Tutkiva avoin tutkimus EPI-743:sta (Vincerinone TM) lapsilla, joilla on autismikirjon häiriö (Autism)
torstai 20. tammikuuta 2022 päivittänyt: Edison Pharmaceuticals Inc
EPI-743:n (Vincerinone TM) tutkiva avoimen vaiheen 2 tutkimus lapsilla, joilla on autismispektrihäiriö
Tutkijat olettavat, että EPI-743 voi tarjota kliinistä hyötyä lapsille, joilla on autismispektrihäiriö.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
EPI-743:n (Vincerinone TM) tutkiva avoin vaiheen 2 tutkimus lapsilla, joilla on autismispektrihäiriö
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 2
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
3 vuotta - 14 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Autismispektrihäiriön diagnoosi, sellaisena kuin se on määritelty ASD:n DSM-V-kriteereissä ja ASD:n kultainen diagnostinen arviointi, kuten Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS) ja/tai Autism Diagnostic Interview - Revised (ADI-R)
- Mies tai nainen, 3-14-vuotiaat
- Epänormaalit glutationisyklin biomarkkerit (GSH/GSSG plasmassa <8,0)
- Kielen heikkeneminen (CELF-2- tai CELF-4-seulojan määrittelemänä)
- Kyky suorittaa kieliarviointi (joko CELF:llä tai PLS:llä)
- Tutkittavan tai tutkittavan huoltaja pystyy antamaan suostumuksen ja noudattamaan protokollan vaatimuksia
- Koentsyymi Q10:n, E-vitamiinin, lipoiinihapon, foliinihapon, muiden foolihapon muotojen, jotka ylittävät suositeltu päiväannos (RDA) ja idebenonin käytön pidättäytyminen 2 kuukautta ennen EPI-743-hoitoa ja tutkimuksen ajan
- Vakaa lääkitys ja lisäravinteet 2 kuukauden ajan ennen ilmoittautumista ja tutkimuksen kestoa
Poissulkemiskriteerit:
- Allergia EPI-743:lle tai seesamiöljylle
- Allergia E-vitamiinille
- Kliininen verenvuoto tai epänormaali lähtötilanne PT/PTT
- Antikoagulanttien käyttö
- Osallistuminen muihin interventiotutkimuksiin 90 päivän kuluessa hoidosta.
- Antipsykoottisten lääkkeiden käyttö
- Keskivaikeasta vakavaan myönteinen vastaus ABC-ärsytysasteikolla kysymyksissä: Vahingoittaa itseään tarkoituksella, on aggressiivinen muita lapsia tai aikuisia kohtaan (sanallisesti tai fyysisesti), tahallaan satuttaa itseään ja/tai tekee fyysistä väkivaltaa itseään kohtaan
- Vakava vajaatoiminta, joka on määritelty Vineland Adaptive Behavioral Scales -standardin yhdistelmäpisteenä <40
- Potilaat, joilla on geneettinen sairaus, joka aiheuttaa ASD:tä (esim. Rett-oireyhtymä, Downin oireyhtymä, fragile x -oireyhtymä)
- Epänormaalit maksan toimintakokeet kaksinkertaiset normaalin ylärajaan verrattuna tai munuaisten vajaatoiminta, kun kreatiniinitasot ovat kaksinkertaiset normaalin ylärajaan verrattuna
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: EPI-743
15 mg/kg oraaliliuosta kolme kertaa päivässä, enintään 200 mg annosta kohti
|
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ensisijainen tehokkuus
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Muutos pelkistyneen ja hapettuneen glutationin plasmapitoisuuksissa lähtötasosta kuuteen kuukauteen
|
6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Toissijainen päätepiste
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Kielitaidon muutos arvioituna muutoksella lähtötasosta kuuteen kuukauteen kielen perusteiden kliinisen arvioinnin tai esikoulun kieliasteikolla
|
6 kuukautta
|
|
Toissijainen päätepiste
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Muutos perustasosta kuuteen kuukauteen mukautuvassa käyttäytymisessä ja sosiaalisissa taidoissa, jotka on arvioitu Vineland Adaptive Behavior Scale-Second Edition (VABS), Social Responsiveness Scale (SRS) ja tietokoneistettu silmän liikeanalyysi.
|
6 kuukautta
|
|
Toissijainen päätepiste
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Muutos lähtötilanteesta kuuteen kuukauteen stereotyyppisessä käyttäytymisessä ja siihen liittyvissä ASD-oireissa, jotka on arvioitu poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslistalla (ABC), Ohion autismin kliinisen vaikutelman asteikolla (OACIS), toistuvan käyttäytymisen asteikolla - tarkistettu (RBS-R) ja autismioireiden kyselylomakkeella (ASQ)
|
6 kuukautta
|
|
Toissijainen päätepiste
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Ruoansulatuskanavan toiminnan muutos lähtötilanteesta kuuteen kuukauteen oirepäiväkirjan (ulosteiden tiheys, vatsaoireet ja lääkkeet) ja kuuden kohdan GI-vakavuusindeksin (6-GSI) perusteella arvioituna.
|
6 kuukautta
|
|
Toissijainen päätepiste
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Muutos lähtötilanteesta kuuteen kuukauteen emotionaalisista ja käyttäytymishäiriöistä kärsivien lasten vanhempien kokemassa huoltajan rasituksessa Caregiver Strain Questionnaire (CGSQ) -kyselyn perusteella.
|
6 kuukautta
|
|
Toissijainen päätepiste
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Muutos lähtötilanteesta kuuteen kuukauteen älyllisissä toiminnoissa, huomiossa ja muistissa Leiter-R-testillä arvioituna
|
6 kuukautta
|
|
Toissijainen päätepiste
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Muutos lähtötasosta kuuteen kuukauteen oksidatiivisen stressin biomarkkereissa
|
6 kuukautta
|
|
Toissijainen päätepiste
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
EPI-743:n farmakokineettinen arvio, mukaan lukien plasman maksimipitoisuus (Cmax), plasman pitoisuuskäyrän alla oleva pinta-ala (AUC), näennäinen oraalinen puhdistuma, näennäinen jakautumistilavuus ja huippupitoisuuden saavuttamiseen kuluva aika
|
6 kuukautta
|
|
Turvallisuuspäätepiste
Aikaikkuna: 8 kuukautta
|
Tutkia EPI-743:n turvallisuutta potilailla, joilla on autismispektrihäiriö tutkimalla lääkkeisiin liittyviä haittavaikutuksia ja vakavia haittavaikutuksia
|
8 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 31. lokakuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Maanantai 30. marraskuuta 2015
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Sunnuntai 31. tammikuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 21. elokuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 25. elokuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 27. elokuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 21. tammikuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 20. tammikuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. tammikuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- EPI743-14-025
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .