En utforskende åpen undersøkelse av EPI-743 (Vincerinone TM) hos barn med autismespektrumforstyrrelse (Autism)
20. januar 2022 oppdatert av: Edison Pharmaceuticals Inc
En utforskende åpen fase 2-studie av EPI-743 (Vincerinone TM) hos barn med autismespektrumforstyrrelse
Etterforskerne antar at EPI-743 kan gi klinisk fordel for barn med autismespektrumforstyrrelse.
Studieoversikt
Status
Tilbaketrukket
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
En utforskende åpen etikett fase 2-studie av EPI-743 (Vincerinone TM) hos barn med autismespektrumforstyrrelse
Studietype
Intervensjonell
Fase
- Fase 2
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
3 år til 14 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av autismespektrumforstyrrelse som definert av DSM-V-kriteriene for ASD og en gullstandard diagnostisk evaluering for ASD, slik som Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS) og/eller Autism Diagnostic Interview - Revised (ADI-R)
- Mann eller kvinne, 3 år til 14 år
- Unormale biomarkører for glutationsyklus (GSH/GSSG i plasma <8,0)
- Språkvansker (som definert av CELF-2 eller CELF-4 screener)
- Evne til å fullføre språkvurdering (ved å bruke enten CELF eller PLS)
- Subjektets eller subjektets verge kan samtykke og overholde protokollkrav
- Avstå fra bruk av koenzym Q10, vitamin E, liponsyre, folinsyre, andre former for folsyre over anbefalt daglig dose (RDA), og idebenon 2 måneder før behandling med EPI-743 og under studiens varighet
- Stabilt kur med medisiner og kosttilskudd i 2 måneder før påmelding og varighet av studien
Ekskluderingskriterier:
- Allergi mot EPI-743 eller sesamolje
- Allergi mot vitamin E
- Klinisk historie med blødning eller unormal baseline PT/PTT
- Bruk av antikoagulerende medisiner
- Deltakelse i enhver annen intervensjonsstudie innen 90 dager etter behandling.
- Bruk av antipsykotiske medisiner
- Moderat til alvorlig positiv respons på ABC irritabilitetsunderskala på spørsmål: Skader seg selv med vilje, er aggressiv mot andre barn eller voksne (verbalt eller fysisk), skader seg selv med vilje og/eller utøver fysisk vold mot seg selv
- Alvorlig svekkelse som definert som en Vineland Adaptive Behavioral Scales sammensatt standardscore på <40
- Pasienter med genetisk sykdom som gir opphav til ASD (f. Rett syndrom, Downs syndrom, skjørt x syndrom)
- Unormale leverfunksjonstester to ganger øvre normalgrense eller nyresvikt med kreatininnivåer to ganger øvre normalgrense
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: EPI-743
15 mg/kg mikstur tre ganger daglig, maksimalt 200 mg per dose
|
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Primær effektivitet
Tidsramme: 6 måneder
|
Endring i plasmanivåer av redusert og oksidert glutation fra baseline til seks måneder
|
6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sekundært endepunkt
Tidsramme: 6 måneder
|
Endring i språkferdigheter som vurdert ved endring fra baseline til seks måneder på Clinical Evaluation of Language Fundamentals eller Preschool Language Scale
|
6 måneder
|
|
Sekundært endepunkt
Tidsramme: 6 måneder
|
Endring fra baseline til seks måneder i adaptiv atferd og sosiale ferdigheter som vurdert av Vineland Adaptive Behavior Scale-Second Edition (VABS), Social Responsiveness Scale (SRS) og datastyrt øyebevegelsesanalyse
|
6 måneder
|
|
Sekundært endepunkt
Tidsramme: 6 måneder
|
Endring fra baseline til seks måneder i stereotyp atferd og assosierte ASD-symptomer som vurdert av Aberrant Behavior Checklist (ABC), Ohio Autism Clinical Impression Scale (OACIS), Repetitive Behavior Scale - Revised (RBS-R) og Autism symptoms questionnaire (ASQ)
|
6 måneder
|
|
Sekundært endepunkt
Tidsramme: 6 måneder
|
Endring fra baseline til seks måneder i gastrointestinal funksjon som vurdert av Symptom Diary (avføringsfrekvens, abdominale symptomer og medisiner) og seks-element GI-alvorlighetsindeks (6-GSI).
|
6 måneder
|
|
Sekundært endepunkt
Tidsramme: 6 måneder
|
Endring fra baseline til seks måneder i omsorgspersonbelastning som oppleves av foreldre til barn med emosjonelle og atferdsforstyrrelser, vurdert av Caregiver Strain Questionnaire (CGSQ)
|
6 måneder
|
|
Sekundært endepunkt
Tidsramme: 6 måneder
|
Endring fra baseline til seks måneder i intellektuell funksjon, oppmerksomhet og hukommelse, vurdert ved Leiter-R-test
|
6 måneder
|
|
Sekundært endepunkt
Tidsramme: 6 måneder
|
Endring fra baseline til seks måneder i biomarkører for oksidativt stress
|
6 måneder
|
|
Sekundært endepunkt
Tidsramme: 6 måneder
|
Farmakokinetisk vurdering av EPI-743 inkludert maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax), areal under plasmakonsentrasjonskurve (AUC), tilsynelatende oral clearance, tilsynelatende distribusjonsvolum og tid til toppkonsentrasjon
|
6 måneder
|
|
Sikkerhetsendepunkt
Tidsramme: 8 måneder
|
Å undersøke sikkerheten til EPI-743 hos personer med autismespektrumforstyrrelse ved å undersøke legemiddelrelaterte bivirkninger og alvorlige bivirkninger
|
8 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
31. oktober 2014
Primær fullføring (Forventet)
30. november 2015
Studiet fullført (Forventet)
31. januar 2016
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
21. august 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
25. august 2014
Først lagt ut (Anslag)
27. august 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
21. januar 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
20. januar 2022
Sist bekreftet
1. januar 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- EPI743-14-025
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .