Исследовательское открытое исследование EPI-743 (Vincerinone TM) у детей с расстройствами аутистического спектра (Autism)
20 января 2022 г. обновлено: Edison Pharmaceuticals Inc
Исследовательское открытое исследование фазы 2 EPI-743 (Vincerinone TM) у детей с расстройством аутистического спектра
Исследователи предполагают, что EPI-743 может принести клиническую пользу детям с расстройствами аутистического спектра.
Обзор исследования
Подробное описание
Исследовательское открытое исследование фазы 2 EPI-743 (Vincerinone TM) у детей с расстройством аутистического спектра
Тип исследования
Интервенционный
Фаза
- Фаза 2
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 3 года до 14 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Диагностика расстройств аутистического спектра в соответствии с критериями DSM-V для РАС и золотым стандартом диагностической оценки РАС, такой как График наблюдения за диагностикой аутизма (ADOS) и/или Интервью для диагностики аутизма – пересмотренная версия (ADI-R)
- Мужчина или женщина от 3 до 14 лет
- Биомаркеры аномального цикла глутатиона (GSH/GSSG в плазме <8,0)
- Нарушение речи (согласно критериям CELF-2 или CELF-4)
- Возможность пройти языковую оценку (используя CELF или PLS)
- Субъект или опекун субъекта может дать согласие и соблюдать требования протокола
- Воздержание от использования коэнзима Q10, витамина Е, липоевой кислоты, фолиевой кислоты, других форм фолиевой кислоты сверх рекомендуемой суточной нормы (RDA) и идебенона за 2 месяца до лечения с помощью EPI-743 и на время исследования.
- Стабильный режим приема лекарств и добавок в течение 2 месяцев до включения и продолжительности исследования
Критерий исключения:
- Аллергия на EPI-743 или кунжутное масло
- Аллергия на витамин Е
- Клиническая история кровотечения или аномального исходного ПВ/ЧТВ
- Применение антикоагулянтных препаратов
- Участие в любом другом интервенционном исследовании в течение 90 дней после лечения.
- Применение антипсихотических препаратов
- Умеренный или тяжелый положительный ответ по подшкале раздражительности ABC на вопросы: намеренно причиняет себе вред, проявляет агрессию по отношению к другим детям или взрослым (устно или физически), преднамеренно причиняет себе вред и/или совершает физическое насилие по отношению к себе
- Тяжелое нарушение, определяемое как комплексный стандартный балл шкалы адаптивного поведения Вайнленда <40.
- Пациенты с генетическим заболеванием, вызывающим РАС (например, синдром Ретта, синдром Дауна, синдром ломкой Х)
- Аномальные функциональные пробы печени, в два раза превышающие верхнюю границу нормы, или почечная недостаточность с уровнем креатинина, в два раза превышающим верхнюю границу нормы.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: ЭПИ-743
15 мг/кг раствора для приема внутрь три раза в день, максимум 200 мг на дозу
|
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Основная эффективность
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Изменение уровней восстановленного и окисленного глутатиона в плазме от исходного уровня до шести месяцев
|
6 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Вторичная конечная точка
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Изменение языковых навыков, оцениваемое по изменению от исходного уровня до шести месяцев по шкале Clinical Evaluation of Language Fundamentals или Preschool Language Scale.
|
6 месяцев
|
|
Вторичная конечная точка
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Изменение адаптивного поведения и социальных навыков по сравнению с исходным уровнем до шести месяцев по оценке с помощью второй версии шкалы адаптивного поведения Вайнленда (VABS), шкалы социальной реакции (SRS) и компьютеризированного анализа движения глаз.
|
6 месяцев
|
|
Вторичная конечная точка
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Изменение стереотипного поведения и связанных с ним симптомов РАС по сравнению с исходным уровнем до шести месяцев по оценке с помощью Контрольного списка аберрантного поведения (ABC), Шкалы клинического впечатления от аутизма штата Огайо (OACIS), Шкалы повторяющегося поведения - пересмотренная (RBS-R) и Опросника симптомов аутизма (ASQ)
|
6 месяцев
|
|
Вторичная конечная точка
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Изменение функции желудочно-кишечного тракта по сравнению с исходным уровнем за шесть месяцев по оценке дневника симптомов (частота стула, абдоминальные симптомы и лекарства) и индекса тяжести желудочно-кишечного тракта из шести пунктов (6-GSI).
|
6 месяцев
|
|
Вторичная конечная точка
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем до шести месяцев нагрузки на лиц, обеспечивающих уход, которую испытывают родители детей с эмоциональными и поведенческими расстройствами, согласно оценке с помощью Опросника напряжения лиц, осуществляющих уход (CGSQ).
|
6 месяцев
|
|
Вторичная конечная точка
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Изменение интеллектуальной функции, внимания и памяти по сравнению с исходным уровнем за шесть месяцев по оценке теста Лейтера-Р.
|
6 месяцев
|
|
Вторичная конечная точка
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Изменение биомаркеров окислительного стресса по сравнению с исходным уровнем за шесть месяцев
|
6 месяцев
|
|
Вторичная конечная точка
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Фармакокинетическая оценка EPI-743, включая максимальную концентрацию в плазме (Cmax), площадь под кривой концентрации в плазме (AUC), кажущийся пероральный клиренс, кажущийся объем распределения и время достижения максимальной концентрации.
|
6 месяцев
|
|
Конечная точка безопасности
Временное ограничение: 8 месяцев
|
Изучить безопасность EPI-743 у субъектов с расстройством аутистического спектра путем изучения побочных и серьезных побочных эффектов, связанных с приемом лекарств.
|
8 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
31 октября 2014 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
30 ноября 2015 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
31 января 2016 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
21 августа 2014 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
25 августа 2014 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
27 августа 2014 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
21 января 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
20 января 2022 г.
Последняя проверка
1 января 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- EPI743-14-025
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .