동종 중간엽 줄기세포 주입에 의한 난치성 절단 전신성 피부경화증의 치료 (MSC)

포함 기준:

• 연령> 18세 및 <70세.
• American College of Rheumatology의 기준에 따른 전신 경화증 진단 확립
• 심각한 내장 손상(심장, 폐 또는 신장)과 함께 생명을 위협하는 불량한 예후의 SSc 및 "a) 사용을 금기하거나 b) 유럽 권고에 따라 심각한 형태의 질병에 통상적으로 사용되는 면역억제 요법에 내성" EUSTAR(www.eustar.org) 및 EBMT(www.ebmt.org) 그런 다음 고용량의 iv 시클로포스파미드(최소 6개월 월간 볼루스 또는 조혈 줄기 세포의 강화 및 자가 이식에 의해) 또는 폐 이식을 배제하는 중요한 예후를 위협하는 섬유화 폐 손상이 있는 SSc에 의존합니다.

이러한 형태의 중증 및 중증 SSc는 고용량의 iv 사이클로포스파마이드에 의한 이전 면역억제 요법 완료 후 최소 6개월 추적 관찰되며 다양한 정도로 결합됩니다. 다음과 같이 정의된 주요 내장 병변 중 하나 이상:

1. 호흡기 질환 :

   DLCO <60% 또는 이론치의 FVC ≤70% 및 간질성 폐 질환의 존재(가슴 방사선 사진 및/또는 폐 HRCT에서 얇은 절편의 이상). 피부경화증과 관련 없는 병인이 제거되었는지 확인하는 것이 필요합니다. 예: 폐쇄성 폐질환(만성 폐쇄성 폐질환 또는 폐기종). 섬유화 폐 질환이 중요한 예후를 위협하는 경우 가능한 폐 이식을 배제할 것입니다.

   및/또는

2. 심장 질환:

가역적인 울혈성 심부전, 심방 세동 또는 심방 조동의 재발성 에피소드로 정의되는 심실 또는 심방 리듬 장애, 재발성 발작성 심방 빈맥 또는 심실 빈맥, 2도 또는 3도의 방실 차단, 의학적 유형의 특정 치료가 필요한 다량의 심낭 삼출(서론 스테로이드의) 또는 수술 유형 (배액). 경피증과 관련 없는 병인이 제거되었는지 확인하는 것이 필요합니다.

• 서명된 동의서.
• 동의하는 가족 내 MSC 기증자의 존재
• 사회 보장 가입.

제외 기준:

• 연구 전반에 걸친 임신 또는 적절한 피임의 부재.
• 호흡기 질환:
• 수축기 폐동맥압(PASP)>55mmHg(심초음파 또는 우심도관술 후);
• 이론치의 DLCO <30%;
• 산소 요법 없이 휴식 시 산소 동맥압(PaO2) < 8kPa(<60mmHg) 및/또는 휴식 시 이산화탄소 혈압(PaCO2) > 6.7kPa(> 50mmHg)으로 정의되는 호흡 부전.

신장 질환:

• 계산된 크레아티닌 청소율 <20 ml/mn/m2
• 시클로포스파미드로 치료한 후유증 방광병증
• 심장 질환:
• 울혈성 심부전 내화물의 임상 징후;
• 심근 신티그래피 또는 심초음파에서 좌심실 박출률 <35%;
• 올바른 카테터 삽입으로 확인된 폐동맥 고혈압 또는 초음파 검사 > 40 mmHg에서 수축기 PAP로 폐동맥 고혈압이 의심되는 경우
• 경구용 항응고제 요법을 요하는 만성 심방세동;
• 조절되지 않는 심실성 부정맥;
• 심초음파에 의해 평가된 혈역학적 손상이 있는 심낭 삼출액.
• 간 질환:
• 트랜스아미나제 또는 빌리루빈이 정상의 3배로 지속적으로 증가하는 것으로 정의되는 간 장애.
• 약물 복용 및 알코올 남용을 포함한 정신 장애.
• 활동성 신생물 또는 수반되는 골수이형성증, 신생물의 전조.
• 호중구 감소증 <0.5 x 109/L, 혈소판 감소증 <50 x 109/L, 빈혈 <8 g/dL, CD4 림프구 감소증 <200 x 106/L로 정의되는 골수 부전.
• 조절되지 않는 전신성 고혈압.
• 통제되지 않은 급성 또는 만성 감염, HIV1, 2 또는 HTLV-1, 2 혈청양성.
• 만성 B형 또는 C형 간염 활성.
• 블레오마이신, 독성 오일, 염화비닐, 트리클로로에틸렌 또는 실리카에 대한 상당한 노출 호산구증가증-근육통 증후군, 호산구증가증 근막염.
• 환자 순응도 저하 위험.