Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa infuzji limfocytów T dawcy zmodyfikowanego genetycznie po przeszczepie komórek macierzystych w przypadku chorób niezłośliwych

22 września 2023 zaktualizowane przez: Bellicum Pharmaceuticals

Badanie oceniające limfocyty T BPX-501 i AP1903 w zapobieganiu chorobie przeszczep przeciw gospodarzowi (GVHD) po haploidenticznym, pokrewnym przeszczepie komórek krwiotwórczych zubożonych w limfocyty T w przypadku chorób niezłośliwych

Celem tego badania jest określenie bezpiecznej dawki komórek T zmodyfikowanych genem BPX-501 podawanych we wlewie po haplo-identycznym przeszczepie komórek macierzystych w celu ułatwienia wszczepienia i bezpieczeństwa Rimiducid (AP1903) w dniu 7, aby zapobiec GVHD.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to jednoramienne badanie mające na celu ustalenie dawki, oceniające bezpieczeństwo i skuteczność infuzji BPX 501 (limfocyty T genetycznie zmodyfikowane indukowalnym genem samobójczym kaspazy 9) w ilości 3x10E6 do 1X10E7 komórek/kg, a następnie infuzja Rimiducidu w dniu 7 po częściowym niedopasowaniu , powiązany, przeszczep komórek krwiotwórczych zubożonych w limfocyty T (HCT) u pacjentów z chorobami niezłośliwymi. Celem tego badania klinicznego jest określenie dawki wlewu limfocytów T BPX 501 z planowanym następnie wlewem Rimiducidu, który może ułatwić wszczepienie i zapobiec wystąpieniu GVHD.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

1

Faza

  • Faza 1

Rozszerzony dostęp

Nie dostępny poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer ResearchCenter

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 miesiące do 55 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjent musi spełniać kryteria kwalifikacji do przeszczepu allogenicznego
  2. Brak odpowiedniego dawcy konwencjonalnego (dawca spokrewniony lub niespokrewniony z dopasowanym allelem 10/10) lub obecność szybko postępującej choroby uniemożliwia identyfikację dawcy niespokrewnionego
  3. Mężczyźni lub kobiety
  4. Wiek < 55 lat i > 4 miesiące
  5. Rozpoznanie niezłośliwego zaburzenia uznawanego za możliwe do leczenia przez HCT.

  6. Typowanie HLA zostanie przeprowadzone w wysokiej rozdzielczości (na poziomie alleli) dla loci HLA-A, -B, Cw, DRBl i DQB1.

    I. Wymagane jest minimalne dopasowanie 5/10. II. Dawca i biorca muszą być identyczni, co określono za pomocą pisania z dużą rozdzielczością, w co najmniej jednym allelu każdego z następujących

  7. Jeśli pacjentka jest zdolna do rozrodu, musi wyrazić zgodę na stosowanie antykoncepcji lub abstynencję w celu zapobieżenia ciąży w pierwszym roku rejestracji i leczenia.
  8. Świadoma zgoda podpisana przez pacjenta (jeśli ≥18 lat) lub rodzica/opiekuna (jeśli <18 lat).

  9. WYŁĄCZNIE pacjenci z niedokrwistością Fanconiego i) Pacjenci muszą spełniać jedno z poniższych kryteriów, aby kwalifikować się do tego badania:

    1. Każdy pacjent z niedokrwistością Fanconiego i niewydolnością szpiku kostnego obejmującą 2 z następujących 3 linii: liczba granulocytów <0,5 x 109/l, liczba płytek krwi <20 x 109/l lub hemoglobina <8 g/dl.
    2. Każdy pacjent z niedokrwistością Fanconiego, który wymaga transfuzji krwinek czerwonych lub płytek krwi z powodu niewydolności szpiku
    3. Każdy pacjent z niedokrwistością Fanconiego, u którego występuje zagrażająca życiu niewydolność szpiku kostnego obejmująca pojedynczą linię krwiotwórczą.

Kryteria wyłączenia:

  1. Poważna dysfunkcja narządów
  2. Ciąża lub karmienie piersią
  3. Dowody zakażenia wirusem HIV
  4. Alergia na produkty pochodzenia bydlęcego
  5. Pacjenci z czynną chorobą zakaźną
  6. Pacjenci z niedokrwistością Fanconiego z AML/MDS.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: BPX-501 i Rimiducid
Pojedyncze podanie limfocytów T BPX-501 po częściowo niedopasowanym, spokrewnionym HCT zubożonym w limfocyty T, a następnie infuzja Rimiducidu w dniu 7
Biologiczny: BPX-501 i Rimiducid
Pojedyncze podanie limfocytów T BPX-501 po częściowo niedopasowanym, spokrewnionym HCT zubożonym w limfocyty T, a następnie infuzja Rimiducidu w dniu 7

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 24 miesiące

W celu określenia bezpieczeństwa (w rozumieniu definicji GVHD stopnia III-IV niereagującego na rimiducyd) HCT z przeszczepami wybranych komórek macierzystych krwi obwodowej (PBSC) i limfocytami T BPX 501 z haploidentycznymi pod względem HLA CD34+ i limfocytami T BPX 501, po których następuje zaplanowana infuzja rimiducydu w dniu 7.

tę miarę wyniku podaje się jako liczbę pacjentów, u których wystąpiło zdarzenie niepożądane w postaci GVHD stopnia III–IV, które nie reagowało na podanie rimiducydu (przełącznik bezpieczeństwa).
24 miesiące
Wszczepienie
Ramy czasowe: Dzień 28

Określić współczynnik wszczepienia (określany jako >50% chimeryzmu CD3 dawcy) w 28 dniu po HCT z haploidentycznymi przeszczepami PBSC wybranymi pod względem HLA CD34+ na kohortę dawek komórek T BPX 501, a następnie wlewu Rimiducidu w dniu 7.

UWAGA: do badania włączono tylko jednego pacjenta, który otrzymał dawkę 5x10^6 komórek/kg dawki BPX-501
Dzień 28

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
GvHD
Ramy czasowe: Miesiąc 24
Aby określić częstość występowania i nasilenie ostrej i przewlekłej GVHD
Miesiąc 24
Rekonstytucja odporności
Ramy czasowe: Miesiąc 24
Zmierz rekonstytucję immunologiczną
Miesiąc 24
Aktywność Rimiducida
Ramy czasowe: Miesiąc 24
Czas do ustąpienia ostrej i przewlekłej GvHD po podaniu Rimiducidu
Miesiąc 24
Wskaźniki infekcji
Ramy czasowe: Dzień 200
Określ ryzyko ciężkich infekcji
Dzień 200
Odrzucenie przeszczepu
Ramy czasowe: Miesiąc 24
Częstość odrzucenia przeszczepu
Miesiąc 24
Wysoka toksyczność
Ramy czasowe: Miesiąc 24
Stopień toksyczności wysokiego stopnia
Miesiąc 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Bellicum Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Bellicum Pharmaceuticals Senior Director, Clinical Development

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 lutego 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 września 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 sierpnia 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 września 2014

Pierwszy wysłany (Szacowany)

4 września 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 września 2023

Ostatnia weryfikacja

1 września 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BP-003

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj