Sikkerhedsundersøgelse af genmodificeret donor T-celle-infusion efter stamcelletransplantation for ikke-maligne sygdomme

Inklusionskriterier:

1. Patienten skal opfylde kriterierne for allogen transplantation
2. Mangel på passende konventionel donor (10/10 allel matchet relateret eller ikke-beslægtet donor) eller tilstedeværelse af hurtigt fremadskridende sygdom, der ikke giver tid til at identificere en ikke-beslægtet donor
3. Hanner eller hunner
4. Alder < 55 år og > 4 måneder
5. Diagnose af en ikke-malign lidelse, der anses for at kunne behandles af HCT.

6. HLA-typning vil blive udført ved høj opløsning (allelniveau) for HLA-A, -B, Cw, DRBl og DQB1 loci.

   jeg. Et minimum match på 5/10 er påkrævet. ii. Donoren og modtageren skal være identiske, som bestemt ved højopløsningstypning, i mindst én allel af hver af følgende

7. Hvis patienten er i stand til at formere sig, skal patienten acceptere at bruge prævention eller afholdenhed for at forhindre graviditet i det første år af indskrivning og behandling.
8. Informeret samtykke underskrevet af patient (hvis ≥18 år) eller forælder/værge (hvis <18 år).

9. KUN Fanconi anæmi patienter i) Patienter skal opfylde et af følgende kriterier for at være berettiget til denne undersøgelse:

   1. Enhver patient med Fanconi-anæmi og knoglemarvssvigt, der involverer 2 af følgende 3 linjer: granulocyttal <0,5 x 109/L, blodpladetal <20 x 109/L eller hæmoglobin <8 g/dL.
   2. Enhver patient med Fanconi-anæmi, som kræver transfusion af røde blodlegemer eller blodplader på grund af marvsvigt
   3. Enhver patient med Fanconi-anæmi, som har en livstruende knoglemarvssvigt, der involverer en enkelt hæmatopoietisk afstamning.

Ekskluderingskriterier:

1. Alvorlig organdysfunktion
2. Gravid eller ammende
3. Bevis på HIV-infektion
4. Bovin produktallergi
5. Patienter med en aktiv infektionssygdom
6. Patienter med Fanconi anæmi med AML/MDS.