Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En Exploratory Open Label-undersøgelse af EPI-743 (Vincerinone TM) hos børn med autismespektrumforstyrrelse (Autism)

20. januar 2022 opdateret af: Edison Pharmaceuticals Inc

Et eksplorativt åbent fase 2-studie af EPI-743 (Vincerinone TM) hos børn med autismespektrumforstyrrelse

Efterforskerne antager, at EPI-743 kan give klinisk fordel for børn med autismespektrumforstyrrelse.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

En Exploratory Open Label fase 2-undersøgelse af EPI-743 (Vincerinone TM) hos børn med autismespektrumforstyrrelse

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 2

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 14 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose af Autisme Spektrum Forstyrrelse som defineret af DSM-V kriterierne for ASD og en guldstandard diagnostisk evaluering for ASD, såsom Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS) og/eller Autism Diagnostic Interview - Revised (ADI-R)
  2. Mand eller kvinde, 3 år til 14 år
  3. Unormale biomarkører for glutathioncyklus (GSH/GSSG i plasma <8,0)
  4. Sprogsvækkelse (som defineret af CELF-2- eller CELF-4-screeneren)
  5. Evne til at gennemføre sprogvurdering (ved at bruge enten CELF eller PLS)
  6. Emnet eller forsøgspersonens værge er i stand til at give samtykke og overholde protokolkrav
  7. Undladelse af brug af coenzym Q10, vitamin E, lipoinsyre, folinsyre, andre former for folinsyre over anbefalet daglig dosis (RDA) og idebenon 2 måneder før behandling med EPI-743 og i undersøgelsens varighed
  8. Stabilt regime af medicin og kosttilskud i 2 måneder før tilmelding og varighed af undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  1. Allergi over for EPI-743 eller sesamolie
  2. Allergi over for E-vitamin
  3. Klinisk anamnese med blødning eller unormal baseline PT/PTT
  4. Brug af antikoagulerende medicin
  5. Deltagelse i enhver anden interventionsundersøgelse inden for 90 dage efter behandlingen.
  6. Brug af antipsykotisk medicin
  7. Moderat til svær positiv respons på ABC-irritabilitetsunderskalaen på spørgsmål: Skader sig selv med vilje, er aggressiv over for andre børn eller voksne (verbalt eller fysisk), skader sig selv bevidst og/eller udøver fysisk vold mod sig selv
  8. Alvorlig svækkelse som defineret som en Vineland Adaptive Behavioral Scales sammensat standardscore på <40
  9. Patienter med genetisk sygdom, der giver anledning til ASD (f. Rett syndrom, Downs syndrom, fragilt x syndrom)
  10. Unormale leverfunktionsprøver to gange den øvre grænse for normal eller nyreinsufficiens med kreatininniveauer to gange den øvre grænse for normal

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: EPI-743
15 mg/kg oral opløsning tre gange dagligt, maksimalt 200 mg pr. dosis
Medicin: EPI-743
Andre navne:
  • Vincerinone TM

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Primær effektivitet
Tidsramme: 6 måneder
Ændring i plasmaniveauer af reduceret og oxideret glutathion fra baseline til seks måneder
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sekundært endepunkt
Tidsramme: 6 måneder
Ændring i sprogfærdigheder vurderet ved ændring fra baseline til seks måneder på Clinical Evaluation of Language Fundamentals eller Preschool Language Scale
6 måneder
Sekundært endepunkt
Tidsramme: 6 måneder
Ændring fra baseline til seks måneder i adaptiv adfærd og sociale færdigheder som vurderet af Vineland Adaptive Behavior Scale-Second Edition (VABS), Social Responsiveness Scale (SRS) og computeriseret øjenbevægelsesanalyse
6 måneder
Sekundært endepunkt
Tidsramme: 6 måneder
Ændring fra baseline til seks måneder i stereotyp adfærd og associerede ASD-symptomer som vurderet af Aberrant Behavior Checklist (ABC), Ohio Autism Clinical Impression Scale (OACIS), Repetitive Behavior Scale - Revised (RBS-R) og Autism symptoms questionnaire (ASQ)
6 måneder
Sekundært endepunkt
Tidsramme: 6 måneder
Ændring fra baseline til seks måneder i gastrointestinal funktion som vurderet af Symptom Diary (afføringsfrekvens, abdominale symptomer og medicin) og seks-element GI-sværhedsindeks (6-GSI).
6 måneder
Sekundært endepunkt
Tidsramme: 6 måneder
Ændring fra baseline til seks måneder i omsorgspersoners belastning oplevet af forældre til børn med følelsesmæssige og adfærdsmæssige forstyrrelser som vurderet af Caregiver Strain Questionnaire (CGSQ)
6 måneder
Sekundært endepunkt
Tidsramme: 6 måneder
Ændring fra baseline til seks måneder i intellektuel funktion, opmærksomhed og hukommelse som vurderet ved Leiter-R test
6 måneder
Sekundært endepunkt
Tidsramme: 6 måneder
Ændring fra baseline til seks måneder i biomarkører for oxidativt stress
6 måneder
Sekundært endepunkt
Tidsramme: 6 måneder
Farmakokinetisk vurdering af EPI-743 inklusive maksimal plasmakoncentration (Cmax), areal under plasmakoncentrationskurven (AUC), tilsyneladende oral clearance, tilsyneladende distributionsvolumen og tid til maksimal koncentration
6 måneder
Sikkerhedsendepunkt
Tidsramme: 8 måneder
At undersøge sikkerheden af ​​EPI-743 hos personer med autismespektrumforstyrrelse ved at undersøge lægemiddelrelaterede uønskede og alvorlige bivirkninger
8 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Edison Pharmaceuticals Inc

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. oktober 2014

Primær færdiggørelse (Forventet)

30. november 2015

Studieafslutning (Forventet)

31. januar 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. august 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. august 2014

Først opslået (Skøn)

27. august 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. januar 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. januar 2022

Sidst verificeret

1. januar 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EPI743-14-025

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Autismespektrumforstyrrelse

Kliniske forsøg med EPI-743

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Switzerland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner