Transplante de medula óssea parcialmente incompatível ou não compatível para pacientes com anemia aplástica grave refratária

Critério de inclusão:

• Pacientes com SAA recidivante ou refratário ou muito SAA definido:

  • Medula óssea (< 25% celular)

  • Citopenias periféricas (pelo menos 2 de 3)

    • CAN < 500 por ml
    • Plaquetas < 20.000 por ml
    • Retic absoluta < 60.000 ou retic corrigida < 1%
  • Muito grave: como acima, mas ANC < 200
  • A doença pode ser designada como adquirida ou herdada se as contagens anteriores forem conhecidas (esses outros distúrbios de insuficiência da medula óssea caracterizados por anemia aplástica podem ter nomes adicionais, como disceratose congênita ou HPN)
  • Falha em pelo menos um curso de terapia imunossupressora (se presumida doença adquirida). Pacientes com doença hereditária serão caracterizados como refratários e não necessitam de imunossupressores prévios.
• Idade 0- limite superior de idade conforme determinado pelos padrões institucionais atuais
• Bom status de desempenho (ECOG 0 ou 1; Karnofsky e Lansky 70-100)
• Pacientes e doadores devem ser capazes de assinar formulários de consentimento (ou, se for menor de idade, os pais assinarão). Os doadores devem estar dispostos a doar.
• Os pacientes devem estar geograficamente acessíveis e dispostos a participar de todas as etapas do tratamento.

• Função adequada do órgão-alvo, medida por:

  1. Fração de ejeção do ventrículo esquerdo > ou = a 35%, ou fração de encurtamento > 25% (para pacientes pediátricos, é necessária uma fração de ejeção normal)
  2. Bilirrubina ≤ 3,0 mg/dL (a menos que devido à síndrome de Gilbert ou hemólise) e ALT e AST ≤ 5 x LSN
  3. VEF1 e CVF > ou = a 40% do previsto; ou em pacientes pediátricos, se incapaz de realizar testes de função pulmonar devido à idade jovem, saturação de oxigênio > 92% em ar ambiente

Critério de exclusão:

• Os pacientes não serão excluídos com base em sexo, raça ou etnia.
• Transfusões anteriores de doadores selecionados (pois isso pode ter causado aloimunização do receptor contra o doador)
• Mulheres com potencial para engravidar que estão atualmente grávidas (HCG+) ou que não praticam métodos contraceptivos adequados.
• Pacientes com qualquer doença médica ou psiquiátrica debilitante que os impeça de dar consentimento informado ou de receber tratamento e acompanhamento ideais.
• Infecções virais, bacterianas ou fúngicas não controladas (infecção por HIV permitida se a carga viral for indetectável)