Een verkennend open-label onderzoek naar EPI-743 (Vincerinone TM) bij kinderen met autismespectrumstoornis (Autism)
20 januari 2022 bijgewerkt door: Edison Pharmaceuticals Inc
Een verkennend open-label fase 2-onderzoek van EPI-743 (Vincerinone TM) bij kinderen met autismespectrumstoornis
De onderzoekers veronderstellen dat EPI-743 klinisch voordeel kan bieden aan kinderen met autismespectrumstoornis.
Studie Overzicht
Toestand
Ingetrokken
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Een verkennend open-label fase 2-onderzoek van EPI-743 (Vincerinone TM) bij kinderen met autismespectrumstoornis
Studietype
Ingrijpend
Fase
- Fase 2
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
3 jaar tot 14 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van autismespectrumstoornis zoals gedefinieerd door de DSM-V-criteria voor ASS en een gouden standaard diagnostische evaluatie voor ASS zoals het Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS) en/of het Autism Diagnostic Interview - Revised (ADI-R)
- Man of vrouw, 3 jaar tot 14 jaar
- Abnormale biomarkers van de glutathioncyclus (GSH/GSSG in plasma<8,0)
- Taalstoornis (zoals gedefinieerd door de CELF-2 of CELF-4 screener)
- Mogelijkheid om taaltest te voltooien (met behulp van CELF of PLS)
- Proefpersoon of de voogd van de proefpersoon die in staat is om toestemming te geven en te voldoen aan de protocolvereisten
- Onthouding van het gebruik van co-enzym Q10, vitamine E, liponzuur, folinezuur, andere vormen van foliumzuur boven de aanbevolen dagelijkse hoeveelheid (ADH) en idebenone 2 maanden voorafgaand aan de behandeling met EPI-743 en voor de duur van de studie
- Stabiel regime van medicatie en supplementen gedurende 2 maanden voorafgaand aan inschrijving en duur van het onderzoek
Uitsluitingscriteria:
- Allergie voor EPI-743 of sesamolie
- Allergie voor vitamine E
- Klinische voorgeschiedenis van bloeding of abnormale baseline PT/PTT
- Gebruik van anticoagulantia
- Deelname aan een ander interventioneel onderzoek binnen 90 dagen na de behandeling.
- Gebruik van antipsychotica
- Matige tot ernstige positieve respons op ABC-subschaal prikkelbaarheid op vragen: Verwondt zichzelf met opzet, is agressief tegen andere kinderen of volwassenen (verbaal of fysiek), doet zichzelf opzettelijk pijn en/of doet zichzelf fysiek geweld aan
- Ernstige beperking zoals gedefinieerd als een Vineland Adaptive Behavioral Scales samengestelde standaardscore van <40
- Patiënten met een genetische ziekte die aanleiding geeft tot ASS (bijv. syndroom van Rett, syndroom van Down, fragiele x-syndroom)
- Abnormale leverfunctietesten tweemaal de bovengrens van normaal of nierinsufficiëntie met creatininespiegels tweemaal de bovengrens van normaal
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: EPI-743
15 mg/kg orale oplossing driemaal daags, maximaal 200 mg per dosis
|
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Primaire werkzaamheid
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Verandering in plasmaspiegels van gereduceerd en geoxideerd glutathion vanaf baseline tot zes maanden
|
6 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Secundair eindpunt
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Verandering in taalvaardigheid zoals beoordeeld door verandering vanaf baseline tot zes maanden op de Clinical Evaluation of Language Fundamentals of Preschool Language Scale
|
6 maanden
|
|
Secundair eindpunt
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Verandering van baseline tot zes maanden in adaptief gedrag en sociale vaardigheden zoals beoordeeld door de Vineland Adaptive Behavior Scale-Second Edition (VABS), Social Responsiveness Scale (SRS) en geautomatiseerde oogbewegingsanalyse
|
6 maanden
|
|
Secundair eindpunt
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Verandering van baseline tot zes maanden in stereotiep gedrag en bijbehorende ASS-symptomen zoals beoordeeld door Aberrant Behavior Checklist (ABC), The Ohio Autism Clinical Impression Scale (OACIS), Repetitive Behavior Scale - Revised (RBS-R) en Autismsymptomen vragenlijst (ASQ)
|
6 maanden
|
|
Secundair eindpunt
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Verandering van baseline tot zes maanden in gastro-intestinale functie zoals beoordeeld door Symptom Diary (ontlastingsfrequentie, buiksymptomen en medicatie) en zes-item GI-ernstindex (6-GSI).
|
6 maanden
|
|
Secundair eindpunt
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Verandering van baseline tot zes maanden in de belasting van de verzorger ervaren door ouders van kinderen met emotionele en gedragsstoornissen zoals beoordeeld door de Caregiver Strain Questionnaire (CGSQ)
|
6 maanden
|
|
Secundair eindpunt
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Verandering van baseline tot zes maanden in intellectuele functie, aandacht en geheugen zoals beoordeeld met de Leiter-R-test
|
6 maanden
|
|
Secundair eindpunt
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Verandering van baseline tot zes maanden in biomarkers van oxidatieve stress
|
6 maanden
|
|
Secundair eindpunt
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Farmacokinetische beoordeling van EPI-743 inclusief maximale plasmaconcentratie (Cmax), oppervlakte onder plasmaconcentratiecurve (AUC), schijnbare orale klaring, schijnbaar distributievolume en tijd tot piekconcentratie
|
6 maanden
|
|
Veiligheid eindpunt
Tijdsspanne: 8 maanden
|
Om de veiligheid van EPI-743 te onderzoeken bij proefpersonen met een autismespectrumstoornis door drugsgerelateerde bijwerkingen en ernstige bijwerkingen te onderzoeken
|
8 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
31 oktober 2014
Primaire voltooiing (Verwacht)
30 november 2015
Studie voltooiing (Verwacht)
31 januari 2016
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
21 augustus 2014
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
25 augustus 2014
Eerst geplaatst (Schatting)
27 augustus 2014
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
21 januari 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
20 januari 2022
Laatst geverifieerd
1 januari 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- EPI743-14-025
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .