Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Osittain yhteensopimattoman sukulaisen tai yhteensopimattoman luuytimen siirto potilaille, joilla on vaikea-asteinen aplastinen anemia

keskiviikko 8. maaliskuuta 2023 päivittänyt: Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Vaiheen II koe ei-myeloablatiivista kuntoutusta ja osittain HLA:han yhteensopimattoman/haploidenttisen tai vastaavan ulkopuolisen luuytimen transplantaatiosta potilaille, joilla on vaikea-asteinen aplastinen anemia ja muut luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymät

Ensisijainen tavoitteemme on määrittää, onko mahdollista siirtää SAA-potilaita käyttämällä ei-myeloablatiivista hoitoa ja transplantaation jälkeistä syklofosfamidia osittain HLA-vastaamattomien luovuttajien kanssa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus tehdään sen selvittämiseksi, auttaako luuytimensiirto (BMT) ja sen jälkeen kemoterapia ihmisiä, joilla on aplastinen anemia ja jotka ovat epäonnistuneet muissa hoidoissa.

Sinulla on vakava, henkeä uhkaava sairaus (vaikea aplastinen anemia) luuytimessäsi. Tautisi on palannut tai ei ole vastannut yhden tai useamman immunosuppressiivisen hoidon jälkeen. Suuriannoksisella kemoterapialla, jota seuraa luuytimensiirto (BMT) on käytetty kaltaisten verisairauksien hoitoon, mutta GVHD:n (GVHD) ja siirteen vajaatoiminnan aiheuttamat komplikaatiot ovat rajoittaneet näiden ihmisten selviytymistä.

Johns Hopkinsissa tehty pieni tutkimus on osoittanut, että muita sairauksia (verisyöpää) sairastavilla henkilöillä jotkin immunosuppressiiviset lääkkeet, jotka annettiin BMT:n jälkeen, ovat vähentäneet sitä, kuinka usein koehenkilöillä oli GVHD:n ja siirteen epäonnistumisen komplikaatioita.

Ihmiset, joilla on aplastinen anemia ja joilla on vaikeahoitoinen sairaus (ei reagoi tavanomaiseen hoitoon), voivat liittyä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

18

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • The Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Medical College of Wisconsin/Children's Hospital of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 73 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on uusiutunut tai refraktorinen SAA tai erittäin SAA määritelty:

    • Luuydin (< 25 % soluista)

    • Perifeeriset sytopeniat (vähintään 2/3)

      • ANC < 500/ml
      • Verihiutaleet < 20 000/ml
      • Absoluuttinen retic < 60 000 tai korjattu retic < 1 %
    • Erittäin vakava: kuten edellä, mutta ANC < 200
    • Sairaus voidaan luokitella hankituksi tai periytyväksi, jos aiemmat luvut ovat tiedossa (näitä muita luuytimen vajaatoiminnan sairauksia, joille on ominaista aplastinen anemia, voidaan käyttää muilla nimillä, kuten dyskeratosis congenita tai PNH)
    • Epäonnistunut vähintään yksi immunosuppressiivinen hoitojakso (jos oletetaan hankinnalta). Potilaat, joilla on perinnöllinen sairaus, luonnehditaan tulenkestäväksi, eivätkä ne tarvitse ensin immunosuppressiivisia lääkkeitä.
  • Ikä 0 - yläikäraja nykyisten institutionaalisten standardien mukaan
  • Hyvä suorituskykytila ​​(ECOG 0 tai 1; Karnofsky ja Lansky 70-100)
  • Potilaiden ja luovuttajien tulee pystyä allekirjoittamaan suostumuslomakkeet (tai alaikäisen vanhemman allekirjoittaa). Lahjoittajien tulee olla valmiita lahjoittamaan.
  • Potilaiden tulee olla maantieteellisesti tavoitettavissa ja halukkaita osallistumaan hoidon kaikkiin vaiheisiin.

  • Riittävä pääteelimen toiminta mitattuna:

    1. Vasemman kammion ejektiofraktio > tai = 35 %:iin tai lyhenevä fraktio > 25 % (lapsipotilaille vaaditaan normaali ejektiofraktio)
    2. Bilirubiini ≤ 3,0 mg/dl (ellei se johdu Gilbertin oireyhtymästä tai hemolyysistä) ja ALAT ja ASAT ≤ 5 x ULN
    3. FEV1 ja FVC > tai = 40 % ennustetusta; tai lapsipotilailla, jos he eivät voi tehdä keuhkojen toimintakokeita nuoren iän vuoksi, happisaturaatio >92 % huoneilmasta

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaita ei suljeta pois sukupuolen, rodun tai etnisen taustan perusteella.
  • Aiemmat verensiirrot valitulta luovuttajalta (koska tämä olisi voinut aiheuttaa vastaanottajan alloimmunisaation luovuttajaa vastaan)
  • Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka ovat tällä hetkellä raskaana (HCG+) tai jotka eivät käytä riittävää ehkäisyä.
  • Potilaat, joilla on jokin heikentävä lääketieteellinen tai psykiatrinen sairaus, joka estäisi heidän tietoisen suostumuksensa tai optimaalisen hoidon ja seurannan.
  • Hallitsemattomat virus-, bakteeri- tai sieni-infektiot (HIV-infektio sallittu, jos viruskuormaa ei voida havaita)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Luuytimensiirto
Thymoglobuliini päivinä -9 - -7 Fludarabiini päivinä -6 - -2 Syklofosfamidi päivinä -6, -5, 3, 4 TBI päivänä -1 BMT päivänä 0 Mesna päivinä 3, 4 Takrolimuusi päivinä 5-365 Mykofenoli happomofetiili päivinä 5-35
Menettely: Luuytimensiirto
Päivä 0
Lääke: Tymoglobuliini
0,5 mg/kg IV päivänä -9 2 mg/kg IV päivinä -8, -7
Lääke: Fludarabiini
30 mg/M2 IV päivinä -6 - -2
Lääke: Syklofosfamidi
14,5 mg/kg IV päivinä -6, -5, 3, 4
Muut nimet:
  • CTX
Säteily: TBI
200 cGy päivänä -1
Lääke: Mesna
40 mg/kg IV päivinä 3, 4
Lääke: Takrolimuusi
18-vuotiaille ja sitä vanhemmille potilaille takrolimuusia annetaan laitoksen standardien mukaisesti. voidaan lisätä tai muuttaa myöhemmin PO BID -aikatauluksi. Hoitoa jatketaan päivään 365 tai pidempään, jos GVHD esiintyy
Lääke: Mykofenolihappomofetiili
15 mg/kg PO/IV TID alkaen päivästä 5 päivään 35
Muut nimet:
  • Rahamarkkinarahasto

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Onko tällainen siirto vaikeaan aplastiseen anemiaan mahdollista ja turvallista?
Aikaikkuna: 1 vuosi
Toteutettavuus täyttyy seuraavin ehdoin: potilaalle on tehty siirto, hänen turvallisuuspäätepisteen arvioitu ja selviää vuoden. Turvallisuusseurantasuunnitelma sisältyy siirrännäisen vajaatoiminnan (päivä 60), asteen 2-4 akuutin käänteishyljintäsairauden (päivä 100), 6 kuukauden kuolleisuuden (päivä 180) ja kroonisen siirrännäis- isäntä -taudin (päivä 180) seurantaan.
1 vuosi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Potilaiden määrä, jotka ovat selvinneet yhden vuoden aikana
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi
Potilaiden lukumäärä, jotka ovat saavuttaneet täydellisen luovuttajan kimerismin 60. päivään mennessä siirron jälkeen
Aikaikkuna: 60 päivää
Luovuttajien kimerismi mitataan ääreisverestä noin 30. ja 60. päivänä. Potilaiden, joilla on > 5 % luovuttajan kimeriaa noin päivänä 60, katsotaan olevan siirretty.
60 päivää
Potilaiden määrä, jotka vanhenivat ei-relapsoitumiseen liittyvän kuolleisuuden vuoksi siirron jälkeen
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi
Sellaisten osallistujien määrä, joilla on suuria siirtoon liittyviä myrkyllisiä vaikutuksia
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi
Elinsiirtokuolleisuuden vuoksi vanhentuneiden potilaiden määrä
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi
Niiden potilaiden määrä, joilla on primaarinen tai sekundaarinen siirteen epäonnistuminen siirroksen jälkeen
Aikaikkuna: 1 vuosi

Siirteen epäonnistuminen: < 5 % luovuttajan kimerismi veressä ja/tai luuytimessä ~päivänä 30 tai sen jälkeen ja kaikissa myöhemmissä mittauksissa.

Primaarinen siirteen vajaatoiminta: < 5 % luovuttajan kimerismi veressä ja/tai luuytimessä ~ päivään 56 mennessä. Toissijainen siirteen epäonnistuminen: > 5 % luovuttajan kimerismin saavuttaminen, jota seuraa jatkuva < 5 % luovuttajan kimerismi veressä ja/tai luuytimessä.
1 vuosi
Osallistujien määrä, joilla on asteen II–IV tai asteen III–IV akuutti GVHD
Aikaikkuna: 1 vuosi
Osallistujat arvioitiin kliinisten käyntien aikana ihottuman todisteiden ja laajuuden, maksavaurion ja ruoansulatuskanavan vaurion perusteella.
1 vuosi
Osallistujat, joilla on krooninen GVHD yhden vuoden aikana
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi
Aika, joka vaaditaan potilailta ANC:n ja verihiutaleiden toipumiseen siirron jälkeen
Aikaikkuna: 1 vuosi
CBC mitataan päivittäin valkosolujen erolla, kun kokonaisvalkosolujen määrä on suurempi kuin 100, kunnes ANC > 500 kolmen päivän ajan tai kaksi peräkkäistä mittausta kolmen päivän aikana; sitten CBC piirretään viikoittain erolla.
1 vuosi
Osallistujat, jotka olivat GVHD-vapaita, uusiutumisesta vapaa selviytyminen (GRFS)
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Tutkijat

  • Päätutkija: Amy DeZern, MD, Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Perjantai 1. elokuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 18. elokuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 21. elokuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 25. elokuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Perjantai 10. maaliskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 8. maaliskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • J1424
  • IRB00031590 (Muu tunniste: JHMIRB)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa