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Uno studio esplorativo in aperto sull'EPI-743 (Vincerinone TM) nei bambini con disturbo dello spettro autistico (Autism)

20 gennaio 2022 aggiornato da: Edison Pharmaceuticals Inc

Uno studio esplorativo di fase 2 in aperto sull'EPI-743 (Vincerinone TM) nei bambini con disturbo dello spettro autistico

I ricercatori ipotizzano che l'EPI-743 possa fornire benefici clinici ai bambini con disturbo dello spettro autistico.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Uno studio esplorativo in aperto di fase 2 sull'EPI-743 (Vincerinone TM) nei bambini con disturbo dello spettro autistico

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 2

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 14 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi di disturbo dello spettro autistico come definito dai criteri del DSM-V per ASD e una valutazione diagnostica gold standard per ASD come l'Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS) e/o l'Autism Diagnostic Interview - Revised (ADI-R)
  2. Maschio o femmina, dai 3 ai 14 anni
  3. Biomarcatori anomali del ciclo del glutatione (GSH/GSSG nel plasma<8,0)
  4. Compromissione del linguaggio (come definito dallo screener CELF-2 o CELF-4)
  5. Capacità di completare la valutazione linguistica (utilizzando CELF o PLS)
  6. Soggetto o tutore del soggetto in grado di acconsentire e rispettare i requisiti del protocollo
  7. Astensione dall'uso di coenzima Q10, vitamina E, acido lipoico, acido folinico, altre forme di acido folico al di sopra della dose giornaliera raccomandata (RDA) e idebenone 2 mesi prima del trattamento con EPI-743 e per la durata dello studio
  8. Regime stabile di farmaci e integratori per 2 mesi prima dell'arruolamento e durata dello studio

Criteri di esclusione:

  1. Allergia all'EPI-743 o all'olio di sesamo
  2. Allergia alla vitamina E
  3. Storia clinica di sanguinamento o PT/PTT basale anormale
  4. Uso di farmaci anticoagulanti
  5. - Partecipazione a qualsiasi altro studio interventistico entro 90 giorni dal trattamento.
  6. Uso di farmaci antipsicotici
  7. Risposta positiva da moderata a grave sulla sottoscala di irritabilità ABC alle domande: si ferisce di proposito, è aggressivo con altri bambini o adulti (verbalmente o fisicamente), si ferisce deliberatamente e/o fa violenza fisica a se stesso
  8. Compromissione grave definita come punteggio standard composito della Vineland Adaptive Behavioral Scales <40
  9. Pazienti con malattia genetica che dà origine a ASD (ad es. sindrome di Rett, sindrome di Down, sindrome dell'X fragile)
  10. Test di funzionalità epatica anormali due volte il limite superiore della norma o insufficienza renale con livelli di creatinina due volte il limite superiore della norma

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: EPI-743
15 mg/kg di soluzione orale tre volte al giorno, massimo 200 mg per dose
Droga: EPI-743
Altri nomi:
  • Vincerinone TM

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia primaria
Lasso di tempo: 6 mesi
Variazione dei livelli plasmatici di glutatione ridotto e ossidato dal basale a sei mesi
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Endpoint secondario
Lasso di tempo: 6 mesi
Variazione delle competenze linguistiche valutata dal cambiamento dal basale a sei mesi sulla valutazione clinica dei fondamenti linguistici o sulla scala linguistica prescolare
6 mesi
Endpoint secondario
Lasso di tempo: 6 mesi
Cambiamento dal basale a sei mesi nel comportamento adattivo e nelle abilità sociali come valutato dalla Vineland Adaptive Behavior Scale-Second Edition (VABS), Social Responsiveness Scale (SRS) e analisi computerizzata del movimento oculare
6 mesi
Endpoint secondario
Lasso di tempo: 6 mesi
Cambiamento dal basale a sei mesi nel comportamento stereotipato e nei sintomi ASD associati come valutato da Aberrant Behavior Checklist (ABC), The Ohio Autism Clinical Impression Scale (OACIS), Repetitive Behavior Scale - Revised (RBS-R) e Autism sintomi questionario (ASQ)
6 mesi
Endpoint secondario
Lasso di tempo: 6 mesi
Variazione dal basale a sei mesi della funzione gastrointestinale valutata da Symptom Diary (frequenza delle feci, sintomi addominali e farmaci) e indice di gravità GI a sei voci (6-GSI).
6 mesi
Endpoint secondario
Lasso di tempo: 6 mesi
Variazione dal basale a sei mesi della tensione del caregiver sperimentata dai genitori di bambini con disturbi emotivi e comportamentali valutata dal Caregiver Strain Questionnaire (CGSQ)
6 mesi
Endpoint secondario
Lasso di tempo: 6 mesi
Cambiamento dal basale a sei mesi nella funzione intellettuale, nell'attenzione e nella memoria come valutato dal test Leiter-R
6 mesi
Endpoint secondario
Lasso di tempo: 6 mesi
Cambiamento dal basale a sei mesi nei biomarcatori dello stress ossidativo
6 mesi
Endpoint secondario
Lasso di tempo: 6 mesi
Valutazione farmacocinetica di EPI-743 inclusa concentrazione plasmatica massima (Cmax), area sotto la curva di concentrazione plasmatica (AUC), clearance orale apparente, volume apparente di distribuzione e tempo alla concentrazione massima
6 mesi
Endpoint di sicurezza
Lasso di tempo: 8 mesi
Esaminare la sicurezza di EPI-743 in soggetti con disturbo dello spettro autistico esaminando eventi avversi gravi e avversi correlati al farmaco
8 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Edison Pharmaceuticals Inc

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 ottobre 2014

Completamento primario (Anticipato)

30 novembre 2015

Completamento dello studio (Anticipato)

31 gennaio 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 agosto 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 agosto 2014

Primo Inserito (Stima)

27 agosto 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 gennaio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 gennaio 2022

Ultimo verificato

1 gennaio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EPI743-14-025

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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