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Eine explorative Open-Label-Studie von EPI-743 (Vincerinone TM) bei Kindern mit Autismus-Spektrum-Störung (Autism)

20. Januar 2022 aktualisiert von: Edison Pharmaceuticals Inc

Eine explorative offene Phase-2-Studie zu EPI-743 (Vincerinone TM) bei Kindern mit Autismus-Spektrum-Störung

Die Forscher gehen davon aus, dass EPI-743 Kindern mit Autismus-Spektrum-Störung einen klinischen Nutzen bringen könnte.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Eine explorative Open-Label-Phase-2-Studie zu EPI-743 (Vincerinone TM) bei Kindern mit Autismus-Spektrum-Störung

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 2

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 14 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Diagnose einer Autismus-Spektrum-Störung gemäß den DSM-V-Kriterien für ASD und eine diagnostische Goldstandard-Bewertung für ASD wie der Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS) und/oder das Autism Diagnostic Interview - Revised (ADI-R)
  2. Männlich oder weiblich, 3 Jahre bis 14 Jahre alt
  3. Abnormale Biomarker des Glutathionzyklus (GSH/GSSG im Plasma < 8,0)
  4. Sprachbehinderung (wie vom CELF-2- oder CELF-4-Screener definiert)
  5. Fähigkeit, einen Sprachtest durchzuführen (entweder mit CELF oder PLS)
  6. Das Subjekt oder der Vormund des Subjekts kann zustimmen und die Protokollanforderungen erfüllen
  7. Verzicht auf die Verwendung von Coenzym Q10, Vitamin E, Liponsäure, Folinsäure, anderen Formen von Folsäure über der empfohlenen Tagesdosis (RDA) und Idebenon 2 Monate vor der Behandlung mit EPI-743 und für die Dauer der Studie
  8. Stabiles Regime von Medikamenten und Nahrungsergänzungsmitteln für 2 Monate vor der Einschreibung und Dauer der Studie

Ausschlusskriterien:

  1. Allergie gegen EPI-743 oder Sesamöl
  2. Allergie gegen Vitamin E
  3. Klinische Vorgeschichte von Blutungen oder anormaler Ausgangs-PT/PTT
  4. Verwendung von gerinnungshemmenden Medikamenten
  5. Teilnahme an einer anderen interventionellen Studie innerhalb von 90 Tagen nach der Behandlung.
  6. Verwendung von Antipsychotika
  7. Mittlere bis schwere positive Antwort auf der ABC-Subskala Reizbarkeit auf Fragen: Verletzt sich selbst absichtlich, ist aggressiv gegenüber anderen Kindern oder Erwachsenen (verbal oder körperlich), verletzt sich absichtlich selbst und/oder übt körperliche Gewalt gegen sich selbst aus
  8. Schwerwiegende Beeinträchtigung, definiert als zusammengesetzter Standardwert der Vineland Adaptive Behavioral Scales von <40
  9. Patienten mit genetischen Erkrankungen, die zu ASS führen (z. Rett-Syndrom, Down-Syndrom, Fragiles-X-Syndrom)
  10. Abnormale Leberfunktionstests, die das Zweifache der Obergrenze des Normalwerts betragen, oder Niereninsuffizienz mit Kreatininspiegeln, die das Zweifache der Obergrenze des Normalwerts betragen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: EPI-743
15 mg/kg Lösung zum Einnehmen dreimal täglich, maximal 200 mg pro Dosis
Arzneimittel: EPI-743
Andere Namen:
  • Vincerinon TM

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Primäre Wirksamkeit
Zeitfenster: 6 Monate
Veränderung der Plasmaspiegel von reduziertem und oxidiertem Glutathion vom Ausgangswert bis zu sechs Monaten
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sekundärer Endpunkt
Zeitfenster: 6 Monate
Veränderung der Sprachkenntnisse, gemessen anhand der Veränderung von der Baseline zu sechs Monaten auf der Clinical Evaluation of Language Fundamentals oder Preschool Language Scale
6 Monate
Sekundärer Endpunkt
Zeitfenster: 6 Monate
Änderung des adaptiven Verhaltens und der sozialen Fähigkeiten von der Grundlinie auf sechs Monate, wie durch die Vineland Adaptive Behavior Scale-Second Edition (VABS), die Social Responsiveness Scale (SRS) und die computergestützte Augenbewegungsanalyse bewertet
6 Monate
Sekundärer Endpunkt
Zeitfenster: 6 Monate
Veränderung des stereotypen Verhaltens und der damit verbundenen ASD-Symptome von der Grundlinie auf sechs Monate, wie anhand der Aberrant Behavior Checklist (ABC), der Ohio Autism Clinical Impression Scale (OACIS), der Repetitive Behavior Scale - Revised (RBS-R) und des Fragebogens zu Autismussymptomen (ASQ) bewertet
6 Monate
Sekundärer Endpunkt
Zeitfenster: 6 Monate
Veränderung der Magen-Darm-Funktion von der Grundlinie auf sechs Monate, wie anhand des Symptomtagebuchs (Stuhlhäufigkeit, abdominale Symptome und Medikamente) und des GI-Schwereindex mit sechs Punkten (6-GSI) bewertet.
6 Monate
Sekundärer Endpunkt
Zeitfenster: 6 Monate
Änderung der Betreuungsbelastung von Eltern von Kindern mit emotionalen und Verhaltensstörungen gegenüber dem Ausgangswert auf sechs Monate, wie durch den Caregiver Strain Questionnaire (CGSQ) bewertet
6 Monate
Sekundärer Endpunkt
Zeitfenster: 6 Monate
Veränderung der intellektuellen Funktion, Aufmerksamkeit und des Gedächtnisses von der Grundlinie auf sechs Monate, wie durch den Leiter-R-Test bewertet
6 Monate
Sekundärer Endpunkt
Zeitfenster: 6 Monate
Änderung der Biomarker für oxidativen Stress vom Ausgangswert auf sechs Monate
6 Monate
Sekundärer Endpunkt
Zeitfenster: 6 Monate
Pharmakokinetische Bewertung von EPI-743 einschließlich maximaler Plasmakonzentration (Cmax), Fläche unter der Plasmakonzentrationskurve (AUC), scheinbarer oraler Clearance, scheinbarem Verteilungsvolumen und Zeit bis zum Erreichen der Spitzenkonzentration
6 Monate
Sicherheitsendpunkt
Zeitfenster: 8 Monate
Untersuchung der Sicherheit von EPI-743 bei Patienten mit Autismus-Spektrum-Störung durch Untersuchung arzneimittelbedingter unerwünschter und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse
8 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Edison Pharmaceuticals Inc

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. Oktober 2014

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

30. November 2015

Studienabschluss (Voraussichtlich)

31. Januar 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. August 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. August 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

27. August 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. Januar 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. Januar 2022

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EPI743-14-025

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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