Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Průzkumná otevřená studie EPI-743 (Vincerinone TM) u dětí s poruchou autistického spektra (Autism)

20. ledna 2022 aktualizováno: Edison Pharmaceuticals Inc

Průzkumná otevřená studie fáze 2 EPI-743 (Vincerinone TM) u dětí s poruchou autistického spektra

Výzkumníci předpokládají, že EPI-743 může poskytnout klinický přínos dětem s poruchou autistického spektra.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Průzkumná otevřená studie fáze 2 EPI-743 (Vincerinone TM) u dětí s poruchou autistického spektra

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 2

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 14 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnóza poruchy autistického spektra, jak je definována kritérii DSM-V pro ASD a diagnostickým hodnocením zlatého standardu pro ASD, jako je Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS) a/nebo Autism Diagnostic Interview – Revised (ADI-R)
  2. Muž nebo žena, od 3 let do 14 let
  3. Abnormální biomarkery glutathionového cyklu (GSH/GSSG v plazmě<8,0)
  4. Zhoršení jazyka (jak je definováno screenerem CELF-2 nebo CELF-4)
  5. Schopnost dokončit jazykový test (pomocí CELF nebo PLS)
  6. Subjekt nebo jeho opatrovník je schopen souhlasit a splnit požadavky protokolu
  7. Zdržení se užívání koenzymu Q10, vitaminu E, kyseliny lipoové, kyseliny folinové, jiných forem kyseliny listové nad doporučenou denní dávku (RDA) a idebenonu 2 měsíce před léčbou EPI-743 a po dobu trvání studie
  8. Stabilní režim medikace a doplňků po dobu 2 měsíců před zařazením a trvání studie

Kritéria vyloučení:

  1. Alergie na EPI-743 nebo sezamový olej
  2. Alergie na vitamín E
  3. Klinická anamnéza krvácení nebo abnormální výchozí hodnoty PT/PTT
  4. Užívání antikoagulačních léků
  5. Účast v jakékoli jiné intervenční studii do 90 dnů od léčby.
  6. Užívání antipsychotických léků
  7. Středně těžká až závažná pozitivní reakce na subškále podrážděnosti ABC na otázky: Úmyslně se zraňuje, je agresivní vůči ostatním dětem nebo dospělým (slovně nebo fyzicky), záměrně si ubližuje a/nebo se dopouští fyzického násilí
  8. Těžké poškození, jak je definováno jako kompozitní standardní skóre Vineland Adaptive Behavioral Scale <40
  9. Pacienti s genetickým onemocněním, které způsobuje ASD (např. Rettův syndrom, Downův syndrom, syndrom fragilního x)
  10. Abnormální jaterní testy dvojnásobek horní hranice normálu nebo renální insuficience s hladinami kreatininu dvojnásobek horní hranice normálu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: EPI-743
15 mg/kg perorálního roztoku třikrát denně, maximálně 200 mg na dávku
Lék: EPI-743
Ostatní jména:
  • Vincerinone TM

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Primární účinnost
Časové okno: 6 měsíců
Změna plazmatických hladin redukovaného a oxidovaného glutathionu od výchozích hodnot do šesti měsíců
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Sekundární koncový bod
Časové okno: 6 měsíců
Změna jazykových dovedností hodnocená změnou ze základního stavu na šest měsíců na klinickém hodnocení jazykových základů nebo předškolní jazykové škále
6 měsíců
Sekundární koncový bod
Časové okno: 6 měsíců
Změna adaptivního chování a sociálních dovedností z výchozího stavu na šest měsíců podle hodnocení Vineland Adaptive Behavior Scale-Second Edition (VABS), Social Responsiveness Scale (SRS) a počítačové analýzy pohybu očí
6 měsíců
Sekundární koncový bod
Časové okno: 6 měsíců
Změna stereotypního chování a přidružených příznaků ASD z výchozího stavu na šest měsíců, jak bylo hodnoceno kontrolním seznamem aberantního chování (ABC), Ohio Autism Clinical Impression Scale (OACIS), Repetitive Behavior Scale – Revised (RBS-R) a dotazníkem symptomů autismu (ASQ)
6 měsíců
Sekundární koncový bod
Časové okno: 6 měsíců
Změna od výchozí hodnoty do šesti měsíců v gastrointestinální funkci hodnocená pomocí deníku symptomů (frekvence stolice, břišní příznaky a léky) a šestipoložkového indexu závažnosti GI (6-GSI).
6 měsíců
Sekundární koncový bod
Časové okno: 6 měsíců
Změna z výchozího stavu na šest měsíců v zátěži pečovatelů, kterou zažívají rodiče dětí s emočními poruchami a poruchami chování, jak bylo hodnoceno dotazníkem Caregiver Strain Questionnaire (CGSQ)
6 měsíců
Sekundární koncový bod
Časové okno: 6 měsíců
Změna intelektuálních funkcí, pozornosti a paměti oproti výchozímu stavu na šest měsíců podle testu Leiter-R
6 měsíců
Sekundární koncový bod
Časové okno: 6 měsíců
Změna biomarkerů oxidačního stresu z výchozí hodnoty na šest měsíců
6 měsíců
Sekundární koncový bod
Časové okno: 6 měsíců
Farmakokinetické hodnocení EPI-743 včetně maximální plazmatické koncentrace (Cmax), plochy pod křivkou plazmatické koncentrace (AUC), zdánlivé perorální clearance, zdánlivého distribučního objemu a doby do dosažení maximální koncentrace
6 měsíců
Bezpečnostní koncový bod
Časové okno: 8 měsíců
Zkoumat bezpečnost EPI-743 u subjektů s poruchou autistického spektra zkoumáním nežádoucích a závažných nežádoucích účinků souvisejících s drogami
8 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Edison Pharmaceuticals Inc

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

31. října 2014

Primární dokončení (Očekávaný)

30. listopadu 2015

Dokončení studie (Očekávaný)

31. ledna 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. srpna 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. srpna 2014

První zveřejněno (Odhad)

27. srpna 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. ledna 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. ledna 2022

Naposledy ověřeno

1. ledna 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EPI743-14-025

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Poruchou autistického spektra

Klinické studie na EPI-743

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Philippines

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit