同種間葉系幹細胞の注入による難治性の全身性強皮症の治療 (MSC)

包含基準:

• 年齢＞18歳以上＜70歳。
• 米国リウマチ学会の基準による全身性硬化症の確立された診断
• -重度の内臓障害（心臓、肺または腎臓）を伴う生命を脅かす予後不良のSSc、および「a）の使用を禁忌とする、またはb）免疫抑制療法に耐性がある」ヨーロッパの推奨に従って、重度の疾患で従来使用されている免疫抑制療法EUSTAR (www.eustar.org) および EBMT (www.ebmt.org) その後、高用量のivシクロホスファミド（少なくとも6か月の毎月のボーラスまたは造血幹細胞の強化と自家移植による）または肺移植を除外する生命予後を脅かす線維化肺損傷を伴うSScに依存しています。

これらの形態の重症および重篤な SSc は、作成時に高用量の iv シクロホスファミドによる事前の免疫抑制療法の完了後、少なくとも 6 か月のフォローアップを伴い、さまざまな程度で組み合わされます。次のように定義された主要な内臓病変の 1 つまたはそれ以上:

1. 呼吸器疾患 :

   -理論値のDLCO <60％またはFVC ≤70％および間質性肺疾患の存在（胸部X線写真および/または薄切片を伴う肺HRCTの異常）。 強皮症に関連しない病因が排除されたことを確認する必要があります。例：閉塞性肺疾患（慢性閉塞性肺疾患または肺気腫）。 線維化肺疾患が生命予後を脅かす場合、肺移植の可能性を確実に除外します。

   および/または

2. 心臓病：

うっ血性心不全 可逆性、心房細動または心房粗動の再発エピソードとして定義される心室または心房調律障害、再発性発作性心房頻拍または心室頻拍、2度または3度の房室ブロック、医療タイプの特定の治療を必要とする大量の心嚢液貯留（序論）ステロイドの）または外科的タイプ（ドレナージ）。 強皮症に関連しない病因が取り除かれたことを確認する必要があります。

• 署名されたインフォームドコンセント。
• -同意した家族内MSCドナーの存在
• 社会保障への所属。

除外基準:

• -妊娠中または研究中の適切な避妊の欠如。
• 呼吸器疾患:
• -収縮期肺動脈圧（PASP）> 55mmHg（心エコー検査または右心カテーテル検査後）;
• DLCO < 理論値の 30% ;
• -安静時酸素動脈圧（PaO2）<8 kPa（<60 mmHg）および/または安静時二酸化炭素の血圧（PaCO2）> 6.7 kPa（> 50 mmHg）によって定義される呼吸不全 酸素療法なし。

腎疾患:

• 計算されたクレアチニンクリアランス <20 ml/分/m2
• シクロホスファミドによる後遺症膀胱障害の治療後
• 心臓病：
• 難治性うっ血性心不全の臨床徴候;
• 心筋シンチグラフィーまたは心エコー検査で左室駆出率が 35% 未満。
• -右カテーテル法によって確認された肺動脈高血圧症、または超音波検査で収縮期PAPを伴う肺高血圧症の疑い> 40 mmHg
• 経口抗凝固療法を必要とする慢性心房細動;
• コントロールされていない心室性不整脈;
• 心エコー検査によって評価される血行動態障害を伴う心膜液貯留。
• 肝疾患：
• 肝機能障害は、トランスアミナーゼまたはビリルビンが正常の 3 倍まで持続的に増加することとして定義されます。
• 薬物摂取やアルコール乱用などの精神障害。
• 活動性新形成または随伴性骨髄異形成、新形成の前兆。
• -好中球減少<0.5 x 109 / L、血小板減少<50 x 109 / L、貧血<8 g / dL、CD4リンパ球減少<200 x 106 / Lによって定義される骨髄不全。
• コントロールされていない全身性高血圧。
• コントロールされていない急性または慢性感染症、HIV1, 2 または HTLV-1, 2 血清陽性。
• 慢性B型またはC型肝炎の活動性。
• ブレオマイシン、有毒油、塩化ビニル、トリクロロエチレンまたはシリカへの重大な暴露;好酸球増加筋痛症候群、好酸球増加筋膜炎。
• 患者のコンプライアンスが不十分になるリスク。