Un estudio exploratorio abierto de EPI-743 (Vincerinone TM) en niños con trastorno del espectro autista (Autism)

Criterios de inclusión:

1. Diagnóstico de trastorno del espectro autista según lo definido por los criterios DSM-V para TEA y una evaluación diagnóstica estándar de oro para TEA, como el Programa de observación de diagnóstico de autismo (ADOS) y/o la Entrevista de diagnóstico de autismo - Revisada (ADI-R)
2. Hombre o mujer, de 3 años a 14 años de edad
3. Biomarcadores anormales del ciclo del glutatión (GSH/GSSG en plasma <8,0)
4. Deterioro del lenguaje (según lo definido por el evaluador CELF-2 o CELF-4)
5. Capacidad para completar la evaluación del idioma (usando CELF o PLS)
6. Sujeto o tutor del sujeto capaz de dar su consentimiento y cumplir con los requisitos del protocolo
7. Abstención del uso de coenzima Q10, vitamina E, ácido lipoico, ácido folínico, otras formas de ácido fólico por encima de la cantidad diaria recomendada (RDA) e idebenona 2 meses antes del tratamiento con EPI-743 y durante la duración del estudio
8. Régimen estable de medicación y suplementos durante 2 meses antes de la inscripción y duración del estudio

Criterio de exclusión:

1. Alergia al EPI-743 o al aceite de sésamo
2. Alergia a la vitamina E
3. Historial clínico de sangrado o PT/PTT basal anormal
4. Uso de medicamentos anticoagulantes.
5. Participación en cualquier otro estudio de intervención dentro de los 90 días posteriores al tratamiento.
6. Uso de medicamentos antipsicóticos
7. Respuesta positiva de moderada a severa en la subescala de irritabilidad ABC en las preguntas: Se lastima a sí mismo a propósito, es agresivo con otros niños o adultos (verbal o físicamente), se lastima a sí mismo deliberadamente y/o se hace violencia física a sí mismo
8. Deterioro grave según se define como una puntuación estándar compuesta de Vineland Adaptive Behavioral Scales de <40
9. Pacientes con enfermedades genéticas que dan lugar a TEA (p. síndrome de Rett, síndrome de Down, síndrome de x frágil)
10. Pruebas de función hepática anormales dos veces el límite superior de la normalidad o insuficiencia renal con niveles de creatinina dos veces el límite superior de la normalidad