Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Eksploracyjne badanie otwarte EPI-743 (Vincerinone TM) u dzieci z zaburzeniami ze spektrum autyzmu (Autism)

20 stycznia 2022 zaktualizowane przez: Edison Pharmaceuticals Inc

Eksploracyjne otwarte badanie fazy 2 EPI-743 (Vincerinone TM) u dzieci z zaburzeniami ze spektrum autyzmu

Badacze stawiają hipotezę, że EPI-743 może przynieść korzyści kliniczne dzieciom z zaburzeniami ze spektrum autyzmu.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Eksploracyjne otwarte badanie fazy 2 EPI-743 (Vincerinone TM) u dzieci z zaburzeniami ze spektrum autyzmu

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 2

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 14 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Diagnoza zaburzeń ze spektrum autyzmu zgodnie z kryteriami DSM-V dla ASD i złotym standardem oceny diagnostycznej dla ASD, takiej jak Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS) i/lub Autism Diagnostic Interview – Revised (ADI-R)
  2. Mężczyzna lub kobieta, w wieku od 3 do 14 lat
  3. Nieprawidłowe biomarkery cyklu glutationowego (GSH/GSSG w osoczu <8,0)
  4. Upośledzenie językowe (zgodnie z definicją osoby przeprowadzającej badanie przesiewowe CELF-2 lub CELF-4)
  5. Możliwość ukończenia testu biegłości językowej (za pomocą CELF lub PLS)
  6. Podmiot lub opiekun podmiotu zdolny do wyrażenia zgody i przestrzegania wymogów protokołu
  7. Wstrzymanie się od stosowania koenzymu Q10, witaminy E, kwasu liponowego, kwasu folinowego, innych form kwasu foliowego powyżej zalecanego dziennego spożycia (RDA) oraz idebenonu 2 miesiące przed leczeniem EPI-743 i na czas trwania badania
  8. Stabilny schemat przyjmowania leków i suplementów przez 2 miesiące przed włączeniem do badania i czasem trwania badania

Kryteria wyłączenia:

  1. Alergia na EPI-743 lub olej sezamowy
  2. Alergia na witaminę E
  3. Historia kliniczna krwawień lub nieprawidłowy wyjściowy PT/PTT
  4. Stosowanie leków przeciwzakrzepowych
  5. Udział w jakimkolwiek innym badaniu interwencyjnym w ciągu 90 dni od leczenia.
  6. Stosowanie leków przeciwpsychotycznych
  7. Umiarkowana do silnej pozytywna odpowiedź w podskali ABC drażliwości na pytania: celowo się rani, jest agresywna w stosunku do innych dzieci lub dorosłych (werbalnie lub fizycznie), celowo rani siebie i/lub stosuje wobec siebie przemoc fizyczną
  8. Ciężkie upośledzenie zdefiniowane jako złożona standardowa skala Vineland Adaptive Behavioral Scales wynosząca <40
  9. Pacjenci z chorobą genetyczną powodującą ASD (np. zespół Retta, zespół Downa, zespół łamliwego chromosomu X)
  10. Nieprawidłowe wyniki testów czynności wątroby dwukrotnie przekraczające górną granicę normy lub niewydolność nerek ze stężeniem kreatyniny dwukrotnie przekraczającym górną granicę normy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: EPI-743
15 mg/kg roztwór doustny trzy razy dziennie, maksymalnie 200 mg na dawkę
Lek: EPI-743
Inne nazwy:
  • VincerinoneTM

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Podstawowa skuteczność
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Zmiana poziomu zredukowanego i utlenionego glutationu w osoczu od wartości wyjściowej do sześciu miesięcy
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Drugorzędowy punkt końcowy
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Zmiana umiejętności językowych oceniana na podstawie zmiany od wartości początkowej do sześciu miesięcy na Klinicznej Ocenie Podstaw Języka lub Skali Języka Przedszkolnego
6 miesięcy
Drugorzędowy punkt końcowy
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Zmiana od wartości początkowej do sześciu miesięcy w zakresie zachowań adaptacyjnych i umiejętności społecznych, ocenianych za pomocą Vineland Adaptive Behaviour Scale-Second Edition (VABS), Social Responsiveness Scale (SRS) i skomputeryzowanej analizy ruchu gałek ocznych
6 miesięcy
Drugorzędowy punkt końcowy
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej do sześciu miesięcy w stereotypowym zachowaniu i związanych z nim objawach ASD, oceniana za pomocą listy kontrolnej nieprawidłowych zachowań (ABC), The Ohio Autism Clinical Impression Scale (OACIS), Repetitive Behaviour Scale – Revised (RBS-R) i kwestionariusz objawów autyzmu (ASQ)
6 miesięcy
Drugorzędowy punkt końcowy
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Zmiana funkcji przewodu pokarmowego od wartości początkowej do sześciu miesięcy, oceniana na podstawie dzienniczka objawów (częstotliwość wypróżnień, objawy brzuszne i leki) oraz sześciopunktowy wskaźnik ciężkości przewodu pokarmowego (6-GSI).
6 miesięcy
Drugorzędowy punkt końcowy
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Zmiana od wartości początkowej do sześciu miesięcy w obciążeniu opiekuna doświadczanym przez rodziców dzieci z zaburzeniami emocjonalnymi i behawioralnymi, jak oceniono za pomocą kwestionariusza obciążenia opiekuna (CGSQ)
6 miesięcy
Drugorzędowy punkt końcowy
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Zmiana od wartości początkowej do sześciu miesięcy w zakresie funkcji intelektualnych, uwagi i pamięci, oceniana za pomocą testu Leitera-R
6 miesięcy
Drugorzędowy punkt końcowy
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej do sześciu miesięcy w biomarkerach stresu oksydacyjnego
6 miesięcy
Drugorzędowy punkt końcowy
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Ocena farmakokinetyczna EPI-743, w tym maksymalne stężenie w osoczu (Cmax), pole pod krzywą stężenia w osoczu (AUC), pozorny klirens po podaniu doustnym, pozorna objętość dystrybucji i czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia
6 miesięcy
Punkt końcowy bezpieczeństwa
Ramy czasowe: 8 miesięcy
Zbadanie bezpieczeństwa EPI-743 u osób z zaburzeniami ze spektrum autyzmu poprzez zbadanie niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z lekiem
8 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Edison Pharmaceuticals Inc

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

31 października 2014

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

30 listopada 2015

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

31 stycznia 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 sierpnia 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 sierpnia 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

27 sierpnia 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 stycznia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 stycznia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EPI743-14-025

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zaburzenia ze spektrum autyzmu

Badania kliniczne na EPI-743

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Uganda

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj