難治性の重度の再生不良性貧血患者に対する部分的に不一致の関連骨髄または一致する非関連骨髄の移植

包含基準:

• 再発または難治性のSAAまたは非常にSAAが定義されている患者：

  • 骨髄 (< 25% 細胞)

  • 末梢血球減少症（3つのうち少なくとも2つ）

    • ANC < 500/ml
    • 血小板 < 20,000/ml
    • 絶対レティック < 60,000 または修正レティック < 1%
  • 非常に深刻: 上記と同様、ただし ANC < 200
  • 病気は、以前のカウントが知られている場合、後天性または遺伝性として指定される場合があります（再生不良性貧血を特徴とするこれらの他の骨髄不全疾患は、先天性角化異常症または PNH などの追加の名前で呼ばれる場合があります）。
  • -免疫抑制療法の少なくとも1つのコースに失敗した（後天性疾患と推定される場合）. 遺伝性疾患の患者は難治性であると特徴付けられ、最初に免疫抑制剤を必要としません。
• 0歳 - 現在の制度基準によって決定される年齢の上限
• 良好なパフォーマンス ステータス (ECOG 0 または 1; Karnofsky および Lansky 70-100)
• 患者とドナーは同意書に署名できる必要があります (未成年の場合は親が署名します)。 寄付者は喜んで寄付する必要があります。
• 患者は地理的にアクセス可能であり、治療のすべての段階に参加する意思がある必要があります。

• 以下によって測定される適切な末端器官機能:

  1. 左心室駆出率 > または = 35%、または短縮率 > 25% (小児患者の場合、正常な駆出率が必要です)
  2. -ビリルビン≤3.0 mg / dL（ギルバート症候群または溶血による場合を除く）、およびALTおよびAST≤5 x ULN
  3. FEV1 および FVC > または = 予測の 40% まで。または小児科の患者で、若年のために肺機能検査を実施できない場合、室内空気の酸素飽和度 > 92%

除外基準:

• 患者は、性別、人種または民族的背景に基づいて除外されることはありません。
• -選択されたドナーからの以前の輸血（これは、ドナーに対するレシピエント同種免疫を引き起こす可能性があるため）
• -現在妊娠している（HCG +）、または適切な避妊を実践していない出産の可能性のある女性。
• -インフォームドコンセントを与えること、または最適な治療とフォローアップを受けることを妨げるような衰弱性の医学的または精神医学的疾患を患っている患者。
• コントロールされていないウイルス、細菌、または真菌感染症（ウイルス量が検出されない場合はHIV感染が許可されます）