Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

BAX 855 Pediatrisk studie

30. april 2021 oppdatert av: Baxalta now part of Shire

En fase 3 prospektiv, ukontrollert, multisenterstudie som evaluerer farmakokinetikk, effekt, sikkerhet og immunogenisitet til BAX 855 (PEGylert full-lengde rekombinant FVIII) hos tidligere behandlede pediatriske pasienter med alvorlig hemofili A

Studieformålet er:

  • For å vurdere forekomsten av FVIII-hemmende antistoffer i løpet av 6 måneder med to ganger ukentlig profylaktisk behandling med BAX 855 eller 50 eksponeringsdager (ED), avhengig av hva som inntreffer sist.
  • For å sammenligne farmakokinetiske (PK) parametere med ADVATE.
  • For å vurdere hemostatisk effekt i profylakse og behandling av blødningsepisoder.
  • For å evaluere sikkerhet og immunogenisitet.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

75

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria, 4000
        • UMHAP Sveti Georgi EAD
      • Sofia, Bulgaria, 1527
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Oncohematological Diseases in Children
      • Varna, Bulgaria, 9010
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment "Sveta Marina"
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80220
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
        • University of Louisville
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Forente stater, 11040
        • Cornell University
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • New York Presbyterian Hospital-Weill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University
  • Hong Kong
    • New Territories
      • Shatin, New Territories, Hong Kong
        • The Chinese University of Hong Kong
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 134-727
        • Severance Hospital
    • Daejeon
      • Seo-gu, Daejeon, Korea, Republikken, 302-799
        • Eulji University Hosptial
    • Ulsan
      • Dong-gu, Ulsan, Korea, Republikken, 682-714
        • Ulsan University Hosptial
  • Malaysia
    • Penang
      • George Town, Penang, Malaysia, 10450
        • Hospital Pulau Pinang
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
      • Sibu, Sarawak, Malaysia, 96000
        • Hospital Sibu
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
        • Ampang Hospital
      • Klang, Selangor, Malaysia, 41200
        • Tengku Ampian Rahimah (TAR) Hospital
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 NZ
        • Academic Medical Centre
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Spania, 460026
        • Hospital Universitario la Fe
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B4 6NH
        • Birmingham Childrens Hospital NHS Trust
      • London, Storbritannia, SE1 7EH
        • St. Thomas's Hospital
      • London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Southampton, Storbritannia, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospital
    • Xitun District
      • Taichung City, Xitun District, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
  • Tyrkia
      • Ankara, Tyrkia, 06560
        • Ankara University Medical Faculty
      • Antalya, Tyrkia, 07059
        • Akdeniz Univesity Medical Faculty
      • Van, Tyrkia, 65000
        • Yuzuncu Yil University Medical Faculty
    • Istanbul
      • Cerrahpasa, Istanbul, Tyrkia, 34098
        • Istanbul University Faculty of Medicine, Department of Pediatric Immunology
  • Ukraina
      • Lviv, Ukraina, 79044
        • Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of Academy of Medical Sciences of Ukraine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 11 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alvorlig hemofili A (faktor VIII (FVIII) <1%) bestemt av sentrallaboratorium.
  • <12 år gammel på visningstidspunktet.
  • Deltakere i alderen ≥6 til <12 år har tidligere blitt behandlet med plasma-avledet og/eller rekombinant faktor VIII (rFVIII) konsentrat(er) i minimum 150 eksponeringsdager (EDs) (basert på deltakerens medisinske journaler).
  • Deltakere <6 år har tidligere blitt behandlet med plasma-avledet og/eller rFVIII-konsentrat(er) i minst 50 ED (basert på deltakerens medisinske journaler).
  • Deltakeren er negativ med humant immunsviktvirus (HIV); eller HIV-positiv med stabil sykdom og CD4+-tall på ≥200 celler/mm^3, som bekreftet av sentrallaboratorium.
  • Deltaker og/eller juridisk representant aksepterer profylaktisk behandling over en periode på 6 måneder.
  • Deltakeren og/eller den juridiske representanten er villig og i stand til å overholde kravene i protokollen.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltakeren har detekterbare FVIII-hemmende antistoffer (≥0,4 Bethesda-enheter (BU) ved bruk av Nijmegen-modifikasjonen av Bethesda-analysen) som bekreftet av sentrallaboratoriet ved screening.
  • Deltakeren har en historie med FVIII-hemmende antistoffer (≥0,4 BU ved bruk av Nijmegen-modifikasjonen av Bethesda-analysen eller ≥0,6 BU ved bruk av Bethesda-analysen) når som helst før screening.
  • Deltakeren har kjent overfølsomhet overfor mus- eller hamsterproteiner, polyetylenglykol (PEG) eller Tween 80.
  • Deltakeren har blitt diagnostisert med en arvelig eller ervervet hemostatisk defekt annet enn hemofili A (f.eks. kvalitativ blodplatedefekt eller von Willebrands sykdom).
  • Deltakerens antall blodplater er <100 000/μL.
  • Deltakeren har alvorlig kronisk leverdysfunksjon (f.eks. ≥5 ganger øvre grense for normal (ULN) alaninaminotransferase (ALT), som bekreftet av sentrallaboratorium ved screening, eller et dokumentert internasjonalt normalisert forhold (INR) >1,5).
  • Deltakeren har alvorlig nedsatt nyrefunksjon (serumkreatinin >1,5 ganger ULN).
  • Deltakeren er planlagt å motta i løpet av studien et immunmodulerende medikament (f.eks. kortikosteroidmidler i en dose tilsvarende hydrokortison >10 mg/dag, eller α-interferon) annet enn antiretroviral kjemoterapi.
  • Deltakeren har nåværende eller nylig (<30 dager) bruk av andre PEGylerte legemidler før studiedeltakelsen eller er planlagt å bruke slike legemidler under studiedeltakelsen.
  • Deltakeren har deltatt i en annen klinisk studie som involverer et undersøkelsesprodukt (IP) eller undersøkelsesutstyr innen 30 dager før registrering eller er planlagt å delta i en annen klinisk studie som involverer en IP eller undersøkelsesenhet i løpet av denne studien.
  • Deltakeren har en medisinsk, psykiatrisk eller kognitiv sykdom eller rekreasjonsbruk av rusmidler/alkohol som, etter etterforskerens oppfatning, vil påvirke deltakerens sikkerhet eller etterlevelse.
  • Deltakerens juridiske representant er medlem av teamet som gjennomfører denne studien eller er i et avhengighetsforhold til et av studieteamets medlemmer. Avhengige relasjoner inkluderer nære slektninger (dvs. barn, partner/ektefelle, søsken, foreldre) så vel som ansatte hos etterforskeren eller stedets personell som utfører studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: <6 år gammel
Biologisk: Antihemofil faktor (rekombinant) - Plasma/albuminfri metode
Farmakokinetisk (PK) analyse av ADVATE
Andre navn:
  • ADVATE
Biologisk: PEGylert rekombinant faktor VIII
Farmakokinetisk (PK) analyse av BAX 855
Andre navn:
  • BAX 855
Biologisk: PEGylert rekombinant faktor VIII
Profylaksebehandling
Andre navn:
  • BAX 855
Eksperimentell: ≥6 til <12 år
Biologisk: Antihemofil faktor (rekombinant) - Plasma/albuminfri metode
Farmakokinetisk (PK) analyse av ADVATE
Andre navn:
  • ADVATE
Biologisk: PEGylert rekombinant faktor VIII
Farmakokinetisk (PK) analyse av BAX 855
Andre navn:
  • BAX 855
Biologisk: PEGylert rekombinant faktor VIII
Profylaksebehandling
Andre navn:
  • BAX 855

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med hemmende antistoffer mot faktor VIII (FVIII)
Tidsramme: Etter første eksponering for BAX 855 frem til fullført studie - ca. 6 måneder per deltaker.
Inhiberende antistoffer mot FVIII ble målt ved å bruke Nijmegen-modifikasjonen av Bethesda-analysen. Forekomst av et FVIII-hemmende antistoff ble definert som et inhibitornivå ≥0,6 Bethesda-enheter [BU].
Etter første eksponering for BAX 855 frem til fullført studie - ca. 6 måneder per deltaker.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Annualisert blødningsfrekvens (ABR)
Tidsramme: Under profylakseperioden på 6 måneder eller ≥ 50 ED, avhengig av hva som inntreffer sist
Den årlige blødningsraten (ABR) i profylakseperioden ble vurdert basert på hver enkelt blødningsepisode, spontan eller traumatisk, registrert i deltakerens dagbok og/eller registrert i notatene til lege/sykepleier/studiested. Den årlige blødningsraten ble analysert ved å bruke et generalisert lineært modellrammeverk som antok en negativ binomialfordeling med en logaritmisk koblingsfunksjon og tilstedeværelse eller fravær av målledd og alderskohort som kovariater og varigheten av observasjonsperioden i år som offset. Punktestimater for gjennomsnittet og 95 % konfidensintervaller er presentert.
Under profylakseperioden på 6 måneder eller ≥ 50 ED, avhengig av hva som inntreffer sist
Forbruk av BAX 855: Antall profylaktiske infusjoner per måned per deltaker
Tidsramme: Under profylakseperioden på 6 måneder eller ≥ 50 ED, avhengig av hva som inntreffer sist
Under profylakseperioden på 6 måneder eller ≥ 50 ED, avhengig av hva som inntreffer sist
Forbruk av BAX 855: Antall profylaktiske infusjoner per år (årlig) per deltaker
Tidsramme: Under profylakseperioden på 6 måneder eller ≥ 50 ED, avhengig av hva som inntreffer sist
Under profylakseperioden på 6 måneder eller ≥ 50 ED, avhengig av hva som inntreffer sist
Forbruk av BAX 855: Vektjustert dose profylaktiske infusjoner per måned per deltaker
Tidsramme: Under profylakseperioden på 6 måneder eller ≥ 50 ED, avhengig av hva som inntreffer sist
Under profylakseperioden på 6 måneder eller ≥ 50 ED, avhengig av hva som inntreffer sist
Forbruk av BAX 855: Vektjustert dose profylaktiske infusjoner per år (årlig) per deltaker
Tidsramme: Under profylakseperioden på 6 måneder eller ≥ 50 ED, avhengig av hva som inntreffer sist
Under profylakseperioden på 6 måneder eller ≥ 50 ED, avhengig av hva som inntreffer sist
Forbruk av BAX 855: Antall infusjoner per blødningsepisode
Tidsramme: Under profylakseperioden på 6 måneder eller ≥ 50 ED, avhengig av hva som inntreffer sist
Under profylakseperioden på 6 måneder eller ≥ 50 ED, avhengig av hva som inntreffer sist
Forbruk av BAX 855: Vektjustert dose pr. blødningsepisode
Tidsramme: Under profylakseperioden på 6 måneder eller ≥ 50 ED, avhengig av hva som inntreffer sist
Under profylakseperioden på 6 måneder eller ≥ 50 ED, avhengig av hva som inntreffer sist
Hemostatisk effektvurdering for blødningsepisoder behandlet med BAX 855 ved oppløsning av blødning
Tidsramme: Etter første eksponering for BAX 855 frem til fullført studie - ca. 6 måneder per deltaker.
Vurderingsskala for behandling av blødningsepisoder (BEs) (4-punkts ordinær skala): Utmerket: Full smertelindring og opphør av objektive tegn på blødning (f.eks. hevelse, ømhet og redusert bevegelsesområde i tilfelle muskel-skjelettblødning) etter en enkelt infusjon. Ingen ekstra infusjon nødvendig for kontroll av blødning. Administrering av ytterligere infusjoner for å opprettholde hemostase påvirket ikke denne poengsummen. Bra: Klar smertelindring og/eller bedring av tegn på blødning etter en enkelt infusjon. Krever muligens mer enn 1 infusjon for fullstendig oppløsning. Rimelig: Sannsynlig og/eller lett smertelindring og lett bedring av tegn på blødning etter enkeltinfusjon. Krev mer enn 1 infusjon for fullstendig oppløsning. Ingen: Ingen bedring eller tilstanden forverres.
Etter første eksponering for BAX 855 frem til fullført studie - ca. 6 måneder per deltaker.
Alvorlige uønskede hendelser (SAE) muligens eller sannsynligvis relatert til BAX 855
Tidsramme: Etter første eksponering for BAX 855 frem til fullført studie - ca. 6 måneder per deltaker.
Etter første eksponering for BAX 855 frem til fullført studie - ca. 6 måneder per deltaker.
Ikke-alvorlige uønskede hendelser muligens eller sannsynligvis relatert til BAX 855
Tidsramme: Etter første eksponering for BAX 855 frem til fullført studie - ca. 6 måneder per deltaker.
Etter første eksponering for BAX 855 frem til fullført studie - ca. 6 måneder per deltaker.
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i vitale tegn
Tidsramme: Etter første eksponering for BAX 855 frem til fullført studie - ca. 6 måneder per deltaker.
Vitale tegn: kroppstemperatur (°C), respirasjonsfrekvens (pust/min), puls (slag/min) og systolisk og diastolisk blodtrykk (mmHg). For hver vitale tegnverdi som endret seg fra normal ved baseline til unormal ved ethvert påfølgende studiebesøk, bestemte etterforskeren om verdien var klinisk signifikant (dvs. og uønsket hendelse), eller ikke.
Etter første eksponering for BAX 855 frem til fullført studie - ca. 6 måneder per deltaker.
Antall klinisk signifikante endringer i kliniske laboratorieparametre (hematologi, klinisk kjemi, lipider)
Tidsramme: Etter første eksponering for BAX 855 frem til fullført studie - ca. 6 måneder per deltaker.
HEMATOLOGIPANELET besto av fullstendig blodtelling: hemoglobin, hematokrit, erytrocytter (dvs. antall røde blodlegemer), leukocytter (dvs. antall hvite blodlegemer) med differensial (dvs. basofiler, eosinofiler, lymfocytter, monocytter og nøytrofiler), gjennomsnittlig korpuskulært volum, gjennomsnittlig korpuskulær hemoglobinkonsentrasjon og antall blodplater. PANELET FOR KLINISK KJEMI besto av natrium, kalium, klorid, bikarbonat, totalt protein, albumin, ALT, aspartataminotransferase (AST), total bilirubin, alkalisk fosfatase, blodurea nitrogen, kreatinin og glukose. LIPIDPANELET besto av kolesterol, lipoprotein med svært lav tetthet, lipoprotein med lav tetthet, lipoprotein med høy tetthet og triglyserider. For hver laboratorieparameterverdi som endret seg fra normal ved baseline til unormal ved ethvert påfølgende studiebesøk, bestemte etterforskeren om verdien var klinisk signifikant eller ikke.
Etter første eksponering for BAX 855 frem til fullført studie - ca. 6 måneder per deltaker.
Positive post-baseline bindende antistoffer mot faktor VIII (FVIII), polyetylenglykol-faktor VIII (PEG-FVIII), PEG og kinesisk hamster eggstokk (CHO) proteiner
Tidsramme: Etter første eksponering for BAX 855 frem til fullført studie - ca. 6 måneder per deltaker.
Bindingsantistoffer mot FVIII og PEG-FVIII, samt mot PEG, ble målt ved bruk av enzymkoblet immunosorbentanalyse (ELISA). Både immunglobulin G (IgG) og immunglobulin M (IgM) bindende antistoffer for FVIII, BAX 855 og PEG ble testet ved hvert studiebesøk. Testing for binding av antistoffer til CHO ble utført på citrat-anti-koagulert plasma ved bruk av en ELISA ved bruk av polyklonale anti-humane IgG-antistoffer. Dette utfallsmålet inkluderer antistoffer som var forbigående (antistoff utviklet etter eksponering for BAX 855, men ikke tilstede ved studieavslutning/fullføring) og pre-eksisterende (antistoff som opprinnelig var til stede før eksponering for BAX 855).
Etter første eksponering for BAX 855 frem til fullført studie - ca. 6 måneder per deltaker.
Farmakokinetikk (PK): Areal under plasmakonsentrasjon versus tid-kurve fra 0 til ∞ timer etter infusjon (AUC0-∞)
Tidsramme: (1) innen 30 minutter før infusjon; (2) 15-30 minutter etter infusjon; (3) Dag 0 enten 4 eller 7 timer etter infusjon; Dag 1 am; Dag 13.00; (4) Dag 2; Dag 3; eller dag 4
Den første PK-infusjonen var ADVATE og den andre PK-infusjonen var BAX 855. Alle deltakerne som gjennomgikk PK-vurdering hadde en 72-timers utvaskingsperiode før administrering av ADVATE og BAX 855. Det ble tatt 4 blodprøver for PK-analyse - 1 pre-infusjon og 3 etter infusjon. Tidspunktet for infusjonen (morgen [am] eller ettermiddag [pm]) og tidspunktet for blodprøvetaking 3 og 4 (3 grupper for hver blodprøvetaking) ble bestemt ved randomisering. Sekvensen var som følger: Blodtaking 1. innen 30 minutter før infusjon [dag 0]; PK INFUSJON - am eller pm [Dag 0]; Blodtrekking 2. 15-30 minutter etter infusjon [dag 0]; Blood Draw 3. 3 grupper:- 7 timer etter infusjon (hvis am PK infusjon) eller 4 timer etter infusjon (hvis pm PK infusjon) [Dag 0], Dag 1 am eller Dag 1 pm; Blood Draw 4. 3 grupper:- Dag 2, Dag 3 eller Dag 4. En ikke-lineær modell med blandede effekter (populasjons-PK) ble implementert for å analysere PK-data. En ett-trinns koagulasjonsanalyse ble brukt som den primære analysen og en kromogen analyse ble brukt for å gi støttende data.
(1) innen 30 minutter før infusjon; (2) 15-30 minutter etter infusjon; (3) Dag 0 enten 4 eller 7 timer etter infusjon; Dag 1 am; Dag 13.00; (4) Dag 2; Dag 3; eller dag 4
Farmakokinetikk (PK): Areal under plasmakonsentrasjon versus tid-kurve fra 0 til ∞ timer etter infusjon per dose, (AUC0-∞/dose)
Tidsramme: (1) innen 30 minutter før infusjon; (2) 15-30 minutter etter infusjon; (3) Dag 0 enten 4 eller 7 timer etter infusjon; Dag 1 am; Dag 13.00; (4) Dag 2; Dag 3; eller dag 4
(1) innen 30 minutter før infusjon; (2) 15-30 minutter etter infusjon; (3) Dag 0 enten 4 eller 7 timer etter infusjon; Dag 1 am; Dag 13.00; (4) Dag 2; Dag 3; eller dag 4
Farmakokinetikk (PK): Gjennomsnittlig oppholdstid (MRT)
Tidsramme: (1) innen 30 minutter før infusjon; (2) 15-30 minutter etter infusjon; (3) Dag 0 enten 4 eller 7 timer etter infusjon; Dag 1 am; Dag 13.00; (4) Dag 2; Dag 3; eller dag 4
Den første PK-infusjonen var ADVATE og den andre PK-infusjonen var BAX 855. Alle deltakerne som gjennomgikk PK-vurdering hadde en 72-timers utvaskingsperiode før administrering av ADVATE og BAX 855. Det ble tatt 4 blodprøver for PK-analyse - 1 pre-infusjon og 3 etter infusjon. Tidspunktet for infusjonen (morgen [am] eller ettermiddag [pm]) og tidspunktet for blodprøvetaking 3 og 4 (3 grupper for hver blodprøvetaking) ble bestemt ved randomisering. Sekvensen var som følger: Blodtaking 1. innen 30 minutter før infusjon [dag 0]; PK INFUSJON - am eller pm [Dag 0]; Blodtrekking 2. 15-30 minutter etter infusjon [dag 0]; Blood Draw 3. 3 grupper:- 7 timer etter infusjon (hvis am PK infusjon) eller 4 timer etter infusjon (hvis pm PK infusjon) [Dag 0], Dag 1 am eller Dag 1 pm; Blood Draw 4. 3 grupper:- Dag 2, Dag 3 eller Dag 4. En ikke-lineær modell med blandede effekter (populasjons-PK) ble implementert for å analysere PK-data. En ett-trinns koagulasjonsanalyse ble brukt som den primære analysen og en kromogen analyse ble brukt for å gi støttende data.
(1) innen 30 minutter før infusjon; (2) 15-30 minutter etter infusjon; (3) Dag 0 enten 4 eller 7 timer etter infusjon; Dag 1 am; Dag 13.00; (4) Dag 2; Dag 3; eller dag 4
Farmakokinetikk (PK): Clearance (CL)
Tidsramme: (1) innen 30 minutter før infusjon; (2) 15-30 minutter etter infusjon; (3) Dag 0 enten 4 eller 7 timer etter infusjon; Dag 1 am; Dag 13.00; (4) Dag 2; Dag 3; eller dag 4
Den første PK-infusjonen var ADVATE og den andre PK-infusjonen var BAX 855. Alle deltakerne som gjennomgikk PK-vurdering hadde en 72-timers utvaskingsperiode før administrering av ADVATE og BAX 855. Det ble tatt 4 blodprøver for PK-analyse - 1 pre-infusjon og 3 etter infusjon. Tidspunktet for infusjonen (morgen [am] eller ettermiddag [pm]) og tidspunktet for blodprøvetaking 3 og 4 (3 grupper for hver blodprøvetaking) ble bestemt ved randomisering. Sekvensen var som følger: Blodtaking 1. innen 30 minutter før infusjon [dag 0]; PK INFUSJON - am eller pm [Dag 0]; Blodtrekking 2. 15-30 minutter etter infusjon [dag 0]; Blood Draw 3. 3 grupper:- 7 timer etter infusjon (hvis am PK infusjon) eller 4 timer etter infusjon (hvis pm PK infusjon) [Dag 0], Dag 1 am eller Dag 1 pm; Blood Draw 4. 3 grupper:- Dag 2, Dag 3 eller Dag 4. En ikke-lineær modell med blandede effekter (populasjons-PK) ble implementert for å analysere PK-data. En ett-trinns koagulasjonsanalyse ble brukt som den primære analysen og en kromogen analyse ble brukt for å gi støttende data.
(1) innen 30 minutter før infusjon; (2) 15-30 minutter etter infusjon; (3) Dag 0 enten 4 eller 7 timer etter infusjon; Dag 1 am; Dag 13.00; (4) Dag 2; Dag 3; eller dag 4
Farmakokinetikk (PK): Plasmahalveringstid (T1/2)
Tidsramme: (1) innen 30 minutter før infusjon; (2) 15-30 minutter etter infusjon; (3) Dag 0 enten 4 eller 7 timer etter infusjon; Dag 1 am; Dag 13.00; (4) Dag 2; Dag 3; eller dag 4
Den første PK-infusjonen var ADVATE og den andre PK-infusjonen var BAX 855. Alle deltakerne som gjennomgikk PK-vurdering hadde en 72-timers utvaskingsperiode før administrering av ADVATE og BAX 855. Det ble tatt 4 blodprøver for PK-analyse - 1 pre-infusjon og 3 etter infusjon. Tidspunktet for infusjonen (morgen [am] eller ettermiddag [pm]) og tidspunktet for blodprøvetaking 3 og 4 (3 grupper for hver blodprøvetaking) ble bestemt ved randomisering. Sekvensen var som følger: Blodtaking 1. innen 30 minutter før infusjon [dag 0]; PK INFUSJON - am eller pm [Dag 0]; Blodtrekking 2. 15-30 minutter etter infusjon [dag 0]; Blood Draw 3. 3 grupper:- 7 timer etter infusjon (hvis am PK infusjon) eller 4 timer etter infusjon (hvis pm PK infusjon) [Dag 0], Dag 1 am eller Dag 1 pm; Blood Draw 4. 3 grupper:- Dag 2, Dag 3 eller Dag 4. En ikke-lineær modell med blandede effekter (populasjons-PK) ble implementert for å analysere PK-data. En ett-trinns koagulasjonsanalyse ble brukt som den primære analysen og en kromogen analyse ble brukt for å gi støttende data.
(1) innen 30 minutter før infusjon; (2) 15-30 minutter etter infusjon; (3) Dag 0 enten 4 eller 7 timer etter infusjon; Dag 1 am; Dag 13.00; (4) Dag 2; Dag 3; eller dag 4
Farmakokinetikk (PK): Distribusjonsvolum ved stabil tilstand (Vss)
Tidsramme: (1) innen 30 minutter før infusjon; (2) 15-30 minutter etter infusjon; (3) Dag 0 enten 4 eller 7 timer etter infusjon; Dag 1 am; Dag 13.00; (4) Dag 2; Dag 3; eller dag 4
Den første PK-infusjonen var ADVATE og den andre PK-infusjonen var BAX 855. Alle deltakerne som gjennomgikk PK-vurdering hadde en 72-timers utvaskingsperiode før administrering av ADVATE og BAX 855. Det ble tatt 4 blodprøver for PK-analyse - 1 pre-infusjon og 3 etter infusjon. Tidspunktet for infusjonen (morgen [am] eller ettermiddag [pm]) og tidspunktet for blodprøvetaking 3 og 4 (3 grupper for hver blodprøvetaking) ble bestemt ved randomisering. Sekvensen var som følger: Blodtaking 1. innen 30 minutter før infusjon [dag 0]; PK INFUSJON - am eller pm [Dag 0]; Blodtrekking 2. 15-30 minutter etter infusjon [dag 0]; Blood Draw 3. 3 grupper:- 7 timer etter infusjon (hvis am PK infusjon) eller 4 timer etter infusjon (hvis pm PK infusjon) [Dag 0], Dag 1 am eller Dag 1 pm; Blood Draw 4. 3 grupper:- Dag 2, Dag 3 eller Dag 4. En ikke-lineær modell med blandede effekter (populasjons-PK) ble implementert for å analysere PK-data. En ett-trinns koagulasjonsanalyse ble brukt som den primære analysen og en kromogen analyse ble brukt for å gi støttende data.
(1) innen 30 minutter før infusjon; (2) 15-30 minutter etter infusjon; (3) Dag 0 enten 4 eller 7 timer etter infusjon; Dag 1 am; Dag 13.00; (4) Dag 2; Dag 3; eller dag 4
Farmakokinetikk (PK): Inkrementell utvinning (IR)
Tidsramme: (1) innen 30 minutter før infusjon; (2) 15-30 minutter etter infusjon; (3) Dag 0 enten 4 eller 7 timer etter infusjon; Dag 1 am; Dag 13.00; (4) Dag 2; Dag 3; eller dag 4
Den første PK-infusjonen var ADVATE og den andre PK-infusjonen var BAX 855. Alle deltakerne som gjennomgikk PK-vurdering hadde en 72-timers utvaskingsperiode før administrering av ADVATE og BAX 855. Det ble tatt 4 blodprøver for PK-analyse - 1 pre-infusjon og 3 etter infusjon. Tidspunktet for infusjonen (morgen [am] eller ettermiddag [pm]) og tidspunktet for blodprøvetaking 3 og 4 (3 grupper for hver blodprøvetaking) ble bestemt ved randomisering. Sekvensen var som følger: Blodtaking 1. innen 30 minutter før infusjon [dag 0]; PK INFUSJON - am eller pm [Dag 0]; Blodtrekking 2. 15-30 minutter etter infusjon [dag 0]; Blood Draw 3. 3 grupper:- 7 timer etter infusjon (hvis am PK infusjon) eller 4 timer etter infusjon (hvis pm PK infusjon) [Dag 0], Dag 1 am eller Dag 1 pm; Blood Draw 4. 3 grupper:- Dag 2, Dag 3 eller Dag 4. En ikke-kompartmentell modelltilnærming ble implementert for å analysere IR-data. En ett-trinns koagulasjonsanalyse ble brukt som den primære analysen og en kromogen analyse ble brukt for å gi støttende data.
(1) innen 30 minutter før infusjon; (2) 15-30 minutter etter infusjon; (3) Dag 0 enten 4 eller 7 timer etter infusjon; Dag 1 am; Dag 13.00; (4) Dag 2; Dag 3; eller dag 4
Farmakokinetikk (PK): Inkrementell gjenoppretting (IR) av BAX 855 over tid - One Stage Clotting Assay
Tidsramme: Baseline, uke 5 (eller 10-15 EDs, avhengig av hva som inntreffer sist), uke 12 og måned 6 (fullføring/avslutning)
Pre- og post-infusjonsnivåer av faktor VIII (FVIII) etter infusjon av BAX 855 ble brukt for å bestemme IR. For deltakere som gjennomgikk PK-evaluering, ble baseline IR bestemt fra IR-målingen brukt i PK-analysen. Referer til data i utfallsmål 21- "Farmakokinetikk (PK): Incremental Recovery (IR)", for kategorien "One stage clotting assay - BAX 855" For deltakere som ikke gjennomgikk en PK-evaluering, ble baseline IR bestemt ved baseline besøk før den profylaktiske behandlingsfasen og er inkludert i dette utfallsmålet. Kategoritittel inkluderer antall deltakere [n] < 6 år; ≥6 til <12 år og det fullstendige analysesettet, henholdsvis.
Baseline, uke 5 (eller 10-15 EDs, avhengig av hva som inntreffer sist), uke 12 og måned 6 (fullføring/avslutning)
Farmakokinetikk (PK): Inkrementell gjenoppretting (IR) av BAX 855 over tid - kromogen analyse
Tidsramme: Baseline, uke 5 (eller 10-15 eksponeringsdager [EDs], avhengig av hva som inntreffer sist), uke 12 og måned 6 (fullføring/avslutning)
Pre- og post-infusjonsnivåer av faktor VIII (FVIII) etter infusjon av BAX 855 ble brukt for å bestemme IR. For deltakere som gjennomgikk PK-evaluering, ble baseline IR bestemt fra IR-målingen brukt i PK-analysen. Se data i utfallsmål 21 - "Farmakokinetikk (PK): Incremental Recovery (IR)", for kategorien "Kromogen assay - BAX 855" For deltakere som ikke gjennomgikk en PK-evaluering, ble baseline IR bestemt ved baseline-besøket før til den profylaktiske behandlingsfasen og inngår i dette utfallsmålet. Kategoritittel inkluderer antall deltakere [n] < 6 år; ≥6 til <12 år og det fullstendige analysesettet, henholdsvis.
Baseline, uke 5 (eller 10-15 eksponeringsdager [EDs], avhengig av hva som inntreffer sist), uke 12 og måned 6 (fullføring/avslutning)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

31. oktober 2014

Primær fullføring (Faktiske)

23. oktober 2015

Studiet fullført (Faktiske)

23. oktober 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. juli 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. august 2014

Først lagt ut (Anslag)

6. august 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. mai 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. april 2021

Sist bekreftet

1. april 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 261202
  • 2014-000742-30 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas datadelingsforpliktelse er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • Studieprotokoll
  • Statistisk analyseplan (SAP)
  • Informert samtykkeskjema (ICF)
  • Klinisk studierapport (CSR)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere