Estudio pediátrico BAX 855
30 de abril de 2021 actualizado por: Baxalta now part of Shire
Un estudio multicéntrico prospectivo, no controlado, de fase 3 que evalúa la farmacocinética, la eficacia, la seguridad y la inmunogenicidad de BAX 855 (FVIII recombinante de longitud completa pegilado) en pacientes pediátricos tratados previamente con hemofilia A grave
El propósito del estudio es:
- Evaluar la incidencia de anticuerpos inhibidores de FVIII durante 6 meses de tratamiento profiláctico dos veces por semana con BAX 855 o 50 días de exposición (ED), lo que ocurra último.
- Para comparar los parámetros farmacocinéticos (PK) con ADVATE.
- Evaluar la eficacia hemostática en la profilaxis y el tratamiento de episodios hemorrágicos.
- Para evaluar la seguridad y la inmunogenicidad.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
75
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Plovdiv, Bulgaria, 4000
- UMHAP Sveti Georgi EAD
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Sofia, Bulgaria, 1527
- Specialized Hospital for Active Treatment of Oncohematological Diseases in Children
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Varna, Bulgaria, 9010
- Multiprofile Hospital for Active Treatment "Sveta Marina"
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Seoul, Corea, república de, 134-727
- Severance Hospital
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Daejeon
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Seo-gu, Daejeon, Corea, república de, 302-799
- Eulji University Hosptial
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Ulsan
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Dong-gu, Ulsan, Corea, república de, 682-714
- Ulsan University Hosptial
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Madrid, España, 28046
- Hospital Universitario La Paz
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Valencia, España, 460026
- Hospital Universitario La Fe
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Phoenix Children's Hospital
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Colorado
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Denver, Colorado, Estados Unidos, 80220
- University of Colorado
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- University of Florida College of Medicine
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
- University of Louisville
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New York
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New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
- Cornell University
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New York, New York, Estados Unidos, 10065
- New York Presbyterian Hospital-Weill
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Childrens Hospital
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
- University of Utah
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Virginia Commonwealth University
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New Territories
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Shatin, New Territories, Hong Kong
- The Chinese University of Hong Kong
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Penang
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George Town, Penang, Malasia, 10450
- Hospital Pulau Pinang
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Sarawak
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Kuching, Sarawak, Malasia, 93586
- Hospital Umum Sarawak
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Sibu, Sarawak, Malasia, 96000
- Hospital Sibu
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Selangor
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Ampang, Selangor, Malasia, 68000
- Ampang Hospital
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Klang, Selangor, Malasia, 41200
- Tengku Ampian Rahimah (TAR) Hospital
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Ankara, Pavo, 06560
- Ankara University Medical Faculty
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Antalya, Pavo, 07059
- Akdeniz Univesity Medical Faculty
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Van, Pavo, 65000
- Yuzuncu Yil University Medical Faculty
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Istanbul
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Cerrahpasa, Istanbul, Pavo, 34098
- Istanbul University Faculty of Medicine, Department of Pediatric Immunology
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Amsterdam, Países Bajos, 1105 NZ
- Academic Medical Centre
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Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
- Birmingham Childrens Hospital NHS Trust
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London, Reino Unido, SE1 7EH
- St. Thomas's Hospital
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
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Southampton, Reino Unido, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
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Taichung, Taiwán, 40447
- China Medical University Hospital
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Xitun District
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Taichung City, Xitun District, Taiwán, 40705
- Taichung Veterans General Hospital
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Lviv, Ucrania, 79044
- Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of Academy of Medical Sciences of Ukraine
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 11 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hemofilia A severa (Factor VIII (FVIII) <1%) determinada por laboratorio central.
- <12 años en el momento de la selección.
- Los participantes de ≥6 a <12 años de edad han sido tratados previamente con concentrado(s) de factor VIII derivado de plasma y/o recombinante (rFVIII) durante un mínimo de 150 días de exposición (DE) (según los registros médicos del participante).
- Los participantes <6 años de edad han sido tratados previamente con derivados de plasma y/o concentrado(s) de rFVIII durante al menos 50 ED (según los registros médicos del participante).
- El participante es negativo para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH); o VIH positivo con enfermedad estable y recuento de CD4+ de ≥200 células/mm^3, según lo confirme el laboratorio central.
- Participante y/o representante legal acepta tratamiento profiláctico por un período de 6 meses.
- El participante y/o el representante legal está dispuesto y es capaz de cumplir con los requisitos del protocolo.
Criterio de exclusión:
- El participante tiene anticuerpos inhibidores de FVIII detectables (≥0.4 Unidades Bethesda (BU) utilizando la modificación de Nijmegen del ensayo Bethesda) según lo confirmado por el laboratorio central en la selección.
- El participante tiene antecedentes de anticuerpos inhibidores de FVIII (≥0,4 BU con la modificación de Nijmegen del ensayo de Bethesda o ≥0,6 BU con el ensayo de Bethesda) en cualquier momento antes de la selección.
- El participante tiene hipersensibilidad conocida a las proteínas de ratón o hámster, polietilenglicol (PEG) o Tween 80.
- Al participante se le ha diagnosticado un defecto hemostático heredado o adquirido que no sea hemofilia A (p. ej., defecto plaquetario cualitativo o enfermedad de von Willebrand).
- El recuento de plaquetas del participante es <100 000/μL.
- El participante tiene una disfunción hepática crónica grave (p. ej., ≥5 veces el límite superior normal (LSN) de alanina aminotransferasa (ALT), según lo confirmado por el laboratorio central en la selección, o un índice normalizado internacional documentado (INR) >1,5).
- El participante tiene insuficiencia renal grave (creatinina sérica >1,5 veces el ULN).
- El participante está programado para recibir durante el curso del estudio, un fármaco inmunomodulador (p. ej., agentes corticosteroides en una dosis equivalente a la hidrocortisona >10 mg/día o interferón α) que no sea quimioterapia antirretroviral.
- El participante tiene uso actual o reciente (<30 días) de otros medicamentos PEGilados antes de la participación en el estudio o está programado para usar dichos medicamentos durante la participación en el estudio.
- El participante ha participado en otro estudio clínico relacionado con un producto en investigación (PI) o dispositivo en investigación dentro de los 30 días anteriores a la inscripción o está programado para participar en otro estudio clínico relacionado con un IP o dispositivo en investigación durante el curso de este estudio.
- El participante tiene una enfermedad médica, psiquiátrica o cognitiva o uso recreativo de drogas/alcohol que, en opinión del investigador, afectaría la seguridad o el cumplimiento del participante.
- El representante legal del participante es miembro del equipo que realiza este estudio o tiene una relación de dependencia con uno de los miembros del equipo de estudio. Las relaciones dependientes incluyen parientes cercanos (es decir, hijos, pareja/cónyuge, hermanos, padres), así como empleados del investigador o personal del sitio que realiza el estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: <6 años
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Análisis farmacocinético (PK) de ADVATE
Otros nombres:
Análisis farmacocinético (PK) de BAX 855
Otros nombres:
Tratamiento de profilaxis
Otros nombres:
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Experimental: ≥6 a <12 años
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Análisis farmacocinético (PK) de ADVATE
Otros nombres:
Análisis farmacocinético (PK) de BAX 855
Otros nombres:
Tratamiento de profilaxis
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con anticuerpos inhibidores del factor VIII (FVIII)
Periodo de tiempo: Después de la primera exposición a BAX 855 hasta la finalización del estudio, aprox. 6 meses por participante.
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Los anticuerpos inhibidores de FVIII se midieron utilizando la modificación de Nijmegen del ensayo de Bethesda.
La incidencia de un anticuerpo inhibidor de FVIII se definió como un nivel de inhibidor ≥0,6 unidades Bethesda [BU].
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Después de la primera exposición a BAX 855 hasta la finalización del estudio, aprox. 6 meses por participante.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de sangrado anualizada (ABR)
Periodo de tiempo: Durante el período de profilaxis de 6 meses o ≥ 50 ED, lo que ocurra último
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La tasa de sangrado anualizada (ABR) durante el período de profilaxis se evaluó en función de cada episodio de sangrado individual, espontáneo o traumático, registrado en el diario del participante y/o registrado en las notas del médico/enfermera/sitio del estudio.
La tasa de hemorragia anualizada se analizó utilizando un marco de modelo lineal generalizado que suponía una distribución binomial negativa con una función de enlace logarítmico y la presencia o ausencia de articulaciones objetivo y la cohorte de edad como covariables y la duración del período de observación en años como compensación.
Se presentan estimaciones puntuales para la media y los intervalos de confianza del 95%.
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Durante el período de profilaxis de 6 meses o ≥ 50 ED, lo que ocurra último
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Consumo de BAX 855: Número de infusiones profilácticas por mes por participante
Periodo de tiempo: Durante el período de profilaxis de 6 meses o ≥ 50 ED, lo que ocurra último
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Durante el período de profilaxis de 6 meses o ≥ 50 ED, lo que ocurra último
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Consumo de BAX 855: Número de infusiones profilácticas por año (anualizado) por participante
Periodo de tiempo: Durante el período de profilaxis de 6 meses o ≥ 50 ED, lo que ocurra último
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Durante el período de profilaxis de 6 meses o ≥ 50 ED, lo que ocurra último
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Consumo de BAX 855: dosis ajustada por peso de infusiones profilácticas por mes por participante
Periodo de tiempo: Durante el período de profilaxis de 6 meses o ≥ 50 ED, lo que ocurra último
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Durante el período de profilaxis de 6 meses o ≥ 50 ED, lo que ocurra último
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Consumo de BAX 855: dosis ajustada por peso de infusiones profilácticas por año (anualizado) por participante
Periodo de tiempo: Durante el período de profilaxis de 6 meses o ≥ 50 ED, lo que ocurra último
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Durante el período de profilaxis de 6 meses o ≥ 50 ED, lo que ocurra último
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Consumo de BAX 855: Número de infusiones por episodio de sangrado
Periodo de tiempo: Durante el período de profilaxis de 6 meses o ≥ 50 ED, lo que ocurra último
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Durante el período de profilaxis de 6 meses o ≥ 50 ED, lo que ocurra último
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Consumo de BAX 855: dosis ajustada por peso por episodio de sangrado
Periodo de tiempo: Durante el período de profilaxis de 6 meses o ≥ 50 ED, lo que ocurra último
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Durante el período de profilaxis de 6 meses o ≥ 50 ED, lo que ocurra último
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Calificación de eficacia hemostática para episodios de sangrado tratados con BAX 855 en la resolución del sangrado
Periodo de tiempo: Después de la primera exposición a BAX 855 hasta la finalización del estudio, aprox. 6 meses por participante.
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Escala de calificación para el tratamiento de episodios hemorrágicos (BE) (escala ordinal de 4 puntos): Excelente: Alivio total del dolor y cese de los signos objetivos de sangrado (p. ej., hinchazón, sensibilidad y disminución del rango de movimiento en el caso de hemorragia musculoesquelética) después de una sola infusión.
No se requiere infusión adicional para el control del sangrado.
La administración de infusiones adicionales para mantener la hemostasia no afectó esta puntuación.
Bueno: Alivio definitivo del dolor y/o mejora de los signos de sangrado después de una sola infusión.
Posiblemente requiera más de 1 infusión para su resolución completa.
Regular: Probable y/o leve alivio del dolor y leve mejoría de los signos de sangrado después de una sola infusión.
Requirió más de 1 infusión para su resolución completa.
Ninguno: No mejora o la condición empeora.
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Después de la primera exposición a BAX 855 hasta la finalización del estudio, aprox. 6 meses por participante.
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Eventos adversos graves (SAE) posiblemente o probablemente relacionados con BAX 855
Periodo de tiempo: Después de la primera exposición a BAX 855 hasta la finalización del estudio, aprox. 6 meses por participante.
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Después de la primera exposición a BAX 855 hasta la finalización del estudio, aprox. 6 meses por participante.
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Eventos adversos no graves posiblemente o probablemente relacionados con BAX 855
Periodo de tiempo: Después de la primera exposición a BAX 855 hasta la finalización del estudio, aprox. 6 meses por participante.
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Después de la primera exposición a BAX 855 hasta la finalización del estudio, aprox. 6 meses por participante.
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Número de participantes con cambios clínicamente significativos en los signos vitales
Periodo de tiempo: Después de la primera exposición a BAX 855 hasta la finalización del estudio, aprox. 6 meses por participante.
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Signos vitales: temperatura corporal (°C), frecuencia respiratoria (respiraciones/min), frecuencia del pulso (latidos/min) y presión arterial sistólica y diastólica (mmHg).
Para cada valor de signos vitales que cambió de normal al inicio a anormal en cualquier visita de estudio posterior, el investigador determinó si el valor era clínicamente significativo (es decir, un evento adverso) o no.
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Después de la primera exposición a BAX 855 hasta la finalización del estudio, aprox. 6 meses por participante.
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Número de cambios clínicamente significativos en los parámetros de laboratorio clínico (hematología, química clínica, lípidos)
Periodo de tiempo: Después de la primera exposición a BAX 855 hasta la finalización del estudio, aprox. 6 meses por participante.
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El PANEL DE HEMATOLOGÍA consistió en hemograma completo: hemoglobina, hematocrito, eritrocitos (es decir, recuento de glóbulos rojos), leucocitos (es decir, recuento de glóbulos blancos) con diferencial (es decir, basófilos, eosinófilos, linfocitos, monocitos y neutrófilos), media volumen corpuscular, concentración media de hemoglobina corpuscular y recuento de plaquetas.
El PANEL DE QUÍMICA CLÍNICA consistió en sodio, potasio, cloruro, bicarbonato, proteína total, albúmina, ALT, aspartato aminotransferasa (AST), bilirrubina total, fosfatasa alcalina, nitrógeno ureico en sangre, creatinina y glucosa.
El PANEL DE LÍPIDOS constaba de colesterol, lipoproteínas de muy baja densidad, lipoproteínas de baja densidad, lipoproteínas de alta densidad y triglicéridos.
Para cada valor de parámetro de laboratorio que cambió de normal al inicio a anormal en cualquier visita de estudio posterior, el investigador determinó si el valor era clínicamente significativo o no.
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Después de la primera exposición a BAX 855 hasta la finalización del estudio, aprox. 6 meses por participante.
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Anticuerpos de unión posbasales positivos al factor VIII (FVIII), polietilenglicol-factor VIII (PEG-FVIII), PEG y proteínas de ovario de hámster chino (CHO)
Periodo de tiempo: Después de la primera exposición a BAX 855 hasta la finalización del estudio, aprox. 6 meses por participante.
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Los anticuerpos de unión a FVIII y PEG-FVIII, así como a PEG, se midieron utilizando un ensayo inmunoabsorbente ligado a enzimas (ELISA).
En cada visita del estudio se analizaron los anticuerpos de unión a inmunoglobulina G (IgG) e inmunoglobulina M (IgM) para FVIII, BAX 855 y PEG.
La prueba de unión de anticuerpos a CHO se realizó en plasma anticoagulado con citrato usando un ELISA que empleaba anticuerpos IgG antihumanos policlonales.
Esta medida de resultado incluye anticuerpos que fueron transitorios (anticuerpo desarrollado después de la exposición a BAX 855 pero no presente al finalizar/terminar el estudio) y preexistentes (anticuerpo presente originalmente antes de la exposición a BAX 855).
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Después de la primera exposición a BAX 855 hasta la finalización del estudio, aprox. 6 meses por participante.
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Farmacocinética (PK): área bajo la curva de concentración plasmática versus tiempo de 0 a ∞ horas después de la infusión (AUC0-∞)
Periodo de tiempo: (1) dentro de los 30 minutos previos a la infusión; (2) 15-30 min después de la infusión; (3) Día 0 4 o 7 horas después de la infusión; Día 1 am; Día 13:00; (4) Día 2; Día 3; o Día 4
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La primera infusión de PK fue ADVATE y la segunda infusión de PK fue BAX 855.
Todos los participantes que se sometieron a una evaluación farmacocinética tuvieron un período de lavado de 72 horas antes de la administración de ADVATE y BAX 855.
Hubo 4 extracciones de sangre para análisis PK: 1 antes de la infusión y 3 después de la infusión.
El momento de la infusión (mañana [am] o tarde [pm]) y el momento de las extracciones de sangre 3 y 4 (3 grupos para cada extracción de sangre) se determinaron en la aleatorización.
La secuencia fue la siguiente: - Extracción de sangre 1. dentro de los 30 minutos previos a la infusión [Día 0]; INFUSIÓN PK - am o pm [Día 0]; Extracción de sangre 2. 15-30 minutos después de la infusión [Día 0]; Extracción de sangre 3. 3 grupos: 7 horas después de la infusión (si es una infusión PK am) o 4 horas después de la infusión (si es una infusión PK pm) [Día 0], Día 1 am o Día 1 pm; Extracción de sangre 4. 3 grupos: - Día 2, Día 3 o Día 4. Se implementó un enfoque de modelo de efectos mixtos no lineales (PK de población) para analizar los datos de PK.
Se usó un ensayo de coagulación de una etapa como ensayo principal y se usó un ensayo cromogénico para proporcionar datos de apoyo.
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(1) dentro de los 30 minutos previos a la infusión; (2) 15-30 min después de la infusión; (3) Día 0 4 o 7 horas después de la infusión; Día 1 am; Día 13:00; (4) Día 2; Día 3; o Día 4
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Farmacocinética (PK): área bajo la curva de concentración plasmática versus tiempo de 0 a ∞ horas después de la infusión por dosis, (AUC0-∞/dosis)
Periodo de tiempo: (1) dentro de los 30 minutos previos a la infusión; (2) 15-30 min después de la infusión; (3) Día 0 4 o 7 horas después de la infusión; Día 1 am; Día 13:00; (4) Día 2; Día 3; o Día 4
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(1) dentro de los 30 minutos previos a la infusión; (2) 15-30 min después de la infusión; (3) Día 0 4 o 7 horas después de la infusión; Día 1 am; Día 13:00; (4) Día 2; Día 3; o Día 4
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Farmacocinética (PK): Tiempo medio de residencia (MRT)
Periodo de tiempo: (1) dentro de los 30 minutos previos a la infusión; (2) 15-30 min después de la infusión; (3) Día 0 4 o 7 horas después de la infusión; Día 1 am; Día 13:00; (4) Día 2; Día 3; o Día 4
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La primera infusión de PK fue ADVATE y la segunda infusión de PK fue BAX 855.
Todos los participantes que se sometieron a una evaluación farmacocinética tuvieron un período de lavado de 72 horas antes de la administración de ADVATE y BAX 855.
Hubo 4 extracciones de sangre para análisis PK: 1 antes de la infusión y 3 después de la infusión.
El momento de la infusión (mañana [am] o tarde [pm]) y el momento de las extracciones de sangre 3 y 4 (3 grupos para cada extracción de sangre) se determinaron en la aleatorización.
La secuencia fue la siguiente: - Extracción de sangre 1. dentro de los 30 minutos previos a la infusión [Día 0]; INFUSIÓN PK - am o pm [Día 0]; Extracción de sangre 2. 15-30 minutos después de la infusión [Día 0]; Extracción de sangre 3. 3 grupos: 7 horas después de la infusión (si es una infusión PK am) o 4 horas después de la infusión (si es una infusión PK pm) [Día 0], Día 1 am o Día 1 pm; Extracción de sangre 4. 3 grupos: - Día 2, Día 3 o Día 4. Se implementó un enfoque de modelo de efectos mixtos no lineales (PK de población) para analizar los datos de PK.
Se usó un ensayo de coagulación de una etapa como ensayo principal y se usó un ensayo cromogénico para proporcionar datos de apoyo.
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(1) dentro de los 30 minutos previos a la infusión; (2) 15-30 min después de la infusión; (3) Día 0 4 o 7 horas después de la infusión; Día 1 am; Día 13:00; (4) Día 2; Día 3; o Día 4
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Farmacocinética (PK): Aclaramiento (CL)
Periodo de tiempo: (1) dentro de los 30 minutos previos a la infusión; (2) 15-30 min después de la infusión; (3) Día 0 4 o 7 horas después de la infusión; Día 1 am; Día 13:00; (4) Día 2; Día 3; o Día 4
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La primera infusión de PK fue ADVATE y la segunda infusión de PK fue BAX 855.
Todos los participantes que se sometieron a una evaluación farmacocinética tuvieron un período de lavado de 72 horas antes de la administración de ADVATE y BAX 855.
Hubo 4 extracciones de sangre para análisis PK: 1 antes de la infusión y 3 después de la infusión.
El momento de la infusión (mañana [am] o tarde [pm]) y el momento de las extracciones de sangre 3 y 4 (3 grupos para cada extracción de sangre) se determinaron en la aleatorización.
La secuencia fue la siguiente: - Extracción de sangre 1. dentro de los 30 minutos previos a la infusión [Día 0]; INFUSIÓN PK - am o pm [Día 0]; Extracción de sangre 2. 15-30 minutos después de la infusión [Día 0]; Extracción de sangre 3. 3 grupos: 7 horas después de la infusión (si es una infusión PK am) o 4 horas después de la infusión (si es una infusión PK pm) [Día 0], Día 1 am o Día 1 pm; Extracción de sangre 4. 3 grupos: - Día 2, Día 3 o Día 4. Se implementó un enfoque de modelo de efectos mixtos no lineales (PK de población) para analizar los datos de PK.
Se usó un ensayo de coagulación de una etapa como ensayo principal y se usó un ensayo cromogénico para proporcionar datos de apoyo.
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(1) dentro de los 30 minutos previos a la infusión; (2) 15-30 min después de la infusión; (3) Día 0 4 o 7 horas después de la infusión; Día 1 am; Día 13:00; (4) Día 2; Día 3; o Día 4
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Farmacocinética (FC): Semivida plasmática (T1/2)
Periodo de tiempo: (1) dentro de los 30 minutos previos a la infusión; (2) 15-30 min después de la infusión; (3) Día 0 4 o 7 horas después de la infusión; Día 1 am; Día 13:00; (4) Día 2; Día 3; o Día 4
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La primera infusión de PK fue ADVATE y la segunda infusión de PK fue BAX 855.
Todos los participantes que se sometieron a una evaluación farmacocinética tuvieron un período de lavado de 72 horas antes de la administración de ADVATE y BAX 855.
Hubo 4 extracciones de sangre para análisis PK: 1 antes de la infusión y 3 después de la infusión.
El momento de la infusión (mañana [am] o tarde [pm]) y el momento de las extracciones de sangre 3 y 4 (3 grupos para cada extracción de sangre) se determinaron en la aleatorización.
La secuencia fue la siguiente: - Extracción de sangre 1. dentro de los 30 minutos previos a la infusión [Día 0]; INFUSIÓN PK - am o pm [Día 0]; Extracción de sangre 2. 15-30 minutos después de la infusión [Día 0]; Extracción de sangre 3. 3 grupos: 7 horas después de la infusión (si es una infusión PK am) o 4 horas después de la infusión (si es una infusión PK pm) [Día 0], Día 1 am o Día 1 pm; Extracción de sangre 4. 3 grupos: - Día 2, Día 3 o Día 4. Se implementó un enfoque de modelo de efectos mixtos no lineales (PK de población) para analizar los datos de PK.
Se usó un ensayo de coagulación de una etapa como ensayo principal y se usó un ensayo cromogénico para proporcionar datos de apoyo.
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(1) dentro de los 30 minutos previos a la infusión; (2) 15-30 min después de la infusión; (3) Día 0 4 o 7 horas después de la infusión; Día 1 am; Día 13:00; (4) Día 2; Día 3; o Día 4
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Farmacocinética (PK): Volumen de distribución en estado estacionario (Vss)
Periodo de tiempo: (1) dentro de los 30 minutos previos a la infusión; (2) 15-30 min después de la infusión; (3) Día 0 4 o 7 horas después de la infusión; Día 1 am; Día 13:00; (4) Día 2; Día 3; o Día 4
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La primera infusión de PK fue ADVATE y la segunda infusión de PK fue BAX 855.
Todos los participantes que se sometieron a una evaluación farmacocinética tuvieron un período de lavado de 72 horas antes de la administración de ADVATE y BAX 855.
Hubo 4 extracciones de sangre para análisis PK: 1 antes de la infusión y 3 después de la infusión.
El momento de la infusión (mañana [am] o tarde [pm]) y el momento de las extracciones de sangre 3 y 4 (3 grupos para cada extracción de sangre) se determinaron en la aleatorización.
La secuencia fue la siguiente: - Extracción de sangre 1. dentro de los 30 minutos previos a la infusión [Día 0]; INFUSIÓN PK - am o pm [Día 0]; Extracción de sangre 2. 15-30 minutos después de la infusión [Día 0]; Extracción de sangre 3. 3 grupos: 7 horas después de la infusión (si es una infusión PK am) o 4 horas después de la infusión (si es una infusión PK pm) [Día 0], Día 1 am o Día 1 pm; Extracción de sangre 4. 3 grupos: - Día 2, Día 3 o Día 4. Se implementó un enfoque de modelo de efectos mixtos no lineales (PK de población) para analizar los datos de PK.
Se usó un ensayo de coagulación de una etapa como ensayo principal y se usó un ensayo cromogénico para proporcionar datos de apoyo.
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(1) dentro de los 30 minutos previos a la infusión; (2) 15-30 min después de la infusión; (3) Día 0 4 o 7 horas después de la infusión; Día 1 am; Día 13:00; (4) Día 2; Día 3; o Día 4
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Farmacocinética (PK): recuperación incremental (IR)
Periodo de tiempo: (1) dentro de los 30 minutos previos a la infusión; (2) 15-30 min después de la infusión; (3) Día 0 4 o 7 horas después de la infusión; Día 1 am; Día 13:00; (4) Día 2; Día 3; o Día 4
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La primera infusión de PK fue ADVATE y la segunda infusión de PK fue BAX 855.
Todos los participantes que se sometieron a una evaluación farmacocinética tuvieron un período de lavado de 72 horas antes de la administración de ADVATE y BAX 855.
Hubo 4 extracciones de sangre para análisis PK: 1 antes de la infusión y 3 después de la infusión.
El momento de la infusión (mañana [am] o tarde [pm]) y el momento de las extracciones de sangre 3 y 4 (3 grupos para cada extracción de sangre) se determinaron en la aleatorización.
La secuencia fue la siguiente: - Extracción de sangre 1. dentro de los 30 minutos previos a la infusión [Día 0]; INFUSIÓN PK - am o pm [Día 0]; Extracción de sangre 2. 15-30 minutos después de la infusión [Día 0]; Extracción de sangre 3. 3 grupos: 7 horas después de la infusión (si es una infusión PK am) o 4 horas después de la infusión (si es una infusión PK pm) [Día 0], Día 1 am o Día 1 pm; Extracción de sangre 4. 3 grupos: - Día 2, Día 3 o Día 4. Se implementó un enfoque de modelo no compartimental para analizar los datos de IR.
Se usó un ensayo de coagulación de una etapa como ensayo principal y se usó un ensayo cromogénico para proporcionar datos de apoyo.
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(1) dentro de los 30 minutos previos a la infusión; (2) 15-30 min después de la infusión; (3) Día 0 4 o 7 horas después de la infusión; Día 1 am; Día 13:00; (4) Día 2; Día 3; o Día 4
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Farmacocinética (PK): recuperación incremental (IR) de BAX 855 a lo largo del tiempo: ensayo de coagulación de una etapa
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 5 (o 10-15 ED, lo que ocurra último), Semana 12 y Mes 6 (Finalización/Terminación)
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Se usaron los niveles de factor VIII (FVIII) antes y después de la infusión después de la infusión de BAX 855 para determinar la IR.
Para los participantes que se sometieron a una evaluación farmacocinética, la IR inicial se determinó a partir de la medición de IR utilizada en el análisis farmacocinético.
Consulte los datos en la Medida de resultado 21- "Farmacocinética (PK): Recuperación incremental (IR)", para la categoría "Ensayo de coagulación de una etapa - BAX 855" Para los participantes que no se sometieron a una evaluación PK, la IR inicial se determinó al inicio visita previa a la fase de tratamiento profiláctico y se incluye en esta medida de resultado.
El título de la categoría incluye el número de participantes [n] < 6 años; ≥6 a <12 años y el conjunto de análisis completo, respectivamente.
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Línea de base, Semana 5 (o 10-15 ED, lo que ocurra último), Semana 12 y Mes 6 (Finalización/Terminación)
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Farmacocinética (PK): Recuperación incremental (IR) de BAX 855 a lo largo del tiempo - Ensayo cromogénico
Periodo de tiempo: Línea base, semana 5 (o 10-15 días de exposición [ED], lo que ocurra último), semana 12 y mes 6 (finalización/terminación)
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Se usaron los niveles de factor VIII (FVIII) antes y después de la infusión después de la infusión de BAX 855 para determinar la IR.
Para los participantes que se sometieron a una evaluación farmacocinética, la IR inicial se determinó a partir de la medición de IR utilizada en el análisis farmacocinético.
Consulte los datos en la Medida de resultado 21: "Farmacocinética (PK): recuperación incremental (IR)", para la categoría "Ensayo cromogénico - BAX 855". Para los participantes que no se sometieron a una evaluación PK, la IR inicial se determinó en la visita inicial previa a la fase de tratamiento profiláctico y se incluye en esta medida de resultado.
El título de la categoría incluye el número de participantes [n] < 6 años; ≥6 a <12 años y el conjunto de análisis completo, respectivamente.
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Línea base, semana 5 (o 10-15 días de exposición [ED], lo que ocurra último), semana 12 y mes 6 (finalización/terminación)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
31 de octubre de 2014
Finalización primaria (Actual)
23 de octubre de 2015
Finalización del estudio (Actual)
23 de octubre de 2015
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
25 de julio de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de agosto de 2014
Publicado por primera vez (Estimar)
6 de agosto de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
24 de mayo de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de abril de 2021
Última verificación
1 de abril de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 261202
- 2014-000742-30 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Sí
Descripción del plan IPD
Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.
Criterios de acceso compartido de IPD
La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- Protocolo de estudio
- Plan de Análisis Estadístico (SAP)
- Formulario de consentimiento informado (ICF)
- Informe de estudio clínico (CSR)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
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