Um estudo exploratório aberto de EPI-743 (Vincerinone TM) em crianças com transtorno do espectro autista (Autism)
20 de janeiro de 2022 atualizado por: Edison Pharmaceuticals Inc
Um estudo exploratório aberto de fase 2 de EPI-743 (Vincerinone TM) em crianças com transtorno do espectro autista
Os investigadores levantam a hipótese de que o EPI-743 pode fornecer benefícios clínicos para crianças com Transtorno do Espectro do Autismo.
Visão geral do estudo
Status
Retirado
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Um estudo exploratório aberto de fase 2 de EPI-743 (Vincerinone TM) em crianças com transtorno do espectro autista
Tipo de estudo
Intervencional
Estágio
- Fase 2
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
3 anos a 14 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de Transtorno do Espectro do Autismo, conforme definido pelos critérios do DSM-V para TEA e uma avaliação diagnóstica padrão-ouro para TEA, como o Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS) e/ou o Autism Diagnostic Interview - Revised (ADI-R)
- Masculino ou feminino, 3 anos a 14 anos de idade
- Biomarcadores anormais do ciclo da glutationa (GSH/GSSG no plasma <8,0)
- Deficiência de linguagem (conforme definido pelo rastreador CELF-2 ou CELF-4)
- Capacidade de concluir a avaliação de idioma (usando CELF ou PLS)
- Sujeito ou tutor do sujeito capaz de consentir e cumprir os requisitos do protocolo
- Abstenção do uso de Coenzima Q10, vitamina E, ácido lipóico, ácido folínico, outras formas de ácido fólico acima da dose diária recomendada (RDA) e idebenona 2 meses antes do tratamento com EPI-743 e durante o estudo
- Regime estável de medicação e suplementos por 2 meses antes da inscrição e duração do estudo
Critério de exclusão:
- Alergia a EPI-743 ou óleo de gergelim
- Alergia a vitamina E
- História clínica de sangramento ou PT/PTT basal anormal
- Uso de medicamentos anticoagulantes
- Participação em qualquer outro estudo de intervenção dentro de 90 dias de tratamento.
- Uso de medicamentos antipsicóticos
- Resposta positiva moderada a severa na subescala de irritabilidade do ABC nas questões: Agride a si mesmo de propósito, é agressivo com outras crianças ou adultos (verbal ou fisicamente), machuca a si mesmo/a deliberadamente e/ou pratica violência física contra si mesmo
- Comprometimento grave, conforme definido como uma pontuação padrão composta de Vineland Adaptive Behavioral Scales <40
- Pacientes com doença genética que dá origem a ASD (por exemplo, síndrome de Rett, síndrome de Down, síndrome do x frágil)
- Testes de função hepática anormais duas vezes o limite superior do normal ou insuficiência renal com níveis de creatinina duas vezes o limite superior do normal
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: EPI-743
Solução oral de 15 mg/kg três vezes ao dia, máximo de 200 mg por dose
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Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Eficácia Primária
Prazo: 6 meses
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Alteração nos níveis plasmáticos de glutationa reduzida e oxidada desde o início até seis meses
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6 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Ponto final secundário
Prazo: 6 meses
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Mudança nas habilidades de linguagem avaliada pela mudança desde a linha de base até seis meses na Avaliação Clínica dos Fundamentos da Linguagem ou na Escala de Linguagem Pré-escolar
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6 meses
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Ponto final secundário
Prazo: 6 meses
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Mudança da linha de base para seis meses em comportamento adaptativo e habilidades sociais, conforme avaliado pela Escala de Comportamento Adaptativo de Vineland-Segunda Edição (VABS), Escala de Responsividade Social (SRS) e análise computadorizada do movimento dos olhos
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6 meses
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Ponto final secundário
Prazo: 6 meses
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Mudança da linha de base para seis meses em comportamento estereotipado e sintomas de TEA associados, conforme avaliado pela Aberrant Behavior Checklist (ABC), The Ohio Autism Clinical Impression Scale (OACIS), Escala de Comportamento Repetitivo - Revisada (RBS-R) e questionário de sintomas de autismo (ASQ)
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6 meses
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Ponto final secundário
Prazo: 6 meses
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Mudança da linha de base para seis meses na função gastrointestinal conforme avaliado pelo Diário de Sintomas (frequência de evacuações, sintomas abdominais e medicamentos) e índice de gravidade gastrointestinal de seis itens (6-GSI).
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6 meses
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Ponto final secundário
Prazo: 6 meses
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Mudança da linha de base para seis meses na tensão do cuidador experimentada por pais de crianças com distúrbios emocionais e comportamentais, conforme avaliado pelo Caregiver Strain Questionnaire (CGSQ)
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6 meses
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Ponto final secundário
Prazo: 6 meses
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Alteração da linha de base até seis meses na função intelectual, atenção e memória avaliada pelo teste de Leiter-R
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6 meses
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Ponto final secundário
Prazo: 6 meses
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Mudança da linha de base para seis meses em biomarcadores de estresse oxidativo
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6 meses
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Ponto final secundário
Prazo: 6 meses
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Avaliação farmacocinética de EPI-743 incluindo concentração plasmática máxima (Cmax), área sob a curva de concentração plasmática (AUC), depuração oral aparente, volume aparente de distribuição e tempo para concentração máxima
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6 meses
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Ponto final de segurança
Prazo: 8 meses
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Examinar a segurança do EPI-743 em indivíduos com Transtorno do Espectro Autista, examinando eventos adversos graves e adversos relacionados ao medicamento
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8 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
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Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
31 de outubro de 2014
Conclusão Primária (Antecipado)
30 de novembro de 2015
Conclusão do estudo (Antecipado)
31 de janeiro de 2016
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de agosto de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
25 de agosto de 2014
Primeira postagem (Estimativa)
27 de agosto de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
21 de janeiro de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
20 de janeiro de 2022
Última verificação
1 de janeiro de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- EPI743-14-025
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