Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Geenimuunneltujen luovuttajien T-soluinfuusion turvallisuustutkimus kantasolusiirron jälkeen ei-pahanlaatuisten sairauksien varalta

perjantai 22. syyskuuta 2023 päivittänyt: Bellicum Pharmaceuticals

Tutkimus, jossa arvioitiin BPX-501 T-soluja ja AP1903:a siirrännäis-isäntätaudin (GVHD) ehkäisyyn haploidenttisen, siihen liittyvän, T-soluista tyhjennetyn hematopoieettisen solunsiirron jälkeen ei-pahanlaatuisten sairauksien varalta

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää turvallinen annos BPX-501-geenimodifioituja T-soluja, jotka on infusoitu haplo-identtisten kantasolujen siirron jälkeen helpottamaan istutusta ja Rimiducidin (AP1903) turvallisuutta päivänä 7 GVHD:n estämiseksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on yhden haaran annoksen löydöstutkimus, jossa arvioidaan BPX 501 -infuusion (T-solut, jotka on muunnettu geneettisesti indusoitavalla Caspase 9 -itsemurhageenillä) turvallisuutta ja tehoa 3x10E6 - 1X10E7 solua/kg, jota seuraa Rimiducid-infuusio 7. päivänä osittaisen yhteensopimattomuuden jälkeen. , liittyvä, T-soluista poistettu hematopoieettinen solusiirto (HCT) potilailla, joilla on ei-pahanlaatuisia sairauksia. Tämän kliinisen tutkimuksen tarkoituksena on määrittää BPX 501 T-soluinfuusion annos ja sitä seuraava suunniteltu Rimiducid-infuusio, joka voi helpottaa istutusta ja estää GVHD:n esiintymistä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

1

Vaihe

  • Vaihe 1

Laajennettu käyttöoikeus

Ei ole enää käytettävissä kliinisen tutkimuksen ulkopuolella. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer ResearchCenter

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 kuukautta - 55 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Potilaan on täytettävä kelpoisuusvaatimukset allogeeniseen siirtoon
  2. Sopivan tavanomaisen luovuttajan puute (10/10 alleelia vastaava sukulainen tai ei-sukulainen luovuttaja) tai nopeasti etenevän taudin esiintyminen, mikä ei anna aikaa tunnistaa läheistä luovuttajaa
  3. Miehet tai naaraat
  4. Ikä < 55 vuotta ja > 4 kuukautta
  5. Ei-pahanlaatuisen sairauden diagnoosi, jota pidetään HCT:llä hoidettavissa.

  6. HLA-tyypitys suoritetaan korkealla resoluutiolla (alleelitasolla) HLA-A-, -B-, Cw-, DRBl- ja DQB1-lokuksille.

    i. Vähintään 5/10 vaaditaan. ii. Luovuttajan ja vastaanottajan on oltava identtisiä, korkearesoluutioisella tyypityksellä määritettynä, vähintään yhdessä alleelissa kustakin seuraavista

  7. Jos potilas kykenee lisääntymään, hänen on suostuttava käyttämään ehkäisyä tai pidättäytymistä raskauden estämiseksi ensimmäisen vuoden aikana rekisteröinti- ja hoitovuonna.
  8. Potilaan (jos ≥18-vuotias) tai vanhemman/huoltajan (jos alle 18-vuotias) allekirjoittama tietoinen suostumus.

  9. VAIN Fanconi-anemiapotilaat i) Potilaiden on täytettävä jokin seuraavista kriteereistä voidakseen osallistua tähän tutkimukseen:

    1. Jokainen potilas, jolla on Fanconi-anemia ja luuytimen vajaatoiminta, johon liittyy 2 seuraavista kolmesta sukulinjasta: granulosyyttien määrä <0,5 x 109/l, verihiutaleiden määrä <20 x 109/l tai hemoglobiini <8 g/dl.
    2. Jokainen Fanconi-anemiaa sairastava potilas, joka tarvitsee punasolujen tai verihiutaleiden siirtoa luuytimen vajaatoiminnan vuoksi
    3. Jokainen Fanconi-anemiaa sairastava potilas, jolla on henkeä uhkaava luuytimen vajaatoiminta, johon liittyy yksittäinen hematopoieettinen linja.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Vakava elinten toimintahäiriö
  2. Raskaana oleva tai imettävä
  3. Todisteet HIV-infektiosta
  4. Nautatuoteallergia
  5. Potilaat, joilla on aktiivinen tartuntatauti
  6. Potilaat, joilla on Fanconi-anemia ja AML/MDS.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: BPX-501 ja Rimiducid
BPX-501-T-solujen kerta-annos osittain yhteensopimattoman, sukua T-soluista tyhjennetyn HCT:n jälkeen, mitä seuraa Rimiducid-infuusio päivänä 7
Biologinen: BPX-501 ja Rimiducid
BPX-501-T-solujen kerta-annos osittain yhteensopimattoman, sukua T-soluista tyhjennetyn HCT:n jälkeen, mitä seuraa Rimiducid-infuusio päivänä 7

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: 24 kuukautta

HCT:n turvallisuuden määrittämiseksi (määritelty aste III-IV GVHD:llä rimidusidille) HLA-haploidenttisten CD34+ -valittujen perifeerisen veren kantasolusiirteiden (PBSC) ja BPX 501 T-solujen kanssa, mitä seuraa suunniteltu rimidusidi-infuusio 7. päivänä.

tämä tulosmitta ilmoitetaan potilaiden lukumääränä, joilla oli asteen III-IV GVHD:n haittavaikutus, joka ei reagoinut rimidusidin (turvakytkin) antoon.
24 kuukautta
Siirtyminen
Aikaikkuna: Päivä 28

Määritä kiinnittymisnopeus (määritelty > 50 % luovuttajan CD3-kimerismiksi) päivänä 28 HCT:n jälkeen HLA-haploidenttisten CD34+-valittujen PBSC-siirteiden kanssa BPX 501 T-solujen annoskohorttia kohden, mitä seuraa Rimiducid-infuusio päivänä 7.

HUOMAUTUS: vain yksi potilas otettiin mukaan, joka sai annoksen 5 x 10^6 solua/kg BPX-501:tä
Päivä 28

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
GvHD
Aikaikkuna: Kuukausi 24
Akuutin ja kroonisen GVHD:n esiintyvyyden ja vakavuuden määrittäminen
Kuukausi 24
Immuunijärjestelmän uudelleenmuodostaminen
Aikaikkuna: Kuukausi 24
Mittaa immuunijärjestelmän palautuminen
Kuukausi 24
Rimiducid-toiminta
Aikaikkuna: Kuukausi 24
Aika akuutin ja kroonisen GvHD:n häviämiseen Rimiducidin annon jälkeen
Kuukausi 24
Tartuntatasot
Aikaikkuna: Päivä 200
Määritä vakavien infektioiden riski
Päivä 200
Siirteen hylkääminen
Aikaikkuna: Kuukausi 24
Siirteen hylkimisreaktion ilmaantuvuus
Kuukausi 24
Korkea-asteinen myrkyllisyys
Aikaikkuna: Kuukausi 24
Korkea-asteinen myrkyllisyysaste
Kuukausi 24

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Bellicum Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Bellicum Pharmaceuticals Senior Director, Clinical Development

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 1. helmikuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. syyskuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. tammikuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 28. elokuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 2. syyskuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Torstai 4. syyskuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 25. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 22. syyskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. syyskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BP-003

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa