En Exploratory Open Label-studie av EPI-743 (Vincerinone TM) hos barn med autismspektrumstörning (Autism)
20 januari 2022 uppdaterad av: Edison Pharmaceuticals Inc
En explorativ öppen fas 2-studie av EPI-743 (Vincerinone TM) hos barn med autismspektrumstörning
Utredarna antar att EPI-743 kan ge klinisk nytta för barn med autismspektrumstörning.
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
En Exploratory Open Label Fas 2-studie av EPI-743 (Vincerinone TM) hos barn med autismspektrumstörning
Studietyp
Interventionell
Fas
- Fas 2
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
3 år till 14 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Diagnos av autismspektrumstörning enligt definitionen av DSM-V-kriterierna för ASD och en diagnostisk utvärdering av guldstandard för ASD, såsom Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS) och/eller Autism Diagnostic Interview - Revised (ADI-R)
- Man eller kvinna, 3 år till 14 år
- Onormala biomarkörer för glutationcykeln (GSH/GSSG i plasma <8,0)
- Språkstörning (enligt definitionen av CELF-2 eller CELF-4 screener)
- Förmåga att slutföra språkbedömning (med antingen CELF eller PLS)
- Ämnets eller försökspersonens vårdnadshavare kan samtycka och följa protokollkrav
- Avstå från användning av koenzym Q10, vitamin E, liponsyra, folinsyra, andra former av folsyra över rekommenderat dagligt intag (RDA) och idebenon 2 månader före behandling med EPI-743 och under studietiden
- Stabil regim av medicinering och kosttillskott i 2 månader före inskrivning och studiens varaktighet
Exklusions kriterier:
- Allergi mot EPI-743 eller sesamolja
- Allergi mot E-vitamin
- Klinisk historia av blödning eller onormal baslinje PT/PTT
- Användning av antikoagulerande läkemedel
- Deltagande i någon annan interventionsstudie inom 90 dagar efter behandling.
- Användning av antipsykotiska läkemedel
- Måttligt till allvarligt positivt svar på ABC irritabilitetssubskala på frågor: skadar sig själv med flit, är aggressiv mot andra barn eller vuxna (verbalt eller fysiskt), skadar sig själv medvetet och/eller utsätter sig själv för fysiskt våld.
- Allvarlig funktionsnedsättning definieras som en Vineland Adaptive Behavioral Scales sammansatt standardpoäng på <40
- Patienter med genetisk sjukdom som ger upphov till ASD (t. Retts syndrom, Downs syndrom, fragilt x-syndrom)
- Onormala leverfunktionstester två gånger den övre normalgränsen eller njurinsufficiens med kreatininnivåer två gånger den övre normalgränsen
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: EPI-743
15 mg/kg oral lösning tre gånger per dag, max 200 mg per dos
|
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Primär effektivitet
Tidsram: 6 månader
|
Förändring i plasmanivåer av reducerat och oxiderat glutation från baslinjen till sex månader
|
6 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Sekundär slutpunkt
Tidsram: 6 månader
|
Förändring i språkkunskaper som bedöms genom förändring från baslinje till sex månader på Clinical Evaluation of Language Fundamentals eller Preschool Language Scale
|
6 månader
|
|
Sekundär slutpunkt
Tidsram: 6 månader
|
Förändring från baslinjen till sex månader i adaptivt beteende och sociala färdigheter enligt bedömningen av Vineland Adaptive Behavior Scale-Second Edition (VABS), Social Responsiveness Scale (SRS) och datoriserad ögonrörelseanalys
|
6 månader
|
|
Sekundär slutpunkt
Tidsram: 6 månader
|
Förändring från baslinjen till sex månader i stereotypt beteende och associerade ASD-symtom som bedömts av Aberrant Behavior Checklist (ABC), Ohio Autism Clinical Impression Scale (OACIS), Repetitive Behavior Scale - Revised (RBS-R) och Autism symptoms questionnaire (ASQ)
|
6 månader
|
|
Sekundär slutpunkt
Tidsram: 6 månader
|
Förändring från baslinje till sex månader i gastrointestinal funktion som bedöms av Symptom Diary (avföringsfrekvens, abdominala symtom och mediciner) och sex-post GI-svårhetsindex (6-GSI).
|
6 månader
|
|
Sekundär slutpunkt
Tidsram: 6 månader
|
Förändring från baslinje till sex månader i ansträngning av vårdgivare som föräldrar till barn med känslomässiga och beteendestörningar upplevt enligt bedömningen av Caregiver Strain Questionnaire (CGSQ)
|
6 månader
|
|
Sekundär slutpunkt
Tidsram: 6 månader
|
Förändring från baslinje till sex månader i intellektuell funktion, uppmärksamhet och minne, bedömd med Leiter-R-test
|
6 månader
|
|
Sekundär slutpunkt
Tidsram: 6 månader
|
Förändring från baslinje till sex månader i biomarkörer för oxidativ stress
|
6 månader
|
|
Sekundär slutpunkt
Tidsram: 6 månader
|
Farmakokinetisk bedömning av EPI-743 inklusive maximal plasmakoncentration (Cmax), area under plasmakoncentrationskurvan (AUC), skenbart oralt clearance, skenbar distributionsvolym och tid till toppkoncentration
|
6 månader
|
|
Säkerhetsändpunkt
Tidsram: 8 månader
|
Att undersöka säkerheten för EPI-743 hos personer med autismspektrumstörning genom att undersöka läkemedelsrelaterade biverkningar och allvarliga biverkningar
|
8 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
31 oktober 2014
Primärt slutförande (Förväntat)
30 november 2015
Avslutad studie (Förväntat)
31 januari 2016
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
21 augusti 2014
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
25 augusti 2014
Första postat (Uppskatta)
27 augusti 2014
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
21 januari 2022
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
20 januari 2022
Senast verifierad
1 januari 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- EPI743-14-025
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .