Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Przeszczep szpiku kostnego częściowo niedopasowanego lub niespokrewnionego szpiku kostnego u pacjentów z oporną na leczenie ciężką niedokrwistością aplastyczną

8 marca 2023 zaktualizowane przez: Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Badanie fazy II nie-mieloablacyjnego kondycjonowania i przeszczepu szpiku kostnego częściowo niedopasowanego/haploidentycznego lub dopasowanego niespokrewnionego szpiku kostnego u pacjentów z oporną na leczenie ciężką niedokrwistością aplastyczną i innymi zespołami niewydolności szpiku kostnego

Naszym głównym celem jest ustalenie, czy możliwe jest przeszczepienie pacjentów z SAA przy użyciu kondycjonowania niemieloablacyjnego i cyklofosfamidu po przeszczepie z dawcami częściowo niedopasowanymi pod względem HLA.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Te badania są prowadzone, aby dowiedzieć się, czy przeszczep szpiku kostnego (BMT), po którym następuje chemioterapia, pomoże osobom z niedokrwistością aplastyczną, u których zawiodły inne metody leczenia.

Masz ciężką, zagrażającą życiu chorobę (ciężką niedokrwistość aplastyczną) w szpiku kostnym. Twoja choroba powróciła lub nie zareagowała po otrzymaniu jednego lub więcej leków immunosupresyjnych. Chemioterapia wysokodawkowa, po której następował przeszczep szpiku kostnego (BMT), była stosowana w leczeniu chorób krwi, takich jak twoja, ale powikłania choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD) i niepowodzenie przeszczepu ograniczyły przeżycie tych osób.

Niewielkie badanie przeprowadzone w Johns Hopkins wykazało, że u osób z innymi chorobami (nowotworami krwi) niektóre leki immunosupresyjne podawane po BMT zmniejszyły częstość występowania powikłań GVHD i niepowodzenia wszczepienia.

Osoby z niedokrwistością aplastyczną, które mają chorobę oporną na leczenie (niereagujące na standardowe leczenie), mogą dołączyć.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

18

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • The Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College of Wisconsin/Children's Hospital of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 73 lata (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z nawracającym lub opornym na leczenie SAA lub bardzo silnie zdefiniowanym SAA:

    • Szpik kostny (< 25% komórek)

    • Cytopenie obwodowe (co najmniej 2 z 3)

      • ANC < 500 na ml
      • Płytki krwi < 20 000 na ml
      • Siatkówka bezwzględna < 60 000 lub siatka poprawiona < 1%
    • Bardzo ciężki: jak wyżej, ale ANC < 200
    • Chorobę można określić jako nabytą lub dziedziczną, jeśli znane są wcześniejsze liczby (te inne zaburzenia niewydolności szpiku kostnego, które charakteryzują się niedokrwistością aplastyczną, mogą mieć dodatkowe nazwy, takie jak dyskeratoza wrodzona lub PNH)
    • Nieudany co najmniej jeden kurs terapii immunosupresyjnej (jeśli podejrzewa się chorobę nabytą). Pacjenci z chorobą dziedziczną będą scharakteryzowani jako oporni na leczenie i nie wymagają uprzedniego leczenia immunosupresyjnego.
  • Wiek 0- górna granica wieku określona przez obowiązujące standardy instytucjonalne
  • Dobry stan sprawności (ECOG 0 lub 1; Karnofsky i Lansky 70-100)
  • Pacjenci i dawcy muszą być w stanie podpisać formularze zgody (lub jeśli są niepełnoletni, podpisze rodzic). Darczyńcy powinni być chętni do dawania.
  • Pacjenci muszą być dostępni geograficznie i chętni do udziału we wszystkich etapach leczenia.

  • Odpowiednia funkcja narządów końcowych mierzona za pomocą:

    1. Frakcja wyrzutowa lewej komory > lub = do 35% lub frakcja skracania > 25% (w przypadku pacjentów pediatrycznych wymagana jest prawidłowa frakcja wyrzutowa)
    2. Bilirubina ≤ 3,0 mg/dl (chyba że z powodu zespołu Gilberta lub hemolizy) oraz ALT i AST ≤ 5 x GGN
    3. FEV1 i FVC > lub = do 40% wartości należnej; lub u dzieci, jeśli ze względu na młody wiek nie można wykonać badań czynnościowych płuc, wysycenie tlenem >92% w powietrzu pokojowym

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci nie będą wykluczani ze względu na płeć, pochodzenie rasowe lub etniczne.
  • Wcześniejsze transfuzje od wybranego dawcy (ponieważ mogło to spowodować alloimmunizację biorcy przeciwko dawcy)
  • Kobiety w wieku rozrodczym, które są obecnie w ciąży (HCG+) lub nie stosują odpowiedniej antykoncepcji.
  • Pacjenci cierpiący na jakąkolwiek wyniszczającą chorobę medyczną lub psychiatryczną, która uniemożliwiałaby im wyrażenie świadomej zgody lub otrzymanie optymalnego leczenia i obserwacji.
  • Niekontrolowane infekcje wirusowe, bakteryjne lub grzybicze (zakażenie HIV dozwolone, jeśli miano wirusa jest niewykrywalne)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Przeszczep szpiku kostnego
Tymoglobulina w dniach -9 do -7 Fludarabina w dniach -6 do -2 Cyklofosfamid w dniach -6, -5, 3, 4 TBI w dniu -1 BMT w dniu 0 Mesna w dniach 3, 4 Takrolimus w dniach 5-365 Mykofenol kwas mofetil w dniach 5-35
Procedura: Przeszczep szpiku kostnego
Dzień 0
Lek: Tymoglobulina
0,5 mg/kg IV w dniu -9 2 mg/kg IV w dniach -8, -7
Lek: Fludarabina
30 mg/M2 IV w dniach -6 do -2
Lek: Cyklofosfamid
14,5 mg/kg IV w dniach -6, -5, 3, 4
Inne nazwy:
  • CTX
Promieniowanie: TBI
200 cGy w dniu -1
Lek: Mesna
40 mg/kg IV w dniach 3, 4
Lek: Takrolimus
W przypadku pacjentów w wieku 18 lat lub starszych takrolimus będzie podawany zgodnie ze standardami obowiązującymi w placówce; może zostać zwiększona lub później zmieniona na harmonogram PO BID. Leczenie kontynuować do dnia 365 lub dłużej, jeśli występuje GVHD
Lek: Kwas mykofenolowy mofetylu
15 mg/kg PO/IV TID od dnia 5 do dnia 35
Inne nazwy:
  • FRP

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czy ten rodzaj przeszczepu w przypadku ciężkiej niedokrwistości aplastycznej jest wykonalny i bezpieczny?
Ramy czasowe: 1 rok
Wykonalność zostanie spełniona po spełnieniu następujących warunków: pacjent ma przeszczep, został oceniony pod kątem punktu końcowego bezpieczeństwa i przeżyje rok. Plan monitorowania bezpieczeństwa obejmuje monitorowanie niewydolności przeszczepu (dzień 60), ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi stopnia 2-4 (dzień 100), śmiertelności po 6 miesiącach (dzień 180) i przewlekłej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (dzień 180).
1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów, którzy przeżyli w ciągu jednego roku
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
Liczba pacjentów, u których uzyskano pełny chimeryzm dawcy do 60. dnia po przeszczepie
Ramy czasowe: 60 dni
Chimeryzm dawcy będzie mierzony we krwi obwodowej około dnia 30 i dnia 60. Pacjenci z ponad 5% chimeryzmem dawcy około 60. dnia zostaną uznani za poddanych wszczepieniu.
60 dni
Liczba pacjentów, którzy przedawnili się z powodu śmiertelności niezwiązanej z nawrotem choroby po przeszczepie
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
Liczba uczestników z poważnymi toksycznościami związanymi z przeszczepem
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
Liczba pacjentów, którzy stracili ważność z powodu śmiertelności związanej z przeszczepem
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
Liczba pacjentów z pierwotnym lub wtórnym uszkodzeniem przeszczepu po przeszczepie
Ramy czasowe: 1 rok

Niepowodzenie przeszczepu: < 5% chimeryzmu dawcy we krwi i/lub szpiku kostnym w ~dniu 30 lub później i we wszystkich kolejnych pomiarach.

Pierwotne niepowodzenie przeszczepu: < 5% chimeryzmu dawcy we krwi i/lub szpiku kostnym do ~ dnia 56 Wtórne niepowodzenie przeszczepu: osiągnięcie > 5% chimeryzmu dawcy, a następnie utrzymujący się <5% chimeryzmu dawcy we krwi i/lub szpiku kostnym.
1 rok
Liczba uczestników z ostrą GVHD stopnia II-IV lub stopnia III-IV
Ramy czasowe: 1 rok
Uczestnicy byli oceniani podczas wizyt klinicznych na podstawie dowodów i stopnia wysypki skórnej, zajęcia wątroby i przewodu pokarmowego
1 rok
Uczestnicy z przewlekłą GVHD w ciągu jednego roku
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
Długość czasu potrzebnego pacjentom do odzyskania ANC i liczby płytek krwi po przeszczepie
Ramy czasowe: 1 rok
CBC pobierane codziennie z różnicą WBC, gdy całkowita WBC jest większa niż 100 do ANC > 500 przez trzy dni lub dwa kolejne pomiary w okresie trzech dni; następnie CBC rysowane co tydzień z różnicą.
1 rok
Uczestnicy, którzy byli wolni od GVHD, przeżycie bez nawrotów (GRFS)
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Śledczy

  • Główny śledczy: Amy DeZern, MD, Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 sierpnia 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 sierpnia 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

25 sierpnia 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

10 marca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 marca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • J1424
  • IRB00031590 (Inny identyfikator: JHMIRB)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Przeszczep szpiku kostnego

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj