非悪性疾患に対する幹細胞移植後の遺伝子改変ドナー T 細胞注入の安全性試験

包含基準:

1. -患者は同種移植の適格基準を満たさなければなりません
2. 適切な従来のドナーの欠如 (10/10 の対立遺伝子が一致する血縁または非血縁のドナー) または非血縁のドナーを特定する時間がない急速に進行する疾患の存在
3. 男性または女性
4. 年齢 55 歳未満かつ 4 か月以上
5. HCTで治療可能と考えられる非悪性疾患の診断。

6. HLA タイピングは、HLA-A、-B、Cw、DRBl、および DQB1 遺伝子座について高解像度 (対立遺伝子レベル) で実行されます。

   私。 5/10 以上の一致が必要です。 ii. ドナーとレシピエントは、高解像度タイピングによって決定されるように、以下のそれぞれの少なくとも1つの対立遺伝子で同一でなければなりません

7. 生殖能力がある場合、患者は、登録および治療の最初の年に妊娠を防ぐために避妊または禁欲を使用することに同意する必要があります。
8. 患者（18歳以上の場合）または親/保護者（18歳未満の場合）が署名したインフォームドコンセント。

9. ファンコニ貧血患者のみ

   1. ファンコニ貧血および骨髄不全の患者で、次の 3 つの血統のうち 2 つが関与している：顆粒球数 <0.5 x 109/L、血小板数 <20 x 109/L、またはヘモグロビン <8 g/dL。
   2. 骨髄不全のために赤血球または血小板の輸血を必要とするファンコニ貧血の患者
   3. 単一の造血系統を含む生命を脅かす骨髄不全を有するファンコニ貧血患者。

除外基準:

1. 重度の臓器障害
2. 妊娠中または授乳中
3. HIV感染の証拠
4. ウシ製品アレルギー
5. 活動性の感染症患者
6. AML/MDS を伴うファンコニ貧血の患者。