自閉症スペクトラム障害児における EPI-743 (Vincerinone TM) の探索的非盲検研究 (Autism)
2022年1月20日 更新者：Edison Pharmaceuticals Inc
自閉症スペクトラム障害児における EPI-743 (Vincerinone TM) の探索的非盲検第 2 相試験
研究者らは、EPI-743 が自閉症スペクトラム障害の子供に臨床的利益をもたらす可能性があるという仮説を立てています。
調査の概要
詳細な説明
自閉症スペクトラム障害児における EPI-743 (Vincerinone TM) の探索的非盲検第 2 相試験
研究の種類
介入
段階
- フェーズ2
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3年～14年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- ASDのDSM-V基準および自閉症診断観察スケジュール（ADOS）および/または自閉症診断面接 - 改訂版（ADI-R）などのASDのゴールドスタンダード診断評価によって定義された自閉症スペクトラム障害の診断
- 3歳～14歳の男女
- 異常なグルタチオンサイクルのバイオマーカー (血漿中のGSH/GSSG<8.0)
- 言語障害 (CELF-2 または CELF-4 スクリーナーの定義による)
- 言語評価を完了する能力 (CELF または PLS のいずれかを使用)
- -プロトコル要件に同意し、遵守できる被験者または被験者の保護者
- コエンザイムQ10、ビタミンE、リポ酸、フォリン酸、推奨1日許容量（RDA）を超える他の形態の葉酸、およびEPI-743による治療の2か月前および研究期間中のイデベノンの使用を控える
- -登録前の2か月間および研究期間中の投薬およびサプリメントの安定したレジメン
除外基準:
- EPI-743またはゴマ油に対するアレルギー
- ビタミンEアレルギー
- -出血または異常なベースラインPT / PTTの病歴
- 抗凝固薬の使用
- -治療から90日以内の他の介入研究への参加。
- 抗精神病薬の使用
- 質問に対する ABC 過敏性サブスケールに対する中等度から重度の肯定的な反応: 故意に自分を傷つける、他の子供や大人に対して (言葉または身体的に) 攻撃的である、故意に自分自身を傷つける、および/または自分に身体的暴力を振るう
- -40未満のVineland Adaptive Behavioral Scales複合標準スコアとして定義される重度の障害
- ASDを引き起こす遺伝病の患者（例： レット症候群、ダウン症候群、脆弱X症候群）
- 異常な肝機能検査では、正常の上限の 2 倍、または正常の上限の 2 倍のクレアチニン値を伴う腎不全
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：EPI-743
15 mg/kg 経口溶液を 1 日 3 回、1 回あたり最大 200 mg
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他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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一次効能
時間枠：6ヶ月
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ベースラインから6か月までの還元型および酸化型グルタチオンの血漿レベルの変化
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6ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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二次エンドポイント
時間枠：6ヶ月
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言語基礎の臨床評価または就学前言語スケールのベースラインから6か月までの変化によって評価される言語スキルの変化
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6ヶ月
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二次エンドポイント
時間枠：6ヶ月
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Vineland Adaptive Behavior Scale-Second Edition (VABS)、Social Responsiveness Scale (SRS)、およびコンピューター化された眼球運動分析によって評価される、適応行動および社会的スキルのベースラインから 6 か月までの変化
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6ヶ月
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二次エンドポイント
時間枠：6ヶ月
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異常行動チェックリスト（ABC）、オハイオ自閉症臨床印象尺度（OACIS）、反復行動尺度 - 改訂版（RBS-R）、および自閉症症状質問票（ASQ）によって評価された、常同行動および関連するASD症状のベースラインから6か月までの変化
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6ヶ月
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二次エンドポイント
時間枠：6ヶ月
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症状日誌（排便頻度、腹部症状および投薬）および6項目のGI重症度指数（6-GSI）によって評価される、ベースラインから6か月までの胃腸機能の変化。
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6ヶ月
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二次エンドポイント
時間枠：6ヶ月
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Caregiver Strain Questionnaire（CGSQ）によって評価された、感情的および行動障害のある子供の親が経験した介護者の緊張のベースラインから6か月までの変化
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6ヶ月
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二次エンドポイント
時間枠：6ヶ月
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Leiter-R テストで評価した、ベースラインから 6 か月までの知的機能、注意力、記憶力の変化
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6ヶ月
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二次エンドポイント
時間枠：6ヶ月
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酸化ストレスのバイオマーカーにおけるベースラインから6ヶ月への変化
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6ヶ月
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二次エンドポイント
時間枠：6ヶ月
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最大血漿濃度 (Cmax)、血漿濃度曲線下面積 (AUC)、見かけの経口クリアランス、見かけの分布体積、およびピーク濃度までの時間を含む EPI-743 の薬物動態評価
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6ヶ月
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安全性エンドポイント
時間枠：8ヶ月
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薬物関連の有害事象および重篤な有害事象を調べることにより、自閉症スペクトラム障害の被験者におけるEPI-743の安全性を調べる
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8ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2014年10月31日
一次修了 (予想される)
2015年11月30日
研究の完了 (予想される)
2016年1月31日
試験登録日
最初に提出
2014年8月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年8月25日
最初の投稿 (見積もり)
2014年8月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年1月21日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年1月20日
最終確認日
2022年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- EPI743-14-025
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。