Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhetsstudie av genmodifierad donator T-cellinfusion efter stamcellstransplantation för icke-maligna sjukdomar

22 september 2023 uppdaterad av: Bellicum Pharmaceuticals

En studie som utvärderar BPX-501 T-celler och AP1903 för förebyggande av graft-versus-värdsjukdom (GVHD) efter haploidentisk, besläktad, T-cellutarmad hematopoetisk celltransplantation för icke-maligna sjukdomar

Syftet med denna studie är att bestämma en säker dos av BPX-501 genmodifierade T-celler infunderade efter en haploidentisk stamcellstransplantation för att underlätta engraftment och säkerheten för Rimiducid (AP1903) på dag 7 för att förhindra GVHD.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en enarmsstudie som utvärderar säkerheten och effekten av en BPX 501-infusion (T-celler genetiskt modifierade med den inducerbara Caspase 9-självmordsgenen) av 3x10E6 till 1X10E7 celler/kg följt av en Rimiducid-infusion på dag 7 efter en delvis felmatchad , relaterad, T-cellutarmad hematopoetisk celltransplantation (HCT) hos patienter med icke-maligna sjukdomar. Syftet med denna kliniska prövning är att bestämma dosen av BPX 501 T-cellinfusion med efterföljande planerad infusion av Rimiducid, vilket kan underlätta engraftment och förhindra uppkomsten av GVHD.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

1

Fas

  • Fas 1

Utökad åtkomst

Inte längre tillgänglig utanför den kliniska prövningen. Se utökad åtkomstpost.

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer ResearchCenter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

4 månader till 55 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Patienten måste uppfylla behörighetskriterierna för allogen transplantation
  2. Brist på lämplig konventionell donator (10/10 allelmatchad relaterad eller obesläktad donator) eller närvaro av snabbt progressiv sjukdom som inte tillåter tid att identifiera en orelaterad donator
  3. Hanar eller honor
  4. Ålder < 55 år och > 4 månader
  5. Diagnos av en icke-malign sjukdom som anses kunna behandlas av HCT.

  6. HLA-typning kommer att utföras med hög upplösning (allelnivå) för HLA-A, -B, Cw, DRBl och DQB1 loci.

    i. En minsta match på 5/10 krävs. ii. Givaren och mottagaren måste vara identiska, vilket fastställs genom högupplöst typning, i minst en allel av var och en av följande

  7. Om den kan fortplanta sig måste patienten gå med på att använda preventivmedel eller abstinens för att förhindra graviditet under det första året av inskrivning och behandling.
  8. Informerat samtycke undertecknat av patienten (om ≥18 år) eller förälder/vårdnadshavare (om <18 år gammal).

  9. ENDAST patienter med Fanconi-anemi i) Patienter måste uppfylla ett av följande kriterier för att vara berättigade till denna studie:

    1. Alla patienter med Fanconi-anemi och benmärgssvikt som involverar 2 av följande 3 linjer: granulocytantal <0,5 x 109/L, trombocytantal <20 x 109/L eller hemoglobin <8 g/dL.
    2. Alla patienter med Fanconi-anemi som kräver transfusioner av röda blodkroppar eller blodplättar på grund av märgsvikt
    3. Alla patienter med Fanconi-anemi som har en livshotande benmärgssvikt som involverar en enda hematopoetisk härstamning.

Exklusions kriterier:

  1. Allvarlig organdysfunktion
  2. Gravid eller ammar
  3. Bevis på HIV-infektion
  4. Bovin produktallergi
  5. Patienter med en aktiv infektionssjukdom
  6. Patienter med Fanconi-anemi med AML/MDS.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: BPX-501 och Rimiducid
Enstaka administrering av BPX-501 T-celler efter partiellt felmatchade, besläktade T-cellsutarmade HCT följt av Rimiducid-infusion på dag 7
Biologisk: BPX-501 och Rimiducid
Enstaka administrering av BPX-501 T-celler efter partiellt felmatchade, besläktade T-cellsutarmade HCT följt av Rimiducid-infusion på dag 7

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Biverkningar
Tidsram: 24 månader

För att bestämma säkerheten (enligt definitionen av icke-responsiv Grad III-IV GVHD på rimiducid) för HCT med HLA-haploidentiska CD34+-utvalda stamceller från perifert blod (PBSC) och BPX 501 T-celler följt av schemalagd rimiducid-infusion på dag 7.

detta utfallsmått rapporteras som antalet patienter som upplevde AE ​​av grad III-IV GVHD som inte svarade på rimiducid (säkerhetsomkopplare) administrering.
24 månader
Engraftment
Tidsram: Dag 28

Bestäm engraftment-hastigheten (definierad som >50 % donator-CD3-chimerism) på dag 28 efter HCT med HLA-haploidentiska CD34+-utvalda PBSC-transplantat per doskohort av BPX 501 T-celler följt av Rimiducid-infusion på dag 7.

OBS: endast en patient registrerades som fick dosen 5x 10^6 celler/kg dos av BPX-501
Dag 28

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
GvHD
Tidsram: Månad 24
För att fastställa förekomsten och svårighetsgraden av akut och kronisk GVHD
Månad 24
Immunrekonstitution
Tidsram: Månad 24
Mät immunrekonstitution
Månad 24
Rimiducid aktivitet
Tidsram: Månad 24
Tid till upplösning av akut och kronisk GvHD efter administrering av Rimiducid
Månad 24
Infektionsfrekvens
Tidsram: Dag 200
Bestäm risken för allvarliga infektioner
Dag 200
Transplantatavstötning
Tidsram: Månad 24
Förekomst av transplantatavstötning
Månad 24
Höggradig toxicitet
Tidsram: Månad 24
Grad av höggradig toxicitet
Månad 24

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Bellicum Pharmaceuticals

Utredare

  • Studierektor: Bellicum Pharmaceuticals Senior Director, Clinical Development

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 februari 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

1 september 2015

Avslutad studie (Faktisk)

1 januari 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 augusti 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 september 2014

Första postat (Beräknad)

4 september 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 mars 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 september 2023

Senast verifierad

1 september 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • BP-003

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på BPX-501 och Rimiducid

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Australia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera