Trasplante de médula ósea relacionada o no relacionada parcialmente incompatible para pacientes con anemia aplásica grave resistente al tratamiento

Criterios de inclusión:

• Pacientes con SAA recidivante o refractario o muy SAA definido:

  • Médula ósea (< 25% celular)

  • Citopenias periféricas (al menos 2 de 3)

    • RAN < 500 por ml
    • Plaquetas < 20.000 por ml
    • Retic absoluto < 60.000 o retículo corregido < 1%
  • Muy grave: como arriba, pero ANC < 200
  • La enfermedad puede designarse como adquirida o heredada si se conocen los recuentos previos (estos otros trastornos de insuficiencia de la médula ósea que se caracterizan por anemia aplásica pueden tener nombres adicionales, como disqueratosis congénita o PNH)
  • Falló al menos un curso de terapia inmunosupresora (si se presume enfermedad adquirida). Los pacientes con enfermedad hereditaria se caracterizarán como refractarios y no requieren inmunosupresores primero.
• Edad 0- límite máximo de edad determinado por las normas institucionales vigentes
• Buen estado funcional (ECOG 0 o 1; Karnofsky y Lansky 70-100)
• Los pacientes y los donantes deben poder firmar formularios de consentimiento (o, si es menor de edad, los padres deben firmar). Los donantes deben estar dispuestos a donar.
• Los pacientes deben ser accesibles geográficamente y estar dispuestos a participar en todas las etapas del tratamiento.

• Función adecuada del órgano diana medida por:

  1. Fracción de eyección del ventrículo izquierdo > o = al 35 %, o fracción de acortamiento > 25 % (para pacientes pediátricos, se requiere una fracción de eyección normal)
  2. Bilirrubina ≤ 3,0 mg/dl (a menos que se deba al síndrome de Gilbert o hemólisis) y ALT y AST ≤ 5 x LSN
  3. FEV1 y FVC > o = al 40 % del valor teórico; o en pacientes pediátricos, si no pueden realizar pruebas de función pulmonar debido a su corta edad, saturación de oxígeno >92% en aire ambiente

Criterio de exclusión:

• Los pacientes no serán excluidos por motivos de sexo, raza u origen étnico.
• Transfusiones previas de donante seleccionado (ya que esto podría haber causado aloinmunización del receptor contra el donante)
• Mujeres en edad fértil que actualmente están embarazadas (HCG+) o que no están practicando métodos anticonceptivos adecuados.
• Pacientes que tienen alguna enfermedad médica o psiquiátrica debilitante que les impediría dar su consentimiento informado o recibir un tratamiento y seguimiento óptimos.
• Infecciones virales, bacterianas o fúngicas no controladas (se permite la infección por VIH si la carga viral es indetectable)