Estudo de segurança da infusão de células T de doadores modificados por gene após transplante de células-tronco para doenças não malignas

Critério de inclusão:

1. O paciente deve atender aos critérios de elegibilidade para transplante alogênico
2. Falta de doador convencional adequado (10/10 alelo compatível com doador relacionado ou não aparentado) ou presença de doença rapidamente progressiva que não permite tempo para identificar um doador não aparentado
3. machos ou fêmeas
4. Idade < 55 anos e > 4 meses
5. Diagnóstico de uma doença não maligna considerada tratável por HCT.

6. A tipagem de HLA será realizada em alta resolução (nível de alelo) para os loci HLA-A, -B, Cw, DRBl e DQB1.

   eu. É necessária uma correspondência mínima de 5/10. ii. O doador e o receptor devem ser idênticos, conforme determinado pela tipagem de alta resolução, em pelo menos um alelo de cada um dos seguintes

7. Se capaz de reprodução, o paciente deve concordar em usar contracepção ou abstinência para evitar a gravidez durante o primeiro ano de inscrição e tratamento.
8. Consentimento informado assinado pelo paciente (se ≥18 anos) ou pai/responsável (se <18 anos).

9. APENAS pacientes com anemia de Fanconi i) Os pacientes devem atender a um dos seguintes critérios para serem elegíveis para este estudo:

   1. Qualquer paciente com anemia de Fanconi e insuficiência da medula óssea envolvendo 2 das 3 linhagens a seguir: contagem de granulócitos <0,5 x 109/L, contagem de plaquetas <20 x 109/L ou hemoglobina <8 g/dL.
   2. Qualquer paciente com anemia de Fanconi que necessite de transfusão de glóbulos vermelhos ou plaquetas devido a insuficiência medular
   3. Qualquer paciente com anemia de Fanconi que tenha uma insuficiência da medula óssea com risco de vida envolvendo uma única linhagem hematopoiética.

Critério de exclusão:

1. Disfunção orgânica grave
2. Grávida ou amamentando
3. Evidência de infecção pelo HIV
4. Alergia a produtos bovinos
5. Pacientes com doença infecciosa ativa
6. Pacientes com anemia de Fanconi com LMA/SMD.