Estudo Pediátrico BAX 855
30 de abril de 2021 atualizado por: Baxalta now part of Shire
Um estudo prospectivo, não controlado e multicêntrico de Fase 3 avaliando a farmacocinética, eficácia, segurança e imunogenicidade do BAX 855 (FVIII recombinante completo PEGuilado) em pacientes pediátricos previamente tratados com hemofilia A grave
O propósito do estudo é:
- Avaliar a incidência de anticorpos inibidores de FVIII durante 6 meses de tratamento profilático duas vezes por semana com BAX 855 ou 50 dias de exposição (EDs), o que ocorrer por último.
- Comparar parâmetros farmacocinéticos (PK) com ADVATE.
- Avaliar a eficácia hemostática na profilaxia e tratamento de episódios hemorrágicos.
- Avaliar a segurança e imunogenicidade.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
75
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Plovdiv, Bulgária, 4000
- UMHAP Sveti Georgi EAD
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Sofia, Bulgária, 1527
- Specialized Hospital for Active Treatment of Oncohematological Diseases in Children
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Varna, Bulgária, 9010
- Multiprofile Hospital for Active Treatment "Sveta Marina"
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Madrid, Espanha, 28046
- Hospital Universitario La Paz
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Valencia, Espanha, 460026
- Hospital Universitario La Fe
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Phoenix Children's Hospital
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Colorado
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Denver, Colorado, Estados Unidos, 80220
- University of Colorado
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- University of Florida College of Medicine
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
- University of Louisville
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New York
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New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
- Cornell University
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New York, New York, Estados Unidos, 10065
- New York Presbyterian Hospital-Weill
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Childrens Hospital
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
- University of Utah
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Virginia Commonwealth University
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Amsterdam, Holanda, 1105 NZ
- Academic Medical Centre
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New Territories
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Shatin, New Territories, Hong Kong
- The Chinese University of Hong Kong
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Penang
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George Town, Penang, Malásia, 10450
- Hospital Pulau Pinang
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Sarawak
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Kuching, Sarawak, Malásia, 93586
- Hospital Umum Sarawak
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Sibu, Sarawak, Malásia, 96000
- Hospital Sibu
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Selangor
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Ampang, Selangor, Malásia, 68000
- Ampang Hospital
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Klang, Selangor, Malásia, 41200
- Tengku Ampian Rahimah (TAR) Hospital
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Ankara, Peru, 06560
- Ankara University Medical Faculty
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Antalya, Peru, 07059
- Akdeniz Univesity Medical Faculty
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Van, Peru, 65000
- Yuzuncu Yil University Medical Faculty
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Istanbul
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Cerrahpasa, Istanbul, Peru, 34098
- Istanbul University Faculty of Medicine, Department of Pediatric Immunology
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Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
- Birmingham Childrens Hospital NHS Trust
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London, Reino Unido, SE1 7EH
- St. Thomas's Hospital
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital For Children
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Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
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Southampton, Reino Unido, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
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Seoul, Republica da Coréia, 134-727
- Severance Hospital
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Daejeon
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Seo-gu, Daejeon, Republica da Coréia, 302-799
- Eulji University Hosptial
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Ulsan
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Dong-gu, Ulsan, Republica da Coréia, 682-714
- Ulsan University Hosptial
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Taichung, Taiwan, 40447
- China Medical University Hospital
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Xitun District
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Taichung City, Xitun District, Taiwan, 40705
- Taichung Veterans General Hospital
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Lviv, Ucrânia, 79044
- Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of Academy of Medical Sciences of Ukraine
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 11 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Hemofilia A grave (Fator VIII (FVIII) <1%) determinada pelo laboratório central.
- <12 anos de idade no momento da triagem.
- Participantes com idade ≥6 a <12 anos de idade foram previamente tratados com concentrado(s) derivado(s) de plasma e/ou Fator VIII (rFVIII) recombinante por um mínimo de 150 dias de exposição (EDs) (com base nos registros médicos do participante).
- Participantes <6 anos de idade foram previamente tratados com derivados de plasma e/ou concentrado(s) de rFVIII por pelo menos 50 DEs (com base nos registros médicos do participante).
- O participante é negativo para o vírus da imunodeficiência humana (HIV); ou HIV positivo com doença estável e contagem de CD4+ de ≥200 células/mm^3, conforme confirmado pelo laboratório central.
- O participante e/ou representante legal aceita o tratamento profilático por um período de 6 meses.
- O participante e/ou o representante legal está disposto e apto a cumprir as exigências do protocolo.
Critério de exclusão:
- O participante tem anticorpos inibidores de FVIII detectáveis (≥0,4 Unidades Bethesda (BU) usando a modificação Nijmegen do ensaio Bethesda) conforme confirmado pelo laboratório central na triagem.
- O participante tem um histórico de anticorpos inibidores de FVIII (≥0,4 BU usando a modificação Nijmegen do ensaio Bethesda ou ≥0,6 BU usando o ensaio Bethesda) a qualquer momento antes da triagem.
- O participante tem hipersensibilidade conhecida a proteínas de camundongos ou hamsters, polietileno glicol (PEG) ou Tween 80.
- O participante foi diagnosticado com um defeito hemostático herdado ou adquirido diferente da hemofilia A (por exemplo, defeito qualitativo das plaquetas ou doença de von Willebrand).
- A contagem de plaquetas do participante é <100.000/μL.
- O participante tem disfunção hepática crônica grave (por exemplo, ≥5 vezes o limite superior normal (LSN) alanina aminotransferase (ALT), conforme confirmado pelo laboratório central na triagem, ou uma relação normalizada internacional documentada (INR) > 1,5).
- O participante tem insuficiência renal grave (creatinina sérica >1,5 vezes o LSN).
- O participante está programado para receber, durante o estudo, um medicamento imunomodulador (por exemplo, agentes corticosteroides em uma dose equivalente a hidrocortisona >10 mg/dia ou α-interferon) além da quimioterapia antirretroviral.
- O participante tem uso atual ou recente (<30 dias) de outros medicamentos PEGilados antes da participação no estudo ou está programado para usar tais medicamentos durante a participação no estudo.
- O participante participou de outro estudo clínico envolvendo um produto experimental (IP) ou dispositivo experimental dentro de 30 dias antes da inscrição ou está programado para participar de outro estudo clínico envolvendo um IP ou dispositivo experimental durante o curso deste estudo.
- O participante tem uma doença médica, psiquiátrica ou cognitiva ou uso recreativo de drogas/álcool que, na opinião do investigador, afetaria a segurança ou a adesão do participante.
- O representante legal do participante é um membro da equipe que conduz este estudo ou está em uma relação de dependência com um dos membros da equipe do estudo. Relacionamentos dependentes incluem parentes próximos (ou seja, filhos, parceiro/cônjuge, irmãos, pais), bem como funcionários do investigador ou funcionários do centro que conduzem o estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: <6 anos
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Análise farmacocinética (PK) de ADVATE
Outros nomes:
Análise farmacocinética (PK) de BAX 855
Outros nomes:
Tratamento profilático
Outros nomes:
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Experimental: ≥6 a <12 anos
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Análise farmacocinética (PK) de ADVATE
Outros nomes:
Análise farmacocinética (PK) de BAX 855
Outros nomes:
Tratamento profilático
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com anticorpos inibidores do fator VIII (FVIII)
Prazo: Após a primeira exposição ao BAX 855 até a conclusão do estudo - aprox. 6 meses por participante.
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Os anticorpos inibitórios para FVIII foram medidos usando a modificação de Nijmegen do ensaio de Bethesda.
A incidência de um anticorpo inibidor de FVIII foi definida como um nível de inibidor ≥0,6 unidades Bethesda [BU].
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Após a primeira exposição ao BAX 855 até a conclusão do estudo - aprox. 6 meses por participante.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Taxa Anual de Sangramento (ABR)
Prazo: Durante o período de profilaxia de 6 meses ou ≥ 50 DEs, o que ocorrer por último
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A taxa de sangramento anualizada (ABR) durante o período de profilaxia foi avaliada com base em cada episódio de sangramento individual, espontâneo ou traumático, registrado no diário do participante e/ou registrado nas anotações do médico/enfermeiro/local de estudo.
A taxa de sangramento anualizada foi analisada usando uma estrutura de modelo linear generalizado assumindo uma distribuição binomial negativa com uma função de ligação logarítmica e presença ou ausência de articulações alvo e coorte de idade como covariáveis e duração do período de observação em anos como compensação.
São apresentadas estimativas pontuais para a média e intervalos de confiança de 95%.
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Durante o período de profilaxia de 6 meses ou ≥ 50 DEs, o que ocorrer por último
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Consumo de BAX 855: Número de infusões profiláticas por mês por participante
Prazo: Durante o período de profilaxia de 6 meses ou ≥ 50 DEs, o que ocorrer por último
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Durante o período de profilaxia de 6 meses ou ≥ 50 DEs, o que ocorrer por último
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Consumo de BAX 855: Número de infusões profiláticas por ano (anualizado) por participante
Prazo: Durante o período de profilaxia de 6 meses ou ≥ 50 DEs, o que ocorrer por último
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Durante o período de profilaxia de 6 meses ou ≥ 50 DEs, o que ocorrer por último
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Consumo de BAX 855: Dose ajustada ao peso de infusões profiláticas por mês por participante
Prazo: Durante o período de profilaxia de 6 meses ou ≥ 50 DEs, o que ocorrer por último
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Durante o período de profilaxia de 6 meses ou ≥ 50 DEs, o que ocorrer por último
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Consumo de BAX 855: dose ajustada ao peso de infusões profiláticas por ano (anualizada) por participante
Prazo: Durante o período de profilaxia de 6 meses ou ≥ 50 DEs, o que ocorrer por último
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Durante o período de profilaxia de 6 meses ou ≥ 50 DEs, o que ocorrer por último
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Consumo de BAX 855: Número de infusões por episódio hemorrágico
Prazo: Durante o período de profilaxia de 6 meses ou ≥ 50 DEs, o que ocorrer por último
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Durante o período de profilaxia de 6 meses ou ≥ 50 DEs, o que ocorrer por último
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Consumo de BAX 855: Dose ajustada ao peso por episódio de sangramento
Prazo: Durante o período de profilaxia de 6 meses ou ≥ 50 DEs, o que ocorrer por último
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Durante o período de profilaxia de 6 meses ou ≥ 50 DEs, o que ocorrer por último
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Avaliação da eficácia hemostática para episódios hemorrágicos tratados com BAX 855 na resolução do sangramento
Prazo: Após a primeira exposição ao BAX 855 até a conclusão do estudo - aprox. 6 meses por participante.
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Escala de Avaliação para Tratamento de Episódios Hemorrágicos (BEs) (escala ordinal de 4 pontos): Excelente: Alívio total da dor e cessação dos sinais objetivos de sangramento (por exemplo, inchaço, sensibilidade e diminuição da amplitude de movimento no caso de hemorragia músculo-esquelética) após uma única infusão.
Nenhuma infusão adicional necessária para o controle do sangramento.
A administração de novas infusões para manter a hemostasia não afetou essa pontuação.
Bom: Alívio definitivo da dor e/ou melhora dos sinais de sangramento após uma única infusão.
Possivelmente requer mais de 1 infusão para resolução completa.
Razoável: Provável e/ou ligeiro alívio da dor e ligeira melhoria dos sinais de hemorragia após perfusão única.
Necessário mais de 1 infusão para resolução completa.
Nenhum: Nenhuma melhora ou piora da condição.
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Após a primeira exposição ao BAX 855 até a conclusão do estudo - aprox. 6 meses por participante.
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Eventos adversos graves (SAEs) possivelmente ou provavelmente relacionados ao BAX 855
Prazo: Após a primeira exposição ao BAX 855 até a conclusão do estudo - aprox. 6 meses por participante.
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Após a primeira exposição ao BAX 855 até a conclusão do estudo - aprox. 6 meses por participante.
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Eventos adversos não graves possivelmente ou provavelmente relacionados ao BAX 855
Prazo: Após a primeira exposição ao BAX 855 até a conclusão do estudo - aprox. 6 meses por participante.
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Após a primeira exposição ao BAX 855 até a conclusão do estudo - aprox. 6 meses por participante.
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Número de participantes com alterações clinicamente significativas nos sinais vitais
Prazo: Após a primeira exposição ao BAX 855 até a conclusão do estudo - aprox. 6 meses por participante.
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Sinais vitais: temperatura corporal (°C), frequência respiratória (respirações/min), frequência do pulso (batidas/min) e pressão arterial sistólica e diastólica (mmHg).
Para cada valor de sinal vital que mudou de normal na linha de base para anormal em qualquer visita de estudo subsequente, o investigador determinou se o valor era clinicamente significativo (ou seja, e evento adverso) ou não.
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Após a primeira exposição ao BAX 855 até a conclusão do estudo - aprox. 6 meses por participante.
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Número de alterações clinicamente significativas em parâmetros laboratoriais clínicos (hematologia, química clínica, lipídios)
Prazo: Após a primeira exposição ao BAX 855 até a conclusão do estudo - aprox. 6 meses por participante.
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O PAINEL DE HEMATOLOGIA consistia em hemograma completo: hemoglobina, hematócrito, eritrócitos (ou seja, contagem de glóbulos vermelhos), leucócitos (ou seja, contagem de glóbulos brancos) com diferencial (ou seja, basófilos, eosinófilos, linfócitos, monócitos e neutrófilos), média volume corpuscular, concentração média de hemoglobina corpuscular e contagem de plaquetas.
O PAINEL DE QUÍMICA CLÍNICA consistiu de sódio, potássio, cloreto, bicarbonato, proteína total, albumina, ALT, aspartato aminotransferase (AST), bilirrubina total, fosfatase alcalina, nitrogênio ureico sanguíneo, creatinina e glicose.
O LIPID PANEL consistia em colesterol, lipoproteína de densidade muito baixa, lipoproteína de baixa densidade, lipoproteína de alta densidade e triglicerídeos.
Para cada valor de parâmetro laboratorial que mudou de normal na linha de base para anormal em qualquer visita de estudo subsequente, o investigador determinou se o valor era clinicamente significativo ou não.
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Após a primeira exposição ao BAX 855 até a conclusão do estudo - aprox. 6 meses por participante.
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Anticorpos positivos de ligação pós-linha de base para fator VIII (FVIII), polietileno glicol-fator VIII (PEG-FVIII), PEG e proteínas de ovário de hamster chinês (CHO)
Prazo: Após a primeira exposição ao BAX 855 até a conclusão do estudo - aprox. 6 meses por participante.
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Anticorpos de ligação a FVIII e PEG-FVIII, bem como a PEG, foram medidos usando ensaio imunossorvente ligado a enzima (ELISA).
Ambos os anticorpos de ligação de imunoglobulina G (IgG) e imunoglobulina M (IgM) para FVIII, BAX 855 e PEG foram testados em cada visita do estudo.
O teste para anticorpos de ligação a CHO foi realizado em plasma anticoagulado com citrato usando um ELISA empregando anticorpos policlonais anti-IgG humana.
Esta medida de resultado inclui anticorpos transitórios (anticorpo desenvolvido após a exposição ao BAX 855, mas não presente no término/conclusão do estudo) e pré-existentes (anticorpo originalmente presente antes da exposição ao BAX 855).
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Após a primeira exposição ao BAX 855 até a conclusão do estudo - aprox. 6 meses por participante.
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Farmacocinética (PK): Área sob a concentração plasmática versus curva de tempo de 0 a ∞ horas após a infusão (AUC0-∞)
Prazo: (1) dentro de 30 min pré-infusão; (2) 15-30 min pós-infusão; (3) Dia 0 4 ou 7 horas após a infusão; Dia 1 da manhã; Dia 13h; (4) Dia 2; Dia 3; ou dia 4
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A primeira infusão PK foi ADVATE e a segunda infusão PK foi BAX 855.
Todos os participantes submetidos à avaliação farmacocinética tiveram um período de washout de 72 horas antes da administração de ADVATE e BAX 855.
Houve 4 coletas de sangue para análise farmacocinética - 1 pré-infusão e 3 pós-infusão.
O horário da infusão (manhã [am] ou tarde [pm]) e o horário das coletas de sangue 3 e 4 (3 grupos para cada coleta de sangue) foram determinados na randomização.
A sequência foi a seguinte:- Coleta de Sangue 1. dentro de 30 minutos pré-infusão [Dia 0]; INFUSÃO PK - am ou pm [Dia 0]; Coleta de Sangue 2. 15-30 minutos pós-infusão [Dia 0]; Coleta de Sangue 3. 3 grupos:- 7 horas pós-infusão (se am PK infusão) ou 4 horas pós-infusão (se pm PK infusão) [Dia 0], Dia 1 am ou Dia 1 pm; Coleta de sangue 4. 3 grupos:- Dia 2, Dia 3 ou Dia 4. Uma abordagem de modelo de efeitos mistos não lineares (população PK) foi implementada para analisar os dados de PK.
Um ensaio de coagulação de um estágio foi utilizado como ensaio primário e um ensaio cromogênico foi utilizado para fornecer dados de suporte.
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(1) dentro de 30 min pré-infusão; (2) 15-30 min pós-infusão; (3) Dia 0 4 ou 7 horas após a infusão; Dia 1 da manhã; Dia 13h; (4) Dia 2; Dia 3; ou dia 4
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Farmacocinética (PK): Área sob a concentração plasmática versus curva de tempo de 0 a ∞ horas pós-infusão por dose, (AUC0-∞/dose)
Prazo: (1) dentro de 30 min pré-infusão; (2) 15-30 min pós-infusão; (3) Dia 0 4 ou 7 horas após a infusão; Dia 1 da manhã; Dia 13h; (4) Dia 2; Dia 3; ou dia 4
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(1) dentro de 30 min pré-infusão; (2) 15-30 min pós-infusão; (3) Dia 0 4 ou 7 horas após a infusão; Dia 1 da manhã; Dia 13h; (4) Dia 2; Dia 3; ou dia 4
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Farmacocinética (PK): Tempo médio de residência (MRT)
Prazo: (1) dentro de 30 min pré-infusão; (2) 15-30 min pós-infusão; (3) Dia 0 4 ou 7 horas após a infusão; Dia 1 da manhã; Dia 13h; (4) Dia 2; Dia 3; ou dia 4
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A primeira infusão PK foi ADVATE e a segunda infusão PK foi BAX 855.
Todos os participantes submetidos à avaliação farmacocinética tiveram um período de washout de 72 horas antes da administração de ADVATE e BAX 855.
Houve 4 coletas de sangue para análise farmacocinética - 1 pré-infusão e 3 pós-infusão.
O horário da infusão (manhã [am] ou tarde [pm]) e o horário das coletas de sangue 3 e 4 (3 grupos para cada coleta de sangue) foram determinados na randomização.
A sequência foi a seguinte:- Coleta de Sangue 1. dentro de 30 minutos pré-infusão [Dia 0]; INFUSÃO PK - am ou pm [Dia 0]; Coleta de Sangue 2. 15-30 minutos pós-infusão [Dia 0]; Coleta de Sangue 3. 3 grupos:- 7 horas pós-infusão (se am PK infusão) ou 4 horas pós-infusão (se pm PK infusão) [Dia 0], Dia 1 am ou Dia 1 pm; Coleta de sangue 4. 3 grupos:- Dia 2, Dia 3 ou Dia 4. Uma abordagem de modelo de efeitos mistos não lineares (população PK) foi implementada para analisar os dados de PK.
Um ensaio de coagulação de um estágio foi utilizado como ensaio primário e um ensaio cromogênico foi utilizado para fornecer dados de suporte.
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(1) dentro de 30 min pré-infusão; (2) 15-30 min pós-infusão; (3) Dia 0 4 ou 7 horas após a infusão; Dia 1 da manhã; Dia 13h; (4) Dia 2; Dia 3; ou dia 4
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Farmacocinética (PK): Depuração (CL)
Prazo: (1) dentro de 30 min pré-infusão; (2) 15-30 min pós-infusão; (3) Dia 0 4 ou 7 horas após a infusão; Dia 1 da manhã; Dia 13h; (4) Dia 2; Dia 3; ou dia 4
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A primeira infusão PK foi ADVATE e a segunda infusão PK foi BAX 855.
Todos os participantes submetidos à avaliação farmacocinética tiveram um período de washout de 72 horas antes da administração de ADVATE e BAX 855.
Houve 4 coletas de sangue para análise farmacocinética - 1 pré-infusão e 3 pós-infusão.
O horário da infusão (manhã [am] ou tarde [pm]) e o horário das coletas de sangue 3 e 4 (3 grupos para cada coleta de sangue) foram determinados na randomização.
A sequência foi a seguinte:- Coleta de Sangue 1. dentro de 30 minutos pré-infusão [Dia 0]; INFUSÃO PK - am ou pm [Dia 0]; Coleta de Sangue 2. 15-30 minutos pós-infusão [Dia 0]; Coleta de Sangue 3. 3 grupos:- 7 horas pós-infusão (se am PK infusão) ou 4 horas pós-infusão (se pm PK infusão) [Dia 0], Dia 1 am ou Dia 1 pm; Coleta de sangue 4. 3 grupos:- Dia 2, Dia 3 ou Dia 4. Uma abordagem de modelo de efeitos mistos não lineares (população PK) foi implementada para analisar os dados de PK.
Um ensaio de coagulação de um estágio foi utilizado como ensaio primário e um ensaio cromogênico foi utilizado para fornecer dados de suporte.
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(1) dentro de 30 min pré-infusão; (2) 15-30 min pós-infusão; (3) Dia 0 4 ou 7 horas após a infusão; Dia 1 da manhã; Dia 13h; (4) Dia 2; Dia 3; ou dia 4
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Farmacocinética (PK): Meia-vida plasmática (T1/2)
Prazo: (1) dentro de 30 min pré-infusão; (2) 15-30 min pós-infusão; (3) Dia 0 4 ou 7 horas após a infusão; Dia 1 da manhã; Dia 13h; (4) Dia 2; Dia 3; ou dia 4
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A primeira infusão PK foi ADVATE e a segunda infusão PK foi BAX 855.
Todos os participantes submetidos à avaliação farmacocinética tiveram um período de washout de 72 horas antes da administração de ADVATE e BAX 855.
Houve 4 coletas de sangue para análise farmacocinética - 1 pré-infusão e 3 pós-infusão.
O horário da infusão (manhã [am] ou tarde [pm]) e o horário das coletas de sangue 3 e 4 (3 grupos para cada coleta de sangue) foram determinados na randomização.
A sequência foi a seguinte:- Coleta de Sangue 1. dentro de 30 minutos pré-infusão [Dia 0]; INFUSÃO PK - am ou pm [Dia 0]; Coleta de Sangue 2. 15-30 minutos pós-infusão [Dia 0]; Coleta de Sangue 3. 3 grupos:- 7 horas pós-infusão (se am PK infusão) ou 4 horas pós-infusão (se pm PK infusão) [Dia 0], Dia 1 am ou Dia 1 pm; Coleta de sangue 4. 3 grupos:- Dia 2, Dia 3 ou Dia 4. Uma abordagem de modelo de efeitos mistos não lineares (população PK) foi implementada para analisar os dados de PK.
Um ensaio de coagulação de um estágio foi utilizado como ensaio primário e um ensaio cromogênico foi utilizado para fornecer dados de suporte.
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(1) dentro de 30 min pré-infusão; (2) 15-30 min pós-infusão; (3) Dia 0 4 ou 7 horas após a infusão; Dia 1 da manhã; Dia 13h; (4) Dia 2; Dia 3; ou dia 4
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Farmacocinética (PK): Volume de distribuição no estado estacionário (Vss)
Prazo: (1) dentro de 30 min pré-infusão; (2) 15-30 min pós-infusão; (3) Dia 0 4 ou 7 horas após a infusão; Dia 1 da manhã; Dia 13h; (4) Dia 2; Dia 3; ou dia 4
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A primeira infusão PK foi ADVATE e a segunda infusão PK foi BAX 855.
Todos os participantes submetidos à avaliação farmacocinética tiveram um período de washout de 72 horas antes da administração de ADVATE e BAX 855.
Houve 4 coletas de sangue para análise farmacocinética - 1 pré-infusão e 3 pós-infusão.
O horário da infusão (manhã [am] ou tarde [pm]) e o horário das coletas de sangue 3 e 4 (3 grupos para cada coleta de sangue) foram determinados na randomização.
A sequência foi a seguinte:- Coleta de Sangue 1. dentro de 30 minutos pré-infusão [Dia 0]; INFUSÃO PK - am ou pm [Dia 0]; Coleta de Sangue 2. 15-30 minutos pós-infusão [Dia 0]; Coleta de Sangue 3. 3 grupos:- 7 horas pós-infusão (se am PK infusão) ou 4 horas pós-infusão (se pm PK infusão) [Dia 0], Dia 1 am ou Dia 1 pm; Coleta de sangue 4. 3 grupos:- Dia 2, Dia 3 ou Dia 4. Uma abordagem de modelo de efeitos mistos não lineares (população PK) foi implementada para analisar os dados de PK.
Um ensaio de coagulação de um estágio foi utilizado como ensaio primário e um ensaio cromogênico foi utilizado para fornecer dados de suporte.
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(1) dentro de 30 min pré-infusão; (2) 15-30 min pós-infusão; (3) Dia 0 4 ou 7 horas após a infusão; Dia 1 da manhã; Dia 13h; (4) Dia 2; Dia 3; ou dia 4
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Farmacocinética (PK): Recuperação Incremental (IR)
Prazo: (1) dentro de 30 min pré-infusão; (2) 15-30 min pós-infusão; (3) Dia 0 4 ou 7 horas após a infusão; Dia 1 da manhã; Dia 13h; (4) Dia 2; Dia 3; ou dia 4
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A primeira infusão PK foi ADVATE e a segunda infusão PK foi BAX 855.
Todos os participantes submetidos à avaliação farmacocinética tiveram um período de washout de 72 horas antes da administração de ADVATE e BAX 855.
Houve 4 coletas de sangue para análise farmacocinética - 1 pré-infusão e 3 pós-infusão.
O horário da infusão (manhã [am] ou tarde [pm]) e o horário das coletas de sangue 3 e 4 (3 grupos para cada coleta de sangue) foram determinados na randomização.
A sequência foi a seguinte:- Coleta de Sangue 1. dentro de 30 minutos pré-infusão [Dia 0]; INFUSÃO PK - am ou pm [Dia 0]; Coleta de Sangue 2. 15-30 minutos pós-infusão [Dia 0]; Coleta de Sangue 3. 3 grupos:- 7 horas pós-infusão (se am PK infusão) ou 4 horas pós-infusão (se pm PK infusão) [Dia 0], Dia 1 am ou Dia 1 pm; Coleta de sangue 4. 3 grupos:- Dia 2, Dia 3 ou Dia 4. Uma abordagem de modelo não compartimental foi implementada para analisar os dados IR.
Um ensaio de coagulação de um estágio foi utilizado como ensaio primário e um ensaio cromogênico foi utilizado para fornecer dados de suporte.
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(1) dentro de 30 min pré-infusão; (2) 15-30 min pós-infusão; (3) Dia 0 4 ou 7 horas após a infusão; Dia 1 da manhã; Dia 13h; (4) Dia 2; Dia 3; ou dia 4
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Farmacocinética (PK): Recuperação incremental (IR) de BAX 855 ao longo do tempo - Ensaio de coagulação de um estágio
Prazo: Linha de base, Semana 5 (ou 10-15 EDs, o que ocorrer por último), Semana 12 e Mês 6 (Conclusão/Término)
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Os níveis pré e pós-infusão de Fator VIII (FVIII) após a infusão de BAX 855 foram usados para determinar a IR.
Para os participantes submetidos à avaliação farmacocinética, a IR basal foi determinada a partir da medida IR usada na análise farmacocinética.
Consulte os dados na Medida de resultado 21- "Farmacocinética (PK): Recuperação incremental (IR)", para a categoria "Ensaio de coagulação de um estágio - BAX 855" visita antes da fase de tratamento profilático e está incluído nesta medida de resultado.
O título da categoria inclui o número de participantes [n] < 6 anos; ≥6 a <12 anos e o Conjunto de Análise Completo, respectivamente.
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Linha de base, Semana 5 (ou 10-15 EDs, o que ocorrer por último), Semana 12 e Mês 6 (Conclusão/Término)
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Farmacocinética (PK): Recuperação incremental (IR) de BAX 855 ao longo do tempo - Ensaio cromogênico
Prazo: Linha de base, Semana 5 (ou 10-15 Dias de Exposição [EDs], o que ocorrer por último), Semana 12 e Mês 6 (Conclusão/Término)
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Os níveis pré e pós-infusão de Fator VIII (FVIII) após a infusão de BAX 855 foram usados para determinar a IR.
Para os participantes submetidos à avaliação farmacocinética, a IR basal foi determinada a partir da medida IR usada na análise farmacocinética.
Consulte os dados na Medida de resultado 21- "Farmacocinética (PK): Recuperação incremental (IR)", para a categoria "Ensaio cromogênico - BAX 855" para a fase de tratamento profilático e está incluído nesta medida de resultado.
O título da categoria inclui o número de participantes [n] < 6 anos; ≥6 a <12 anos e o Conjunto de Análise Completo, respectivamente.
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Linha de base, Semana 5 (ou 10-15 Dias de Exposição [EDs], o que ocorrer por último), Semana 12 e Mês 6 (Conclusão/Término)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
31 de outubro de 2014
Conclusão Primária (Real)
23 de outubro de 2015
Conclusão do estudo (Real)
23 de outubro de 2015
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
25 de julho de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
4 de agosto de 2014
Primeira postagem (Estimativa)
6 de agosto de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
24 de maio de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de abril de 2021
Última verificação
1 de abril de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 261202
- 2014-000742-30 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Sim
Descrição do plano IPD
A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
O IPD de estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- Protocolo de estudo
- Plano de Análise Estatística (SAP)
- Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE)
- Relatório de Estudo Clínico (CSR)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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