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Sicherheitsstudie zur Infusion von genmodifizierten Spender-T-Zellen nach Stammzelltransplantation bei nicht bösartigen Erkrankungen

22. September 2023 aktualisiert von: Bellicum Pharmaceuticals

Eine Studie zur Bewertung von BPX-501-T-Zellen und AP1903 zur Prävention der Graft-versus-Host-Krankheit (GVHD) nach haploidentischer, verwandter, T-Zell-depletierter hämatopoetischer Zelltransplantation bei nicht bösartigen Erkrankungen

Der Zweck dieser Studie ist die Bestimmung einer sicheren Dosis von BPX-501-genmodifizierten T-Zellen, die nach einer haploidentischen Stammzelltransplantation infundiert werden, um die Transplantation zu erleichtern, und die Sicherheit von Rimiducid (AP1903) am Tag 7 zur Verhinderung von GVHD.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine einarmige Dosisfindungsstudie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer BPX 501-Infusion (mit dem induzierbaren Caspase-9-Suizidgen genetisch modifizierte T-Zellen) von 3 x 10E6 bis 1 x 10E7-Zellen/kg, gefolgt von einer Rimiducid-Infusion am 7. Tag nach einer teilweisen Fehlpaarung , verwandte, T-Zell-depletierte hämatopoetische Zelltransplantation (HCT) bei Patienten mit nicht-malignen Erkrankungen. Der Zweck dieser klinischen Studie besteht darin, die Dosis der BPX 501-T-Zell-Infusion mit anschließender geplanter Infusion von Rimiducid zu bestimmen, die das Anwachsen erleichtern und das Auftreten von GVHD verhindern kann.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

1

Phase

  • Phase 1

Erweiterter Zugriff

Nicht länger verfügbar außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer ResearchCenter

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Monate bis 55 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Patient muss die Eignungskriterien für eine allogene Transplantation erfüllen
  2. Fehlen eines geeigneten konventionellen Spenders (10/10-Allel-übereinstimmender verwandter oder nicht verwandter Spender) oder Vorhandensein einer schnell fortschreitenden Krankheit, die keine Zeit lässt, einen nicht verwandten Spender zu identifizieren
  3. Männchen oder Weibchen
  4. Alter < 55 Jahre und > 4 Monate
  5. Diagnose einer nichtmalignen Erkrankung, die als durch HCT behandelbar angesehen wird.

  6. Die HLA-Typisierung wird mit hoher Auflösung (Allelebene) für die Loci HLA-A, -B, Cw, DRB1 und DQB1 durchgeführt.

    ich. Eine Mindestübereinstimmung von 5/10 ist erforderlich. ii. Spender und Empfänger müssen gemäß Bestimmung durch hochauflösende Typisierung in mindestens einem Allel von jedem der folgenden identisch sein

  7. Wenn die Patientin reproduktionsfähig ist, muss sie zustimmen, während des ersten Jahres der Registrierung und Behandlung Verhütungsmittel oder Abstinenz zu verwenden, um eine Schwangerschaft zu verhindern.
  8. Einverständniserklärung, unterzeichnet vom Patienten (bei ≥ 18 Jahren) oder Eltern/Erziehungsberechtigten (bei < 18 Jahren).

  9. NUR Patienten mit Fanconi-Anämie i) Patienten müssen eines der folgenden Kriterien erfüllen, um für diese Studie in Frage zu kommen:

    1. Jeder Patient mit Fanconi-Anämie und Knochenmarkversagen, der 2 der folgenden 3 Abstammungslinien betrifft: Granulozytenzahl < 0,5 x 109/l, Thrombozytenzahl < 20 x 109/l oder Hämoglobin < 8 g/dl.
    2. Jeder Patient mit Fanconi-Anämie, der aufgrund von Knochenmarksversagen Transfusionen von roten Blutkörperchen oder Blutplättchen benötigt
    3. Jeder Patient mit Fanconi-Anämie, der an lebensbedrohlichem Knochenmarkversagen leidet, das eine einzelne hämatopoetische Linie betrifft.

Ausschlusskriterien:

  1. Schwerwiegende Organfunktionsstörung
  2. Schwanger oder stillend
  3. Nachweis einer HIV-Infektion
  4. Rinderproduktallergie
  5. Patienten mit einer aktiven Infektionskrankheit
  6. Patienten mit Fanconi-Anämie mit AML/MDS.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: BPX-501 und Rimiducid
Einmalige Verabreichung von BPX-501-T-Zellen nach teilweise fehlgepaarter, verwandter T-Zell-verarmter HCT, gefolgt von einer Rimiducid-Infusion an Tag 7
Biologisch: BPX-501 und Rimiducid
Einmalige Verabreichung von BPX-501-T-Zellen nach teilweise fehlgepaarter, verwandter T-Zell-verarmter HCT, gefolgt von einer Rimiducid-Infusion an Tag 7

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Nebenwirkungen
Zeitfenster: 24 Monate

Zur Bestimmung der Sicherheit (definiert durch nicht auf Rimiducid reagierende GVHD Grad III–IV) von HCT mit HLA-haploidentischen CD34+ ausgewählten peripheren Blutstammzelltransplantaten (PBSC) und BPX 501 T-Zellen, gefolgt von einer geplanten Rimiducid-Infusion am 7. Tag.

Dieses Ergebnismaß wird als Anzahl der Patienten angegeben, bei denen die UE einer GVHD Grad III–IV auftrat, die nicht auf die Verabreichung von Rimiducid (Sicherheitsschalter) ansprach.
24 Monate
Einpflanzung
Zeitfenster: Tag 28

Bestimmen Sie die Transplantationsrate (definiert als >50 % Spender-CD3-Chimärismus) am Tag 28 nach HCT mit HLA-haploidentischen CD34+ ausgewählten PBSC-Transplantaten pro Dosiskohorte von BPX 501 T-Zellen, gefolgt von Rimiducid-Infusion am Tag 7.

HINWEIS: Es wurde nur ein Patient aufgenommen, der die Dosis von 5x 10^6 Zellen/kg BPX-501 erhielt
Tag 28

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
GvHD
Zeitfenster: Monat 24
Zur Bestimmung der Inzidenz und Schwere von akuter und chronischer GVHD
Monat 24
Immunrekonstitution
Zeitfenster: Monat 24
Messen Sie die Immunrekonstitution
Monat 24
Rimiduzide Aktivität
Zeitfenster: Monat 24
Zeit bis zum Abklingen der akuten und chronischen GvHD nach Verabreichung von Rimiducid
Monat 24
Infektionsraten
Zeitfenster: Tag 200
Bestimmen Sie das Risiko schwerer Infektionen
Tag 200
Transplantatabstoßung
Zeitfenster: Monat 24
Häufigkeit von Transplantatabstoßungen
Monat 24
Hochgradige Toxizität
Zeitfenster: Monat 24
Rate hochgradiger Toxizität
Monat 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Bellicum Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Bellicum Pharmaceuticals Senior Director, Clinical Development

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Februar 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. September 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. August 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. September 2014

Zuerst gepostet (Geschätzt)

4. September 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. September 2023

Zuletzt verifiziert

1. September 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BP-003

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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