Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhetsstudie av genmodifisert donor T-celle-infusjon etter stamcelletransplantasjon for ikke-maligne sykdommer

22. september 2023 oppdatert av: Bellicum Pharmaceuticals

En studie som evaluerer BPX-501 T-celler og AP1903 for forebygging av graft versus host-sykdom (GVHD) etter haploidentisk, beslektet, T-celle-utarmet hematopoietisk celletransplantasjon for ikke-maligne sykdommer

Hensikten med denne studien er å bestemme en sikker dose av BPX-501 genmodifiserte T-celler infundert etter en haplo-identisk stamcelletransplantasjon for å lette engraftment og sikkerheten til Rimiducid (AP1903) på dag 7 for å forhindre GVHD.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en enkeltarmsdosefunnstudie som evaluerer sikkerheten og effekten av en BPX 501-infusjon (T-celler genetisk modifisert med det induserbare Caspase 9-selvmordsgenet) på 3x10E6 til 1X10E7 celler/kg etterfulgt av en Rimiducid-infusjon på dag 7 etter en delvis mismatching , relatert, T-celle-utarmet hematopoietisk celletransplantasjon (HCT) hos pasienter med ikke-maligne sykdommer. Hensikten med denne kliniske studien er å bestemme dosen av BPX 501 T-celleinfusjon med påfølgende planlagt infusjon av Rimiducid som kan lette engraftment og forhindre forekomst av GVHD.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

1

Fase

  • Fase 1

Utvidet tilgang

Ikke lenger tilgjengelig utenfor den kliniske utprøvingen. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer ResearchCenter

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 måneder til 55 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienten må oppfylle kriteriene for allogen transplantasjon
  2. Mangel på egnet konvensjonell donor (10/10 allelmatchet relatert eller urelatert donor) eller tilstedeværelse av raskt progredierende sykdom som ikke gir tid til å identifisere en urelatert donor
  3. Hanner eller hunner
  4. Alder < 55 år og > 4 måneder
  5. Diagnose av en ikke-malign lidelse som anses å behandles av HCT.

  6. HLA-typing vil bli utført med høy oppløsning (allelnivå) for HLA-A, -B, Cw, DRBl og DQB1 loci.

    Jeg. Det kreves et minimumsmatch på 5/10. ii. Donor og mottaker må være identiske, bestemt ved høyoppløselig typing, i minst ett allel av hvert av følgende

  7. Hvis den er i stand til å formere seg, må pasienten godta å bruke prevensjon eller avholdenhet for å forhindre graviditet i løpet av det første året av innskrivning og behandling.
  8. Informert samtykke signert av pasient (hvis ≥18 år) eller forelder/verge (hvis <18 år).

  9. BARE pasienter med Fanconi-anemi i) Pasienter må oppfylle ett av følgende kriterier for å være kvalifisert for denne studien:

    1. Alle pasienter med Fanconi-anemi og benmargssvikt som involverer 2 av følgende 3 linjer: granulocyttantall <0,5 x 109/L, blodplateantall <20 x 109/L eller hemoglobin <8 g/dL.
    2. Alle pasienter med Fanconi-anemi som trenger overføring av røde blodlegemer eller blodplater på grunn av margsvikt
    3. Enhver pasient med Fanconi-anemi som har en livstruende benmargssvikt som involverer en enkelt hematopoetisk avstamning.

Ekskluderingskriterier:

  1. Alvorlig organdysfunksjon
  2. Gravid eller ammende
  3. Bevis på HIV-infeksjon
  4. Bovin produktallergi
  5. Pasienter med en aktiv infeksjonssykdom
  6. Pasienter med Fanconi-anemi med AML/MDS.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: BPX-501 og Rimiducid
Enkel administrering av BPX-501 T-celler etter delvis mismatchede, beslektede T-celle-utarmede HCT etterfulgt av Rimiducid-infusjon på dag 7
Biologisk: BPX-501 og Rimiducid
Enkel administrering av BPX-501 T-celler etter delvis mismatchede, beslektede T-celle-utarmede HCT etterfulgt av Rimiducid-infusjon på dag 7

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hendelser
Tidsramme: 24 måneder

For å bestemme sikkerheten (som definert av ikke-responsiv Grad III-IV GVHD til rimiducid) av HCT med HLA-haploidentiske CD34+-utvalgte perifere blodstamcelle (PBSC)-transplantater og BPX 501 T-celler etterfulgt av planlagt rimiducid-infusjon på dag 7.

dette utfallsmålet er rapportert som antall pasienter som opplevde AE ​​av grad III-IV GVHD som ikke responderte på rimiducid (sikkerhetsbryter) administrering.
24 måneder
Enpoding
Tidsramme: Dag 28

Bestem engraftment-hastigheten (definert som >50 % donor CD3-kimerisme) på dag 28 etter HCT med HLA-haploidentiske CD34+-selekterte PBSC-transplantater per dosekohort av BPX 501 T-celler etterfulgt av Rimiducid-infusjon på dag 7.

MERK: bare én pasient ble registrert som fikk dosen på 5x 10^6 celler/kg dose av BPX-501
Dag 28

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
GvHD
Tidsramme: Måned 24
For å bestemme forekomsten og alvorlighetsgraden av akutt og kronisk GVHD
Måned 24
Immunrekonstitusjon
Tidsramme: Måned 24
Mål immunrekonstitusjon
Måned 24
Rimiducid aktivitet
Tidsramme: Måned 24
Tid til oppløsning av akutt og kronisk GvHD etter administrering av Rimiducid
Måned 24
Infeksjonsrater
Tidsramme: Dag 200
Bestem risikoen for alvorlige infeksjoner
Dag 200
Podeavvisning
Tidsramme: Måned 24
Forekomst av graftavstøtning
Måned 24
Høy grad toksisitet
Tidsramme: Måned 24
Forekomst av høygradig toksisitet
Måned 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Bellicum Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Bellicum Pharmaceuticals Senior Director, Clinical Development

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. februar 2015

Primær fullføring (Faktiske)

1. september 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. januar 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. august 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. september 2014

Først lagt ut (Antatt)

4. september 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. september 2023

Sist bekreftet

1. september 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BP-003

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere