BAX 855 Studio pediatrico
30 aprile 2021 aggiornato da: Baxalta now part of Shire
Uno studio prospettico, non controllato, multicentrico di fase 3 che valuta la farmacocinetica, l'efficacia, la sicurezza e l'immunogenicità di BAX 855 (FVIII ricombinante PEGilato a lunghezza intera) in pazienti pediatrici precedentemente trattati con grave emofilia A
Lo scopo dello studio è:
- Per valutare l'incidenza di anticorpi inibitori del FVIII durante 6 mesi di trattamento profilattico bisettimanale con BAX 855 o 50 giorni di esposizione (DE), a seconda di quale evento si verifichi per ultimo.
- Confrontare i parametri farmacocinetici (PK) con ADVATE.
- Valutare l'efficacia emostatica nella profilassi e nel trattamento degli episodi emorragici.
- Per valutare la sicurezza e l'immunogenicità.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
75
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Plovdiv, Bulgaria, 4000
- UMHAP Sveti Georgi EAD
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Sofia, Bulgaria, 1527
- Specialized Hospital for Active Treatment of Oncohematological Diseases in Children
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Varna, Bulgaria, 9010
- Multiprofile Hospital for Active Treatment "Sveta Marina"
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Seoul, Corea, Repubblica di, 134-727
- Severance Hospital
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Daejeon
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Seo-gu, Daejeon, Corea, Repubblica di, 302-799
- Eulji University Hosptial
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Ulsan
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Dong-gu, Ulsan, Corea, Repubblica di, 682-714
- Ulsan University Hosptial
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New Territories
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Shatin, New Territories, Hong Kong
- The Chinese University of Hong Kong
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Penang
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George Town, Penang, Malaysia, 10450
- Hospital Pulau Pinang
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Sarawak
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Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
- Hospital Umum Sarawak
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Sibu, Sarawak, Malaysia, 96000
- Hospital Sibu
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Selangor
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Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
- Ampang Hospital
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Klang, Selangor, Malaysia, 41200
- Tengku Ampian Rahimah (TAR) Hospital
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Amsterdam, Olanda, 1105 NZ
- Academic Medical Centre
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Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
- Birmingham Childrens Hospital NHS Trust
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London, Regno Unito, SE1 7EH
- St. Thomas's Hospital
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London, Regno Unito, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Manchester, Regno Unito, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
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Southampton, Regno Unito, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
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Madrid, Spagna, 28046
- Hospital Universitario La Paz
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Valencia, Spagna, 460026
- Hospital Universitario la Fe
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
- Phoenix Children's Hospital
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Colorado
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Denver, Colorado, Stati Uniti, 80220
- University of Colorado
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Florida
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Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
- University of Florida College of Medicine
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
- University of Louisville
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New York
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New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11040
- Cornell University
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New York, New York, Stati Uniti, 10065
- New York Presbyterian Hospital-Weill
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
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Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
- Nationwide Childrens Hospital
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
- University of Utah
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Virginia
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Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
- Virginia Commonwealth University
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Ankara, Tacchino, 06560
- Ankara University Medical Faculty
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Antalya, Tacchino, 07059
- Akdeniz Univesity Medical Faculty
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Van, Tacchino, 65000
- Yuzuncu Yil University Medical Faculty
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Istanbul
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Cerrahpasa, Istanbul, Tacchino, 34098
- Istanbul University Faculty of Medicine, Department of Pediatric Immunology
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Taichung, Taiwan, 40447
- China Medical University Hospital
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Xitun District
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Taichung City, Xitun District, Taiwan, 40705
- Taichung Veterans General Hospital
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Lviv, Ucraina, 79044
- Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of Academy of Medical Sciences of Ukraine
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Non più vecchio di 11 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Emofilia A grave (Fattore VIII (FVIII) <1%) determinata dal laboratorio centrale.
- <12 anni al momento dello screening.
- I partecipanti di età compresa tra ≥6 e <12 anni sono stati precedentemente trattati con concentrato(i) di fattore VIII (rFVIII) derivato dal plasma e/o ricombinante per un minimo di 150 giorni di esposizione (DE) (sulla base delle cartelle cliniche del partecipante).
- I partecipanti di età inferiore a 6 anni sono stati precedentemente trattati con concentrato(i) derivato dal plasma e/o rFVIII per almeno 50 ED (sulla base delle cartelle cliniche del partecipante).
- Il partecipante è negativo al virus dell'immunodeficienza umana (HIV); o HIV positivo con malattia stabile e conta CD4+ ≥200 cellule/mm^3, come confermato dal laboratorio centrale.
- Il partecipante e/o il rappresentante legale accetta il trattamento profilattico per un periodo di 6 mesi.
- Il partecipante e/o il legale rappresentante è disposto e in grado di rispettare i requisiti del protocollo.
Criteri di esclusione:
- - Il partecipante ha anticorpi inibitori del FVIII rilevabili (≥0,4 unità Bethesda (BU) utilizzando la modifica di Nijmegen del dosaggio Bethesda) come confermato dal laboratorio centrale allo screening.
- - Il partecipante ha una storia di anticorpi inibitori del FVIII (≥0,4 BU utilizzando la modifica Nijmegen del dosaggio Bethesda o ≥0,6 BU utilizzando il dosaggio Bethesda) in qualsiasi momento prima dello screening.
- Il partecipante ha ipersensibilità nota verso proteine di topo o criceto, polietilenglicole (PEG) o Tween 80.
- Al partecipante è stato diagnosticato un difetto emostatico ereditario o acquisito diverso dall'emofilia A (ad esempio, difetto piastrinico qualitativo o malattia di von Willebrand).
- La conta piastrinica del partecipante è <100.000/μL.
- - Il partecipante ha una grave disfunzione epatica cronica (p. es., ≥5 volte il limite superiore della norma (ULN) alanina aminotransferasi (ALT), come confermato dal laboratorio centrale allo screening, o un rapporto internazionale normalizzato documentato (INR) > 1,5).
- Il partecipante ha una grave compromissione renale (creatinina sierica> 1,5 volte ULN).
- È previsto che il partecipante riceva durante il corso dello studio un farmaco immunomodulante (ad es. Agenti corticosteroidi a una dose equivalente a idrocortisone> 10 mg / die o α-interferone) diverso dalla chemioterapia antiretrovirale.
- - Il partecipante ha un uso attuale o recente (<30 giorni) di altri farmaci PEGilati prima della partecipazione allo studio o è programmato per utilizzare tali farmaci durante la partecipazione allo studio.
- - Il partecipante ha partecipato a un altro studio clinico che coinvolge un prodotto sperimentale (IP) o un dispositivo sperimentale entro 30 giorni prima dell'arruolamento o è programmato per partecipare a un altro studio clinico che coinvolge un IP o un dispositivo sperimentale durante il corso di questo studio.
- Il partecipante ha una malattia medica, psichiatrica o cognitiva o un uso ricreativo di droghe/alcol che, a parere dell'investigatore, potrebbe influire sulla sicurezza o sulla conformità del partecipante.
- Il rappresentante legale del partecipante è un membro del team che conduce questo studio o ha una relazione di dipendenza con uno dei membri del team di studio. I rapporti di dipendenza includono i parenti stretti (ad es. figli, partner/coniuge, fratelli, genitori) così come i dipendenti dello sperimentatore o il personale del sito che conduce lo studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: <6 anni
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Analisi farmacocinetica (PK) di ADVATE
Altri nomi:
Analisi farmacocinetica (PK) di BAX 855
Altri nomi:
Trattamento di profilassi
Altri nomi:
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Sperimentale: ≥6 a <12 anni
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Analisi farmacocinetica (PK) di ADVATE
Altri nomi:
Analisi farmacocinetica (PK) di BAX 855
Altri nomi:
Trattamento di profilassi
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di partecipanti con anticorpi inibitori contro il fattore VIII (FVIII)
Lasso di tempo: Dopo la prima esposizione a BAX 855 fino al completamento dello studio - ca. 6 mesi per partecipante.
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Gli anticorpi inibitori del FVIII sono stati misurati utilizzando la modifica Nijmegen del dosaggio Bethesda.
L'incidenza di un anticorpo inibitore del FVIII è stata definita come un livello di inibitore ≥0,6 unità Bethesda [BU].
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Dopo la prima esposizione a BAX 855 fino al completamento dello studio - ca. 6 mesi per partecipante.
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tasso di sanguinamento annualizzato (ABR)
Lasso di tempo: Durante il periodo di profilassi di 6 mesi o ≥ 50 ED, a seconda dell'evento che si verifica per ultimo
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Il tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) durante il periodo di profilassi è stato valutato sulla base di ogni singolo episodio di sanguinamento, spontaneo o traumatico, registrato nel diario del partecipante e/o registrato nelle note del medico/infermiere/della sede dello studio.
Il tasso di sanguinamento annualizzato è stato analizzato utilizzando un quadro di modello lineare generalizzato assumendo una distribuzione binomiale negativa con una funzione di collegamento logaritmica e presenza o assenza di articolazioni bersaglio e coorte di età come covariate e durata del periodo di osservazione in anni come offset.
Vengono presentate le stime puntuali per la media e gli intervalli di confidenza al 95%.
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Durante il periodo di profilassi di 6 mesi o ≥ 50 ED, a seconda dell'evento che si verifica per ultimo
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Consumo di BAX 855: numero di infusioni profilattiche al mese per partecipante
Lasso di tempo: Durante il periodo di profilassi di 6 mesi o ≥ 50 ED, a seconda dell'evento che si verifica per ultimo
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Durante il periodo di profilassi di 6 mesi o ≥ 50 ED, a seconda dell'evento che si verifica per ultimo
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Consumo di BAX 855: numero di infusioni profilattiche all'anno (annualizzato) per partecipante
Lasso di tempo: Durante il periodo di profilassi di 6 mesi o ≥ 50 ED, a seconda dell'evento che si verifica per ultimo
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Durante il periodo di profilassi di 6 mesi o ≥ 50 ED, a seconda dell'evento che si verifica per ultimo
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Consumo di BAX 855: dose aggiustata in base al peso di infusioni profilattiche al mese per partecipante
Lasso di tempo: Durante il periodo di profilassi di 6 mesi o ≥ 50 ED, a seconda dell'evento che si verifica per ultimo
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Durante il periodo di profilassi di 6 mesi o ≥ 50 ED, a seconda dell'evento che si verifica per ultimo
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Consumo di BAX 855: dose aggiustata in base al peso di infusioni profilattiche all'anno (annualizzata) per partecipante
Lasso di tempo: Durante il periodo di profilassi di 6 mesi o ≥ 50 ED, a seconda dell'evento che si verifica per ultimo
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Durante il periodo di profilassi di 6 mesi o ≥ 50 ED, a seconda dell'evento che si verifica per ultimo
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Consumo di BAX 855: Numero di infusioni per episodio di sanguinamento
Lasso di tempo: Durante il periodo di profilassi di 6 mesi o ≥ 50 ED, a seconda dell'evento che si verifica per ultimo
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Durante il periodo di profilassi di 6 mesi o ≥ 50 ED, a seconda dell'evento che si verifica per ultimo
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Consumo di BAX 855: dose adattata al peso per episodio di sanguinamento
Lasso di tempo: Durante il periodo di profilassi di 6 mesi o ≥ 50 ED, a seconda dell'evento che si verifica per ultimo
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Durante il periodo di profilassi di 6 mesi o ≥ 50 ED, a seconda dell'evento che si verifica per ultimo
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Valutazione dell'efficacia emostatica per episodi di sanguinamento trattati con BAX 855 alla risoluzione del sanguinamento
Lasso di tempo: Dopo la prima esposizione a BAX 855 fino al completamento dello studio - ca. 6 mesi per partecipante.
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Scala di valutazione per il trattamento degli episodi emorragici (BE) (scala ordinale a 4 punti): Eccellente: sollievo completo dal dolore e cessazione dei segni oggettivi di sanguinamento (p. es., gonfiore, dolorabilità e ridotta mobilità in caso di emorragia muscoloscheletrica) dopo una singola infusione.
Non è necessaria alcuna infusione aggiuntiva per il controllo del sanguinamento.
La somministrazione di ulteriori infusioni per mantenere l'emostasi non ha influenzato questo punteggio.
Buono: sollievo dal dolore definito e/o miglioramento dei segni di sanguinamento dopo una singola infusione.
Probabilmente richiede più di 1 infusione per una risoluzione completa.
Discreto: Probabile e/o leggero sollievo dal dolore e leggero miglioramento dei segni di sanguinamento dopo una singola infusione.
Richiesto più di 1 infusione per una risoluzione completa.
Nessuno: nessun miglioramento o peggioramento della condizione.
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Dopo la prima esposizione a BAX 855 fino al completamento dello studio - ca. 6 mesi per partecipante.
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Eventi avversi gravi (SAE) possibilmente o probabilmente correlati a BAX 855
Lasso di tempo: Dopo la prima esposizione a BAX 855 fino al completamento dello studio - ca. 6 mesi per partecipante.
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Dopo la prima esposizione a BAX 855 fino al completamento dello studio - ca. 6 mesi per partecipante.
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Eventi avversi non gravi possibilmente o probabilmente correlati a BAX 855
Lasso di tempo: Dopo la prima esposizione a BAX 855 fino al completamento dello studio - ca. 6 mesi per partecipante.
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Dopo la prima esposizione a BAX 855 fino al completamento dello studio - ca. 6 mesi per partecipante.
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Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei segni vitali
Lasso di tempo: Dopo la prima esposizione a BAX 855 fino al completamento dello studio - ca. 6 mesi per partecipante.
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Segni vitali: temperatura corporea (°C), frequenza respiratoria (respiri/min), frequenza cardiaca (battiti/min) e pressione arteriosa sistolica e diastolica (mmHg).
Per ogni valore dei segni vitali che è passato da normale al basale ad anormale in qualsiasi successiva visita dello studio, lo sperimentatore ha determinato se il valore era clinicamente significativo (ovvero ed evento avverso) o meno.
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Dopo la prima esposizione a BAX 855 fino al completamento dello studio - ca. 6 mesi per partecipante.
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Numero di cambiamenti clinicamente significativi nei parametri clinici di laboratorio (ematologia, chimica clinica, lipidi)
Lasso di tempo: Dopo la prima esposizione a BAX 855 fino al completamento dello studio - ca. 6 mesi per partecipante.
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Il PANNELLO EMATOLOGICO consisteva in emocromo completo: emoglobina, ematocrito, eritrociti (ossia, conta dei globuli rossi), leucociti (ossia, conta dei globuli bianchi) con differenziale (ossia, basofili, eosinofili, linfociti, monociti e neutrofili), media volume corpuscolare, concentrazione media di emoglobina corpuscolare e conta piastrinica.
Il PANNELLO DI CHIMICA CLINICA consisteva di sodio, potassio, cloruro, bicarbonato, proteine totali, albumina, ALT, aspartato aminotransferasi (AST), bilirubina totale, fosfatasi alcalina, azoto ureico, creatinina e glucosio.
Il PANNELLO LIPIDICO consisteva in colesterolo, lipoproteine a densità molto bassa, lipoproteine a bassa densità, lipoproteine ad alta densità e trigliceridi.
Per ogni valore di parametro di laboratorio che è cambiato da normale al basale ad anormale in qualsiasi successiva visita dello studio, lo sperimentatore ha determinato se il valore fosse clinicamente significativo o meno.
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Dopo la prima esposizione a BAX 855 fino al completamento dello studio - ca. 6 mesi per partecipante.
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Anticorpi leganti post-basale positivi verso fattore VIII (FVIII), polietilenglicole-fattore VIII (PEG-FVIII), PEG e proteine dell'ovaio di criceto cinese (CHO)
Lasso di tempo: Dopo la prima esposizione a BAX 855 fino al completamento dello studio - ca. 6 mesi per partecipante.
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Gli anticorpi leganti al FVIII e al PEG-FVIII, nonché al PEG, sono stati misurati utilizzando il test ELISA (enzyme-linked immunosorbent assay).
Entrambi gli anticorpi leganti l'immunoglobulina G (IgG) e l'immunoglobulina M (IgM) per FVIII, BAX 855 e PEG sono stati testati ad ogni visita dello studio.
Il test per gli anticorpi che legano a CHO è stato eseguito su plasma anti-coagulato con citrato utilizzando un ELISA che utilizza anticorpi IgG policlonali anti-umani.
Questa misura di esito include anticorpi transitori (anticorpo sviluppato dopo l'esposizione a BAX 855 ma non presente al termine/completamento dello studio) e preesistenti (anticorpo originariamente presente prima dell'esposizione a BAX 855).
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Dopo la prima esposizione a BAX 855 fino al completamento dello studio - ca. 6 mesi per partecipante.
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Farmacocinetica (PK): area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo da 0 a ∞ ore dopo l'infusione (AUC0-∞)
Lasso di tempo: (1) entro 30 minuti prima dell'infusione; (2) 15-30 minuti dopo l'infusione; (3) Giorno 0 4 o 7 ore dopo l'infusione; Giorno 1:00; Giorno 13:00; (4) Giorno 2; Giorno 3; o Giorno 4
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La prima infusione PK è stata ADVATE e la seconda infusione PK è stata BAX 855.
Tutti i partecipanti sottoposti a valutazione farmacocinetica hanno avuto un periodo di sospensione di 72 ore prima della somministrazione di ADVATE e BAX 855.
Ci sono stati 4 prelievi di sangue per l'analisi farmacocinetica: 1 prima dell'infusione e 3 dopo l'infusione.
La tempistica dell'infusione (mattina [am] o pomeriggio [pm]) e la tempistica dei prelievi di sangue 3 e 4 (3 gruppi per ogni prelievo di sangue) sono stati determinati durante la randomizzazione.
La sequenza era la seguente: Prelievo di sangue 1. entro 30 minuti prima dell'infusione [Giorno 0]; INFUSIONE PK - mattina o pomeriggio [Giorno 0]; Prelievo di sangue 2. 15-30 minuti dopo l'infusione [Giorno 0]; Prelievo di sangue 3. 3 gruppi:- 7 ore post-infusione (se infusione PK am) o 4 ore post-infusione (se infusione PK pm) [giorno 0], giorno 1 am o giorno 1 pm; Prelievo di sangue 4. 3 gruppi:- Giorno 2, Giorno 3 o Giorno 4. Per analizzare i dati PK è stato implementato un approccio basato su un modello a effetti misti non lineare (PK di popolazione).
Un saggio di coagulazione a una fase è stato utilizzato come saggio primario e un saggio cromogenico è stato utilizzato per fornire dati di supporto.
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(1) entro 30 minuti prima dell'infusione; (2) 15-30 minuti dopo l'infusione; (3) Giorno 0 4 o 7 ore dopo l'infusione; Giorno 1:00; Giorno 13:00; (4) Giorno 2; Giorno 3; o Giorno 4
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Farmacocinetica (PK): Area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo da 0 a ∞ ore post-infusione per dose, (AUC0-∞/Dose)
Lasso di tempo: (1) entro 30 minuti prima dell'infusione; (2) 15-30 minuti dopo l'infusione; (3) Giorno 0 4 o 7 ore dopo l'infusione; Giorno 1:00; Giorno 13:00; (4) Giorno 2; Giorno 3; o Giorno 4
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(1) entro 30 minuti prima dell'infusione; (2) 15-30 minuti dopo l'infusione; (3) Giorno 0 4 o 7 ore dopo l'infusione; Giorno 1:00; Giorno 13:00; (4) Giorno 2; Giorno 3; o Giorno 4
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Farmacocinetica (PK): tempo medio di residenza (MRT)
Lasso di tempo: (1) entro 30 minuti prima dell'infusione; (2) 15-30 minuti dopo l'infusione; (3) Giorno 0 4 o 7 ore dopo l'infusione; Giorno 1:00; Giorno 13:00; (4) Giorno 2; Giorno 3; o Giorno 4
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La prima infusione PK è stata ADVATE e la seconda infusione PK è stata BAX 855.
Tutti i partecipanti sottoposti a valutazione farmacocinetica hanno avuto un periodo di sospensione di 72 ore prima della somministrazione di ADVATE e BAX 855.
Ci sono stati 4 prelievi di sangue per l'analisi farmacocinetica: 1 prima dell'infusione e 3 dopo l'infusione.
La tempistica dell'infusione (mattina [am] o pomeriggio [pm]) e la tempistica dei prelievi di sangue 3 e 4 (3 gruppi per ogni prelievo di sangue) sono stati determinati durante la randomizzazione.
La sequenza era la seguente: Prelievo di sangue 1. entro 30 minuti prima dell'infusione [Giorno 0]; INFUSIONE PK - mattina o pomeriggio [Giorno 0]; Prelievo di sangue 2. 15-30 minuti dopo l'infusione [Giorno 0]; Prelievo di sangue 3. 3 gruppi:- 7 ore post-infusione (se infusione PK am) o 4 ore post-infusione (se infusione PK pm) [giorno 0], giorno 1 am o giorno 1 pm; Prelievo di sangue 4. 3 gruppi:- Giorno 2, Giorno 3 o Giorno 4. Per analizzare i dati PK è stato implementato un approccio basato su un modello a effetti misti non lineare (PK di popolazione).
Un saggio di coagulazione a una fase è stato utilizzato come saggio primario e un saggio cromogenico è stato utilizzato per fornire dati di supporto.
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(1) entro 30 minuti prima dell'infusione; (2) 15-30 minuti dopo l'infusione; (3) Giorno 0 4 o 7 ore dopo l'infusione; Giorno 1:00; Giorno 13:00; (4) Giorno 2; Giorno 3; o Giorno 4
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Farmacocinetica (PK): Clearance (CL)
Lasso di tempo: (1) entro 30 minuti prima dell'infusione; (2) 15-30 minuti dopo l'infusione; (3) Giorno 0 4 o 7 ore dopo l'infusione; Giorno 1:00; Giorno 13:00; (4) Giorno 2; Giorno 3; o Giorno 4
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La prima infusione PK è stata ADVATE e la seconda infusione PK è stata BAX 855.
Tutti i partecipanti sottoposti a valutazione farmacocinetica hanno avuto un periodo di sospensione di 72 ore prima della somministrazione di ADVATE e BAX 855.
Ci sono stati 4 prelievi di sangue per l'analisi farmacocinetica: 1 prima dell'infusione e 3 dopo l'infusione.
La tempistica dell'infusione (mattina [am] o pomeriggio [pm]) e la tempistica dei prelievi di sangue 3 e 4 (3 gruppi per ogni prelievo di sangue) sono stati determinati durante la randomizzazione.
La sequenza era la seguente: Prelievo di sangue 1. entro 30 minuti prima dell'infusione [Giorno 0]; INFUSIONE PK - mattina o pomeriggio [Giorno 0]; Prelievo di sangue 2. 15-30 minuti dopo l'infusione [Giorno 0]; Prelievo di sangue 3. 3 gruppi:- 7 ore post-infusione (se infusione PK am) o 4 ore post-infusione (se infusione PK pm) [giorno 0], giorno 1 am o giorno 1 pm; Prelievo di sangue 4. 3 gruppi:- Giorno 2, Giorno 3 o Giorno 4. Per analizzare i dati PK è stato implementato un approccio basato su un modello a effetti misti non lineare (PK di popolazione).
Un saggio di coagulazione a una fase è stato utilizzato come saggio primario e un saggio cromogenico è stato utilizzato per fornire dati di supporto.
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(1) entro 30 minuti prima dell'infusione; (2) 15-30 minuti dopo l'infusione; (3) Giorno 0 4 o 7 ore dopo l'infusione; Giorno 1:00; Giorno 13:00; (4) Giorno 2; Giorno 3; o Giorno 4
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Farmacocinetica (PK): emivita plasmatica (T1/2)
Lasso di tempo: (1) entro 30 minuti prima dell'infusione; (2) 15-30 minuti dopo l'infusione; (3) Giorno 0 4 o 7 ore dopo l'infusione; Giorno 1:00; Giorno 13:00; (4) Giorno 2; Giorno 3; o Giorno 4
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La prima infusione PK è stata ADVATE e la seconda infusione PK è stata BAX 855.
Tutti i partecipanti sottoposti a valutazione farmacocinetica hanno avuto un periodo di sospensione di 72 ore prima della somministrazione di ADVATE e BAX 855.
Ci sono stati 4 prelievi di sangue per l'analisi farmacocinetica: 1 prima dell'infusione e 3 dopo l'infusione.
La tempistica dell'infusione (mattina [am] o pomeriggio [pm]) e la tempistica dei prelievi di sangue 3 e 4 (3 gruppi per ogni prelievo di sangue) sono stati determinati durante la randomizzazione.
La sequenza era la seguente: Prelievo di sangue 1. entro 30 minuti prima dell'infusione [Giorno 0]; INFUSIONE PK - mattina o pomeriggio [Giorno 0]; Prelievo di sangue 2. 15-30 minuti dopo l'infusione [Giorno 0]; Prelievo di sangue 3. 3 gruppi:- 7 ore post-infusione (se infusione PK am) o 4 ore post-infusione (se infusione PK pm) [giorno 0], giorno 1 am o giorno 1 pm; Prelievo di sangue 4. 3 gruppi:- Giorno 2, Giorno 3 o Giorno 4. Per analizzare i dati PK è stato implementato un approccio basato su un modello a effetti misti non lineare (PK di popolazione).
Un saggio di coagulazione a una fase è stato utilizzato come saggio primario e un saggio cromogenico è stato utilizzato per fornire dati di supporto.
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(1) entro 30 minuti prima dell'infusione; (2) 15-30 minuti dopo l'infusione; (3) Giorno 0 4 o 7 ore dopo l'infusione; Giorno 1:00; Giorno 13:00; (4) Giorno 2; Giorno 3; o Giorno 4
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Farmacocinetica (PK): volume di distribuzione allo stato stazionario (Vss)
Lasso di tempo: (1) entro 30 minuti prima dell'infusione; (2) 15-30 minuti dopo l'infusione; (3) Giorno 0 4 o 7 ore dopo l'infusione; Giorno 1:00; Giorno 13:00; (4) Giorno 2; Giorno 3; o Giorno 4
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La prima infusione PK è stata ADVATE e la seconda infusione PK è stata BAX 855.
Tutti i partecipanti sottoposti a valutazione farmacocinetica hanno avuto un periodo di sospensione di 72 ore prima della somministrazione di ADVATE e BAX 855.
Ci sono stati 4 prelievi di sangue per l'analisi farmacocinetica: 1 prima dell'infusione e 3 dopo l'infusione.
La tempistica dell'infusione (mattina [am] o pomeriggio [pm]) e la tempistica dei prelievi di sangue 3 e 4 (3 gruppi per ogni prelievo di sangue) sono stati determinati durante la randomizzazione.
La sequenza era la seguente: Prelievo di sangue 1. entro 30 minuti prima dell'infusione [Giorno 0]; INFUSIONE PK - mattina o pomeriggio [Giorno 0]; Prelievo di sangue 2. 15-30 minuti dopo l'infusione [Giorno 0]; Prelievo di sangue 3. 3 gruppi:- 7 ore post-infusione (se infusione PK am) o 4 ore post-infusione (se infusione PK pm) [giorno 0], giorno 1 am o giorno 1 pm; Prelievo di sangue 4. 3 gruppi:- Giorno 2, Giorno 3 o Giorno 4. Per analizzare i dati PK è stato implementato un approccio basato su un modello a effetti misti non lineare (PK di popolazione).
Un saggio di coagulazione a una fase è stato utilizzato come saggio primario e un saggio cromogenico è stato utilizzato per fornire dati di supporto.
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(1) entro 30 minuti prima dell'infusione; (2) 15-30 minuti dopo l'infusione; (3) Giorno 0 4 o 7 ore dopo l'infusione; Giorno 1:00; Giorno 13:00; (4) Giorno 2; Giorno 3; o Giorno 4
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Farmacocinetica (PK): recupero incrementale (IR)
Lasso di tempo: (1) entro 30 minuti prima dell'infusione; (2) 15-30 minuti dopo l'infusione; (3) Giorno 0 4 o 7 ore dopo l'infusione; Giorno 1:00; Giorno 13:00; (4) Giorno 2; Giorno 3; o Giorno 4
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La prima infusione PK è stata ADVATE e la seconda infusione PK è stata BAX 855.
Tutti i partecipanti sottoposti a valutazione farmacocinetica hanno avuto un periodo di sospensione di 72 ore prima della somministrazione di ADVATE e BAX 855.
Ci sono stati 4 prelievi di sangue per l'analisi farmacocinetica: 1 prima dell'infusione e 3 dopo l'infusione.
La tempistica dell'infusione (mattina [am] o pomeriggio [pm]) e la tempistica dei prelievi di sangue 3 e 4 (3 gruppi per ogni prelievo di sangue) sono stati determinati durante la randomizzazione.
La sequenza era la seguente: Prelievo di sangue 1. entro 30 minuti prima dell'infusione [Giorno 0]; INFUSIONE PK - mattina o pomeriggio [Giorno 0]; Prelievo di sangue 2. 15-30 minuti dopo l'infusione [Giorno 0]; Prelievo di sangue 3. 3 gruppi:- 7 ore post-infusione (se infusione PK am) o 4 ore post-infusione (se infusione PK pm) [giorno 0], giorno 1 am o giorno 1 pm; Prelievo di sangue 4. 3 gruppi:- Giorno 2, Giorno 3 o Giorno 4. È stato implementato un approccio modello non compartimentale per analizzare i dati IR.
Un saggio di coagulazione a una fase è stato utilizzato come saggio primario e un saggio cromogenico è stato utilizzato per fornire dati di supporto.
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(1) entro 30 minuti prima dell'infusione; (2) 15-30 minuti dopo l'infusione; (3) Giorno 0 4 o 7 ore dopo l'infusione; Giorno 1:00; Giorno 13:00; (4) Giorno 2; Giorno 3; o Giorno 4
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Farmacocinetica (PK): recupero incrementale (IR) di BAX 855 nel tempo - saggio di coagulazione in una fase
Lasso di tempo: Basale, settimana 5 (o 10-15 ED, a seconda dell'evento che si verifica per ultimo), settimana 12 e mese 6 (completamento/interruzione)
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Per determinare l'IR sono stati utilizzati i livelli pre e post-infusione di Fattore VIII (FVIII) dopo l'infusione di BAX 855.
Per i partecipanti sottoposti a valutazione PK, l'IR di base è stato determinato dalla misurazione IR utilizzata nell'analisi PK.
Fare riferimento ai dati nella misura di risultato 21- "Pharmacokinetics (PK): Incremental Recovery (IR)", per la categoria "One stage coagulating assay - BAX 855" Per i partecipanti che non sono stati sottoposti a una valutazione PK, l'IR basale è stato determinato al basale visita prima della fase di trattamento profilattico ed è inclusa in questa misura di esito.
Il titolo della categoria include il numero di partecipanti [n] < 6 anni; rispettivamente da ≥6 a <12 anni e il set di analisi completo.
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Basale, settimana 5 (o 10-15 ED, a seconda dell'evento che si verifica per ultimo), settimana 12 e mese 6 (completamento/interruzione)
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Farmacocinetica (PK): recupero incrementale (IR) di BAX 855 nel tempo - saggio cromogenico
Lasso di tempo: Basale, settimana 5 (o 10-15 giorni di esposizione [DE], a seconda di quale evento si verifichi per ultimo), settimana 12 e mese 6 (completamento/interruzione)
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Per determinare l'IR sono stati utilizzati i livelli pre e post-infusione di Fattore VIII (FVIII) dopo l'infusione di BAX 855.
Per i partecipanti sottoposti a valutazione PK, l'IR di base è stato determinato dalla misurazione IR utilizzata nell'analisi PK.
Fare riferimento ai dati nella misura di risultato 21- "Pharmacokinetics (PK): Incremental Recovery (IR)", per la categoria "Chromogenic assay - BAX 855" Per i partecipanti che non sono stati sottoposti a una valutazione PK, l'IR basale è stato determinato alla visita basale precedente alla fase di trattamento profilattico ed è inclusa in questa misura di esito.
Il titolo della categoria include il numero di partecipanti [n] < 6 anni; rispettivamente da ≥6 a <12 anni e il set di analisi completo.
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Basale, settimana 5 (o 10-15 giorni di esposizione [DE], a seconda di quale evento si verifichi per ultimo), settimana 12 e mese 6 (completamento/interruzione)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
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Pubblicazioni e link utili
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Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
31 ottobre 2014
Completamento primario (Effettivo)
23 ottobre 2015
Completamento dello studio (Effettivo)
23 ottobre 2015
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
25 luglio 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
4 agosto 2014
Primo Inserito (Stima)
6 agosto 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
24 maggio 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
30 aprile 2021
Ultimo verificato
1 aprile 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 261202
- 2014-000742-30 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Descrizione del piano IPD
Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.
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Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- Protocollo di studio
- Piano di analisi statistica (SAP)
- Modulo di consenso informato (ICF)
- Relazione sullo studio clinico (CSR)
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Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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