Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheidsstudie van gen-gemodificeerde donor-T-celinfusie na stamceltransplantatie voor niet-kwaadaardige ziekten

22 september 2023 bijgewerkt door: Bellicum Pharmaceuticals

Een studie ter evaluatie van BPX-501 T-cellen en AP1903 voor de preventie van graft-versus-host-ziekte (GVHD) na haplo-identieke, verwante, T-cel-verarmde hematopoëtische celtransplantatie voor niet-kwaadaardige ziekten

Het doel van deze studie is het bepalen van een veilige dosis BPX-501-gen-gemodificeerde T-cellen die na een haplo-identieke stamceltransplantatie worden toegediend om implantatie te vergemakkelijken en de veiligheid van Rimiducid (AP1903) op dag 7 om GVHD te voorkomen.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een eenarmige dosisbepalingsstudie die de veiligheid en werkzaamheid evalueert van een BPX 501-infusie (T-cellen genetisch gemodificeerd met het induceerbare Caspase 9-zelfmoordgen) van 3x10E6 tot 1X10E7-cellen/kg gevolgd door een Rimiducid-infusie op dag 7 na een gedeeltelijk niet-overeenkomende , gerelateerde, T-cel-verarmde hematopoëtische celtransplantatie (HCT) bij patiënten met niet-kwaadaardige ziekten. Het doel van deze klinische studie is het bepalen van de dosis BPX 501 T-celinfusie met daaropvolgende geplande infusie van Rimiducid die implantatie kan vergemakkelijken en het optreden van GVHD kan voorkomen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

1

Fase

  • Fase 1

Uitgebreide toegang

Niet meer beschikbaar buiten de klinische proef. Zie uitgebreid toegangsrecord.

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer ResearchCenter

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 maanden tot 55 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. De patiënt moet voldoen aan de criteria om in aanmerking te komen voor allogene transplantatie
  2. Gebrek aan geschikte conventionele donor (10/10 allel gematchte verwante of niet-verwante donor) of aanwezigheid van snel voortschrijdende ziekte waardoor er geen tijd is om een ​​niet-verwante donor te identificeren
  3. Mannetjes of vrouwtjes
  4. Leeftijd < 55 jaar en > 4 maanden
  5. Diagnose van een niet-kwaadaardige aandoening die als behandelbaar wordt beschouwd met HCT.

  6. HLA-typering wordt uitgevoerd met hoge resolutie (allelniveau) voor de HLA-A-, -B-, Cw-, DRBl- en DQB1-loci.

    i. Een minimale overeenkomst van 5/10 is vereist. ii. De donor en ontvanger moeten identiek zijn, zoals bepaald door typering met hoge resolutie, in ten minste één allel van elk van de volgende

  7. Als de patiënt in staat is tot voortplanting, moet hij ermee instemmen anticonceptie of onthouding te gebruiken om zwangerschap te voorkomen tijdens het eerste jaar van inschrijving en behandeling.
  8. Geïnformeerde toestemming ondertekend door patiënt (indien ≥18 jaar oud) of ouder/voogd (indien <18 jaar oud).

  9. ALLEEN patiënten met Fanconi-anemie i) Patiënten moeten aan een van de volgende criteria voldoen om in aanmerking te komen voor dit onderzoek:

    1. Elke patiënt met Fanconi-anemie en beenmergfalen waarbij 2 van de volgende 3 lijnen betrokken zijn: granulocytenaantal <0,5 x 109/l, bloedplaatjesaantal <20 x 109/l of hemoglobine <8 g/dl.
    2. Elke patiënt met Fanconi-anemie die transfusies van rode bloedcellen of bloedplaatjes nodig heeft vanwege mergfalen
    3. Elke patiënt met Fanconi-anemie die een levensbedreigend beenmergfalen heeft waarbij een enkele hematopoëtische lijn betrokken is.

Uitsluitingscriteria:

  1. Ernstige orgaandisfunctie
  2. Zwanger of borstvoeding
  3. Bewijs van HIV-infectie
  4. Allergie voor runderproducten
  5. Patiënten met een actieve infectieziekte
  6. Patiënten met Fanconi-anemie met AML/MDS.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: BPX-501 en Rimiducid
Eenmalige toediening van BPX-501 T-cellen na gedeeltelijk niet-overeenkomende, gerelateerde T-cel-verarmde HCT gevolgd door Rimiducid-infusie op dag 7
Biologisch: BPX-501 en Rimiducid
Eenmalige toediening van BPX-501 T-cellen na gedeeltelijk niet-overeenkomende, gerelateerde T-cel-verarmde HCT gevolgd door Rimiducid-infusie op dag 7

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bijwerkingen
Tijdsspanne: 24 maanden

Om de veiligheid (zoals gedefinieerd door niet-responsieve graad III-IV GVHD op rimiducide) van HCT met HLA-haploidentieke CD34+ geselecteerde perifere bloedstamceltransplantaten (PBSC) en BPX 501 T-cellen te bepalen, gevolgd door een geplande rimiducide-infusie op dag 7.

deze uitkomstmaat wordt gerapporteerd als het aantal patiënten dat een bijwerking van graad III-IV GVHD ondervond die niet niet reageerde op toediening van rimiducide (veiligheidsschakelaar).
24 maanden
Engraftatie
Tijdsspanne: Dag 28

Bepaal de engraftmentsnelheid (gedefinieerd als> 50% donor-CD3-chimerisme) op dag 28 na HCT met HLA-haploidentieke CD34+ geselecteerde PBSC-transplantaten per dosiscohort van BPX 501 T-cellen, gevolgd door Rimiducid-infusie op dag 7.

OPMERKING: er was slechts één patiënt geïncludeerd die de dosis BPX-501 van 5x 10^6cell/kg ontving
Dag 28

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
GvHD
Tijdsspanne: Maand 24
Om de incidentie en ernst van acute en chronische GVHD te bepalen
Maand 24
Immuun reconstitutie
Tijdsspanne: Maand 24
Meet de immuunreconstitutie
Maand 24
Rimiducid-activiteit
Tijdsspanne: Maand 24
Tijd tot herstel van acute en chronische GvHD na toediening van Rimiducid
Maand 24
Infectiepercentages
Tijdsspanne: Dag 200
Bepaal het risico op ernstige infecties
Dag 200
Afwijzing van transplantaat
Tijdsspanne: Maand 24
Incidentie van transplantaatafstoting
Maand 24
Hoogwaardige toxiciteit
Tijdsspanne: Maand 24
Tarief van hoogwaardige toxiciteit
Maand 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Bellicum Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Bellicum Pharmaceuticals Senior Director, Clinical Development

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 februari 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 september 2015

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 augustus 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 september 2014

Eerst geplaatst (Geschat)

4 september 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 september 2023

Laatst geverifieerd

1 september 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BP-003

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op BPX-501 en Rimiducid

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Singapore

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren