en une étape - BAX 855" Pour les participants qui n'ont pas subi d'évaluation PK, l'IR de base a été déterminé au départ visite avant la phase de traitement prophylactique et est inclus dans cette mesure de résultat. Le titre de la catégorie comprend le nombre de participants [n] < 6 ans ; ≥6 à <12 ans et l'ensemble d'analyse complet, respectivement.
Baseline, semaine 5 (ou 10-15 ED, selon la dernière éventualité), semaine 12 et mois 6 (achèvement/arrêt)
Pharmacocinétique (PK) : Récupération incrémentielle (IR) du BAX 855 au fil du temps - Essai chromogénique
Délai: Baseline, semaine 5 (ou 10-15 jours d'exposition [ED], selon la dernière éventualité), semaine 12 et mois 6 (achèvement/arrêt)
Les taux de facteur VIII (FVIII) avant et après l'infusion après l'infusion de BAX 855 ont été utilisés pour déterminer l'IR. Pour les participants qui ont subi une évaluation PK, l'IR de base a été déterminé à partir de la mesure IR utilisée dans l'analyse PK. Reportez-vous aux données dans la mesure de résultat 21 - "Pharmacocinétique (PK) : Récupération incrémentielle (IR)", pour la catégorie "Test chromogénique - BAX 855" Pour les participants qui n'ont pas subi d'évaluation PK, l'IR de base a été déterminé lors de la visite de à la phase de traitement prophylactique et est inclus dans cette mesure de résultat. Le titre de la catégorie comprend le nombre de participants [n] < 6 ans ; ≥6 à <12 ans et l'ensemble d'analyse complet, respectivement.
Baseline, semaine 5 (ou 10-15 jours d'exposition [ED], selon la dernière éventualité), semaine 12 et mois 6 (achèvement/arrêt)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

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Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

31 octobre 2014

Achèvement primaire (Réel)

23 octobre 2015

Achèvement de l'étude (Réel)

23 octobre 2015

Dates d'inscription aux études

Première soumission

25 juillet 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 août 2014

Première publication (Estimation)

6 août 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 mai 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

30 avril 2021

Dernière vérification

1 avril 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 261202
  • 2014-000742-30 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Oui

Description du régime IPD

Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche selon les termes d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • Protocole d'étude
  • Plan d'analyse statistique (PAS)
  • Formulaire de consentement éclairé (ICF)
  • Rapport d'étude clinique (CSR)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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