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Étude sur l'innocuité de la perfusion de lymphocytes T de donneurs génétiquement modifiés après une greffe de cellules souches pour des maladies non malignes

22 septembre 2023 mis à jour par: Bellicum Pharmaceuticals

Une étude évaluant les cellules T BPX-501 et AP1903 pour la prévention de la maladie du greffon contre l'hôte (GVHD) après une greffe de cellules hématopoïétiques haploidentiques, apparentées et appauvries en cellules T pour des maladies non malignes

Le but de cette étude est de déterminer une dose sûre de lymphocytes T modifiés par le gène BPX-501 infusés après une greffe de cellules souches haplo-identiques pour faciliter la prise de greffe et la sécurité de Rimiducid (AP1903) au jour 7 pour prévenir la GVHD.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude de recherche de dose à un seul bras évaluant l'innocuité et l'efficacité d'une perfusion de BPX 501 (cellules T génétiquement modifiées avec le gène suicide inductible Caspase 9) de 3x10E6 à 1X10E7 cellules/kg suivie d'une perfusion de Rimiducid au jour 7 après un , connexe, transplantation de cellules hématopoïétiques (HCT) appauvrie en lymphocytes T chez des patients atteints de maladies non malignes. Le but de cet essai clinique est de déterminer la dose de perfusion de cellules T BPX 501 avec une perfusion planifiée ultérieure de Rimiducid qui peut faciliter la prise de greffe et prévenir l'apparition de GVHD.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

1

Phase

  • La phase 1

Accès étendu

Plus disponible en dehors de l'essai clinique. Voir enregistrement d'accès étendu.

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer ResearchCenter

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

4 mois à 55 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Le patient doit répondre aux critères d'éligibilité pour la transplantation allogénique
  2. Absence de donneur conventionnel compatible (donneur apparenté ou non apparenté avec un allèle correspondant à 10/10) ou présence d'une maladie rapidement évolutive ne laissant pas le temps d'identifier un donneur non apparenté
  3. Mâles ou femelles
  4. Âge < 55 ans et > 4 mois
  5. Diagnostic d'un trouble non malin considéré comme traitable par HCT.

  6. Le typage HLA sera effectué à haute résolution (niveau allèle) pour les locus HLA-A, -B, Cw, DRBl et DQB1.

    je. Un match minimum de 5/10 est requis. ii. Le donneur et le receveur doivent être identiques, tel que déterminé par un typage à haute résolution, dans au moins un allèle de chacun des éléments suivants

  7. Si elle est capable de procréer, la patiente doit accepter d'utiliser la contraception ou l'abstinence pour éviter une grossesse au cours de la première année d'inscription et de traitement.
  8. Consentement éclairé signé par le patient (si ≥18 ans) ou parent/tuteur (si <18 ans).

  9. Patients atteints d'anémie de Fanconi UNIQUEMENT i) Les patients doivent répondre à l'un des critères suivants pour être éligibles à cette étude :

    1. Tout patient présentant une anémie de Fanconi et une insuffisance médullaire impliquant 2 des 3 lignées suivantes : nombre de granulocytes <0,5 x 109/L, nombre de plaquettes <20 x 109/L ou hémoglobine <8 g/dL.
    2. Tout patient atteint d'anémie de Fanconi qui nécessite des transfusions de globules rouges ou de plaquettes en raison d'une insuffisance médullaire
    3. Tout patient atteint d'anémie de Fanconi qui présente une insuffisance médullaire potentiellement mortelle impliquant une seule lignée hématopoïétique.

Critère d'exclusion:

  1. Dysfonctionnement organique grave
  2. Enceinte ou allaitante
  3. Preuve d'infection par le VIH
  4. Allergie aux produits bovins
  5. Patients atteints d'une maladie infectieuse active
  6. Patients atteints d'anémie de Fanconi atteints de LMA/SMD.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: BPX-501 et Rimiducid
Administration unique de lymphocytes T BPX-501 après HCT partiellement incompatible et appauvri en lymphocytes T apparentés, suivie d'une perfusion de Rimiducid au jour 7
Biologique: BPX-501 et Rimiducid
Administration unique de lymphocytes T BPX-501 après HCT partiellement incompatible et appauvri en lymphocytes T apparentés, suivie d'une perfusion de Rimiducid au jour 7

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Événements indésirables
Délai: 24mois

Pour déterminer la sécurité (telle que définie par une GVHD de grade III-IV non sensible au rimiducide) de l'HCT avec des greffes de cellules souches du sang périphérique (PBSC) sélectionnées haploidentiques HLA CD34+ et des cellules T BPX 501 suivies d'une perfusion programmée de rimiducide le jour 7.

cette mesure de résultat est rapportée comme le nombre de patients ayant présenté un EI de GVHD de grade III-IV qui n'a pas répondu à l'administration de rimiducide (interrupteur de sécurité).
24mois
Greffe
Délai: Jour 28

Déterminer le taux de prise de greffe (défini comme un chimérisme CD3 du donneur> 50%) au jour 28 après HCT avec des greffes PBSC sélectionnées HLA-haploidentiques CD34 + par cohorte de dose de cellules T BPX 501 suivies d'une perfusion de Rimiducid le jour 7.

REMARQUE : un seul patient a été inscrit et a reçu la dose de 5 x 10 ^ 6 cellules/kg de BPX-501.
Jour 28

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
GvHD
Délai: Mois 24
Déterminer l'incidence et la gravité de la GVHD aiguë et chronique
Mois 24
Reconstitution immunitaire
Délai: Mois 24
Mesurer la reconstitution immunitaire
Mois 24
Activité Rimiducide
Délai: Mois 24
Délai de résolution de la GvHD aiguë et chronique après administration de Rimiducid
Mois 24
Taux d'infection
Délai: Jour 200
Déterminer le risque d’infections graves
Jour 200
Rejet de greffe
Délai: Mois 24
Incidence du rejet du greffon
Mois 24
Toxicité de haut niveau
Délai: Mois 24
Taux de toxicité élevée
Mois 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Bellicum Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Bellicum Pharmaceuticals Senior Director, Clinical Development

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 février 2015

Achèvement primaire (Réel)

1 septembre 2015

Achèvement de l'étude (Réel)

1 janvier 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

28 août 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 septembre 2014

Première publication (Estimé)

4 septembre 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 septembre 2023

Dernière vérification

1 septembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • BP-003

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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