난치성 중증 재생불량성 빈혈 환자를 위한 부분적으로 일치하지 않는 연관 또는 일치하지 않는 연관되지 않은 골수 이식

포함 기준:

• 재발성 또는 불응성 SAA 또는 매우 SAA로 정의된 환자:

  • 골수(< 25% 세포)

  • 말초 혈구 감소증(최소 2/3)

    • ANC < 500/ml
    • 혈소판 < 20,000/ml
    • 절대 망상 < 60,000 또는 교정된 망상 < 1%
  • 매우 심함: 위와 같지만 ANC < 200
  • 질병은 이전 수치가 알려진 경우 후천성 또는 유전성으로 지정될 수 있습니다(재생 불량성 빈혈을 특징으로 하는 이러한 다른 골수 부전 장애는 선천 각화 이상증 또는 PNH와 같은 추가 이름으로 갈 수 있음).
  • 면역억제 요법의 최소 한 과정 실패(후천성 질환으로 추정되는 경우). 유전병 환자는 불응성으로 특징지어지며 먼저 면역억제제가 필요하지 않습니다.
• 0세 - 현행 기관 기준에 따라 결정되는 상한 연령
• 양호한 성능 상태(ECOG 0 또는 1, Karnofsky 및 Lansky 70-100)
• 환자와 기증자는 동의서에 서명할 수 있어야 합니다(또는 미성년자인 경우 부모가 서명함). 기부자는 기꺼이 기부해야 합니다.
• 환자는 지리적으로 접근 가능해야 하며 치료의 모든 단계에 기꺼이 참여할 수 있어야 합니다.

• 다음에 의해 측정되는 적절한 말단 기관 기능:

  1. 좌심실 박출률 > or = ~ 35%, 또는 단축률 > 25% (소아 환자의 경우 정상 박출률 필요)
  2. 빌리루빈 ≤ 3.0mg/dL(길버트 증후군 또는 용혈로 인한 경우 제외) 및 ALT 및 AST ≤ 5 x ULN
  3. FEV1 및 FVC > 또는 = 예측의 40%; 또는 소아환자의 경우, 나이가 어려 폐기능 검사를 시행할 수 없는 경우, 실내공기 산소포화도 >92%

제외 기준:

• 환자는 성별, 인종 또는 민족적 배경에 따라 제외되지 않습니다.
• 선택된 기증자로부터 이전 수혈
• 현재 임신 ​​중이거나(HCG+) 적절한 피임법을 시행하지 않는 가임 여성.
• 정보에 입각한 동의를 하거나 최적의 치료 및 후속 조치를 받을 수 없는 쇠약한 의료 또는 정신 질환이 있는 환자.
• 통제되지 않은 바이러스, 박테리아 또는 진균 감염(바이러스 부하가 감지되지 않는 경우 HIV 감염이 허용됨)