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Studio sulla sicurezza dell'infusione di cellule T del donatore geneticamente modificato dopo il trapianto di cellule staminali per malattie non maligne

22 settembre 2023 aggiornato da: Bellicum Pharmaceuticals

Uno studio che valuta le cellule T BPX-501 e AP1903 per la prevenzione della malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) dopo trapianto di cellule ematopoietiche aploidentiche, correlate, impoverite di cellule T per malattie non maligne

Lo scopo di questo studio è determinare una dose sicura di cellule T modificate con gene BPX-501 infuse dopo un trapianto di cellule staminali aploidentiche per facilitare l'attecchimento e la sicurezza di Rimiducid (AP1903) il giorno 7 per prevenire la GVHD.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di determinazione della dose a braccio singolo che valuta la sicurezza e l'efficacia di un'infusione di BPX 501 (cellule T geneticamente modificate con il gene suicida inducibile Caspase 9) di 3x10E6 a 1X10E7 cellule/kg seguita da un'infusione di Rimiducid il giorno 7 dopo un trattamento parzialmente non corrispondente , correlato, trapianto di cellule ematopoietiche (HCT) impoverito di cellule T in pazienti con malattie non maligne. Lo scopo di questo studio clinico è determinare la dose di infusione di cellule T BPX 501 con successiva infusione pianificata di Rimiducid che può facilitare l'attecchimento e prevenire l'insorgenza di GVHD.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

1

Fase

  • Fase 1

Accesso esteso

Non più disponibile al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer ResearchCenter

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 mesi a 55 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il paziente deve soddisfare i criteri di ammissibilità per il trapianto allogenico
  2. Mancanza di un donatore convenzionale idoneo (donatore correlato o non correlato con alleli 10/10) o presenza di una malattia rapidamente progressiva che non consente di identificare un donatore non correlato
  3. Maschi o femmine
  4. Età < 55 anni e > 4 mesi
  5. Diagnosi di un disturbo non maligno considerato curabile da HCT.

  6. La tipizzazione HLA sarà eseguita ad alta risoluzione (livello allelico) per i loci HLA-A, -B, Cw, DRBl e DQB1.

    io. È richiesta una corrispondenza minima di 5/10. ii. Il donatore e il ricevente devono essere identici, come determinato dalla tipizzazione ad alta risoluzione, in almeno un allele di ciascuno dei seguenti

  7. Se in grado di riprodursi, il paziente deve accettare di utilizzare la contraccezione o l'astinenza per prevenire la gravidanza durante il primo anno di arruolamento e trattamento.
  8. Consenso informato firmato dal paziente (se ≥18 anni) o genitore/tutore (se <18 anni).

  9. SOLO pazienti con anemia di Fanconi i) I pazienti devono soddisfare uno dei seguenti criteri per essere ammessi a questo studio:

    1. Qualsiasi paziente con anemia di Fanconi e insufficienza del midollo osseo che coinvolga 2 dei seguenti 3 lignaggi: conta dei granulociti <0,5 x 109/L, conta delle piastrine <20 x 109/L o emoglobina <8 g/dL.
    2. Qualsiasi paziente con anemia di Fanconi che richieda trasfusioni di globuli rossi o piastrine a causa di insufficienza midollare
    3. Qualsiasi paziente con anemia di Fanconi che ha un'insufficienza del midollo osseo potenzialmente letale che coinvolge un singolo lignaggio ematopoietico.

Criteri di esclusione:

  1. Grave disfunzione d'organo
  2. Incinta o allattamento
  3. Evidenza di infezione da HIV
  4. Allergia ai prodotti bovini
  5. Pazienti con una malattia infettiva attiva
  6. Pazienti con anemia di Fanconi con AML/MDS.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: BPX-501 e Rimiducid
Somministrazione singola di cellule T BPX-501 dopo HCT parzialmente non corrispondente, impoverito di cellule T correlate, seguita da infusione di Rimiducid il giorno 7
Biologico: BPX-501 e Rimiducid
Somministrazione singola di cellule T BPX-501 dopo HCT parzialmente non corrispondente, impoverito di cellule T correlate, seguita da infusione di Rimiducid il giorno 7

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi
Lasso di tempo: 24 mesi

Per determinare la sicurezza (come definita dalla GVHD di grado III-IV non responsiva al rimiducid) dell'HCT con innesti di cellule staminali del sangue periferico (PBSC) selezionate HLA-aploidentiche CD34+ e cellule T BPX 501 seguiti da infusione programmata di rimiducid il giorno 7.

questa misura di esito è riportata come numero di pazienti che hanno manifestato l'evento avverso GVHD di grado III-IV che non ha risposto alla somministrazione di rimiducid (passaggio di sicurezza).
24 mesi
Attecchimento
Lasso di tempo: Giorno 28

Determinare il tasso di attecchimento (definito come chimerismo CD3 del donatore >50%) il giorno 28 dopo HCT con innesti PBSC selezionati HLA-aploidentici CD34+ per coorte di dosi di cellule T BPX 501 seguite da infusione di Rimiducid il giorno 7.

NOTA: è stato arruolato un solo paziente che ha ricevuto la dose di 5x 10^6 cellule/kg di BPX-501
Giorno 28

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
GvHD
Lasso di tempo: Mese 24
Per determinare l'incidenza e la gravità della GVHD acuta e cronica
Mese 24
Ricostituzione immunitaria
Lasso di tempo: Mese 24
Misurare la ricostituzione immunitaria
Mese 24
Attività Rimiducida
Lasso di tempo: Mese 24
Tempo alla risoluzione della GvHD acuta e cronica dopo la somministrazione di Rimiducid
Mese 24
Tassi di infezione
Lasso di tempo: Giorno 200
Determina il rischio di infezioni gravi
Giorno 200
Rifiuto del trapianto
Lasso di tempo: Mese 24
Incidenza del rigetto del trapianto
Mese 24
Tossicità di alto grado
Lasso di tempo: Mese 24
Tasso di tossicità di alto grado
Mese 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Bellicum Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Bellicum Pharmaceuticals Senior Director, Clinical Development

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 febbraio 2015

Completamento primario (Effettivo)

1 settembre 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

1 gennaio 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 agosto 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 settembre 2014

Primo Inserito (Stimato)

4 settembre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 settembre 2023

Ultimo verificato

1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BP-003

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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