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Une étude exploratoire ouverte sur l'EPI-743 (Vincerinone TM) chez des enfants atteints de troubles du spectre autistique (Autism)

20 janvier 2022 mis à jour par: Edison Pharmaceuticals Inc

Une étude exploratoire ouverte de phase 2 de l'EPI-743 (Vincerinone TM) chez des enfants atteints de troubles du spectre autistique

Les enquêteurs émettent l'hypothèse que l'EPI-743 pourrait apporter un bénéfice clinique aux enfants atteints de troubles du spectre autistique.

Aperçu de l'étude

Statut

Retiré

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Une étude exploratoire ouverte de phase 2 de l'EPI-743 (Vincerinone TM) chez des enfants atteints de troubles du spectre autistique

Type d'étude

Interventionnel

Phase

  • Phase 2

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

3 ans à 14 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Diagnostic de trouble du spectre autistique tel que défini par les critères du DSM-V pour les TSA et une évaluation diagnostique de référence pour les TSA, comme l'Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS) et/ou l'Autism Diagnostic Interview - Revised (ADI-R)
  2. Homme ou femme, 3 ans à 14 ans
  3. Biomarqueurs anormaux du cycle du glutathion (GSH/GSSG dans le plasma<8,0)
  4. Trouble du langage (tel que défini par le filtre CELF-2 ou CELF-4)
  5. Capacité à effectuer une évaluation linguistique (en utilisant le CELF ou le PLS)
  6. Sujet ou tuteur du sujet capable de consentir et de se conformer aux exigences du protocole
  7. Abstention de l'utilisation de la coenzyme Q10, de la vitamine E, de l'acide lipoïque, de l'acide folinique, d'autres formes d'acide folique au-dessus de l'apport journalier recommandé (AJR) et de l'idébénone 2 mois avant le traitement par l'EPI-743 et pendant la durée de l'étude
  8. Régime stable de médicaments et de suppléments pendant 2 mois avant l'inscription et la durée de l'étude

Critère d'exclusion:

  1. Allergie à l'EPI-743 ou à l'huile de sésame
  2. Allergie à la vitamine E
  3. Antécédents cliniques de saignement ou PT/PTT de base anormal
  4. Utilisation de médicaments anticoagulants
  5. Participation à toute autre étude interventionnelle dans les 90 jours suivant le traitement.
  6. Utilisation de médicaments antipsychotiques
  7. Réponse positive modérée à sévère sur la sous-échelle d'irritabilité ABC aux questions : Se blesse volontairement, est agressif envers d'autres enfants ou adultes (verbalement ou physiquement), se blesse délibérément et/ou se fait violence physique
  8. Déficience sévère telle que définie par un score standard composite Vineland Adaptive Behavioral Scales de <40
  9. Les patients atteints d'une maladie génétique qui provoque un TSA (par ex. syndrome de Rett, syndrome de Down, syndrome de fragilité x)
  10. Tests de la fonction hépatique anormaux deux fois la limite supérieure de la normale ou insuffisance rénale avec des taux de créatinine deux fois la limite supérieure de la normale

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: EPI-743
15 mg/kg de solution buvable trois fois par jour, maximum de 200 mg par dose
Médicament: EPI-743
Autres noms:
  • VincerinoneMC

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacité primaire
Délai: 6 mois
Modification des taux plasmatiques de glutathion réduit et oxydé entre le départ et six mois
6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Critère secondaire
Délai: 6 mois
Changement dans les compétences linguistiques tel qu'évalué par le changement de la ligne de base à six mois sur l'évaluation clinique des fondamentaux du langage ou l'échelle du langage préscolaire
6 mois
Critère secondaire
Délai: 6 mois
Changement du comportement adaptatif et des compétences sociales par rapport au départ à six mois, évalués par l'échelle de comportement adaptatif de Vineland - deuxième édition (VABS), l'échelle de réactivité sociale (SRS) et l'analyse informatisée des mouvements oculaires
6 mois
Critère secondaire
Délai: 6 mois
Changement par rapport au départ à six mois du comportement stéréotypé et des symptômes de TSA associés, évalués par la liste de contrôle des comportements aberrants (ABC), l'échelle d'impression clinique de l'autisme de l'Ohio (OACIS), l'échelle de comportement répétitif - révisée (RBS-R) et le questionnaire sur les symptômes de l'autisme (ASQ)
6 mois
Critère secondaire
Délai: 6 mois
Changement de la fonction gastro-intestinale entre le départ et six mois, tel qu'évalué par le journal des symptômes (fréquence des selles, symptômes abdominaux et médicaments) et l'indice de gravité gastro-intestinal à six éléments (6-GSI).
6 mois
Critère secondaire
Délai: 6 mois
Changement par rapport au niveau de référence à six mois de la pression sur le fournisseur de soins subie par les parents d'enfants souffrant de troubles émotionnels et comportementaux, telle qu'évaluée par le questionnaire sur la tension sur le fournisseur de soins (CGSQ)
6 mois
Critère secondaire
Délai: 6 mois
Changement de la ligne de base à six mois dans la fonction intellectuelle, l'attention et la mémoire tel qu'évalué par le test Leiter-R
6 mois
Critère secondaire
Délai: 6 mois
Changement de la ligne de base à six mois dans les biomarqueurs du stress oxydatif
6 mois
Critère secondaire
Délai: 6 mois
Évaluation pharmacocinétique de l'EPI-743, y compris la concentration plasmatique maximale (Cmax), l'aire sous la courbe de concentration plasmatique (ASC), la clairance orale apparente, le volume apparent de distribution et le temps jusqu'à la concentration maximale
6 mois
Point final de sécurité
Délai: 8 mois
Examiner l'innocuité de l'EPI-743 chez les sujets atteints de troubles du spectre autistique en examinant les événements indésirables graves et indésirables liés au médicament
8 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Edison Pharmaceuticals Inc

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

31 octobre 2014

Achèvement primaire (Anticipé)

30 novembre 2015

Achèvement de l'étude (Anticipé)

31 janvier 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 août 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 août 2014

Première publication (Estimation)

27 août 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

21 janvier 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 janvier 2022

Dernière vérification

1 janvier 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • EPI743-14-025

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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